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Uno studio pilota di efgartigimod per purpura trombocitopenica trombotica mediata da immuno (ITTP)

9 giugno 2026 aggiornato da: University of Minnesota

Purpura trombocitopenica trombotica mediata da immuno (ITTP) è un raro disturbo autoimmuni caratterizzato da episodi potenzialmente letali di trombocitopenia, anemia emolitica microangiopatica e danno agli organi. I pazienti hanno un corso imprevedibile punteggiato da recidive associate a deplezione di ADAMTS13 mediata da autoanticorpi (principalmente IgG), un regolatore chiave della coagulazione. La carenza di ADAMTS13 durante la remissione è stata associata ad un aumentato rischio di recidiva, ma anche e potenzialmente più devastante ictus ischemico.

Fino a poco tempo fa, si presumeva che Rituximab (un anticorpo monoclonale che mirava alle cellule B) migliorasse la sopravvivenza libera da ricaduta nella maggior parte dei pazienti, ma ciò si basava su risultati di studi molto piccoli. Data preoccupazione per l'ictus e il rischio di ricaduta, l'immunosoppressione preventiva con rituximab è entrata anche in pratica per i pazienti con caduta di attività di ADAMTS13 (ADAMTS13-RELASS). Si prevede che in seguito alla terapia efgartigIt, ci sarà un aumento dell'attività di ADAMTS13 nell'intervallo normale che sarà sostenuto durante il periodo di trattamento. Dopo il ritiro della terapia, si prevede che la maggior parte dei partecipanti sperimenterà un calo dell'attività ADAMTS13, dimostrando la sicurezza e l'efficacia in efgartigimod per ridurre in modo affidabile ma temporaneamente gli anticorpi patogeni. Ciò dimostrerebbe la potenziale efficacia per efgartigimod come terapia di mantenimento per impedire la recidiva in sicurezza dell'ITTP di essere ulteriormente esplorata in uno studio di efficacia più ampio.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
15

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • University of Minnesota
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Il soggetto deve fornire un modulo di consenso informato firmato
  2. Il soggetto ha 18 anni o più al momento dello screening
  3. Il soggetto ha una storia precedente di ITTP come definita dalla presenza di ADAMTS13 Activity <10% con anticorpi o inibitori di ADAMTS13, trombocitopenia (conta piastrinica <100) e anemia emolitica microangiopatica (definita dalla presenza di schistociti sullo striscio nel sangue)
  4. Il soggetto è in remissione clinica da ITTP (conta piastrinica normale) per almeno 90 giorni
  5. Il soggetto ha attività ADAMTS13 <70% e> 30% in 2 occasioni separate separate da almeno 7 giorni
  6. Il soggetto è almeno 6 mesi dall'ultima dose di rituximab o altre immunosoppressione endovenosa
  7. Se assumono altri immunosoppressori orali, nessun cambiamento nella dose per almeno 60 giorni
  8. I soggetti femminili di potenziale di gravidanza devono presentare un test di gravidanza negativo e accettare di impiegare misure di controllo delle nascite altamente efficaci per la durata dello studio.

I soggetti maschi sessualmente attivi devono accettare di utilizzare un metodo efficace di contraccezione per la durata dello studio

Criteri di esclusione:

  1. Il soggetto è stato diagnosticato con CTTP
  2. Il soggetto è stato esposto a un altro prodotto investigativo entro 30 giorni prima dell'iscrizione o dovrebbe partecipare a un altro studio clinico che coinvolge il prodotto investigativo o il dispositivo investigativo nel corso dello studio
  3. Il soggetto non è in grado di comprendere la natura, la portata e le possibili conseguenze dello studio.
  4. Il soggetto è incinta o allattante
  5. Il soggetto ha una reazione di ipersensibilità potenzialmente letale all'efgartigimod

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: pazienti ITTP
partecipanti con una storia di ITTP nella remissione clinica ma con carenza di ADAMTS13 (> 30% ma <70% di attività)
Droga: efgartigimod
Efgartigimod endovenoso settimanalmente con monitoraggio dell'attività ADAMTS13 per 8 settimane, seguito da un periodo di osservazione di 8 settimane o fino al fallimento del trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza di efgartigimod per incidenza della ricaduta
Lasso di tempo: 8 settimane dopo l'intervento
Tasso di ricaduta nel braccio sperimentale rispetto al braccio storico rituximab
8 settimane dopo l'intervento
Sicurezza e tollerabilità del braccio rituximab efgartigimodhistorical
Lasso di tempo: 8 settimane dopo l'intervento
Incidenza e gravità degli eventi avversi (eventi avversi), eventi avversi di interesse speciale (AESE) e eventi avversi gravi (mari)
8 settimane dopo l'intervento
Efficacia di efgartigimod per ottenere una normale attività ADAMTS13 entro il giorno 60 dello studio
Lasso di tempo: 60 giorni
Confronta l'attività media ADAMTS13 e la proporzione con la normale attività di ADAMTS13 al giorno 60 e 90 tra le coorti sperimentali e storiche
60 giorni
Efficacia di efgartigimod per prevenire la necessità di altre terapia preventiva per salvare gravi carenze di ADAMTS13
Lasso di tempo: 8 settimane dopo l'intervento
Confronta l'uso del tasso della terapia di salvataggio tra la coorte sperimentale e storica trattata con rituximab preventivo, come richiesto dalla mancanza di attività di ADAMTS13 del 20%
8 settimane dopo l'intervento

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'efficacia di efgartigimod per aumentare l'attività di ADAMTS13 più rapidamente dei pazienti trattati storicamente con rituximab
Lasso di tempo: Giorno 60 e giorno 90
Confronta la pendenza media di ADAMTS13 Aumento alla fine del trattamento (giorno 60) e a 90 giorni tra le coorti
Giorno 60 e giorno 90
L'efficacia dell'efgartigimod per esaurire gli anticorpi ADAMTS13 patogeni
Lasso di tempo: 8 settimane dopo l'intervento
Confronta i titoli di anticorpi medi ADAMTS13 e la proporzione con una riduzione> 50% del titolo di anticorpi tra le coorti
8 settimane dopo l'intervento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Minnesota

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Marshall Mazepa, MD, University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 maggio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 maggio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 febbraio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 giugno 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • HOT-2024-32825

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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