Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

GCB-001 v léčbě pacientů se spinální svalovou atrofií typu II (SMA). (GITOPWTSMA)

9. září 2026 aktualizováno: Genecombio Ltd.

Otevřená, jednoramenná klinická studie IIT hodnotící bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost GCB-001 při léčbě pacientů s opožděným nástupem SMA typu 2, kteří mohou sedět sami, ale nemohou chodit.

Tato studie zkoumala eskalaci dávky jednoramenné, otevřené, jediné intratekální injekce u pacientů s opožděným nástupem SMA 2. typu. Vyšetřovatel plánuje provést 2 kohorty. Očekává se, že do každé dávky budou zařazeni 3 subjekty, s celkovým počtem 6 subjektů ve věku od 2 do 12 let.

Z bezpečnostních důvodů musí první subjekt z každé dávkové kohorty absolvovat 30denní pozorování bezpečnosti. Poté, co výzkumník určí, že dávkování je bezpečné a tolerovatelné, mohou být do kohorty zařazeni další dva subjekty; Následná dávková kohorta přijala design sentinelového testu, přičemž prvním subjektem v každé dávkové skupině byl sentinel.

Pokud během období pozorování DLT subjekt nepozoruje DLT a výzkumník věří, že pokračující léčba může subjektu přinést klinické výhody, subjekt bude pokračovat v léčbě; Pokud během období pozorování DLT nedojde k výskytu DLT nebo nežádoucích účinků ≥ 2. stupně souvisejících s hodnoceným lékem, bude tato dávka eskalována na další dávku. Pokud subjekt zaznamená nežádoucí příhody stupně ≥ 2 související se studovaným lékem, dávka se rozšíří na 3 subjekty pro další pozorování bezpečnosti. Každý subjekt v každé dávkové kohortě bude zapsán případ od případu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zápis na pozvánku

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
6

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Čína
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310003
        • Children's Hospital ZheJiang Univisity School Of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Věk ≥ 2 roky a ≤ 12 let, pohlaví bez omezení;
  2. Splňují klinická diagnostická kritéria pro SMA typu 2, mají počátek ve věku 6 měsíců až 18 měsíců, jsou diagnostikováni s patogenní mutací dvojité alely SMN1, mají 2–4 kopie genu SMN2 a splňují klinická diagnostická kritéria pro SMA 5qSMA;
  3. Schopný samostatně sedět, ale nikdy nezískal schopnost samostatné chůze (podle standardů HFMSE samostatně sedět: schopen udržet polohu vsedě bez podpory rukou a počítat do 3 nebo více; samostatně chodit: schopen ujít 4 nebo více kroků bez pomoci );
  4. Opatrovníci subjektů jsou schopni porozumět a ochotni dodržovat požadavky a postupy protokolu, dobrovolně se zúčastnit a podepsat informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Vědci se domnívají, že genová substituční terapie může způsobit zbytečné riziko doprovodných onemocnění, jako jsou závažná kardiovaskulární a cerebrovaskulární onemocnění, onemocnění trávicího traktu, dysfunkce jater a ledvin, cukrovka, známá epilepsie, křeče, křeče nebo rodinná anamnéza psychóz;
  2. Subjekty, které se účastnily genové terapie AAV nebo se účastnily nebo se v současnosti účastní klinických studií jiných léků proti SMA;
  3. Během 4 měsíců před podáním byla přijata léčba přípravkem Nordenafil Sodium Injection;
  4. podána léčba risperidonem během 15 dnů před podáním;
  5. Jedinci, kteří byli léčeni agonisty β2 receptoru během 30 dnů před léčbou (kromě inhalačního salbutamolu);
  6. Subjekty s alergickou konstitucí, včetně těch, kteří jsou alergičtí nebo přecitlivělí na prednisolon, jiné glukokortikoidy nebo jejich pomocné látky a alergičtí na lokální anestetika;
  7. Během období screeningu by měla být neinvazivní ventilační podpora používána alespoň 12 hodin denně;
  8. Titr neutralizačních protilátek Anti-AAV9 v séru je vyšší než 1:200.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Experimentální : Nízká dávka
Nízká dávka je první kohortou studie s nízkou hladinou dávky.
Genetický: GCB-001
GCB-001 je samokomplementární AAV9 nesoucí kompletní lidský transgenetický produkt SMN.
Experimentální: Experimentální : Vysoká dávka
Vysoká dávka je první kohortou studie s vysokou hladinou dávky.
Genetický: GCB-001
GCB-001 je samokomplementární AAV9 nesoucí kompletní lidský transgenetický produkt SMN.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra nežádoucích účinků od výchozího stavu do 12 měsíců po podání Hodnoceno pomocí CTCAE v4.0.
Časové okno: 0-12 měsíců
0-12 měsíců
AAV virová nálož po jednorázovém podání.
Časové okno: 0-12 měsíců
Zjistěte virovou zátěž AAV centrální laboratoří.
0-12 měsíců
AAV virová imunogenicita po jednorázovém podání.
Časové okno: 0-12 měsíců
Zjistěte virovou imunogenicitu AAV centrální laboratoří.
0-12 měsíců
Vylučování AAV viru po jediném podání.
Časové okno: 0-12 měsíců
Detekujte vylučování viru AAV centrální laboratoří.
0-12 měsíců
Změna celkového skóre HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) od výchozí hodnoty za 12 měsíců po jednorázovém podání
Časové okno: 0-12 měsíců
Tuto 66bodovou škálu (66 = velmi zlepšené, 0 = velmi výrazně horší atd.) používá klinik k posouzení výkonnostního stavu účastníka; vyšší skóre znamená lepší stav.
0-12 měsíců
Změna celkového skóre RULM (Revised Upper Limb Module) od výchozí hodnoty po 12 měsících po jednorázovém podání
Časové okno: 0-12 měsíců
Tuto 38bodovou škálu (38 = velmi zlepšené, 0 = velmi výrazně horší atd.) používá klinik k posouzení výkonnostního stavu horní končetiny účastníka; vyšší skóre znamená lepší stav.
0-12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Genecombio Ltd.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
15. ledna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. ledna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. ledna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. ledna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GCB-001-401

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení