Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie pro zkoumání bezpečnosti OPCT-001 u dospělých, kteří mají primární fotoreceptorové onemocnění (Clarico) (CLARICO)

17. srpna 2026 aktualizováno: BlueRock Therapeutics

Studie fáze 1/2a subretinálního podávání prekurzorových buněk fotoreceptoru OpCT-001 odvozených z IPSC u pacientů s primárním onemocněním fotoreceptorů

Studie OpCT-001-101 je fáze 1/2a první u člověka, vícemístná, 2dílná intervenční studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinku na klinické výsledky OpCT-001 až u přibližně 54 dospělých s primární fotoreceptorové (PR) onemocnění. Fáze 1 se zaměří na bezpečnost a vyznačuje se návrhem eskalace dávky. Fáze 2 je navržena tak, aby shromáždila další bezpečnostní údaje a vyhodnotila účinek OpCT-001 na měření zrakové funkce, funkčního vidění a anatomická měření přihojení v různých klinických podskupinách.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Fáze 1 bude zahrnovat 4 plánované úrovně dávek, které mají být podávány 4 kohortám (Kohorty 1 až 4). Účastníci budou přiděleni k obdržení OpCT-001.

Eskalace dávky ve fázi 1 bude prováděna pomocí standardního schématu 3+3, ve kterém celkem 12 až 24 právně nevidomých účastníků (~3 až 6 na kohortu) obdrží OpCT-001. Fáze 2 se plánuje zapsat maximálně 15 účastníků na kohortu ve 2 kohortách (Kohorty 5 a 6), aby se vyhodnotily 2 úrovně dávek OpCT-001, které budou vybrány na základě údajů o bezpečnosti a snášenlivosti Fáze 1. Účastníci fáze 2 budou randomizováni v poměru 1:1 buď do kohorty 5 nebo kohorty 6. Účastníci fáze 2 a zkoušející/pracovníci místa studie mimo chirurgický tým budou maskováni pro přiřazení dávek OpCT-001.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
54

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
    • Texas
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená diagnóza onemocnění primárních fotoreceptorů (PR).
  • BCVA při screeningu pro fázi 1: LogMAR 3.9 až LogMAR 1.0. BCVA při screeningu pro fázi 2: ETDRS písmeno skóre 20 a 60.
  • Vyšetření struktury sítnice ve studovaném oku (SE) demonstrující oblasti vhodné pro podávání buněk.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Historie/aktuálně aktivní klinicky relevantní, oční zánět nebo infekce
  • Glaukom nebo jiná významná optická neuropatie
  • Diabetický makulární edém nebo diabetická retinopatie
  • Klinicky významný cystoidní makulární edém
  • Sférická ekvivalentní refrakční chyba větší než 8,00 dioptrií krátkozrakost
  • Oční chirurgie ≤ 3 měsíce před screeningem
  • Monokulární vidění (tj. žádné vnímání světla ve druhém oku)
  • Přítomnost klinicky významných anti-OpCT-001 HLA protilátek při screeningu
  • Aktuálně aktivní malignita nebo malignita v anamnéze během 5 let před podáním OpCT-001. Výjimka: Bazaliom, který je definitivně léčen.
  • Jakákoli současná infekce (bakteriální/virová/plísňová), která by mohla účastníka vystavit riziku imunosuprese
  • Historie jakékoli buněčné terapie, genové terapie nebo retinálního implantátu kdykoli
  • Dříve obdržela transplantaci kostní dřeně nebo pevného orgánu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta 1
Úroveň dávky 1 OpCT-001 bude podávána subretinální injekcí.
Biologický: OPCT-001
Produkt buněčné terapie složený z prekurzorových buněk fotoreceptoru odvozených z lidských indukovaných pluripotentních kmenových buněk (IPSC).
Biologický: OPCT-001
Produkt buněčné terapie složený z prekurzorových buněk fotoreceptoru odvozených z lidských IPSC.
Experimentální: Kohorta 2
Úroveň 2 dávky OPCT-001 bude podávána subretinální injekcí.
Biologický: OPCT-001
Produkt buněčné terapie složený z prekurzorových buněk fotoreceptoru odvozených z lidských indukovaných pluripotentních kmenových buněk (IPSC).
Biologický: OPCT-001
Produkt buněčné terapie složený z prekurzorových buněk fotoreceptoru odvozených z lidských IPSC.
Experimentální: Kohorta 4
Úroveň 4 dávky OPCT-001 bude podávána subretinální injekcí.
Biologický: OPCT-001
Produkt buněčné terapie složený z prekurzorových buněk fotoreceptoru odvozených z lidských indukovaných pluripotentních kmenových buněk (IPSC).
Biologický: OPCT-001
Produkt buněčné terapie složený z prekurzorových buněk fotoreceptoru odvozených z lidských IPSC.
Experimentální: Kohorta 3 (volitelná)
Dávka úrovně 3 studie OpCT-001 bude podána subretinální injekcí.
Biologický: OPCT-001
Produkt buněčné terapie složený z prekurzorových buněk fotoreceptoru odvozených z lidských indukovaných pluripotentních kmenových buněk (IPSC).
Biologický: OPCT-001
Produkt buněčné terapie složený z prekurzorových buněk fotoreceptoru odvozených z lidských IPSC.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Výskyt a závažnost očních a mimoočních nežádoucích účinků spojených s léčbou (TEAE) do návštěvy v týdnu 52
Časové okno: Od podání přípravku OpCT-001 až do návštěvy v týdnu 52
Od podání přípravku OpCT-001 až do návštěvy v týdnu 52

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času až do návštěvy v týdnu 52 v ošetřené části sítnice studovaného oka (SE) v tloušťce vnější vrstvy sítnice měřená spektrální doménovou optickou koherenční tomografií (SD-OCT)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do návštěvy v týdnu 52
Od výchozí hodnoty do návštěvy v týdnu 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BlueRock Therapeutics

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Bayer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. ledna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. ledna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. ledna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • OpCT-001-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení