Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený přístupový program s bitopertinem pro účastníky s EPP nebo XLP

31. července 2026 aktualizováno: Disc Medicine, Inc

Protokol programu rozšířeného přístupu: Bitopertin (DISC-1459) pro léčbu erytropoetické protoporfyrie (EPP) a X-vázané protoporfyrie (XLP)

Cílem tohoto programu rozšířeného přístupu je poskytnout bitopertin pacientům s EPP a XLP, kteří nemají v USA k dispozici žádné uspokojivé možnosti léčby, a zjistit, zda je bitopertin bezpečný pro léčbu EPP a XLP.

Přehled studie

Postavení

Dostupný

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Středně velká populace

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33146
        • Dostupný
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02135
        • Dostupný
        • MetroBoston Clinical Partners
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Dostupný
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Dostupný
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Dostupný
        • Wake Forest University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kriteria pro zařazení:

  • Písemný informovaný souhlas (a souhlas, je-li relevantní).
  • Věk ≥12 let v době podání žádosti.
  • Diagnóza erytropoetické protoporfyrie (EPP) nebo X-vázané protoporfyrie (XLP) potvrzená genotypizací ferrochelatázy (FECH) nebo syntázy kyseliny aminolevulové 2 (ALAS2) nebo biochemickou analýzou porfyrinů. Předchozí potvrzení je přijatelné; opakované testování není nutné, je-li k dispozici dokumentace předchozí diagnózy.
  • Hemoglobin ≥10 g/dL na počátku.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít před zařazením negativní těhotenský test.

Kriteria pro vyloučení:

  • Známá přecitlivělost na bitopertin nebo jeho pomocné látky.
  • Pacienti s AST nebo ALT ≥3 × horní hranice normálu (ULN) nebo celkovým bilirubinem ≥2 × ULN (pokud není způsobeno Gilbertovým syndromem) nebo albuminem pod dolní hranicí normálu při screeningu.
  • Pacienti s anamnézou transplantace jater nebo předpokládanou potřebou transplantace jater.
  • Těhotenství, plánované těhotenství během programu nebo kojení.
  • Neschopnost nebo neochota dodržovat požadavky na antikoncepci.

  • Použití některé z následujících zakázaných souběžných terapií:

    • Silné inhibitory CYP3A4
    • Silné induktory CYP3A4
    • Výrobky z grapefruitu nebo sevillského pomeranče
    • Afamelanotid nebo dersimelagon
    • Chronická opioidní terapie (>7 po sobě jdoucích dnů)
  • Pacienti, kteří se aktuálně účastní klinické studie s bitopertinem.
  • Pacienti, kteří se dříve účastnili studie s bitopertinem a ukončili studii kvůli nežádoucí události nebo z důvodů, které by podle názoru ošetřujícího lékaře nebo společnosti Disc vystavily pacienta nepřijatelnému riziku nebo by jinak znemožnily účast v EAP.
  • Pacienti, kteří dostali jinou hodnocenou terapii do 30 dnů.
  • Anamnéza sebevražedných myšlenek s úmyslem (C-SSRS stupeň 4 nebo 5) v minulém roce nebo sebevražedné chování v posledních 5 letech.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Disc Medicine, Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. května 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. května 2026

První zveřejněno (Aktuální)

22. května 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. července 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DISC-1459-EAP-US

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit