Otevřená studie hodnotící účinnost, bezpečnost, farmakokinetiku a imunogenicitu SKP-0141 pro léčbu a profylaxi u pacientů s těžkou hemofilií a

Kritéria zahrnutí:

• Pacient nebo rodič/zákonný zástupce, který je schopen dát podepsaný informovaný souhlas
• Pacienti, kterým byl při narození přidělen muž, a v době screeningu jim musí být 12 až 65 let
• Diagnóza těžké vrozené hemofilie A, definovaná jako hladina FVIII < 1 %, jak je dokumentováno ve zdravotní dokumentaci pacienta v době screeningu
• Pacienti, kteří dostávali nebo v současné době dostávají produkty odvozené z plazmy a/nebo rekombinantní FVIII a měli alespoň 150 ED s přípravkem FVIII
• Pacienti, kteří mohou produkovat životaschopné spermie a mají partnera ve fertilním věku, musí souhlasit s tím, že budou během studie důsledně přijímat vhodná antikoncepční opatření, počínaje screeningem a do 30 dnů po ukončení studie

Kritéria vyloučení:

• Jakákoli anamnéza nebo současné inhibitory FVIII nebo jakákoli rodinná anamnéza inhibitorů FVIII prvního řádu ve smyslu detekovatelných inhibitorů FVIII (tj. ≥0,6 jednotek Bethesda [BU]) pomocí modifikace Nijmegen testu Bethesda
• Jakákoli známá vrozená nebo získaná porucha koagulace jiná než vrozená hemofilie A
• Důkazy o trombóze, včetně hluboké žilní trombózy, mrtvice, plicní embolie, infarktu myokardu a arteriální embolie během 3 měsíců před návštěvou 1
• Zkušená život ohrožující krvácivá epizoda nebo velký chirurgický zákrok nebo ortopedický chirurgický zákrok během 3 měsíců před návštěvou 1
• Při screeningu byl pozitivně testován na HIV s počtem CD4+ ≤200/μL (pokud je k dispozici, povrchový antigen hepatitidy B nebo protilátky proti viru hepatitidy C a/nebo pozitivní deoxyribonukleová kyselina viru hepatitidy B/HCV ribonukleová kyselina při screeningu
• Počet krevních destiček <100 000/μL při screeningu
• Pacienti s hodnotami sérové ​​aspartátaminotransferázy nebo sérové ​​alaninaminotransferázy >5 × horní hranice normálních hodnot nebo hodnoty sérového kreatininu >2 × ULN při screeningu
• Pacienti, kteří v současné době dostávají IV imunomodulační látky, jako je imunoglobulin nebo chronická systémová léčba kortikosteroidy během 3 měsíců před návštěvou 1
• Použití jakéhokoli jiného hodnoceného léčivého přípravku, kryoprecipitátu, plné krve nebo plazmy během 30 dnů nebo 5 poločasů před návštěvou 1
• Známá nebo suspektní přecitlivělost na jakýkoli přípravek FVIII nebo jeho pomocné látky
• Má fyzický, zdravotní nebo psychologický stav, který podle názoru PI může narušovat hodnocení studie.
• Jsou pracovníci pracoviště přímo spojeni s touto studií a jejich nejbližší rodinní příslušníci