Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Mødre- og postnatal -resultater undersøgelse (MOS): En global observationsregistrering, der vurderer sikkerheden ved Elfabrio® hos kvinder med Fabry -sygdom og deres spædbørn under graviditet og amning (MOS)

17. marts 2026 opdateret af: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Mødre- og postnatale resultater Studieundersøgelse (MOS) En verdensomspændende decentral observationsregister for at evaluere sikkerheden hos kvinder med Fabry-sygdom og deres spædbørn udsat for Elfabrio® (Pegunigalsidase Alfa-IWXJ/Pegunigalsidase Alfa) under graviditet og/eller laktation

Målet med dette observationsregister er at evaluere sikkerheden og resultaterne af graviditet og amning hos kvinder med Fabry -sygdom, der udsættes for Pegunigalsidase ALFA inden for 30 dage før undfangelse og/eller under graviditet og amning.

Hovedmålene er at:

  • Vurder graviditetsresultater, herunder mødre og spædbarns sundhed.
  • Evaluer forekomsten af ​​medfødte misdannelser og andre neonatale resultater.

Dette er et globalt, decentraliseret, enkeltarms, prospektivt og retrospektivt register, der er planlagt at tilmelde deltagerne over en 10-årig periode. Kvalificerede patienter kan tilmeldes af deres læge eller kan tilmelde sig selv, hvor de er tilladt i lokale regler. Data indsamles via en sikker webbaseret platform, der giver patienter og læger mulighed for at indtaste oplysninger via elektroniske sagsrapportformularer (ECRFS).

Graviditet og kliniske resultater vil blive dokumenteret under hele graviditeten og op til 12 måneder efter fødslen. Data fra selvopgivede patienter vil blive bekræftet af deres primære pleje eller deltagende læge. Dette register er observationsmæssigt og påvirker ikke klinisk pleje eller behandlingsbeslutninger.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et globalt, decentraliseret, enkeltarms, prospektivt og retrospektivt observationsregister designet til at evaluere graviditet og spædbørnsresultater hos kvinder med Fabry-sygdom, der er blevet udsat for Pegunigalsidase Alfa inden for 30 dage før undfangelse og/eller under graviditet og laktation. Registret sigter mod at vurdere moder- og spædbørnsikkerhed, graviditetsresultater og forekomsten af ​​medfødte misdannelser og andre neonatale tilstande.

Registret tilmelder sig patienter over en 10-årig periode. Kvalificerede patienter kan tilmeldes af deres læge eller kan tilmelde sig selv, hvor de er tilladt i lokale regler. Dataindsamling vil blive lettet gennem en sikker, centraliseret webbaseret platform, hvor patienter og læger kan indtaste oplysninger ved hjælp af elektroniske sagsrapportformularer (ECRFS).

Tilmelding og dataindsamling:

Patienter kan tilmeldes når som helst, enten under graviditet eller efter fødslen. Afhængig af tidspunktet for tilmelding indsamles data retrospektivt og/eller prospektivt.

Graviditet og kliniske resultater overvåges fra tilmelding, indtil spædbarnet når 12 måneders alder.

Indsamlede data inkluderer mødres sundhed, graviditetskomplikationer, leveringsresultater, medfødte misdannelser og spædbørns sundhedsparametre.

Rapporterede medfødte misdannelser vil blive klassificeret i henhold til etablerede kriterier (f.eks. MacDP, Eurocat) og bedømt af et uafhængigt videnskabeligt rådgivende udvalg.

Registreringsdatabasen er observation og ændrer ikke klinisk pleje, lægebehandlingsbeslutninger eller patientstyring.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20001
        • Rekruttering
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Italien
      • Rome, Italien
        • Rekruttering
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Rekruttering
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Gravide og/eller ammende kvinder med Fabry -sygdom og deres spædbørn efter eksponering for mindst 1 dosis pegunigalsidase alfa under graviditet og/eller under amning.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Kvindelige patienter med Fabry -sygdom, der er blevet udsat for mindst 1 dosis af pegunigalsidase ALFA til enhver tid under graviditet (defineret som at have modtaget pegunigalsidase alfa inden for 30 dage før DOC og/eller under graviditet) og/eller under laktation og deres spædbørn.

    o Doc, defineret som 20/7 svangerskabsuge, beregnes fra sidste menstruationsperiode [LMP] eller ultralyd

  • Patient eller forælder/lovligt autoriseret repræsentant skal være i stand til at forstå og give samtykke gennem et Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC) godkendt formular til informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Kvinder med Fabry Disease, der blev udsat for pegunigalsidase alfa under graviditet og/eller amning
Andet: Ikke relevant- observationsundersøgelse
Ikke relevant - Observationsundersøgelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Graviditetsresultat: Antal levende fødsler
Tidsramme: Ved leveringen efter et gennemsnit på 40 ugers graviditet
Ved leveringen efter et gennemsnit på 40 ugers graviditet
Graviditetsresultat: Antal for tidlig fødsel
Tidsramme: Ved levering før 37 ugers drægtighed
Ved levering før 37 ugers drægtighed
Graviditetsresultat: Antal graviditetstab (antal spontane aborter, antal graviditetsafslutninger, antal føtaldødsfald eller dødfødsler)
Tidsramme: Spontane aborter: op til 20 ugers graviditet; Graviditetsafslutninger: gennem graviditeten; Antal føtaldødsfald eller dødfødsler: mere end 20 ugers graviditet og gennem graviditeten, gennemsnittet på 40 uger
Spontane aborter: op til 20 ugers graviditet; Graviditetsafslutninger: gennem graviditeten; Antal føtaldødsfald eller dødfødsler: mere end 20 ugers graviditet og gennem graviditeten, gennemsnittet på 40 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Antal nyfødte/spædbørn med MCMS
Tidsramme: Gennem graviditeten, i gennemsnit 40 uger og op til 12 måneders spædbarnsalder
Gennem graviditeten, i gennemsnit 40 uger og op til 12 måneders spædbarnsalder
Antal ektopiske eller molære graviditeter
Tidsramme: Gennem graviditeten, i gennemsnit 40 uger
Gennem graviditeten, i gennemsnit 40 uger
Antal kvinder med obstetriske og leveringskomplikationer
Tidsramme: Ved leveringen, i gennemsnit 40 ugers graviditet
Ved leveringen, i gennemsnit 40 ugers graviditet
Antal kvinder med komplikationer af præeklampsi eller eklampsi
Tidsramme: Gennem graviditeten, i gennemsnit 40 uger
Gennem graviditeten, i gennemsnit 40 uger
Antal kvinder med komplikationer af for tidlig prelabour -brud på membranen
Tidsramme: Ved levering før 37 ugers drægtighed
Ved levering før 37 ugers drægtighed
Antal nyfødte/spædbørn med mindre medfødte misdannelser
Tidsramme: Gennem graviditeten, i gennemsnit 40 uger og op til 12 måneders spædbarnsalder
Gennem graviditeten, i gennemsnit 40 uger og op til 12 måneders spædbarnsalder
Antal spædbørn med udviklingsmangel
Tidsramme: Op til 12 måneders spædbørnsalder
Op til 12 måneders spædbørnsalder
Antal hospitaliseringer hos spædbørn
Tidsramme: Op til 12 måneders spædbørnsalder
Op til 12 måneders spædbørnsalder
Dødelighed hos spædbørn, herunder neonatal død og spædbarnsdød
Tidsramme: Op til 12 måneders spædbørnsalder
Op til 12 måneders spædbørnsalder
Hovedomkrets hos spædbørn (CM)
Tidsramme: Op til 12 måneders spædbørnsalder
Op til 12 måneders spædbørnsalder
Vægt hos spædbørn (kilogram)
Tidsramme: Op til 12 måneders spædbørnsalder
Op til 12 måneders spædbørnsalder
Længde hos spædbørn (CM)
Tidsramme: Op til 12 måneders spædbørnsalder
Op til 12 måneders spædbørnsalder
Antal spædbørn født som SGA
Tidsramme: Op til 12 måneders spædbørnsalder
Op til 12 måneders spædbørnsalder
Antal spædbørn med efternatal vækstmangel eller FTT
Tidsramme: Op til 12 måneders spædbørnsalder
Op til 12 måneders spædbørnsalder
Varighed af amning, antal udelukkende ammende kvinder og antal ammende kvinder suppleret med formlen
Tidsramme: Op til 12 måneders spædbørnsalder
Op til 12 måneders spædbørnsalder
Antal bivirkninger hos spædbørn udsat for pegunigalsidase alfa under amning
Tidsramme: Op til 12 måneders spædbørnsalder
Op til 12 måneders spædbørnsalder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
ICON plc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. maj 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2034

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2034

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. april 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CLI-06657AA1-06

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger