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Uno studio in aperto che valuta l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e l'immunogenicità di SKP-0141 per il trattamento e la profilassi nei pazienti con emofilia grave

13 dicembre 2024 aggiornato da: SK Plasma Co., Ltd.

Uno studio multicentrico di fase 1/3, in aperto, per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e l'immunogenicità del fattore VIII derivato dal plasma umano (SKP-0141) per il trattamento e la profilassi in pazienti di sesso maschile affetti da emofilia gravea

Si tratta di uno studio prospettico, multicentrico, in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e l'immunogenicità del fattore VIII (FVIII) derivato dal plasma umano in pazienti precedentemente trattati (PTP) con emofilia A grave. Complessivamente, 55 pazienti maschi Verranno arruolati PTP di età compresa tra 12 e 65 anni con un livello di FVIII < 1% e almeno 150 giorni di esposizione al trattamento (ED) con un precedente prodotto a base di FVIII. I pazienti riceveranno SKP-0141 ad una dose compresa tra 25 e 50 UI/kg ogni due giorni o 3 volte a settimana per almeno 50 ED e/o 6 mesi dall'inizio del trattamento profilattico. L'efficacia di SKP-0141 sarà valutata principalmente nella profilassi del sanguinamento con tasso di sanguinamento annualizzato dall'inizio del trattamento e fino alla fine del trattamento (Visita 10).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Non ancora reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
55

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Garam Kim, M.S.
  • Numero di telefono: +82-2-2008-2062
  • Email: kgram@sk.com

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Un paziente o un genitore/tutore legale in grado di fornire il consenso informato firmato
  • I pazienti vengono assegnati come maschi alla nascita e devono avere un'età compresa tra 12 e 65 anni al momento dello screening
  • Diagnosi di emofilia A congenita grave, definita come un livello di FVIII <1% come documentato nella cartella clinica del paziente al momento dello Screening
  • Pazienti che hanno ricevuto o stanno attualmente ricevendo prodotti a base di FVIII plasmaderivati ​​e/o ricombinanti e hanno avuto almeno 150 ED con un prodotto a base di FVIII
  • I pazienti che possono produrre sperma vitale e hanno un partner potenzialmente fertile devono accettare di adottare misure contraccettive adeguate in modo coerente durante lo studio, a partire dallo screening e fino a 30 giorni dopo la fine dello studio

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi storia o attuali inibitori del FVIII o qualsiasi storia familiare di primo ordine di inibitori del FVIII in termini di inibitori del FVIII rilevabili (cioè ≥0,6 Unità Bethesda [BU]) utilizzando la modificazione Nijmegen del test Bethesda
  • Qualsiasi disturbo della coagulazione congenito o acquisito noto diverso dall'emofilia A congenita
  • Evidenza di trombosi, inclusa trombosi venosa profonda, ictus, embolia polmonare, infarto miocardico ed embolia arteriosa nei 3 mesi precedenti la Visita 1
  • Ha avuto un episodio di sanguinamento potenzialmente letale o ha subito un intervento chirurgico importante o una procedura chirurgica ortopedica nei 3 mesi precedenti la Visita 1
  • È stato testato positivo per l'HIV con una conta di CD4+ ≤200/μL allo screening (se disponibile, antigene di superficie dell'epatite B o anticorpi del virus dell'epatite C e/o acido desossiribonucleico del virus dell'epatite B/acido ribonucleico HCV positivo allo screening
  • Conta piastrinica <100.000/μL allo screening
  • Pazienti con valori di aspartato aminotransferasi sierica o alanina aminotransferasi sierica >5 volte il limite superiore della norma o valori di creatinina sierica >2 volte ULN allo screening
  • Pazienti che stanno attualmente ricevendo agenti immunomodulanti per via endovenosa come immunoglobuline o trattamento cronico con corticosteroidi sistemici nei 3 mesi precedenti la Visita 1
  • Uso di qualsiasi altro medicinale sperimentale, crioprecipitato, sangue intero o plasma entro 30 giorni o 5 emivite prima della Visita 1
  • Ipersensibilità nota o sospetta a qualsiasi prodotto a base di FVIII o ai suoi eccipienti
  • Ha una condizione fisica, medica o psicologica che, a giudizio del PI, potrebbe interferire con la valutazione dello studio.
  • Il personale del sito di studio è direttamente affiliato a questo studio e ai suoi familiari prossimi?

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Trattamento profilattico
Biologico: SKP-0141
Concentrato di fattore VIII della coagulazione derivato dal plasma umano

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato
Lasso di tempo: Fino a 25 settimane
Efficacia di SKP-0141 nella profilassi del sanguinamento in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave in base al numero di episodi di sanguinamento all'anno
Fino a 25 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta emostatica
Lasso di tempo: Fino a 25 settimane
Efficacia di SKP-0141 per il trattamento di episodi di emorragia da rottura utilizzando una scala a 4 punti in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
Fino a 25 settimane
Consumo di SKP-0141 richiesto per la profilassi
Lasso di tempo: Fino a 25 settimane
Dose di iniezioni di SKP-0141 (UI/kg/anno e UI/kg/mese) necessaria per la profilassi in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
Fino a 25 settimane
Consumo di SKP-0141 richiesto per il trattamento su richiesta
Lasso di tempo: Fino a 25 settimane
Dose/numero di iniezioni di SKP-0141 (UI/kg/sanguinamento) necessarie per il trattamento di episodi emorragici in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
Fino a 25 settimane
Concentrazione plasmatica di picco (Cmax)
Lasso di tempo: A 1 settimana e 25 settimane
Concentrazione plasmatica massima di SKP-0141 in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
A 1 settimana e 25 settimane
Tempo per raggiungere la concentrazione plasmatica di picco (Tmax)
Lasso di tempo: A 1 settimana e 25 settimane
Tempo per raggiungere la concentrazione plasmatica di picco di SKP-0141 in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
A 1 settimana e 25 settimane
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC)
Lasso di tempo: A 1 settimana e 25 settimane
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
A 1 settimana e 25 settimane
Emivita (T1/2)
Lasso di tempo: A 1 settimana e 25 settimane
Emivita di SKP-0141 in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
A 1 settimana e 25 settimane
Clearance plasmatica totale (CL)
Lasso di tempo: A 1 settimana e 25 settimane
Clearance plasmatica totale di SKP-0141 in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
A 1 settimana e 25 settimane
Costante di eliminazione (Kel)
Lasso di tempo: A 1 settimana e 25 settimane
Costante di velocità di eliminazione di SKP-0141 in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
A 1 settimana e 25 settimane
Volume di distribuzione (Vd)
Lasso di tempo: A 1 settimana e 25 settimane
Volume di distribuzione di SKP-0141 in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
A 1 settimana e 25 settimane
Tempo medio di residenza (MRT)
Lasso di tempo: A 1 settimana e 25 settimane
Tempo medio di permanenza in vivo di SKP-0141 in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
A 1 settimana e 25 settimane
Recupero incrementale in vivo (IVR)
Lasso di tempo: A 1 settimana e 25 settimane
Recupero incrementale in vivo (IVR) in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
A 1 settimana e 25 settimane
Incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino a 26 settimane
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
Fino a 26 settimane
Incidenza di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 26 settimane
Incidenza di eventi avversi gravi in ​​pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
Fino a 26 settimane
Incidenza di eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Fino a 26 settimane
Incidenza di eventi avversi di particolare interesse in pazienti affetti da emofilia A grave precedentemente trattati
Fino a 26 settimane
Incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 26 settimane
Incidenza di eventi avversi in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
Fino a 26 settimane
Incidenza di cambiamenti clinicamente significativi
Lasso di tempo: Fino a 25 settimane
Sicurezza e tollerabilità di SKP-0141 in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave in base all'incidenza di cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nelle valutazioni di laboratorio di sicurezza (ematologia, chimica del siero e analisi delle urine), segni vitali (pre e post-iniezione), esami fisici ed ECG
Fino a 25 settimane
Incidenza della formazione degli inibitori del FVIII
Lasso di tempo: Fino a 25 settimane
Immunogenicità di SKP-0141 dall'incidenza della formazione di inibitori del FVIII (≥0,6 unità Bethesda) calcolata utilizzando il test Bethesda modificato da Nijmegen in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
Fino a 25 settimane

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta emostatica nella profilassi chirurgica
Lasso di tempo: Perioperatoriamente/Periprocedurale
Risposta emostatica (efficacia) di SKP-0141 nella profilassi chirurgica in pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave
Perioperatoriamente/Periprocedurale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
SK Plasma Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
31 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 luglio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 dicembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 dicembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 dicembre 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SKP-0141_HemA_I/III_2024

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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