Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie pro zkoumání bezpečnosti OPCT-001 u dospělých, kteří mají primární fotoreceptorové onemocnění (Clarico) (CLARICO)

7. dubna 2026 aktualizováno: BlueRock Therapeutics

Studie fáze 1/2a subretinálního podávání prekurzorových buněk fotoreceptoru OpCT-001 odvozených z IPSC u pacientů s primárním onemocněním fotoreceptorů

Studie OpCT-001-101 je fáze 1/2a první u člověka, vícemístná, 2dílná intervenční studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinku na klinické výsledky OpCT-001 až u přibližně 54 dospělých s primární fotoreceptorové (PR) onemocnění. Fáze 1 se zaměří na bezpečnost a vyznačuje se návrhem eskalace dávky. Fáze 2 je navržena tak, aby shromáždila další bezpečnostní údaje a vyhodnotila účinek OpCT-001 na měření zrakové funkce, funkčního vidění a anatomická měření přihojení v různých klinických podskupinách.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Fáze 1 bude zahrnovat 4 plánované úrovně dávek, které mají být podávány 4 kohortám (Kohorty 1 až 4). Účastníci budou přiděleni k obdržení OpCT-001.

Eskalace dávky ve fázi 1 bude prováděna pomocí standardního schématu 3+3, ve kterém celkem 12 až 24 právně nevidomých účastníků (~3 až 6 na kohortu) obdrží OpCT-001. Fáze 2 se plánuje zapsat maximálně 15 účastníků na kohortu ve 2 kohortách (Kohorty 5 a 6), aby se vyhodnotily 2 úrovně dávek OpCT-001, které budou vybrány na základě údajů o bezpečnosti a snášenlivosti Fáze 1. Účastníci fáze 2 budou randomizováni v poměru 1:1 buď do kohorty 5 nebo kohorty 6. Účastníci fáze 2 a zkoušející/pracovníci místa studie mimo chirurgický tým budou maskováni pro přiřazení dávek OpCT-001.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

54

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená diagnóza onemocnění primárních fotoreceptorů (PR).
  • BCVA při screeningu pro fázi 1: LogMAR 3.9 až LogMAR 1.0. BCVA při screeningu pro fázi 2: ETDRS písmeno skóre 20 a 60.
  • Vyšetření struktury sítnice ve studovaném oku (SE) demonstrující oblasti vhodné pro podávání buněk.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Historie/aktuálně aktivní klinicky relevantní, oční zánět nebo infekce
  • Glaukom nebo jiná významná optická neuropatie
  • Diabetický makulární edém nebo diabetická retinopatie
  • Klinicky významný cystoidní makulární edém
  • Sférická ekvivalentní refrakční chyba větší než 8,00 dioptrií krátkozrakost
  • Oční chirurgie ≤ 3 měsíce před screeningem
  • Monokulární vidění (tj. žádné vnímání světla ve druhém oku)
  • Přítomnost klinicky významných anti-OpCT-001 HLA protilátek při screeningu
  • Aktuálně aktivní malignita nebo malignita v anamnéze během 5 let před podáním OpCT-001. Výjimka: Bazaliom, který je definitivně léčen.
  • Jakákoli současná infekce (bakteriální/virová/plísňová), která by mohla účastníka vystavit riziku imunosuprese
  • Historie jakékoli buněčné terapie, genové terapie nebo retinálního implantátu kdykoli
  • Dříve obdržela transplantaci kostní dřeně nebo pevného orgánu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Úroveň dávky 1 OpCT-001 bude podávána subretinální injekcí.
Biologický: OPCT-001
Produkt buněčné terapie složený z prekurzorových buněk fotoreceptoru odvozených z lidských indukovaných pluripotentních kmenových buněk (IPSC).
Biologický: OPCT-001
Produkt buněčné terapie složený z prekurzorových buněk fotoreceptoru odvozených z lidských IPSC.
Experimentální: Kohorta 2
Úroveň 2 dávky OPCT-001 bude podávána subretinální injekcí.
Biologický: OPCT-001
Produkt buněčné terapie složený z prekurzorových buněk fotoreceptoru odvozených z lidských indukovaných pluripotentních kmenových buněk (IPSC).
Biologický: OPCT-001
Produkt buněčné terapie složený z prekurzorových buněk fotoreceptoru odvozených z lidských IPSC.
Experimentální: Kohorta 4
Úroveň 4 dávky OPCT-001 bude podávána subretinální injekcí.
Biologický: OPCT-001
Produkt buněčné terapie složený z prekurzorových buněk fotoreceptoru odvozených z lidských indukovaných pluripotentních kmenových buněk (IPSC).
Biologický: OPCT-001
Produkt buněčné terapie složený z prekurzorových buněk fotoreceptoru odvozených z lidských IPSC.
Experimentální: Kohorta 3 (volitelná)
Dávka úrovně 3 studie OpCT-001 bude podána subretinální injekcí.
Biologický: OPCT-001
Produkt buněčné terapie složený z prekurzorových buněk fotoreceptoru odvozených z lidských indukovaných pluripotentních kmenových buněk (IPSC).
Biologický: OPCT-001
Produkt buněčné terapie složený z prekurzorových buněk fotoreceptoru odvozených z lidských IPSC.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt a závažnost očních a mimoočních nežádoucích účinků spojených s léčbou (TEAE) do návštěvy v týdnu 52
Časové okno: Od podání přípravku OpCT-001 až do návštěvy v týdnu 52
Od podání přípravku OpCT-001 až do návštěvy v týdnu 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času až do návštěvy v týdnu 52 v ošetřené části sítnice studovaného oka (SE) v tloušťce vnější vrstvy sítnice měřená spektrální doménovou optickou koherenční tomografií (SD-OCT)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do návštěvy v týdnu 52
Od výchozí hodnoty do návštěvy v týdnu 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BlueRock Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. ledna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. ledna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

23. ledna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OpCT-001-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Degenerace sítnice

Klinické studie na OPCT-001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit