Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bitopertinu u účastníků s EPP nebo XLP (Apollo) (APOLLO)

1. září 2026 aktualizováno: Disc Medicine, Inc

Apollo: Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie bitopertinu k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti u účastníků s erytropoetickým protoporfyrií (EPP) nebo X-spojenou protoporfyria (XLP)

Cílem této klinické studie je naučit se, pokud bitopertin funguje a je bezpečné pro léčbu EPP nebo XLP u účastníků 12 let a starších. Hlavní otázky, na které je třeba odpovědět, jsou:

  • Zda bitopertinu zvyšuje expozici slunečního světla bez bolesti po 6 měsících léčby u účastníků s EPP nebo XLP.
  • Jak se úrovně koncentrace PPIX mění z předběžného ošetření bitopertinu na po 6 měsících léčby.

Vědci budou porovnat bitopertin s látkou podobnou placebo, která neobsahuje žádný lék.

Účastníci vyplní denní dotazníky a navštěvují návštěvy studie.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
183

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Rozšířený přístup

Způsob, jak pro pacienty s vážnými nemocemi nebo stavy, kteří se nemohou zúčastnit klinického hodnocení, získat přístup k lékařskému produktu, který nebyl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Také se nazývá soucitné použití. Existují různé typy rozšířeného přístupu.
Dostupný

Dostupný

  • Dostupné: Pro tuto zkoumanou léčbu je v současné době k dispozici rozšířený přístup a pacienti, kteří nejsou účastníky klinické studie, mohou získat přístup k léku, biologickému nebo lékařskému zařízení. právě se studuje.
  • Již není k dispozici: Rozšířený přístup byl pro tento zásah k dispozici dříve, ale v současnosti není dostupný a nebude dostupný ani v budoucnu.
  • Dočasně nedostupné: Rozšířený přístup není v současné době pro tento zásah k dispozici, ale očekává se, že bude dostupný v budoucnu.
  • Schváleno pro marketing: Zásah byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro použití veřejností.
 mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Francie
    • France
      • Nantes, France, Francie, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, Francie, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • Holandsko
    • The Netherlands
      • Rotterdam, The Netherlands, Holandsko, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
        • University of Alberta
  • Německo
    • Germany
      • Berlin, Germany, Německo, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, Německo, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
  • Spojené království
      • Salford, Spojené království, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, Spojené království, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Spojené království, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • Spojené státy
    • California
      • Huntington Beach, California, Spojené státy, 92647
        • Marvel Clinical Research
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33146
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Spojené státy, 77550
        • University of Texas Medical Branch
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington
  • Španělsko
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Španělsko, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
  • Švédsko
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, Švédsko, 141 86
        • Karolinska University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ve věku 12 let a starší v době souhlasu studia.
  2. Diagnóza EPP nebo XLP, založená na anamnéze pomocí ferrochelatázy (FECH) nebo aminolevulinové kyseliny syntázy 2 (Alas2) genotypizace nebo biochemickou analýzou porfyrinu.
  3. Minimální denní soulad s deníkem na slunci ≥ 85% ve dnech -14 až den -1, inkluzivní, během screeningu a nejméně 1 úspěšně dokončena výzva k expozici Slunce (pouze dospělí, protože toto hodnocení je volitelné pro adolescenty) nebo historické stažení času do prodromu
  4. Tělesná hmotnost ≥ 32 kg (věk 12 až 18 let), index tělesné hmotnosti ≥18,5 kg/m2 (věk ≥ 18 let) při screeningu.
  5. Vymývání nejméně 2 měsíce před screeningem afamelanotidu a dersimelagonu, pokud je to možné.
  6. Při screeningu při screeningu aspartát aminotransferáza a alanin transamináza <3 x horní hranice normálního (ULN) a celkového bilirubinu <2 × ULN (pokud není zdokumentován Gilbertový syndrom). Albumin> dolní hranice normálního (LLN).
  7. Ochota praktikovat vysoce efektivní metody antikoncepce (oba muži, kteří mají partnery s plodným potenciálem a ženy s plodným potenciálem během screeningu, při užívání studijního léčiva a po dobu nejméně 30 dnů po poslední dávce studijního léčiva).

Kritéria pro vyloučení:

  1. Hlavní chirurgický zákrok do 8 týdnů před screeningem nebo neúplným zotavením z jakéhokoli předchozího chirurgického zákroku.
  2. Kromě EPP nebo XLP, zděděná vnitřní nebo vnější onemocnění červených buněk spojená s anémií.
  3. Známá přecitlivělost na jakoukoli složku studijního léčiva.
  4. Historie transplantace jater nebo očekávané potřeby transplantace jater.
  5. Historie závislosti na alkoholu nebo nadměrné konzumace alkoholu, jak bylo hodnoceno vyšetřovatelem.
  6. Aktivní virus lidské imunodeficience (HIV), aktivní hepatitida B nebo C.
  7. Jiné lékařské nebo psychiatrické podmínky nebo laboratorní zjištění, které nejsou konkrétně uvedeny výše, že by podle rozsudku vyšetřovatele nebo sponzora vystavil účastníka nepřijatelného rizika nebo jinak zabránil účastníkovi účastnit se studie.

  8. Stav nebo souběžný lék, který by zmást schopnost interpretovat klinická, klinická laboratorní nebo účastnická deníková data, včetně hlavního psychiatrického stavu, který měl za posledních 6 měsíců exacerbaci nebo vyžadoval hospitalizaci.

    Historie léčby:

  9. Předchozí expozice bitopertinu.
  10. Souběžná nebo plánovaná léčba afamelanotidem nebo dersimelagonem během období studie.
  11. Léčba opioidy po dobu libovolného období> 7 dní za 2 měsíce před screeningem nebo očekává, že bude vyžadovat použití opioidů po dobu> 7 dnů v kterémkoli bodě během studie.
  12. Nová léčba anémie, včetně zahájení suplementace železa, do 1 měsíce po screeningu.
  13. Současné nebo plánované užívání jakýchkoli léků nebo bylinných léků, o nichž je známo, že jsou silné nebo mírné inhibitory nebo induktory enzymů cytochromu P450 (CYP) 3A4 po dobu 28 dnů před první dávkou a během studie.

  14. Současné nebo plánované ošetření antipsychotickými léky.

    Laboratorní vyloučení:

  15. Hemoglobin <10 g/dl při screeningu.

    Smíšený:

  16. Účast na jiných intervenčních klinických studiích do 30 dnů před screeningem.
  17. Pokud žena, těhotná nebo kojení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Orální dávka, jednou denně po dobu 24 týdnů
Experimentální: DISC-1459 Orální dávka
Lék: Disc-1459
Orální dávka, jednou denně po dobu 24 týdnů
Ostatní jména:
  • Bitopertin
  • RO4917838

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Průměrný měsíční celkový čas na slunečním světle ve dnech bez bolesti z fototoxické reakce mezi 10:00 do 18:00 (10:00 do 18:00) po 6 měsících (24 týdnů) léčby
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Procento změny z výchozí hodnoty v hladinách ppixu bez krve po 6 měsících
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Bezpečnost a snášenlivost, jak je hodnoceno pomocí nežádoucích účinků (AES) a laboratorních výsledků, během 6měsíčního období léčby
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Výskyt fototoxických reakcí během 6měsíčního léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Kumulativní celkový čas na slunečním světle ve dnech bez bolesti z fototoxické reakce mezi 10:00 do 18:00 (10:00 do 18:00) během 6měsíčního (24týdenního) léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Změna z výchozí hodnoty ve dvoutýdenním průměrném denním době denního slunečního světla (minuty) na první prodromální symptom (např. Burning, brnění, svědění nebo bodnutí) spojené s expozicí slunečního světla mezi 1 hodinou po sunrise a 1 hodinu přednosu po 6 měsících
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Disc Medicine, Inc

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
4. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. března 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
4. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DISC-1459-301
  • 2024-520407-27-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení