Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bitopertinu u účastníků s EPP nebo XLP (Apollo) (APOLLO)

5. května 2026 aktualizováno: Disc Medicine, Inc

Apollo: Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie bitopertinu k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti u účastníků s erytropoetickým protoporfyrií (EPP) nebo X-spojenou protoporfyria (XLP)

Cílem této klinické studie je naučit se, pokud bitopertin funguje a je bezpečné pro léčbu EPP nebo XLP u účastníků 12 let a starších. Hlavní otázky, na které je třeba odpovědět, jsou:

  • Zda bitopertinu zvyšuje expozici slunečního světla bez bolesti po 6 měsících léčby u účastníků s EPP nebo XLP.
  • Jak se úrovně koncentrace PPIX mění z předběžného ošetření bitopertinu na po 6 měsících léčby.

Vědci budou porovnat bitopertin s látkou podobnou placebo, která neobsahuje žádný lék.

Účastníci vyplní denní dotazníky a navštěvují návštěvy studie.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

183

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Francie
    • France
      • Nantes, France, Francie, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, Francie, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • Holandsko
    • The Netherlands
      • Rotterdam, The Netherlands, Holandsko, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
        • University of Alberta
  • Německo
    • Germany
      • Berlin, Germany, Německo, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, Německo, 09116
        • Klinikum Chemnitz Ggmbh
  • Spojené království
      • Salford, Spojené království, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, Spojené království, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Spojené království, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • Spojené státy
    • California
      • Huntington Beach, California, Spojené státy, 92647
        • Marvel Clinical Research
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33146
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, Spojené státy, 77550
        • University of Texas Medical Branch
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington
  • Španělsko
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Španělsko, 08036
        • Hospital Clinic De Barcelona
  • Švédsko
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, Švédsko, 141 86
        • Karolinska University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ve věku 12 let a starší v době souhlasu studia.
  2. Diagnóza EPP nebo XLP, založená na anamnéze pomocí ferrochelatázy (FECH) nebo aminolevulinové kyseliny syntázy 2 (Alas2) genotypizace nebo biochemickou analýzou porfyrinu.
  3. Minimální denní soulad s deníkem na slunci ≥ 85% ve dnech -14 až den -1, inkluzivní, během screeningu a nejméně 1 úspěšně dokončena výzva k expozici Slunce (pouze dospělí, protože toto hodnocení je volitelné pro adolescenty) nebo historické stažení času do prodromu
  4. Tělesná hmotnost ≥ 32 kg (věk 12 až 18 let), index tělesné hmotnosti ≥18,5 kg/m2 (věk ≥ 18 let) při screeningu.
  5. Vymývání nejméně 2 měsíce před screeningem afamelanotidu a dersimelagonu, pokud je to možné.
  6. Při screeningu při screeningu aspartát aminotransferáza a alanin transamináza <3 x horní hranice normálního (ULN) a celkového bilirubinu <2 × ULN (pokud není zdokumentován Gilbertový syndrom). Albumin> dolní hranice normálního (LLN).
  7. Ochota praktikovat vysoce efektivní metody antikoncepce (oba muži, kteří mají partnery s plodným potenciálem a ženy s plodným potenciálem během screeningu, při užívání studijního léčiva a po dobu nejméně 30 dnů po poslední dávce studijního léčiva).

Kritéria pro vyloučení:

  1. Hlavní chirurgický zákrok do 8 týdnů před screeningem nebo neúplným zotavením z jakéhokoli předchozího chirurgického zákroku.
  2. Kromě EPP nebo XLP, zděděná vnitřní nebo vnější onemocnění červených buněk spojená s anémií.
  3. Známá přecitlivělost na jakoukoli složku studijního léčiva.
  4. Historie transplantace jater nebo očekávané potřeby transplantace jater.
  5. Historie závislosti na alkoholu nebo nadměrné konzumace alkoholu, jak bylo hodnoceno vyšetřovatelem.
  6. Aktivní virus lidské imunodeficience (HIV), aktivní hepatitida B nebo C.
  7. Jiné lékařské nebo psychiatrické podmínky nebo laboratorní zjištění, které nejsou konkrétně uvedeny výše, že by podle rozsudku vyšetřovatele nebo sponzora vystavil účastníka nepřijatelného rizika nebo jinak zabránil účastníkovi účastnit se studie.

  8. Stav nebo souběžný lék, který by zmást schopnost interpretovat klinická, klinická laboratorní nebo účastnická deníková data, včetně hlavního psychiatrického stavu, který měl za posledních 6 měsíců exacerbaci nebo vyžadoval hospitalizaci.

    Historie léčby:

  9. Předchozí expozice bitopertinu.
  10. Souběžná nebo plánovaná léčba afamelanotidem nebo dersimelagonem během období studie.
  11. Léčba opioidy po dobu libovolného období> 7 dní za 2 měsíce před screeningem nebo očekává, že bude vyžadovat použití opioidů po dobu> 7 dnů v kterémkoli bodě během studie.
  12. Nová léčba anémie, včetně zahájení suplementace železa, do 1 měsíce po screeningu.
  13. Současné nebo plánované užívání jakýchkoli léků nebo bylinných léků, o nichž je známo, že jsou silné nebo mírné inhibitory nebo induktory enzymů cytochromu P450 (CYP) 3A4 po dobu 28 dnů před první dávkou a během studie.

  14. Současné nebo plánované ošetření antipsychotickými léky.

    Laboratorní vyloučení:

  15. Hemoglobin <10 g/dl při screeningu.

    Smíšený:

  16. Účast na jiných intervenčních klinických studiích do 30 dnů před screeningem.
  17. Pokud žena, těhotná nebo kojení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Orální dávka, jednou denně po dobu 24 týdnů
Experimentální: DISC-1459 Orální dávka
Lék: Disc-1459
Orální dávka, jednou denně po dobu 24 týdnů
Ostatní jména:
  • Bitopertin
  • RO4917838

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Průměrný měsíční celkový čas na slunečním světle ve dnech bez bolesti z fototoxické reakce mezi 10:00 do 18:00 (10:00 do 18:00) po 6 měsících (24 týdnů) léčby
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Procento změny z výchozí hodnoty v hladinách ppixu bez krve po 6 měsících
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Bezpečnost a snášenlivost, jak je hodnoceno pomocí nežádoucích účinků (AES) a laboratorních výsledků, během 6měsíčního období léčby
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt fototoxických reakcí během 6měsíčního léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Kumulativní celkový čas na slunečním světle ve dnech bez bolesti z fototoxické reakce mezi 10:00 do 18:00 (10:00 do 18:00) během 6měsíčního (24týdenního) léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Změna z výchozí hodnoty ve dvoutýdenním průměrném denním době denního slunečního světla (minuty) na první prodromální symptom (např. Burning, brnění, svědění nebo bodnutí) spojené s expozicí slunečního světla mezi 1 hodinou po sunrise a 1 hodinu přednosu po 6 měsících
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Disc Medicine, Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. března 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

4. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. května 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DISC-1459-301
  • 2024-520407-27-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Erytropoetická protoporfyrie (EPP)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit