Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie mateřských a postnatálních výsledků (MOS): Globální registr observace hodnotí bezpečnost Elfabrio® u žen s Fabryho onemocněním a jejich kojenci během těhotenství a kojení (MOS)

17. března 2026 aktualizováno: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studie mateřských a postnatálních výsledků (MOS) Celosvětový decentralizovaný observační registr pro vyhodnocení bezpečnosti u žen s Fabryho onemocněním a jejich kojenci vystavených Elfabrio® (PegunigalsIDASE alfa-IWXJ/Pegunigalsidase Alfa) během těhotenství a/nebo lakce

Cílem tohoto observačního registru je zhodnotit bezpečnost a výsledky těhotenství a laktace u žen s Fabryho onemocnění, které jsou vystaveny pegunigalsridázové alfa do 30 dnů před početí a/nebo během těhotenství a laktace.

Hlavní cíle jsou:

  • Posoudit výsledky těhotenství, včetně zdraví matek a kojenců.
  • Vyhodnoťte výskyt vrozených malformací a dalších novorozeneckých výsledků.

Jedná se o globální, decentralizovaný, jednorázový, prospektivní a retrospektivní registr, který plánoval zaregistrovat účastníky po dobu 10 let. Způsobilí pacienti mohou být zapsáni jejich lékařem nebo se mohou sami připojit, pokud jsou povoleni místními předpisy. Data budou shromažďována prostřednictvím zabezpečené webové platformy, která umožní pacientům a lékařům zadávat informace prostřednictvím formulářů elektronických kazuistí (ECRFS).

Těhotenství a klinické výsledky budou zdokumentovány během těhotenství a až 12 měsíců po narození. Údaje od pacientů s vlastním uzavřením budou potvrzeny jejich primární péčí nebo ošetřujícím lékařem. Tento registr je observační a nemá vliv na rozhodnutí o klinické péči nebo léčbě.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedná se o globální, decentralizovaný, jednoramenný, prospektivní a retrospektivní observační registr, jehož cílem je vyhodnotit výsledky těhotenství a kojenců u žen s Fabryho onemocnění, které byly vystaveny pegunigalsolsové alfa do 30 dnů před početí a/nebo během těhotenství a laktace. Cílem registru je posoudit bezpečnost matek a kojenců, výsledky těhotenství a výskyt vrozených malformací a dalších novorozeneckých podmínek.

Registr začne pacienty po dobu 10 let. Způsobilí pacienti mohou být zapsáni jejich lékařem nebo se mohou sami připojit, pokud jsou povoleni místními předpisy. Sběr dat bude usnadněn na zabezpečenou centralizovanou webovou platformu, kde pacienti a lékaři mohou zadávat informace pomocí formulářů elektronických kazuistí (ECRF).

Zápis a sběr dat:

Pacienti mohou být kdykoli zapsáni, a to buď během těhotenství nebo po porodu. V závislosti na načasování zápisu budou data shromažďována retrospektivně a/nebo prospektivně.

Těhotenství a klinické výsledky budou monitorovány od zápisu, dokud dítě nedosáhne 12 měsíců věku.

Shromážděné údaje zahrnují zdraví matek, komplikace těhotenství, výsledky doručení, vrozené malformace a parametry zdraví kojenců.

Hlášené vrozené malformace budou klasifikovány podle stanovených kritérií (např. MACDP, EuroCat) a rozhodnuto nezávislým vědeckým poradním výborem.

Registr je observační a nemění klinickou péči, rozhodnutí o léčbě lékaře ani léčbu pacientů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Itálie
      • Rome, Itálie
        • Nábor
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Nábor
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Zatím nenabíráme
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20001
        • Nábor
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko
        • Nábor
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Těhotné a/nebo kojení ženy s Fabryho onemocněním a jejich kojenci po vystavení alespoň 1 dávce pegunigalsridázy alfa během těhotenství a/nebo během laktace.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s Fabryho onemocnění, které byly vystaveny nejméně 1 dávce pegunigalsridázy alfa kdykoli během těhotenství (definované jako obdrženou pegunigalsridázovou alfa do 30 dnů před DOC a/nebo během těhotenství) a/nebo během laktace a jejich inftanti.

    o Doc, definovaný jako 20/7 gestační týdny, bude vypočítán z posledního menstruačního období [LMP] nebo ultrazvuku

  • Pacient nebo rodič/právně oprávněný zástupce musí být schopen porozumět a poskytovat souhlas prostřednictvím institucionální revizní komise/nezávislé etické komise (IRB/IEC) schváleného formuláře informovaného souhlasu.

Kritéria pro vyloučení:

  • Žádný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Ženy s Fabryho onemocnění, které byly vystaveny pegunigalssidázové alfa během těhotenství a/nebo laktace
Jiný: Nep použitelné- observační studie
Nelze použít - observační studie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Výsledek těhotenství: Počet narození
Časové okno: Při dodávce po průměru po 40 týdnech těhotenství
Při dodávce po průměru po 40 týdnech těhotenství
Výsledek těhotenství: Počet předčasného porodu
Časové okno: při dodání, před 37 týdny těhotenství
při dodání, před 37 týdny těhotenství
Výsledek těhotenství: Počet ztrát těhotenství (počet spontánních potratů, počet ukončení těhotenství, počet úmrtí plodu nebo mrtvě narozené)
Časové okno: Spontánní potraty: až 20 týdnů těhotenství; Ukončení těhotenství: těhotenstvím; Počet úmrtí nebo mrtvých plodů plodu: Větší než 20 týdnů těhotenství a těhotenství v průměru 40 týdnů
Spontánní potraty: až 20 týdnů těhotenství; Ukončení těhotenství: těhotenstvím; Počet úmrtí nebo mrtvých plodů plodu: Větší než 20 týdnů těhotenství a těhotenství v průměru 40 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Počet novorozenců/kojenců s MCMS
Časové okno: Během těhotenství je průměrně 40 týdnů a až 12 měsíců věku kojence
Během těhotenství je průměrně 40 týdnů a až 12 měsíců věku kojence
Počet ektopických nebo molárních těhotenství
Časové okno: Během těhotenství je průměrně 40 týdnů
Během těhotenství je průměrně 40 týdnů
Počet žen s porodnickými a doručovacími komplikacemi
Časové okno: Při porodu je průměrně 40 týdnů těhotenství
Při porodu je průměrně 40 týdnů těhotenství
Počet žen s komplikacemi preeklampsie nebo eklampsie
Časové okno: Během těhotenství je průměrně 40 týdnů
Během těhotenství je průměrně 40 týdnů
Počet žen s komplikacemi předčasného předběžného prasknutí membrány
Časové okno: při dodání, před 37 týdny těhotenství
při dodání, před 37 týdny těhotenství
Počet novorozenců/kojenců s menšími vrozenými malformacemi
Časové okno: Během těhotenství je průměrně 40 týdnů a až 12 měsíců věku kojence
Během těhotenství je průměrně 40 týdnů a až 12 měsíců věku kojence
Počet kojenců s nedostatkem vývoje
Časové okno: Až 12 měsíců věku kojence
Až 12 měsíců věku kojence
Počet hospitalizací u kojenců
Časové okno: Až 12 měsíců věku kojence
Až 12 měsíců věku kojence
Úmrtnost u kojenců, včetně novorozenecké smrti a smrti kojenců
Časové okno: Až 12 měsíců věku kojence
Až 12 měsíců věku kojence
Obvod hlavy u kojenců (cm)
Časové okno: Až 12 měsíců věku kojence
Až 12 měsíců věku kojence
Hmotnost u kojenců (kilogramy)
Časové okno: Až 12 měsíců věku kojence
Až 12 měsíců věku kojence
Délka u kojenců (cm)
Časové okno: Až 12 měsíců věku kojence
Až 12 měsíců věku kojence
Počet kojenců narozených jako SGA
Časové okno: Až 12 měsíců věku kojence
Až 12 měsíců věku kojence
Počet kojenců s nedostatkem postnatálního růstu nebo FTT
Časové okno: Až 12 měsíců věku kojence
Až 12 měsíců věku kojence
Doba trvání kojení, počet výhradně kojení žen a počet kojení žen doplněných vzorcem
Časové okno: Až 12 měsíců věku kojence
Až 12 měsíců věku kojence
Počet nežádoucích účinků u kojenců vystavených pegunigalssidase alfa během kojení
Časové okno: Až 12 měsíců věku kojence
Až 12 měsíců věku kojence

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
ICON plc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
23. května 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2034

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2034

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CLI-06657AA1-06

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení