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Uno studio di fase 1 che valuta la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di imatinib per il trattamento della linfancioleiomiomatosi (LAM) (LAMP-2)

19 gennaio 2026 aggiornato da: Jeanine D'Armiento, Columbia University

Una fase 1, randomizzata, in doppio cieco, controllato con placebo, sperimentazione che valuta la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di imatinib per il trattamento della linfancioleiomiomatosi [studio LAMP-2]

La linfancioliomiomatosi (LAM) è una rara malattia polmonare cistica che sembra comportarsi come un tumore in crescita lentamente. Poiché la progressione clinica è molto lenta, sono stati usati nuovi esami del sangue per accelerare il tempo necessario per trovare farmaci sicuri ed efficaci. Un grande studio del National Institute of Health chiamato Miles ha mostrato che Sirolimus (noto anche come rapamicina) ha migliorato la funzione polmonare negli individui con LAM. Poiché la maggior parte delle persone con LAM e la funzionalità polmonare alterata sono ora su Sirolimus, gli studi futuri potrebbero rivelarsi più difficili. Studi di laboratorio hanno suggerito che il mesilato imatinib (imatinib), un farmaco approvato dalla FDA per la leucemia, avvia la morte delle cellule LAM. Uno studio pilota con imatinib intitolato "Imatinib mesilato per il trattamento della linfangiooleiomatosi" - (LAMP -1) è stato finanziato dal Dipartimento della Difesa nel 2016 e ha documentato (1) la sicurezza dell'uso degli inibitori della tirosina chinasi in pazienti con LAM; (2) la sicurezza dell'uso simultaneo di tirosina chinasi e inibitori di mTOR; e, (3) variabilità a breve termine nel fattore di crescita endoteliale vascolare D (VEGF -D) - un biomarcatore LAM, come risposta alle terapie. A causa dello studio LAMP-1 a breve termine, Lamp-2 sarà uno studio clinico a 6 mesi a più lungo termine che valuta la sicurezza e la tollerabilità di imatinib nei pazienti con LAM. I pazienti che partecipano allo studio arriveranno per 5 visite in ufficio e le telefonate di controllo ogni 2 settimane nel corso di 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La linfancioleiomiomatosi (LAM) è una rara malattia polmonare cistica dovuta a un tumore a crescita molto lenta che prolifera attraverso l'attività non opposta della via mTOR. Un grande studio NIH (miglia) ha scoperto che Sirolimus (rapamicina) che inibisce la via della via mTOR ha migliorato la funzione polmonare e la qualità della vita rispetto al placebo in LAM. Si è dimostrato che Sirolimus provoca la soppressione della crescita ma non l'apoptosi delle cellule LAM in coltura. Inoltre, non tutti i pazienti con LAM hanno un effetto clinico con Sirolimus. Recentemente, il mesilato di imatinib ha dimostrato di indurre l'apoptosi a cellule LAM, aumentando la possibilità di terapia più duratura per LAM. Attualmente, la maggior parte dei pazienti LAM è su Sirolimus e i tentativi di trovare i pazienti naive Sirolimus non hanno avuto successo per altri studi. Le cellule LAM utilizzano la via del recettore Mesenchimale PDGF per la proliferazione, simile a alcune leucemie e neoplasie a lenta crescita. Studi di laboratorio hanno suggerito che il mesilato imatinib (imatinib), un farmaco approvato dalla FDA per la leucemia, avvia la morte delle cellule LAM. Una sperimentazione pilota con imatinib (LAMP-1) è stata finanziata dal DOD nel 2016 e ha documentato (1) la sicurezza dell'uso degli inibitori della tirosina chinasi nei pazienti con LAM; (2) la sicurezza dell'uso simultaneo di tirosina chinasi e inibitori di mTOR; e, (3) variabilità a breve termine in VEGF-D come risposta alle terapie. Durante questo periodo studi di ricerca basati su cellule concomitanti hanno mostrato un'attività tumoricida altrettanto efficace della nilotinib in vitro. A causa dello studio LAMP-1 a breve termine, gli investigatori propongono uno studio clinico a più lungo termine che valuta la sicurezza e la tollerabilità di imatinib nei pazienti con LAM.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Jeanine D'Armiento, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Monica Goldklang, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Investigatore principale:
          • Charlie Strange, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Donne da 18 a 64 anni (inclusivo)

  • Test della funzione polmonare (PFT) con seguenti criteri:

    1. DLCO> 20% previsto e FVC <90% o
    2. Post Bronchodilator FEV1 tra il 30% e il 90% previsto.
  • Diagnosi confermata o possibile di Lam
  • Disposto a evitare il succo di pompelmo e l'erba di San Giovanni mentre nello studio
  • Capace e disposto a rispettare le procedure di studio

Criteri di esclusione:

  • Donne che hanno o si sottopongono a un trapianto
  • Donne che subiscono un intervento chirurgico
  • Donne che sono attualmente incinte o pianificano una gravidanza
  • Donne che attualmente stanno allattando o allattante
  • La demenza o altre disfunzioni cognitive che, secondo il parere dell'investigatore, impedirebbero al partecipante di acconsentire allo studio o completare le procedure di studio

  • Attualmente assume uno dei seguenti farmaci:

    • Farmaci antifungini: ketoconazolo; Itraconazolo; Voriconazole.
    • Antibiotici per infezioni batteriche: claritromicina.
    • Analgesici per curare il mal di testa/emicrania: diidroergotamina; Diidroergotamina intranasale
    • Inibitori della proteasi antiretrovirale usati nelle infezioni del virus dell'immunodeficienza umana (HIV): azanavir; Nelfinavir; Indinavir; Ritonavir; Saqinavir
    • Farmaci antiepilettici o convulsivi: carbamazepina, fosfenitoina; Oxcarbamazepina; Fenobarbital; Fenitoina; Primidone
    • Farmaci antidepressivi: nefazodone; L'erba di San Giovanni
    • Farmaci di cancro mirati: Regorafenib; Venetoclax; Cobimetinib
    • Ivabradina (usato per trattare l'insufficienza cardiaca cronica); Telitromicina (utilizzata per trattare la polmonite acquisita dalla comunità); Lomitapide (trattamento dell'ipercolesterolemia familiare); Lonafarnib (sindrome della progeria di Hutchinson-Gilford); convaptan (tratta bassi livelli di sodio); flibanserin (gestione del disturbo ipoattivo del desiderio sessuale (HSDD)); Naloxegol (costipazione indotta da oppioidi); Warfarin (prevenire i coaguli di sangue); Lurasidone (schizofrenia e depressione bipolare); Eliglust (trattamento della malattia di Gaucher).
  • Non verranno inclusi tra le persone non inglesi, analfabete o altre persone vulnerabili.
  • Qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dell'investigatore, potrebbe influenzare negativamente il risultato dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Gruppo mesilato imatinib
Questo gruppo riceverà mesilato imatinib nel corso del processo.
Droga: Imatimib mesilato
I partecipanti prendono il mesilato imatinib (imatinib), un farmaco approvato dalla FDA per la leucemia, per via orale 400 mg (due volte al giorno)
Altri nomi:
  • Gleevec®
  • imatinib
Comparatore placebo: Gruppo placebo
Questo gruppo riceverà il placebo nel corso del processo.
Droga: Placebo
Il placebo sarà somministrato nello stesso dosaggio e maniera del farmaco di studio. Il placebo assomiglia al farmaco di studio ma non contiene ingredienti attivi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: 1 anno
Per osservare e confrontare il verificarsi di eventi avversi vissuti dai partecipanti che ricevono mesilato imatinib rispetto al placebo per tutta la durata dello studio.
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nel VEGF-D tra i gruppi di studio
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Per confrontare la variazione del livello trasformato in log di VEGF-D dal basale a 6 mesi tra i gruppi di mesilato di imatinib e placebo.
Basale, 6 mesi
Cambiamento della capacità vitale forzata (FVC) tra i gruppi di studio
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Per confrontare la variazione della capacità vitale forzata (FVC) dal basale a 6 mesi tra i gruppi di mesilato e placebo di imatinib.
Basale, 6 mesi
Variazione del volume espiratorio forzato percentuale in un secondo (FEV1) tra i gruppi di studio
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Per confrontare la variazione della percentuale prevista FEV1 (volume espiratorio forzato in un secondo) usando gli standard "GI Altri" dal basale a 6 mesi tra i gruppi di mesilato e placebo Imatinib.
Basale, 6 mesi
Cambiamento nel punteggio del questionario respiratorio di St. George (SGRQ) tra i gruppi di studio
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Per confrontare il cambiamento nel punteggio totale del questionario respiratorio di St. George (SGRQ) dal basale a 6 mesi tra i gruppi di mesilato e placebo di imatinib. I punteggi vanno da 0 a 100, con 0 che non rappresentano danni sanitari e 100 che rappresentano la massima riduzione della salute.
Basale, 6 mesi

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nel gruppo ad alta mobilità AT-HOOK2 (HMGA2) tra i gruppi di studio
Lasso di tempo: 1 anno
Per confrontare il cambiamento nell'espressione del biomarker neurale Crest HMGA2 (gruppo ad alta mobilità AT-HOOK2) tra i gruppi di imatinib e placebo nell'intero gruppo e in quelli non su Sirolimus.
1 anno
Variazione del volume espiratorio forzato percentuale in un secondo (FEV1)
Lasso di tempo: 1 anno
Per confrontare il cambiamento nella percentuale prevista FEV1 tra i gruppi di imatinib e placebo in quelli non su Sirolimus.
1 anno
Cambiamento nel punteggio Dispnea del Consiglio di ricerca medica modificata (MMRC)
Lasso di tempo: 1 anno
Per confrontare il cambiamento nel punteggio Dispnea MMRC (Modified Medical Research Council) tra i gruppi di imatinib e placebo nell'intero gruppo e in quelli non su Sirolimus. La scala MMRC è uno strumento di autovalutazione per misurare il grado di disabilità che la mancanza di respiro si pone sulle attività quotidiane su una scala da 0 a 4. Un punteggio più alto indica un grado più elevato di disabilità a causa della mancanza di respiro.
1 anno
Modifica nel test di 6 minuti di camminata (6MWT)
Lasso di tempo: 1 anno
Per confrontare la variazione della distanza da 6MWT (test a piedi 6 minuti) tra i gruppi di imatinib e placebo nell'intero gruppo e in quelli non su Sirolimus. Il 6MWT misura fino a che punto un partecipante può camminare in 6 minuti.
1 anno
Modifica della dimensione Euroqol 5 (EQ5D)
Lasso di tempo: 1 anno
Per confrontare il cambiamento nei punteggi EQ5D tra i gruppi di imatinib e placebo nell'intero gruppo e in quelli non su Sirolimus. L'EQ-5D (Euroqol 5 Dimension) è un questionario progettato per misurare la qualità della vita legata alla salute di una persona valutando le loro esperienze auto-segnalate in cinque dimensioni chiave: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Il punteggio si basa su una scala di 0-100, 0 è il peggior stato sanitario immaginabile e 100 sono il miglior stato sanitario immaginabile.
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Columbia University

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Medical University of South Carolina
United States Department of Defense

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Jeanine D'Armiento, MD, PhD, Columbia University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
20 ottobre 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
15 marzo 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 gennaio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AAAT1955

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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