Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Expanded Access Program of Bitopertin For Participants With EPP or XLP

18. května 2026 aktualizováno: Disc Medicine, Inc

Expanded Access Program Protocol: Bitopertin (DISC-1459) For The Treatment of Erythropoietic Protoporphyria (EPP) and X-Linked Protoporphyria (XLP)

The goal of this expanded access program is to provide bitopertin to patients with EPP and XLP who have no satisfactory treatment options available in the US and to learn if bitopertin is safe to treat EPP and XLP.

Přehled studie

Postavení

Dočasně nedostupné

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Středně velká populace

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Inclusion Criteria:

  • Written informed consent (and assent where applicable).
  • Age ≥12 years at time of request.
  • Diagnosis of erythropoietic protoporphyria (EPP) or X-linked protoporphyria (XLP), confirmed by ferrochelatase (FECH) or aminolevulinic acid synthase 2 (ALAS2) genotyping or by biochemical porphyrin analysis. Prior confirmation is acceptable; re-testing is not required if documentation of prior diagnosis is available.
  • Hemoglobin ≥10 g/dL at baseline.
  • Females of childbearing potential must have a negative pregnancy test prior to enrollment.

Exclusion Criteria:

  • Known hypersensitivity to bitopertin or its excipients.
  • Patients with AST or ALT ≥3 × upper limit of normal (ULN), or total bilirubin ≥2 × ULN (unless due to Gilbert syndrome), or albumin below the lower limit of normal at screening.
  • Patients with a history of liver transplantation or anticipated need for liver transplantation.
  • Pregnancy, planned pregnancy during the program, or breastfeeding.
  • Inability or unwillingness to comply with contraception requirements.

  • Use of any of the following prohibited concomitant therapies:

    • Strong CYP3A4 inhibitors
    • Strong CYP3A4 inducers
    • Grapefruit or Seville orange products
    • Afamelanotide or dersimelagon
    • Chronic opioid therapy (>7 consecutive days)
  • Patients who are currently participating in a bitopertin clinical study.
  • Patients who previously participated in a bitopertin study and discontinued the study due to an adverse event or for reasons that, in the judgement of the treating physician or Disc, would put the patient at unacceptable risk or otherwise preclude participation in the EAP.
  • Patients who have received another investigational therapy within 30 days.
  • History of suicidal ideation with intent (C-SSRS Grade 4 or 5) within the past year or suicidal behavior within the past 5 years.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Disc Medicine, Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. května 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. května 2026

První zveřejněno (Aktuální)

22. května 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DISC-1459-EAP-US

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Erytropoetická protoporfyrie (EPP)

Klinické studie na DISC-1459

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit