Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie efgartigimodu pro imunitně zprostředkované trombotický trombocytopenický purpura (ITTP)

9. června 2026 aktualizováno: University of Minnesota

Imunitně zprostředkovaná trombotická trombocytopenická purpura (ITTP) je vzácná autoimunitní porucha charakterizovaná epizodami ohrožující život trombocytopenie, mikroangiopatickou hemolytickou anémií a poškozením orgánů. Pacienti mají nepředvídatelný kurz interpulující relapsy spojený s deplecí ADAMTS13 zprostředkovaného autoprotilátkou (primárně IgG), klíčovým regulátorem koagulace. Nedostatek ADAMTS13 během remise byl spojen se zvýšeným rizikem relapsu, ale také a potenciálně devastující ischemickou mrtvicí.

Až donedávna se předpokládalo, že rituximab (monoklonální protilátka zaměřená na B buňky) zlepšila přežití bez relapsu u většiny pacientů, ale to bylo založeno na zjištěních z velmi malých studií. Vzhledem k znepokojení nad rizikem mrtvice a relapsu se preventivní imunosuprese s rituximabem nedávno vstoupila do praxe u pacientů s klesající aktivitou ADAMTS13 (ADAMTS13-relaps). Očekává se, že po terapii Efgartigimod dojde k nárůstu aktivity ADAMTS13 s normálním rozsahem, který bude udržován během období léčby. Po odběru terapie se očekává, že většina účastníků zažije pokles aktivity ADAMTS13, což prokáže bezpečnost a účinnost v Efgartigimodu spolehlivě, ale dočasně snižuje patogenní protilátky. To by prokázalo potenciální účinnost pro EFGARTIGIMOD jako udržovací terapii, aby bylo možné bezpečně zabránit relapsu ITTP, který bude dále prozkoumán ve větší studii účinnosti.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
15

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Diondra Howard
  • Telefonní číslo: 651-208-7476
  • E-mail: howar709@umn.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • University of Minnesota
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt musí poskytnout podepsaný formulář informovaného souhlasu
  2. Subjekt je v době screeningu 18 let nebo starší
  3. Subjekt má předchozí anamnézu ITTP, jak je definováno přítomností aktivity ADAMTS13 <10% s protilátkami nebo inhibitorem ADAMTS13, trombocytopenie (počet destiček <100) a mikroangiopatickou hemolytickou anémií (definované přítomností schistocytů při zlečení krve))))
  4. Subjekt je v klinické remisi z ITTP (normální počet destiček) po dobu nejméně 90 dnů
  5. Subjekt má aktivitu ADAMTS13 <70% a> 30% při 2 samostatných příležitostech odděleně o nejméně 7 dní
  6. Subjekt je nejméně 6 měsíců od poslední dávky rituximabu nebo jiné intravenózní imunosuprese
  7. Pokud berete jiné orální imunosupresivy, žádná změna dávky po dobu nejméně 60 dnů
  8. Ženské subjekty s plodným potenciálem musí předložit negativní těhotenský test a souhlasit s využitím vysoce účinných opatření proti kontrole antikoncepce po dobu trvání studia.

Sexuálně aktivní mužské subjekty musí souhlasit s použitím účinné metody antikoncepce po celou dobu studie

Kritéria pro vyloučení:

  1. Subjekt byl diagnostikován s CTTP
  2. Subjekt byl vystaven jinému vyšetřovacímu produktu do 30 dnů před zápisem nebo je naplánováno na účast na další klinické studii zahrnující vyšetřovací produkt nebo vyšetřovací zařízení
  3. Subjekt není schopen pochopit povahu, rozsah a možné důsledky studie.
  4. Subjekt je těhotný nebo laktační
  5. Subjekt má známou život ohrožující hypersenzitivní reakci na efgartigimod

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Pacienti s ITTP
Účastníci s historií ITTP při klinické remisi, ale s nedostatkem ADAMTS13 (> 30%, ale <70% aktivita)
Lék: Efgartigimod
Intravenózní efgartigimod týdně s monitorováním aktivity ADAMTS13 po dobu 8 týdnů, následovaný observační dobou 8 týdnů nebo do selhání léčby.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost efgartigimodu incidencí relapsu
Časové okno: 8 týdnů po zásahu
Míra relapsu v experimentálním rameni ve srovnání s historickým ramenem rituximabu
8 týdnů po zásahu
Bezpečnost a snášenlivost efgartigimodhistoristorické ramene rituximab
Časové okno: 8 týdnů po zásahu
Incidence a závažnost nežádoucích účinků (AES), AES zvláštního zájmu (AESIES) a Serious AES (Seas)
8 týdnů po zásahu
Účinnost efgartigimodu k dosažení normální aktivity ADAMTS13 do 60 dnů studie
Časové okno: 60 dní
Porovnejte průměrnou aktivitu ADAMTS13 a podíl s normální aktivitou ADAMTS13 v den 60 a 90 mezi experimentálními a historickými kohorty
60 dní
Účinnost efgartigimodu, aby se zabránilo potřebě jiné preventivní terapie k záchraně závažného nedostatku ADAMTS13
Časové okno: 8 týdnů po zásahu
Porovnejte míru použití záchranné terapie mezi experimentální a historickou kohortou léčenou preventivní rituximab, jak vyžaduje nedostatek aktivity ADAMTS13 o 20%
8 týdnů po zásahu

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost efgartigimodu zvyšovat aktivitu ADAMTS13 rychleji než historicky léčené pacienty s rituximabem
Časové okno: Den 60 a den 90
Porovnejte průměrný sklon ADAMTS13 na konci léčby (60 den) a 90 dnů mezi kohorty
Den 60 a den 90
Účinnost efgartigimodu vyčerpat patogenní protilátky ADAMTS13
Časové okno: 8 týdnů po zásahu
Porovnejte průměrné titry protilátek ADAMTS13 a podíl s> 50% snížením titru protilátek mezi kohorty
8 týdnů po zásahu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Minnesota

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Marshall Mazepa, MD, University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. února 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • HOT-2024-32825

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení