Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Koncepční studie pro posouzení bezpečnosti a snášenlivosti HM15421/GC1134A u pacientů s Fabryho onemocněním

2. listopadu 2025 aktualizováno: GC Biopharma Corp

Otevřená štítek, rozsah dávky, studie důkazu konceptu pro posouzení bezpečnosti a účinnosti HM15421/GC1134A u pacientů s Fabryho onemocněním

Tato studie první fáze 1/2 prvního v lidské (FIH) je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku (PK) a účinnost HM15421 u pacientů s FD.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
18

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Nábor
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marcelo Rugiero, MD
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000
        • Nábor
        • Centro Medico IPAM
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sebastian Jaurretche, MD
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 03722
        • Nábor
        • Yonsei University, College of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Geu-Ru Hong, MD
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Jižní Korea, 50612
        • Nábor
        • Pusan National University Children's Hospital in Yangsan
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chong Kun Cheon, MD
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • David Geffen School of Medicine UCLA, UCLA Health
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anjay Rastogi, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160-8500
        • Nábor
        • University of Kansas School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ahmad M. Tuffaha, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • University of Minnesota
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chester B. Whitley, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
        • Nábor
        • Children's Hospital Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert J. Hopkin, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Nábor
        • University of Pittsburgh Medical Center Children's Hoispital of Pittsburgh
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Damara Ortiz, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Nábor
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ozlem Goker-Alpan, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci musí být v době podepsání informovaného souhlasu ≥ 18 let nebo věk považováni za dospělý v příslušné zemi.
  2. Zdokumentovaná diagnóza FD s klinickými příznaky.
  3. Samice: Výsledky historických genetických testů založené na identifikaci patogenní nebo pravděpodobné patogenní GLA varianty FD.
  4. Samci: Plazma a/nebo leukocytová aktivita alfa galaktosidázy (testem aktivity) menší než dolní hranice normálního (LLN v plazmě = 3,2 NMOL/HR/ML, LLN v leukocytech = 32 nmol/h/mg/protein).
  5. Pacienti, kteří jsou naivní nebo nedostávali terapii FD, včetně vyšetřovací terapie FD během posledních 6 měsíců před screeningem a negativní testování ADA při screeningu.
  6. Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (EGFR) ≥ 60 ml/min/1,73 M2 pomocí chronické onemocnění ledvin Epidemiologická spolupráce (CKD-EPI) rovnice.
  7. Plazmatické hladiny Lyso-GB3 vyšší než 1,5násobek horní hranice normálního (ULN).

  8. Účastníci mužů:

    • Účastníci mužského pohlaví se mohou účastnit, pokud se během období léčby studie souhlasí s následujícím způsobem:
    • Zdržet se daru spermatu,

    Plus buď:

    • Být abstinent od heterosexuálního pohlavního styku se ženou s plodným potenciálem (WOCBP) jako jejich preferovaného a obvyklého životního stylu (abstinent na dlouhodobém a trvalém základě) a souhlasíte s tím, že zůstane abstinent, nebo
    • Musí souhlasit s použitím mužského kondomu při zapojení do jakékoli činnosti, která umožňuje průchod ejakulátu jiné osobě,
    • Kromě mužského kondomu lze u partnerů WOCBP účastníků mužů zvážit použití vysoce účinné metody antikoncepce.

  9. Účastnice žen:

    • Účastníky jsou způsobilé k účasti, pokud nejsou těhotné nebo kojení, a platí alespoň 1 z následujících podmínek:

      • Není wocbp, nebo
      • Je WOCBP a používá antikoncepční metodu, která je vysoce efektivní (s mírou selhání <1% ročně), s výhodou s nízkou závislostí uživatele, která začíná alespoň jeden menstruační cyklus před prvním studovaným podáváním léčiva a pokračování po dobu nejméně 30 dnů po skončení systémového vystavení studijního léčiva a souhlasí s tím, že nebude dávat vejce (OVA, oocyty) během tohoto období. Vyšetřovatel by měl vyhodnotit účinnost antikoncepční metody ve vztahu k první dávce studijního léčiva.
      • WOCBP musí mít negativní vysoce citlivý těhotenský test (moč nebo sérum, jak vyžaduje místní předpisy) do 24 hodin před první dávkou studijního léčiva.
      • Pokud nelze test moči potvrdit jako negativní (např. Nejednoznačný výsledek), je nutný test těhotenství v séru. V takových případech musí být účastník z účasti vyloučen, pokud je výsledek těhotenství v séru pozitivní.
    • Ženy, jejichž status postmenopauzální je nedávný, mohou provádět další testování hormonu stimulujícího folikuly (FSH).

    Informovaný souhlas

  10. Schopný poskytnout podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje dodržování požadavků a omezení uvedených ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Ženy, které jsou těhotné, plánují během studie otěhotnět nebo kojí.
  2. Historie dialýzy nebo transplantace ledvin.
  3. Fáze CKD ≥ 3.
  4. Anamnéza akutního poškození ledvin do 12 měsíců před screeningem, včetně specifických onemocnění ledvin (např. Akutní intersticiální nefritida, akutní glomerulární a vaskulitické onemocnění ledvin); nespecifické podmínky (např. Ischemie, toxické poškození); stejně jako extrarenální patologie (např. Prerenální azotemie a akutní postrenální obstrukční nefropatie).
  5. Poměr močového proteinu k kreatininu (UPCR)> 0,5 g/g a není ošetřen inhibitorem enzymu a angiotensinu (ACE) nebo blokátorem receptoru angiotensinu (ARB).
  6. Známá historie přecitlivělosti na jakoukoli složku ve vyšetřovacím produktu a na kontrastní činidlo Gadolinium, které není zvládnuto pomocí premedikace.
  7. Kardiovaskulární událost (infarkt myokardu, nestabilní angina) do 6 měsíců před screeningem.
  8. Kongestivní srdeční selhání New York Heart Association (NYHA) třída IV
  9. Historie mrtvice.
  10. Kardiceker nebo jiná kontraindikace pro skenování magnetickou rezonance (MRI).
  11. Angiotensin konvertující inhibitor enzymu nebo terapie ARB iniciovaný nebo dávka změněna během 4 týdnů před screeningem.
  12. Pacienti, kteří dostávali vyšetřovací genovou terapii pro FD.
  13. Účast na dalších studiích zahrnujících studijní léky do 4 týdnů před vstupem do studie a/nebo během účasti na studii.
  14. Účast v intervenční studii nebo používání produktu soucitného přístupu pro FD. Účastníci, kteří se účastnili intervenčních pokusů za podmínky nesouvisející s FD, by měli být zapsáni po ukončení adekvátního vymývacího období, což je 5 poločasů nebo 30 dní podle toho, co je delší.
  15. Přítomnost viru lidské imunodeficience (HIV) a/nebo aktivních (akutních nebo chronických) infekcí hepatitidy B a/nebo hepatitidy C.
  16. Přítomnost jakéhokoli lékařského, emocionálního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku vyšetřovatele a/nebo lékařského monitoru zasahoval do souladu účastníka s požadavky studie.
  17. Účastníci, kteří mohou mít historii úmyslného sebepoškozování nebo sebevražedných nápadů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta 1
Nízká dávka
Lék: HM15421/GC1134A
Sc
Experimentální: Kohorta 2
Střední dávka
Lék: HM15421/GC1134A
Sc
Experimentální: Kohorta 3
Vysoká dávka
Lék: HM15421/GC1134A
Sc

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Incidence a charakteristiky nežádoucích účinků
Časové okno: Až 48 týdnů
Až 48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální koncentrace séra (CMAX)
Časové okno: Až 48 týdnů
Parametr PK
Až 48 týdnů
Čas na dosažení maximální koncentrace séra (TMAX)
Časové okno: Až 48 týdnů
Parametr PK
Až 48 týdnů
Koncentrace séra koryta (Ctrough)
Časové okno: Až 48 týdnů
Parametr PK
Až 48 týdnů
Plocha pod křivkou koncentrace času v jednom intervalu dávkování (AUC0-tau)
Časové okno: Až 48 týdnů
Parametr PK
Až 48 týdnů
Eliminace terminálu poločas (T1/2)
Časové okno: Až 48 týdnů
Parametr PK
Až 48 týdnů
Zjevná vůle v ustáleném stavu (CLSS/F)
Časové okno: Až 48 týdnů
Parametr PK
Až 48 týdnů
Objem distribuce aparátů v ustáleném stavu během terminální fáze (VSS/F)
Časové okno: Až 48 týdnů
Parametr PK
Až 48 týdnů
Plazmatická hladina Lyso-GB3
Časové okno: Až 48 týdnů
Parametr PD
Až 48 týdnů
Plazmatická hladina GB3
Časové okno: Až 48 týdnů
Parametr PD
Až 48 týdnů
Hladina moči lyso-gb3
Časové okno: Až 48 týdnů
Parametr PD
Až 48 týdnů
Hladina kreatininu moči
Časové okno: Až 48 týdnů
Parametr PD
Až 48 týdnů
Hladina albuminu moči
Časové okno: Až 48 týdnů
Parametr PD
Až 48 týdnů
Celková hladina proteinu moči
Časové okno: Až 48 týdnů
Parametr PD
Až 48 týdnů
Poměr moči k kreatininu
Časové okno: Až 48 týdnů
Parametr PD
Až 48 týdnů
Poměr moči albuminu k kreatininu
Časové okno: Až 48 týdnů
Parametr PD
Až 48 týdnů
Změna EGFR
Časové okno: Až 48 týdnů
Parametr PD
Až 48 týdnů
Změna akumulace ledvin GB3 pomocí systému Quatative Barisoni Lipid Lipid System
Časové okno: Až 48 týdnů
Parametr PD
Až 48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
GC Biopharma Corp

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Hanmi Pharmaceutical Company Limited

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
14. května 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. srpna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GC1134A_FD_P1201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení