Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie 2 fáze s RGX -314 u dospělých s zapojeným středem - diabetický makulární edém (CI - DME) (ELAAVATE)

16. dubna 2025 aktualizováno: Sierra Eye Associates

Randomizovaná, otevřená štítek, kontrolovaná klinická studie fáze 2 pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti genové terapie AAV RGX-314 podávané subretinálním dodáním účastníků s diabetickým makulárním edémem centra s centrem zapojenou diabetickým makulárním edémem

Otevřená značka fáze 2, randomizovaná, aktivní kontrolovaná, dávka v rozsahu u dospělých se zapojeným centrem - diabetický makulární edém (CI - DME)

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie fáze 2 je otevřenou značkou, randomizované, aktivní kontrolované, dávkové zkoušce, která umožňuje předběžné údaje o bezpečnosti a účinnosti na podávání subretinálních (SR) doručení RGX-314 u účastníků s CI-DME

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
18

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diabetes mellitus typu I nebo typu II se středem zahrnující diabetický makulární edém s předchozí léčbou
  • Hb1c ≤ 12%
  • BCVA ve studijním oku 78 až 25 písmen ETDRS (~ 20/32 až 20/320) při screeningu
  • Snížená zraková ostrost připadatelná především kvůli CI - DME
  • Prokázat klinickou odpověď na injekci aflibercept ve studovaném oku
  • Poskytněte písemný informovaný souhlas

Kritéria pro vyloučení:

  • Ženy porodu
  • Neovaskularizace ve studovaném oku z jiné příčiny než DR
  • Důkazy ve studii oka optického nervu při klinickém vyšetření
  • Historie fotokoagulace sítnice Pan ve studovaném oku
  • Jakýkoli souběžný oční stav ve studovaném oku jiném než CI-DME, který by mohl vyžadovat chirurgický zásah do 6 měsíců nebo jakýkoli stav ve studijním oku, který může zvýšit riziko pro účastníka, vyžaduje během studie lékařský nebo chirurgický zásah, aby se zabránilo nebo ošetřovalo ztrátu zraku, nebo zasahovala do postupů nebo hodnocení studie nebo posouzením studijních postupů nebo hodnocení
  • Přítomnost implantátu ve studovaném oku při screeningu (s výjimkou nitrooční čočky)
  • Jakákoli podmínka podle názoru vyšetřovatele, která by mohla omezit zlepšení VA ve studovaném oku
  • Aktivní nebo historie glaukomu, odezvy steroidů nebo oční hypertenze
  • Jakákoli předchozí intravitreální injekce steroidů ve studovaném oku do 6 měsíců před screeningem, podávání ve studovaném oku Ozudrex® do 12 měsíců před screeningem nebo podávání ve studijním oku, pokud Iluven® do 36 měsíců před screeningem
  • Diagnóza diabetického makulárního otoku ≥ 7 let
  • Historie chronického selhání ledvin vyžadující dialýzu nebo transplantaci ledvin
  • Účast v jakékoli jiné studii genové terapie nebo přijetí jakéhokoli vyšetřovacího produktu do 30 dnů před zápisem nebo 5 poločasními životy vyšetřovacího produktu, podle toho, co je delší, nebo jakékoli plány na použití vyšetřovacího produktu do 6 měsíců po zápisu

POZNÁMKA: Použijí další kritéria pro zařazení/vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: RGX-314 Ošetřovací rameno (dávka 1)

Genetická: dávka RGX-314

- Vektor AAV8 obsahující transgen pro anti-VEGF Fab (dávka 1)
Genetický: RGX-314 Dávka 1
Vektor AAV8 obsahující transgen pro anti-VEGF fab (dávka 1)
Experimentální: Ošetřovací rameno (dávka 2)

Genetická: dávka RGX-314

-AAV8 vektor obsahující transgen pro anti-VEGF Fab (dávka 2)
Genetický: RGX-314 Dávka 2
AAV8 vektor obsahující transgen pro anti-VEGF fab (dávka 2)
Aktivní komparátor: Aflibercept Léčena rameno

Biologické: Aflibercept IVT

  • Komerčně dostupný aktivní komparátor
  • Další jména: Eylea
Biologický: Aflibercept (2,0 mg)
Komerčně dostupný aktivní komparátor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna z výchozí hodnoty v BCVA ve studovaném oku v 52. týdnu
Časové okno: 52 týdnů
Vyhodnotit účinek RGX-314 na BCVA v týdnu 52
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna z výchozí hodnoty v BCVA ve studijním oku v průběhu času
Časové okno: 52 týdnů
Vyhodnotit účinek RGX-314 na BCVA v průběhu času
52 týdnů
Podíl účastníků s BCVA 20/40 nebo lepších (ETDR ≥ 69 písmen) ve studovaném oku v průběhu času
Časové okno: 52 týdnů
Vyhodnotit účinek RGX-314 na BCVA v průběhu času
52 týdnů
Průměrná změna z výchozí hodnoty v tloušťce centrálního subfieldu (CST) ve studii v týdnu 52
Časové okno: 52 týdnů
Pro vyhodnocení účinku RGX-314 na anatomické výsledky a CST (jak je stanoveno měřením SD OCT) v 52. týdnu
52 týdnů
Průměrná změna z výchozí hodnoty ve studii ve studii oka na SD-OCT v 26. týdnu a 52
Časové okno: 52 týdnů
Pro vyhodnocení účinku RGX-314 na anatomické výsledky a CST (jak je stanoveno měřením SD OCT) v 52. týdnu
52 týdnů
Podíl účastníků s nepřítomností CI-DME ve studijním oku v 26. týdnu a 52
Časové okno: 52 týdnů
Pro vyhodnocení účinku RGX-314 na anatomické výsledky a CST (jak je stanoveno měřením SD OCT) v 52. týdnu
52 týdnů
Podíl účastníků, kteří dosáhnou dvoustupňového nebo většího zlepšení nebo jakéhokoli zlepšení (o 1 krok nebo větší zlepšení) ve studovaném oku ETDRS DRSS na 4 Widefield Digital Stereoscopic Fundus Photography v týdnu 52
Časové okno: 52 týdnů
Chcete-li vyhodnotit účinek RGX-314 na DR od ETDRS DRSS v týdnu 52
52 týdnů
Incidence celkových a očních nežádoucích účinků (AES)
Časové okno: 52 týdnů
Posoudit bezpečnost a snášenlivost RGX-314
52 týdnů
Podíl účastníků vyžadující jakýkoli další zásah do očních diabetických komplikací do týdne 52
Časové okno: 52 týdnů
Zhodnotit potřebu další úrovně zásahu péče v důsledku očních diabetických komplikací
52 týdnů
Podíl účastníků s jakýmikoli zrakovými očními diabetickými komplikacemi do týdne 52
Časové okno: 52 týdnů
Zhodnotit potřebu další úrovně zásahu péče v důsledku očních diabetických komplikací
52 týdnů
Podíl účastníků rozvíjejících oční diabetické komplikace vyžadující léčbu na standard péče (léčba anti-VEGF, ošetření steroidy, fotokoagulace sítnice Pan, laser nebo chirurgický zákrok) do 52. týdne 52
Časové okno: 52 týdnů
Zhodnotit potřebu další úrovně zásahu péče v důsledku očních diabetických komplikací
52 týdnů
Podíl účastníků vyvíjejících oční diabetické komplikace (např. Neovaskularizace v důsledku DR) vyžadující léčbu na standard péče (Pan sítnice nebo anti-VEGF léčba) do 52. týdne 52
Časové okno: 52 týdnů
Zhodnotit potřebu další úrovně zásahu péče v důsledku očních diabetických komplikací
52 týdnů
Podíl účastníků vyvíjejících oční diabetické komplikace (např. Oddělení sítnice) vyžadující chirurgický zásah na standard péče do 52. týdne
Časové okno: 52 týdnů
Zhodnotit potřebu další úrovně zásahu péče v důsledku očních diabetických komplikací
52 týdnů
Vodná koncentrace transgenů RGX-314 (TP) v hodnocených časových bodech
Časové okno: 52 týdnů
Pro měření vodných koncentrací RGX-314 TP
52 týdnů
Podíl účastníků s vizuální stabilitou ve studovaném oku od základní linie do 52 týdnů
Časové okno: 52 týdnů
Vyhodnotit vliv RGX-314 na výsledky vidění
52 týdnů
Podíl účastníků se ziskem vidění nebo ztrátou vidění ≥ do 5, 10 nebo 15 dopisů ETDRS ve studijním oku od základní linie do 52 týdnů
Časové okno: 52 týdnů
Vyhodnotit vliv RGX-314 na výsledky vidění
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sierra Eye Associates

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
REGENXBIO Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
18. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. prosince 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. dubna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SEA1979

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení