Et fase 1-forsøg, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af imatinib til behandling af lymfangioleiomyomatosis (LAM) (LAMP-2)
En fase 1, randomiseret, dobbeltblindet, placebo-kontrolleret, forsøg, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af imatinib til behandling af lymfangioleiomyomatose [LAMP-2-forsøg]
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
Studiekontakt
- Navn: Sabrina Palumbo, BS
- Telefonnummer: 212-305-3745
- E-mail: sp4461@cumc.columbia.edu
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Katarina Koumbourlis, BS
- Telefonnummer: 212-305-3745
- E-mail: kk3922@cumc.columbia.edu
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Rekruttering
- Columbia University Irving Medical Center
-
Ledende efterforsker:
- Jeanine D'Armiento, MD, PhD
-
Underforsker:
- Monica Goldklang, MD
-
Kontakt:
- Sabrina Palumbo, BS
- Telefonnummer: 212-305-3745
- E-mail: sp4461@cumc.columbia.edu
-
Kontakt:
- Katarina Koumbourlis
- Telefonnummer: 212-305-3745
- E-mail: kk3922@cumc.columbia.edu
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Rekruttering
- Medical University of South Carolina
-
Ledende efterforsker:
- Charlie Strange, MD
-
Kontakt:
- Seth Polk
- Telefonnummer: 7573341517
- E-mail: polkse@musc.edu
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Kvinder 18 til 64 år (inklusive)
Pulmonal funktionstest (PFT) med følgende kriterier:
- DLCO> 20% forudsagt og FVC <90% eller
- Post Bronchodilator FEV1 mellem 30% og 90% forudsagt.
- Bekræftet eller mulig diagnose af LAM
- Villig til at undgå grapefrugtjuice og St. John's Wort, mens du er i undersøgelsen
- I stand og villig til at overholde undersøgelsesprocedurerne
Ekskluderingskriterier:
- Kvinder, der har eller vil gennemgå en transplantation
- Kvinder, der vil gennemgå en operation
- Kvinder, der i øjeblikket er gravide eller planlægger en graviditet
- Kvinder, der i øjeblikket ammer eller ammer
- Demens eller anden kognitiv dysfunktion, der efter efterforskerens mening ville forhindre deltageren i at samtykke til undersøgelsen eller gennemføre undersøgelsesprocedurer
Tager i øjeblikket en af følgende medicin:
- Antifungale medicin: ketoconazol; Itraconazol; Voriconazol.
- Antibiotika til bakterieinfektioner: Clarithromycin.
- Analgetika til behandling af hovedpine/migræne: dihydroergotamine; Dihydroergotamin intranasal
- Antiretrovirale proteaseinhibitorer anvendt i human immundefektvirus (HIV) infektioner: atazanavir; Nelfinavir; Indinavir; Ritonavir; Saquinavir
- Anti-epileptisk eller anfaldsmedicin: Carbamazepin, fosphenytoin; Oxcarbamazepin; Phenobarbital; Phenytoin; Primidon
- Anti-depressiv medicin: Nefazodon; St. John's Wort
- Målrettede kræftlægemidler: regorafenib; Venetoclax; Cobimetinib
- IVABRADINE (bruges til behandling af kronisk hjertesvigt); Telithromycin (brugt til behandling af erhvervet samfund af lungebetændelse); Lomitapid (behandling af familiær hypercholesterolæmi); Lonafarnib (Hutchinson-Gilford Progeria syndrom); Conivaptan (behandler lave natriumniveauer); Flibanserin (håndtering af hypoaktiv seksuel lystforstyrrelse (HSDD)); Naloxegol (opioid-induceret forstoppelse); Warfarin (forhindrer blodpropper); Lurasidon (skizofreni og bipolar depression); Eliglustat (behandling af Gauchers sygdom).
- Ikke engelsktalende, analfabeter eller andre sårbare personer vil ikke blive inkluderet blandt studiepersoner.
- Enhver betingelse, der efter efterforskerens mening kan have negativ indflydelse på undersøgelsesresultatet.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Imatinib Mesylate Group
Denne gruppe vil modtage imatinib -mesylat i løbet af forsøget.
|
Deltagerne vil tage imatinib mesylat (imatinib), et FDA -godkendt lægemiddel til leukæmi, oralt 400 mg (to gange dagligt)
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo -gruppe
Denne gruppe modtager placebo i løbet af retssagen.
|
Placebo administreres i den samme dosering og måde som undersøgelsesmedicinen.
Placebo ligner undersøgelsesmedicinen, men indeholder ingen aktive ingredienser.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af bivirkninger
Tidsramme: 1 år
|
At observere og sammenligne forekomsten af bivirkninger, der opleves af deltagere, der modtog imatinib -mesylat sammenlignet med placebo gennem hele undersøgelsens varighed.
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i VEGF-D mellem studiegrupper
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
|
For at sammenligne ændringen i det log-transformerede niveau af VEGF-D fra baseline til 6 måneder mellem imatinib mesylat og placebogrupper.
|
Baseline, 6 måneder
|
|
Ændring i tvungen vital kapacitet (FVC) mellem studiegrupper
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
|
For at sammenligne ændringen i tvungen vital kapacitet (FVC) fra baseline til 6 måneder mellem imatinib mesylat og placebogrupper.
|
Baseline, 6 måneder
|
|
Ændring i procent tvungen ekspirationsvolumen på et sekund (FEV1) mellem studiegrupper
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
|
For at sammenligne ændringen i den procentvise forudsagte FEV1 (tvungen ekspirationsvolumen på et sekund) ved hjælp af "GLI andre" standarder fra baseline til 6 måneder mellem imatinib mesylat og placebogrupper.
|
Baseline, 6 måneder
|
|
Ændring i St. George Respiratory Spørgeskema (SGRQ) score mellem studiegrupper
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
|
For at sammenligne ændringen i den samlede score for St. George Respiratory -spørgeskemaet (SGRQ) fra baseline til 6 måneder mellem imatinib mesylat og placebogrupper.
Resultater spænder fra 0 til 100, hvor 0 ikke repræsenterer nogen sundhedsnedsættelse og 100, der repræsenterer maksimal sundhedsvækkelse.
|
Baseline, 6 måneder
|
Andre resultatmål
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i høj mobilitetsgruppe AT-Hook2 (HMGA2) mellem studiegrupper
Tidsramme: 1 år
|
For at sammenligne ændringen i ekspression af den neurale crest-biomarkør HMGA2 (høj mobilitetsgruppe ved-hook2) mellem imatinib og placebogrupper i hele gruppen og hos dem, der ikke er på sirolimus.
|
1 år
|
|
Ændring i procent tvungen ekspirationsvolumen på et sekund (FEV1)
Tidsramme: 1 år
|
At sammenligne ændringen i den procentvise forudsagte FEV1 mellem imatinib og placebogrupper hos dem, der ikke er på sirolimus.
|
1 år
|
|
Ændring i modificeret medicinsk forskningsråd (MMRC) dyspnø score
Tidsramme: 1 år
|
For at sammenligne ændringen i MMRC (Modificeret Medical Research Council) score dyspnø mellem imatinib og placebogrupper i hele gruppen og i dem, der ikke er på sirolimus.
MMRC-skalaen er et selvvurderingsværktøj til at måle graden af handicap, som åndenød udgør på de daglige aktiviteter i en skala fra 0 til 4. en højere score indikerer en højere grad af handicap på grund af åndenød.
|
1 år
|
|
Ændring i 6 minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: 1 år
|
For at sammenligne ændringen i 6MWT (6 minutters gangtest) afstand mellem imatinib og placebogrupper i hele gruppen og hos dem, der ikke er på sirolimus.
6MWT måler, hvor langt en deltager kan gå på 6 minutter.
|
1 år
|
|
Ændring i Euroqol 5 Dimension (EQ5D)
Tidsramme: 1 år
|
For at sammenligne ændringen i EQ5D -scoringer mellem imatinib og placebogrupper i hele gruppen og hos dem, der ikke er på sirolimus.
EQ-5D (Euroqol 5-dimensionen) er et spørgeskema designet til at måle en persons sundhedsrelaterede livskvalitet ved at vurdere deres selvrapporterede oplevelser på tværs af fem nøgledimensioner: mobilitet, egenpleje, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression.
Scoringen er baseret på en skala fra 0-100, hvor 0 er den værste tænkelige sundhedsstat og 100 er den bedste tænkelige sundhedsstat.
|
1 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Samarbejdspartnere
Samarbejdspartnere
Efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jeanine D'Armiento, MD, PhD, Columbia University
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Anslået)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Anslået)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Neoplasmer
- Sygdomme i immunsystemet
- Neoplasmer efter histologisk type
- Lymfesygdomme
- Lymfoproliferative lidelser
- Immunproliferative lidelser
- Neoplasmer, bindevæv og blødt væv
- Lymfangiomyom
- Perivaskulær epiteloid celle neoplasmer
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Neoplasma, lymfet væv
- Lymfangioleiomyomatose
- Organiske kemikalier
- Heterocykliske forbindelser, 1-ring
- Heterocykliske forbindelser
- Kulbrinter
- Kulbrinter, cyklisk
- Carboxylsyrer
- Kulbrinter, aromatisk
- Amider
- Pyrimidiner
- Benzenderivater
- Syrer, carbocykliske
- Benzoates
- Benzamider
- Piperaziner
- Imatinib mesylat
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- AAAT1955
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .