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Studio sugli esiti materni e postnatali (MOS): un registro osservazionale globale che valuta la sicurezza di Elfabrio® nelle donne con malattia di Fabry e i loro bambini durante la gravidanza e l'allattamento al seno (MOS)

17 marzo 2026 aggiornato da: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studio sugli esiti materni e postnatali (MOS) Un registro di osservazione decentralizzato in tutto il mondo per valutare la sicurezza nelle donne con malattia di Fabry e i loro bambini esposti a Elfabrio® (Pegunigalsidasi alfa-iwxj/pegunigalsidase alfa) durante la gravidanza e/o latta

L'obiettivo di questo registro di osservazione è valutare la sicurezza e gli esiti della gravidanza e dell'allattamento nelle donne con malattia di Fabry che sono esposte alla pegunigalsidasi ALFA entro 30 giorni prima del concepimento e/o durante la gravidanza e l'allattamento.

Gli obiettivi principali sono di:

  • Valutare i risultati della gravidanza, compresa la salute materna e infantile.
  • Valutare il verificarsi di malformazioni congenite e altri risultati neonatali.

Questo è un registro globale, decentralizzato, a braccio singolo, potenziale e retrospettivo previsto per iscrivere i partecipanti per un periodo di 10 anni. I pazienti idonei possono essere arruolati dal loro medico o possono essere auto-arruolando, ove consentito dalle normative locali. I dati verranno raccolti tramite una piattaforma basata sul Web sicura, consentendo ai pazienti e ai medici di inserire informazioni tramite i moduli elettronici del caso di report (ECRF).

La gravidanza e gli esiti clinici saranno documentati durante la gravidanza e fino a 12 mesi dopo la nascita. I dati dei pazienti auto-arruolati saranno confermati dalle loro cure primarie o dalla frequenza del medico. Questo registro è osservazionale e non influisce sulle cure cliniche o sulle decisioni terapeutiche.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è un registro osservazionale globale, decentralizzato, singolo, prospettico e retrospettivo progettato per valutare la gravidanza e gli esiti infantili nelle donne con malattia di Fabry che sono stati esposti all'ALFA della pegunigalsidasi entro 30 giorni prima della concezione e/o durante la gravidanza e l'allattamento. Il registro mira a valutare la sicurezza materna e infantile, i risultati della gravidanza e il verificarsi di malformazioni congenite e altre condizioni neonatali.

Il registro arruolerà i pazienti per un periodo di 10 anni. I pazienti idonei possono essere arruolati dal loro medico o possono essere auto-arruolando, ove consentito dalle normative locali. La raccolta dei dati sarà facilitata attraverso una piattaforma basata sul Web centralizzata sicura, in cui pazienti e medici possono inserire informazioni utilizzando i moduli elettronici dei casi (ECRF).

Iscrizione e raccolta dei dati:

I pazienti possono essere arruolati in qualsiasi momento, durante la gravidanza o dopo il parto. A seconda dei tempi di iscrizione, i dati verranno raccolti in modo retrospettivo e/o prospettico.

Gli esiti di gravidanza e clinici saranno monitorati dall'iscrizione fino a quando il bambino non raggiunge i 12 mesi di età.

I dati raccolti includono salute materna, complicanze della gravidanza, risultati di consegna, malformazioni congenite e parametri di salute dei bambini.

Le malformazioni congenite segnalate saranno classificate secondo i criteri stabiliti (ad esempio, MACDP, Eurocat) e giudicati da un comitato consultivo scientifico indipendente.

Il registro è osservazionale e non altera le cure cliniche, le decisioni di trattamento del medico o la gestione dei pazienti.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Reclutamento
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Reclutamento
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Non ancora reclutamento
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Spagna
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20001
        • Reclutamento
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Le donne in gravidanza e/o che allattano con malattia di Fabry e i loro neonati, dopo l'esposizione ad almeno 1 dose di pegunigalsidasi alfa durante la gravidanza e/o durante l'allattamento.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Pazienti femminili con malattia di Fabry che sono state esposte ad almeno 1 dose di pegunigalsidasi alfa in qualsiasi momento durante la gravidanza (definita come aver ricevuto la pegunigalsidasi alfa entro 30 giorni prima del DOC e/o durante la gravidanza) e/o durante l'allattamento e i loro neonati.

    o Doc, definito come 20/7 settimane gestazionali, sarà calcolato dall'ultimo periodo mestruale [LMP] o ultrasuoni

  • Il rappresentante del paziente o del genitore/legalmente autorizzato deve essere in grado di comprendere e fornire il consenso attraverso un modulo di consenso informato approvato da un comitato etico istituzionale/IRB/IEC).

Criteri di esclusione:

  • Nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Donne con malattia di Fabry che sono state esposte a pegunigalsidasi alfa durante la gravidanza e/o l'allattamento
Altro: Non applicabile- studio osservazionale
Non applicabile - studio osservazionale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Risultato della gravidanza: numero di nascite vive
Lasso di tempo: Al parto, dopo una media di 40 settimane di gravidanza
Al parto, dopo una media di 40 settimane di gravidanza
Esito della gravidanza: numero di nascita pretermine
Lasso di tempo: Alla consegna, prima di 37 settimane di gestazione
Alla consegna, prima di 37 settimane di gestazione
Risultato della gravidanza: numero di perdite di gravidanza (numero di aborti spontanei, numero di terminazioni di gravidanza, numero di decessi fetali o nati morti)
Lasso di tempo: aborti spontanei: fino a 20 settimane di gravidanza; Terminazioni della gravidanza: attraverso la gravidanza; Numero di decessi fetali o nati morti: più di 20 settimane di gravidanza e durante la gravidanza, in media 40 settimane
aborti spontanei: fino a 20 settimane di gravidanza; Terminazioni della gravidanza: attraverso la gravidanza; Numero di decessi fetali o nati morti: più di 20 settimane di gravidanza e durante la gravidanza, in media 40 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di neonati/neonati con MCMS
Lasso di tempo: Durante la gravidanza, una media di 40 settimane e fino a 12 mesi di età infantile
Durante la gravidanza, una media di 40 settimane e fino a 12 mesi di età infantile
Numero di gravidanze ectopiche o molari
Lasso di tempo: Durante la gravidanza, una media di 40 settimane
Durante la gravidanza, una media di 40 settimane
Numero di donne con complicazioni ostetriche e di consegna
Lasso di tempo: Al parto, una media di 40 settimane di gravidanza
Al parto, una media di 40 settimane di gravidanza
Numero di donne con complicazioni di preeclampsia o eclampsia
Lasso di tempo: Durante la gravidanza, una media di 40 settimane
Durante la gravidanza, una media di 40 settimane
Numero di donne con complicanze della rottura prelabour pretermine della membrana
Lasso di tempo: Alla consegna, prima di 37 settimane di gestazione
Alla consegna, prima di 37 settimane di gestazione
Numero di neonati/neonati con malformazioni congenite minori
Lasso di tempo: Durante la gravidanza, una media di 40 settimane e fino a 12 mesi di età infantile
Durante la gravidanza, una media di 40 settimane e fino a 12 mesi di età infantile
Numero di neonati con deficit di sviluppo
Lasso di tempo: fino a 12 mesi di età infantile
fino a 12 mesi di età infantile
Numero di ricoveri nei bambini
Lasso di tempo: fino a 12 mesi di età infantile
fino a 12 mesi di età infantile
Mortalità nei neonati, tra cui la morte neonatale e la morte per bambini
Lasso di tempo: fino a 12 mesi di età infantile
fino a 12 mesi di età infantile
Circonferenza della testa nei neonati (cm)
Lasso di tempo: fino a 12 mesi di età infantile
fino a 12 mesi di età infantile
Peso nei neonati (chilogrammi)
Lasso di tempo: fino a 12 mesi di età infantile
fino a 12 mesi di età infantile
Lunghezza nei neonati (cm)
Lasso di tempo: fino a 12 mesi di età infantile
fino a 12 mesi di età infantile
Numero di neonati nati come SGA
Lasso di tempo: fino a 12 mesi di età infantile
fino a 12 mesi di età infantile
Numero di neonati con deficit di crescita postnatale o FTT
Lasso di tempo: fino a 12 mesi di età infantile
fino a 12 mesi di età infantile
Durata dell'allattamento al seno, numero di donne che allattano esclusivamente e numero di donne che allattano al seno integrate con formula
Lasso di tempo: fino a 12 mesi di età infantile
fino a 12 mesi di età infantile
Numero di eventi avversi nei neonati esposti a pegunigalsidasi alfa durante l'allattamento al seno
Lasso di tempo: fino a 12 mesi di età infantile
fino a 12 mesi di età infantile

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
ICON plc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
23 maggio 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2034

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2034

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 marzo 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CLI-06657AA1-06

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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