Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1 hodnotící dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost imatinibu pro léčbu lymfangioleiomyomatózy (LAM) (LAMP-2)

19. ledna 2026 aktualizováno: Jeanine D'Armiento, Columbia University

Fáze 1, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, pokus o hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti imatinibu pro léčbu lymfangioleiomyomatózy [studie LAMP-2]

Lymfangioleiomymatóza (LAM) je vzácné cystické plicní onemocnění, které se zdá, že se chová jako pomalu rostoucí rakovina. Vzhledem k tomu, že klinická progrese je velmi pomalá, byly použity nové krevní testy k urychlení času potřebného k nalezení bezpečných a účinných léků. Velká studie Národního institutu zdravotního institutu s názvem Miles ukázala, že sirolimus (také známý jako rapamycin) zlepšil funkci plic u jedinců s LAM. Protože většina jedinců s LAM a narušenou funkcí plic je nyní na sirolimu, budoucí studie se mohou ukázat jako obtížnější. Laboratorní studie naznačují, že imatinib mesylát (imatinib), lék schválený FDA pro leukémii, iniciuje smrt LAM buněk. Pilotní studie s imatinibem s názvem „Imatinib mesylát pro léčbu lymfangioleiomyomatózy“ - (Lampa -1) byla financována ministerstvem obrany v roce 2016 a zdokumentována (1) bezpečnost používání inhibitorů tyrosinkinázy u pacientů s LAM; (2) bezpečnost souběžného používání inhibitorů tyrosinkinázy a mTOR; a (3) krátkodobá variabilita vaskulárního endoteliálního růstového faktoru D (VEGF -D) - LAM biomarker, jako reakce na terapie. V důsledku krátkodobé studie LAMP-1 bude LAMP-2 dlouhodobou 6měsíční klinickou studií hodnotící bezpečnost a snášenlivost imatinibu u pacientů s LAM. Pacienti, kteří se účastní studie, přijdou na 5 návštěv v kanceláři a kontrolní telefonní hovory každé 2 týdny v průběhu 6 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Lymfangioleiomymatóza (LAM) je vzácné cystické plicní onemocnění, které je způsobeno velmi pomalu rostoucím rakovinou, která se proliferuje neopponovanou aktivitou mTOR dráhy. Velká studie NIH (mil) zjistila, že sirolimus (rapamycin), který inhibuje cestu mTOR, zlepšila funkci plic a kvalitu života ve srovnání s placebem v LAM. Bylo prokázáno, že sirolimus způsobuje potlačení růstu, ale nikoli apoptózu LAM buněk v kultuře. Navíc ne všichni pacienti s LAM mají klinický účinek s sirolimem. Nedávno bylo prokázáno, že imatinib mesylát indukuje apoptózu buněk LAM, což zvyšuje možnost trvalejší terapie pro LAM. V současné době je většina pacientů s LAM na sirolimu a pokusy najít naivní pacienty sirolimus nebyly pro jiné studie úspěšné. LAM buňky používají mezenchymální PDGF receptorovou dráhu pro proliferaci, podobně jako určitá leukémie a pomalu rostoucí novotvary. Laboratorní studie naznačují, že imatinib mesylát (imatinib), lék schválený FDA pro leukémii, iniciuje smrt LAM buněk. Pilotní studie s Imatinibem (Lampa-1) byla financována DOD v roce 2016 a zdokumentovala (1) bezpečnost používání inhibitorů tyrosinkinázy u pacientů s LAM; (2) bezpečnost souběžného používání inhibitorů tyrosinkinázy a mTOR; a (3) krátkodobá variabilita VEGF-D jako reakce na terapie. Souběžné výzkumné studie založené na buňkách během této doby ukázaly stejně účinnou tumoricidní aktivitu nilotinibu in vitro. V důsledku krátkodobé studie LAMP-1 navrhují vyšetřovatelé dlouhodobější klinickou studii hodnotící bezpečnost a snášenlivost imatinibu u pacientů s LAM.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jeanine D'Armiento, MD, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Monica Goldklang, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Medical University of South Carolina
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Charlie Strange, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ženy ve věku 18 až 64 let (včetně)

  • Test plicní funkce (PFT) s následujícími kritérii:

    1. DLCO> 20% předpovězeno a FVC <90% nebo
    2. Post bronchodilatátor FEV1 mezi 30% a 90% předpovídalo.
  • Potvrzena nebo možná diagnostika LAM
  • Ve studii je ochoten vyhnout se grapefruitové šťávě a wort sv. Jana
  • Schopný a ochotný dodržovat studijní postupy

Kritéria pro vyloučení:

  • Ženy, které mají nebo podstoupí transplantaci
  • Ženy, které podstoupí chirurgický zákrok
  • Ženy, které jsou v současné době těhotné nebo plánují těhotenství
  • Ženy, které v současné době kojí nebo kojí ženy
  • Demence nebo jiná kognitivní dysfunkce, která by podle názoru vyšetřovatele zabránila účastníkovi souhlasit se studiem nebo dokončení studijních postupů

  • V současné době užívá některá z následujících léků:

    • Antifungální léky: ketokonazol; Itraconazole; Vorikonazol.
    • Antibiotika pro bakteriální infekce: klaritromycin.
    • Analgetika pro léčbu bolesti hlavy/migrény: dihydroergotamin; Dihydroergotamin intranazální
    • Inhibitory antiretrovirové proteázy používané při infekcích viru lidské imunodeficience (HIV): atazanavir; Nelfinavir; Indinavir; Ritonavir; Saquinavir
    • Antiepileptické nebo záchvatové léky: karbamazepin, fosfytoin; Oxcarbamazepin; Fenobarbital; Fenytoin; Primidone
    • Antidepresiva léky: nefazodon; Wort sv. Jana
    • Cílené léky na rakovinu: regorafenib; VeneToclax; Cobimetinib
    • Ivabradin (používaný k léčbě chronického srdečního selhání); Telithromycin (používaný k léčbě komunitní pneumonie); Lomitapid (léčba familiární hypercholesterolémie); Lonafarnib (syndrom Hutchinson-Gilford Progeria); conivaptan (léčbu nízkých hladin sodíku); flibanserin (management hypoativní poruchy sexuální touhy (HSDD)); Naloxegol (zácpa vyvolaná opioidem); Warfarin (zabránit krevním sraženinům); Lurasidon (schizofrenie a bipolární deprese); Eliglustat (léčba Gaucherovy choroby).
  • Mezi studijními předměty nebudou zahrnuty ne -anglické mluvení, negramotné nebo jiné zranitelné osoby.
  • Jakákoli podmínka, která by podle názoru vyšetřovatele mohla nepříznivě ovlivnit výsledek studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: IMATINIB Mesylátová skupina
Tato skupina obdrží imatinib mesylát v průběhu soudního řízení.
Lék: Imatimib mesylát
Účastníci si vezmou imatinib mesylát (imatinib), lék schválený FDA pro leukémii, orálně 400 mg (dvakrát denně)
Ostatní jména:
  • Gleevec®
  • imatinib
Komparátor placeba: Skupina placeba
Tato skupina obdrží placebo v průběhu soudního řízení.
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno stejným dávkováním a způsobem jako studijní lék. Placebo vypadá jako studijní lék, ale neobsahuje žádné aktivní složky.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků
Časové okno: 1 rok
Pozorovat a porovnat výskyt nežádoucích účinků, které účastníci dostávají imatinib mesylát ve srovnání s placebem po celou dobu trvání studie.
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna VEGF-D mezi studijními skupinami
Časové okno: Základní linie, 6 měsíců
Porovnání změny v log-transformované úrovni VEGF-D z výchozí hodnoty na 6 měsíců mezi skupinami imatinib mesylátu a placebem.
Základní linie, 6 měsíců
Změna nucené vitální kapacity (FVC) mezi studijními skupinami
Časové okno: Základní linie, 6 měsíců
Porovnání změny nucené vitální kapacity (FVC) z výchozí hodnoty na 6 měsíců mezi skupinami imatinib mesylátu a placebem.
Základní linie, 6 měsíců
Změna procenta nuceného objemu výdeje za jednu sekundu (FEV1) mezi studijními skupinami
Časové okno: Základní linie, 6 měsíců
Pro porovnání změny v procentech předpovídané FEV1 (nucené výdechové objem za jednu sekundu) s použitím standardů „Gli jiných“ od základní linie do 6 měsíců mezi skupinami imatinib mesylátu a placebem.
Základní linie, 6 měsíců
Změna skóre v dotazníku St. George Respiratory (SGRQ) mezi studijními skupinami
Časové okno: Základní linie, 6 měsíců
Porovnat změnu celkového skóre dotazníku St. George Respiratory (SGRQ) z základní linie na 6 měsíců mezi skupinami imatinib mesylátu a placebem. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž 0 představuje žádné zdravotní poškození a 100 představující maximální zdravotní poškození.
Základní linie, 6 měsíců

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve skupině s vysokou mobilitou at-hook2 (HMGA2) mezi studijními skupinami
Časové okno: 1 rok
Porovnání změny exprese biomarkeru nervového hřebenu HMGA2 (skupina s vysokou mobilitou at-hook2) mezi imatinib a placebem v celé skupině a v těch, které nejsou na sirolimu.
1 rok
Změna procenta nuceného objemu výdeje za jednu sekundu (FEV1)
Časové okno: 1 rok
Porovnat změnu v procentech předpovídaných FEV1 mezi imatinibem a placebem u skupin, které nejsou na sirolimu.
1 rok
Změna ve skóre dyppnea změny modifikované rady pro lékařský výzkum (MMRC)
Časové okno: 1 rok
Porovnat změnu skóre dušnosti MMRC (Modified Medical Research Council) mezi skupinami imatinibu a placeba v celé skupině a v těch, kteří nejsou na sirolimu. Měřítko MMRC je nástroj pro sebeohodnocení k měření stupně postižení, které bez dechu představuje každodenní činnosti na stupnici od 0 do 4.. Vyšší skóre naznačuje vyšší stupeň postižení v důsledku dechování.
1 rok
Změna v testu 6 minut chůze (6MWT)
Časové okno: 1 rok
Porovnat změnu ve vzdálenosti 6MWT (6 minut chůze) mezi skupinami imatinibu a placebem v celé skupině a u těch, které nejsou na sirolimu. 6MWT měří, jak daleko může účastník chodit za 6 minut.
1 rok
Změna dimenze EUROQOL 5 (EQ5D)
Časové okno: 1 rok
Porovnat změnu skóre EQ5D mezi skupinami imatinibu a placebem v celé skupině a v těch, které nejsou na sirolimu. EQ-5D (Dimenze EUROQOL 5) je dotazník navržený k měření kvality života související se zdravím člověka hodnocením jejich vlastních zážitků v pěti klíčových dimenzích: mobilita, péče o sebe, obvyklé činnosti, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. Skóre je založeno na tom, že měřítko 0-100, 0 je nejhorší představitelný zdravotní stav a 100 je nejlepším představitelným zdravotním stavem.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Columbia University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Medical University of South Carolina
United States Department of Defense

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Jeanine D'Armiento, MD, PhD, Columbia University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. března 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AAAT1955

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení