Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie hodnotící účinnost, bezpečnost, farmakokinetiku a imunogenicitu SKP-0141 pro léčbu a profylaxi u pacientů s těžkou hemofilií a

13. prosince 2024 aktualizováno: SK Plasma Co., Ltd.

Otevřená multicentrická studie fáze 1/3 k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky a imunogenicity faktoru VIII odvozeného z lidské plazmy (SKP-0141) pro léčbu a profylaxi u mužských pacientů s těžkou hemofilií a

Toto je prospektivní, multicentrická, otevřená studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky (PK) a imunogenicity faktoru VIII (FVIII) pocházejícího z lidské plazmy u dříve léčených pacientů (PTP) s těžkou hemofilií A. Celkem 55 mužů PTP ve věku 12 až 65 let s hladinou FVIII < 1 % a alespoň 150 dny expozice (ED) s předchozí produkt FVIII bude zaregistrován. Pacienti budou dostávat SKP-0141 v dávce 25 až 50 IU/kg každý druhý den nebo 3krát týdně po dobu alespoň 50 ED a/nebo 6 měsíců od zahájení profylaktické léčby. Účinnost SKP-0141 bude primárně hodnocena v profylaxi krvácení s roční frekvencí krvácení od začátku léčby do konce léčby (návštěva 10).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
55

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Garam Kim, M.S.
  • Telefonní číslo: +82-2-2008-2062
  • E-mail: kgram@sk.com

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Pacient nebo rodič/zákonný zástupce, který je schopen dát podepsaný informovaný souhlas
  • Pacienti, kterým byl při narození přidělen muž, a v době screeningu jim musí být 12 až 65 let
  • Diagnóza těžké vrozené hemofilie A, definovaná jako hladina FVIII < 1 %, jak je dokumentováno ve zdravotní dokumentaci pacienta v době screeningu
  • Pacienti, kteří dostávali nebo v současné době dostávají produkty odvozené z plazmy a/nebo rekombinantní FVIII a měli alespoň 150 ED s přípravkem FVIII
  • Pacienti, kteří mohou produkovat životaschopné spermie a mají partnera ve fertilním věku, musí souhlasit s tím, že budou během studie důsledně přijímat vhodná antikoncepční opatření, počínaje screeningem a do 30 dnů po ukončení studie

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli anamnéza nebo současné inhibitory FVIII nebo jakákoli rodinná anamnéza inhibitorů FVIII prvního řádu ve smyslu detekovatelných inhibitorů FVIII (tj. ≥0,6 jednotek Bethesda [BU]) pomocí modifikace Nijmegen testu Bethesda
  • Jakákoli známá vrozená nebo získaná porucha koagulace jiná než vrozená hemofilie A
  • Důkazy o trombóze, včetně hluboké žilní trombózy, mrtvice, plicní embolie, infarktu myokardu a arteriální embolie během 3 měsíců před návštěvou 1
  • Zkušená život ohrožující krvácivá epizoda nebo velký chirurgický zákrok nebo ortopedický chirurgický zákrok během 3 měsíců před návštěvou 1
  • Při screeningu byl pozitivně testován na HIV s počtem CD4+ ≤200/μL (pokud je k dispozici, povrchový antigen hepatitidy B nebo protilátky proti viru hepatitidy C a/nebo pozitivní deoxyribonukleová kyselina viru hepatitidy B/HCV ribonukleová kyselina při screeningu
  • Počet krevních destiček <100 000/μL při screeningu
  • Pacienti s hodnotami sérové ​​aspartátaminotransferázy nebo sérové ​​alaninaminotransferázy >5 × horní hranice normálních hodnot nebo hodnoty sérového kreatininu >2 × ULN při screeningu
  • Pacienti, kteří v současné době dostávají IV imunomodulační látky, jako je imunoglobulin nebo chronická systémová léčba kortikosteroidy během 3 měsíců před návštěvou 1
  • Použití jakéhokoli jiného hodnoceného léčivého přípravku, kryoprecipitátu, plné krve nebo plazmy během 30 dnů nebo 5 poločasů před návštěvou 1
  • Známá nebo suspektní přecitlivělost na jakýkoli přípravek FVIII nebo jeho pomocné látky
  • Má fyzický, zdravotní nebo psychologický stav, který podle názoru PI může narušovat hodnocení studie.
  • Jsou pracovníci pracoviště přímo spojeni s touto studií a jejich nejbližší rodinní příslušníci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Profylaktická léčba
Biologický: SKP-0141
Koncentrát koagulačního faktoru VIII odvozený z lidské plazmy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra krvácení
Časové okno: Až 25 týdnů
Účinnost SKP-0141 v profylaxi krvácení u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A na základě počtu krvácivých epizod za rok
Až 25 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hemostatická odpověď
Časové okno: Až 25 týdnů
Účinnost SKP-0141 pro léčbu epizod krvácení z průniku pomocí 4bodové stupnice u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A
Až 25 týdnů
Spotřeba SKP-0141 nutná pro profylaxi
Časové okno: Až 25 týdnů
Dávka injekcí SKP-0141 (IU/kg/rok a IU/kg/měsíc) nutná k profylaxi u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A
Až 25 týdnů
Spotřeba SKP-0141 nutná pro ošetření na vyžádání
Časové okno: Až 25 týdnů
Dávka/počet injekcí SKP-0141 (IU/kg/krvácení) potřebných k léčbě krvácivých epizod u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A
Až 25 týdnů
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: V 1 týdnu a 25 týdnech
Maximální plazmatická koncentrace SKP-0141 u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A
V 1 týdnu a 25 týdnech
Čas k dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax)
Časové okno: V 1 týdnu a 25 týdnech
Čas k dosažení maximální plazmatické koncentrace SKP-0141 u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A
V 1 týdnu a 25 týdnech
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC)
Časové okno: V 1 týdnu a 25 týdnech
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A
V 1 týdnu a 25 týdnech
Poločas rozpadu (T1/2)
Časové okno: V 1 týdnu a 25 týdnech
Poločas SKP-0141 u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A
V 1 týdnu a 25 týdnech
Celková plazmatická clearance (CL)
Časové okno: V 1 týdnu a 25 týdnech
Celková plazmatická clearance SKP-0141 u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A
V 1 týdnu a 25 týdnech
Eliminační konstanta (Kel)
Časové okno: V 1 týdnu a 25 týdnech
Konstanta rychlosti eliminace SKP-0141 u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A
V 1 týdnu a 25 týdnech
Distribuční objem (Vd)
Časové okno: V 1 týdnu a 25 týdnech
Distribuční objem SKP-0141 u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A
V 1 týdnu a 25 týdnech
Průměrná doba zdržení (MRT)
Časové okno: V 1 týdnu a 25 týdnech
Průměrná doba zdržení SKP-0141 in vivo u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A
V 1 týdnu a 25 týdnech
Přírůstkové zotavení in vivo (IVR)
Časové okno: V 1 týdnu a 25 týdnech
Přírůstkové zotavení in vivo (IVR) u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A
V 1 týdnu a 25 týdnech
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: Až 26 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A
Až 26 týdnů
Výskyt závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Až 26 týdnů
Výskyt závažných nežádoucích účinků u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A
Až 26 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Až 26 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků zvláštního zájmu u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A
Až 26 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Až 26 týdnů
Výskyt nežádoucích účinků u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A
Až 26 týdnů
Výskyt klinicky významných změn
Časové okno: Až 25 týdnů
Bezpečnost a snášenlivost SKP-0141 u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A na základě výskytu klinicky významných změn oproti výchozí hodnotě v bezpečnostních laboratorních hodnoceních (hematologie, chemie séra a analýza moči), vitálních funkcí (před a po injekci), fyzikální vyšetření a EKG
Až 25 týdnů
Výskyt tvorby inhibitoru FVIII
Časové okno: Až 25 týdnů
Imunogenicita SKP-0141 z incidence tvorby inhibitoru FVIII (≥0,6 jednotek Bethesda) vypočtená pomocí testu Bethesda modifikovaného Nijmegen u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A
Až 25 týdnů

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hemostatická odpověď v chirurgické profylaxi
Časové okno: Peroperačně/periprocedurálně
Hemostatická odpověď (účinnost) SKP-0141 v chirurgické profylaxi u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A
Peroperačně/periprocedurálně

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
SK Plasma Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. července 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. prosince 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. prosince 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SKP-0141_HemA_I/III_2024

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení