Koncepční studie pro posouzení bezpečnosti a snášenlivosti HM15421/GC1134A u pacientů s Fabryho onemocněním
2. listopadu 2025 aktualizováno: GC Biopharma Corp
Otevřená štítek, rozsah dávky, studie důkazu konceptu pro posouzení bezpečnosti a účinnosti HM15421/GC1134A u pacientů s Fabryho onemocněním
Tato studie první fáze 1/2 prvního v lidské (FIH) je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku (PK) a účinnost HM15421 u pacientů s FD.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
18
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: GC Biopharma
- Telefonní číslo: +82-031-260-9300
- E-mail: GC1134A@gccorp.com
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
- Nábor
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Marcelo Rugiero, MD
-
-
Santa Fe Province
-
Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000
- Nábor
- Centro Medico IPAM
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Sebastian Jaurretche, MD
-
-
-
-
-
Seoul, Jižní Korea, 03722
- Nábor
- Yonsei University, College of Medicine
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Geu-Ru Hong, MD
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Yangsan, Gyeongsangnam-do, Jižní Korea, 50612
- Nábor
- Pusan National University Children's Hospital in Yangsan
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Chong Kun Cheon, MD
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Nábor
- David Geffen School of Medicine UCLA, UCLA Health
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Anjay Rastogi, MD
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160-8500
- Nábor
- University of Kansas School of Medicine
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ahmad M. Tuffaha, MD
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- Nábor
- University of Minnesota
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Chester B. Whitley, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
- Nábor
- Children's Hospital Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Robert J. Hopkin, MD
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Nábor
- University of Pittsburgh Medical Center Children's Hoispital of Pittsburgh
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Damara Ortiz, MD
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
- Nábor
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ozlem Goker-Alpan, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci musí být v době podepsání informovaného souhlasu ≥ 18 let nebo věk považováni za dospělý v příslušné zemi.
- Zdokumentovaná diagnóza FD s klinickými příznaky.
- Samice: Výsledky historických genetických testů založené na identifikaci patogenní nebo pravděpodobné patogenní GLA varianty FD.
- Samci: Plazma a/nebo leukocytová aktivita alfa galaktosidázy (testem aktivity) menší než dolní hranice normálního (LLN v plazmě = 3,2 NMOL/HR/ML, LLN v leukocytech = 32 nmol/h/mg/protein).
- Pacienti, kteří jsou naivní nebo nedostávali terapii FD, včetně vyšetřovací terapie FD během posledních 6 měsíců před screeningem a negativní testování ADA při screeningu.
- Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (EGFR) ≥ 60 ml/min/1,73 M2 pomocí chronické onemocnění ledvin Epidemiologická spolupráce (CKD-EPI) rovnice.
- Plazmatické hladiny Lyso-GB3 vyšší než 1,5násobek horní hranice normálního (ULN).
Účastníci mužů:
- Účastníci mužského pohlaví se mohou účastnit, pokud se během období léčby studie souhlasí s následujícím způsobem:
- Zdržet se daru spermatu,
Plus buď:
- Být abstinent od heterosexuálního pohlavního styku se ženou s plodným potenciálem (WOCBP) jako jejich preferovaného a obvyklého životního stylu (abstinent na dlouhodobém a trvalém základě) a souhlasíte s tím, že zůstane abstinent, nebo
- Musí souhlasit s použitím mužského kondomu při zapojení do jakékoli činnosti, která umožňuje průchod ejakulátu jiné osobě,
- Kromě mužského kondomu lze u partnerů WOCBP účastníků mužů zvážit použití vysoce účinné metody antikoncepce.
Účastnice žen:
Účastníky jsou způsobilé k účasti, pokud nejsou těhotné nebo kojení, a platí alespoň 1 z následujících podmínek:
- Není wocbp, nebo
- Je WOCBP a používá antikoncepční metodu, která je vysoce efektivní (s mírou selhání <1% ročně), s výhodou s nízkou závislostí uživatele, která začíná alespoň jeden menstruační cyklus před prvním studovaným podáváním léčiva a pokračování po dobu nejméně 30 dnů po skončení systémového vystavení studijního léčiva a souhlasí s tím, že nebude dávat vejce (OVA, oocyty) během tohoto období. Vyšetřovatel by měl vyhodnotit účinnost antikoncepční metody ve vztahu k první dávce studijního léčiva.
- WOCBP musí mít negativní vysoce citlivý těhotenský test (moč nebo sérum, jak vyžaduje místní předpisy) do 24 hodin před první dávkou studijního léčiva.
- Pokud nelze test moči potvrdit jako negativní (např. Nejednoznačný výsledek), je nutný test těhotenství v séru. V takových případech musí být účastník z účasti vyloučen, pokud je výsledek těhotenství v séru pozitivní.
- Ženy, jejichž status postmenopauzální je nedávný, mohou provádět další testování hormonu stimulujícího folikuly (FSH).
Informovaný souhlas
- Schopný poskytnout podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje dodržování požadavků a omezení uvedených ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu.
Kritéria pro vyloučení:
- Ženy, které jsou těhotné, plánují během studie otěhotnět nebo kojí.
- Historie dialýzy nebo transplantace ledvin.
- Fáze CKD ≥ 3.
- Anamnéza akutního poškození ledvin do 12 měsíců před screeningem, včetně specifických onemocnění ledvin (např. Akutní intersticiální nefritida, akutní glomerulární a vaskulitické onemocnění ledvin); nespecifické podmínky (např. Ischemie, toxické poškození); stejně jako extrarenální patologie (např. Prerenální azotemie a akutní postrenální obstrukční nefropatie).
- Poměr močového proteinu k kreatininu (UPCR)> 0,5 g/g a není ošetřen inhibitorem enzymu a angiotensinu (ACE) nebo blokátorem receptoru angiotensinu (ARB).
- Známá historie přecitlivělosti na jakoukoli složku ve vyšetřovacím produktu a na kontrastní činidlo Gadolinium, které není zvládnuto pomocí premedikace.
- Kardiovaskulární událost (infarkt myokardu, nestabilní angina) do 6 měsíců před screeningem.
- Kongestivní srdeční selhání New York Heart Association (NYHA) třída IV
- Historie mrtvice.
- Kardiceker nebo jiná kontraindikace pro skenování magnetickou rezonance (MRI).
- Angiotensin konvertující inhibitor enzymu nebo terapie ARB iniciovaný nebo dávka změněna během 4 týdnů před screeningem.
- Pacienti, kteří dostávali vyšetřovací genovou terapii pro FD.
- Účast na dalších studiích zahrnujících studijní léky do 4 týdnů před vstupem do studie a/nebo během účasti na studii.
- Účast v intervenční studii nebo používání produktu soucitného přístupu pro FD. Účastníci, kteří se účastnili intervenčních pokusů za podmínky nesouvisející s FD, by měli být zapsáni po ukončení adekvátního vymývacího období, což je 5 poločasů nebo 30 dní podle toho, co je delší.
- Přítomnost viru lidské imunodeficience (HIV) a/nebo aktivních (akutních nebo chronických) infekcí hepatitidy B a/nebo hepatitidy C.
- Přítomnost jakéhokoli lékařského, emocionálního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku vyšetřovatele a/nebo lékařského monitoru zasahoval do souladu účastníka s požadavky studie.
- Účastníci, kteří mohou mít historii úmyslného sebepoškozování nebo sebevražedných nápadů.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta 1
Nízká dávka
|
Sc
|
|
Experimentální: Kohorta 2
Střední dávka
|
Sc
|
|
Experimentální: Kohorta 3
Vysoká dávka
|
Sc
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Incidence a charakteristiky nežádoucích účinků
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Až 48 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Maximální koncentrace séra (CMAX)
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Parametr PK
|
Až 48 týdnů
|
|
Čas na dosažení maximální koncentrace séra (TMAX)
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Parametr PK
|
Až 48 týdnů
|
|
Koncentrace séra koryta (Ctrough)
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Parametr PK
|
Až 48 týdnů
|
|
Plocha pod křivkou koncentrace času v jednom intervalu dávkování (AUC0-tau)
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Parametr PK
|
Až 48 týdnů
|
|
Eliminace terminálu poločas (T1/2)
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Parametr PK
|
Až 48 týdnů
|
|
Zjevná vůle v ustáleném stavu (CLSS/F)
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Parametr PK
|
Až 48 týdnů
|
|
Objem distribuce aparátů v ustáleném stavu během terminální fáze (VSS/F)
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Parametr PK
|
Až 48 týdnů
|
|
Plazmatická hladina Lyso-GB3
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Parametr PD
|
Až 48 týdnů
|
|
Plazmatická hladina GB3
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Parametr PD
|
Až 48 týdnů
|
|
Hladina moči lyso-gb3
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Parametr PD
|
Až 48 týdnů
|
|
Hladina kreatininu moči
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Parametr PD
|
Až 48 týdnů
|
|
Hladina albuminu moči
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Parametr PD
|
Až 48 týdnů
|
|
Celková hladina proteinu moči
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Parametr PD
|
Až 48 týdnů
|
|
Poměr moči k kreatininu
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Parametr PD
|
Až 48 týdnů
|
|
Poměr moči albuminu k kreatininu
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Parametr PD
|
Až 48 týdnů
|
|
Změna EGFR
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Parametr PD
|
Až 48 týdnů
|
|
Změna akumulace ledvin GB3 pomocí systému Quatative Barisoni Lipid Lipid System
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Parametr PD
|
Až 48 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
14. května 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. srpna 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. srpna 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. února 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. února 2025
První zveřejněno (Aktuální)
5. března 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
4. listopadu 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. listopadu 2025
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Cerebrovaskulární poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Cévní onemocnění
- Kardiovaskulární choroby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Poruchy metabolismu lipidů
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Nemoci mozku, Metabolické
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění malých cév mozku
- Sfingolipidózy
- Lipidózy
- Fabryho nemoc
Další identifikační čísla studie
- GC1134A_FD_P1201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .