Studie 2 fáze s RGX -314 u dospělých s zapojeným středem - diabetický makulární edém (CI - DME) (ELAAVATE)
16. dubna 2025 aktualizováno: Sierra Eye Associates
Randomizovaná, otevřená štítek, kontrolovaná klinická studie fáze 2 pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti genové terapie AAV RGX-314 podávané subretinálním dodáním účastníků s diabetickým makulárním edémem centra s centrem zapojenou diabetickým makulárním edémem
Otevřená značka fáze 2, randomizovaná, aktivní kontrolovaná, dávka v rozsahu u dospělých se zapojeným centrem - diabetický makulární edém (CI - DME)
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie fáze 2 je otevřenou značkou, randomizované, aktivní kontrolované, dávkové zkoušce, která umožňuje předběžné údaje o bezpečnosti a účinnosti na podávání subretinálních (SR) doručení RGX-314 u účastníků s CI-DME
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
18
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Clinical Research Study Coordinator
- Telefonní číslo: 775-329-0286
- E-mail: jvannavong@sierraeyeassociates.com
Studijní místa
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Spojené státy, 89502
- Nábor
- Sierra Eye Associates
-
Kontakt:
- Clinical Research Study Coordinator
- Telefonní číslo: 775-329-0286
- E-mail: jvannavong@sierraeyeassociates.com
-
Kontakt:
- Arshad M Khanani, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diabetes mellitus typu I nebo typu II se středem zahrnující diabetický makulární edém s předchozí léčbou
- Hb1c ≤ 12%
- BCVA ve studijním oku 78 až 25 písmen ETDRS (~ 20/32 až 20/320) při screeningu
- Snížená zraková ostrost připadatelná především kvůli CI - DME
- Prokázat klinickou odpověď na injekci aflibercept ve studovaném oku
- Poskytněte písemný informovaný souhlas
Kritéria pro vyloučení:
- Ženy porodu
- Neovaskularizace ve studovaném oku z jiné příčiny než DR
- Důkazy ve studii oka optického nervu při klinickém vyšetření
- Historie fotokoagulace sítnice Pan ve studovaném oku
- Jakýkoli souběžný oční stav ve studovaném oku jiném než CI-DME, který by mohl vyžadovat chirurgický zásah do 6 měsíců nebo jakýkoli stav ve studijním oku, který může zvýšit riziko pro účastníka, vyžaduje během studie lékařský nebo chirurgický zásah, aby se zabránilo nebo ošetřovalo ztrátu zraku, nebo zasahovala do postupů nebo hodnocení studie nebo posouzením studijních postupů nebo hodnocení
- Přítomnost implantátu ve studovaném oku při screeningu (s výjimkou nitrooční čočky)
- Jakákoli podmínka podle názoru vyšetřovatele, která by mohla omezit zlepšení VA ve studovaném oku
- Aktivní nebo historie glaukomu, odezvy steroidů nebo oční hypertenze
- Jakákoli předchozí intravitreální injekce steroidů ve studovaném oku do 6 měsíců před screeningem, podávání ve studovaném oku Ozudrex® do 12 měsíců před screeningem nebo podávání ve studijním oku, pokud Iluven® do 36 měsíců před screeningem
- Diagnóza diabetického makulárního otoku ≥ 7 let
- Historie chronického selhání ledvin vyžadující dialýzu nebo transplantaci ledvin
- Účast v jakékoli jiné studii genové terapie nebo přijetí jakéhokoli vyšetřovacího produktu do 30 dnů před zápisem nebo 5 poločasními životy vyšetřovacího produktu, podle toho, co je delší, nebo jakékoli plány na použití vyšetřovacího produktu do 6 měsíců po zápisu
POZNÁMKA: Použijí další kritéria pro zařazení/vyloučení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: RGX-314 Ošetřovací rameno (dávka 1)
Genetická: dávka RGX-314 - Vektor AAV8 obsahující transgen pro anti-VEGF Fab (dávka 1) |
Vektor AAV8 obsahující transgen pro anti-VEGF fab (dávka 1)
|
|
Experimentální: Ošetřovací rameno (dávka 2)
Genetická: dávka RGX-314 -AAV8 vektor obsahující transgen pro anti-VEGF Fab (dávka 2) |
AAV8 vektor obsahující transgen pro anti-VEGF fab (dávka 2)
|
|
Aktivní komparátor: Aflibercept Léčena rameno
Biologické: Aflibercept IVT
|
Komerčně dostupný aktivní komparátor
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrná změna z výchozí hodnoty v BCVA ve studovaném oku v 52. týdnu
Časové okno: 52 týdnů
|
Vyhodnotit účinek RGX-314 na BCVA v týdnu 52
|
52 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrná změna z výchozí hodnoty v BCVA ve studijním oku v průběhu času
Časové okno: 52 týdnů
|
Vyhodnotit účinek RGX-314 na BCVA v průběhu času
|
52 týdnů
|
|
Podíl účastníků s BCVA 20/40 nebo lepších (ETDR ≥ 69 písmen) ve studovaném oku v průběhu času
Časové okno: 52 týdnů
|
Vyhodnotit účinek RGX-314 na BCVA v průběhu času
|
52 týdnů
|
|
Průměrná změna z výchozí hodnoty v tloušťce centrálního subfieldu (CST) ve studii v týdnu 52
Časové okno: 52 týdnů
|
Pro vyhodnocení účinku RGX-314 na anatomické výsledky a CST (jak je stanoveno měřením SD OCT) v 52. týdnu
|
52 týdnů
|
|
Průměrná změna z výchozí hodnoty ve studii ve studii oka na SD-OCT v 26. týdnu a 52
Časové okno: 52 týdnů
|
Pro vyhodnocení účinku RGX-314 na anatomické výsledky a CST (jak je stanoveno měřením SD OCT) v 52. týdnu
|
52 týdnů
|
|
Podíl účastníků s nepřítomností CI-DME ve studijním oku v 26. týdnu a 52
Časové okno: 52 týdnů
|
Pro vyhodnocení účinku RGX-314 na anatomické výsledky a CST (jak je stanoveno měřením SD OCT) v 52. týdnu
|
52 týdnů
|
|
Podíl účastníků, kteří dosáhnou dvoustupňového nebo většího zlepšení nebo jakéhokoli zlepšení (o 1 krok nebo větší zlepšení) ve studovaném oku ETDRS DRSS na 4 Widefield Digital Stereoscopic Fundus Photography v týdnu 52
Časové okno: 52 týdnů
|
Chcete-li vyhodnotit účinek RGX-314 na DR od ETDRS DRSS v týdnu 52
|
52 týdnů
|
|
Incidence celkových a očních nežádoucích účinků (AES)
Časové okno: 52 týdnů
|
Posoudit bezpečnost a snášenlivost RGX-314
|
52 týdnů
|
|
Podíl účastníků vyžadující jakýkoli další zásah do očních diabetických komplikací do týdne 52
Časové okno: 52 týdnů
|
Zhodnotit potřebu další úrovně zásahu péče v důsledku očních diabetických komplikací
|
52 týdnů
|
|
Podíl účastníků s jakýmikoli zrakovými očními diabetickými komplikacemi do týdne 52
Časové okno: 52 týdnů
|
Zhodnotit potřebu další úrovně zásahu péče v důsledku očních diabetických komplikací
|
52 týdnů
|
|
Podíl účastníků rozvíjejících oční diabetické komplikace vyžadující léčbu na standard péče (léčba anti-VEGF, ošetření steroidy, fotokoagulace sítnice Pan, laser nebo chirurgický zákrok) do 52. týdne 52
Časové okno: 52 týdnů
|
Zhodnotit potřebu další úrovně zásahu péče v důsledku očních diabetických komplikací
|
52 týdnů
|
|
Podíl účastníků vyvíjejících oční diabetické komplikace (např. Neovaskularizace v důsledku DR) vyžadující léčbu na standard péče (Pan sítnice nebo anti-VEGF léčba) do 52. týdne 52
Časové okno: 52 týdnů
|
Zhodnotit potřebu další úrovně zásahu péče v důsledku očních diabetických komplikací
|
52 týdnů
|
|
Podíl účastníků vyvíjejících oční diabetické komplikace (např. Oddělení sítnice) vyžadující chirurgický zásah na standard péče do 52. týdne
Časové okno: 52 týdnů
|
Zhodnotit potřebu další úrovně zásahu péče v důsledku očních diabetických komplikací
|
52 týdnů
|
|
Vodná koncentrace transgenů RGX-314 (TP) v hodnocených časových bodech
Časové okno: 52 týdnů
|
Pro měření vodných koncentrací RGX-314 TP
|
52 týdnů
|
|
Podíl účastníků s vizuální stabilitou ve studovaném oku od základní linie do 52 týdnů
Časové okno: 52 týdnů
|
Vyhodnotit vliv RGX-314 na výsledky vidění
|
52 týdnů
|
|
Podíl účastníků se ziskem vidění nebo ztrátou vidění ≥ do 5, 10 nebo 15 dopisů ETDRS ve studijním oku od základní linie do 52 týdnů
Časové okno: 52 týdnů
|
Vyhodnotit vliv RGX-314 na výsledky vidění
|
52 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
18. března 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. prosince 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. dubna 2025
První zveřejněno (Aktuální)
24. dubna 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. dubna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. dubna 2025
Naposledy ověřeno
1. dubna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SEA1979
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .