Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie genové terapie CAP-002 u pediatrických pacientů se syntaxinem vázajícím proteinem 1 (STXBP1) encefalopatie

8. června 2026 aktualizováno: Capsida Biotherapeutics, Inc.

Studie fáze 1/2A, otevřená, více centra, dávka eskalace pro posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti jediné dávky genové terapie CAP-002 podávané pediatrickým pacientům s syntaxinem vázajícím protein 1 (STXBP1))

Cílem této klinické studie je dozvědět se o bezpečnosti genové terapie CAP-002 u dětí se syntaxinem vázajícím proteinem 1 (STXBP1) encefalopatie. Poskytne také informace o tom, zda CAP-002 prokazuje účinnost při léčbě dětí s STXBP1 se záchvaty a bez něj.

Účastníci budou mít jedinou infuzi CAP-002, pravidelně navštěvují kliniku po dobu 2 let pro kontroly a testy a jejich pečovatel bude zaznamenán v deníku.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedná se o fázi 1/2A, FIH, otevřená, vícecentrická, multicentrická, dávka eskalace studie pro posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti jediné intravenózní (IV) dávky CAP-002 podávané účastníkům s syntaxinem vázajícím protein č. 1 (STXBP1) encefalopatie věku do <8 let věku.

V této zkoušce bude dáno přibližně 12 účastníků. Fáze 1 je fáze eskalace dávky, která bude dávat přibližně 6 účastníků rozděleno do 2 kohort (kohorta 1 a kohorta 2), zatímco fáze 2A bude mít 1 kohortu dávky a dávku přibližně 6 účastníků. Účastníkům fáze 1 budou dávkovány postupně v každé kohortě. Fáze 2A umožní účastníkům souběžně, pokud jsou údaje o bezpečnosti a snášenlivosti z fáze 1 považovány za přijatelné.

Účastníci obdrží jedinou intravenózní infuzi CAP-002 a poté budou následovány po dobu 2 let s bezpečnostními opatřeními, hodnoceními pro měření změn z výchozího vývoje, jazyka, poznání, motorických dovedností a chování, deníku záchvatů a strukturovanými rozhovory s pečovateli.

Po dokončení studie nebo při závěrečné návštěvě účastníka budou vyzváni, aby se zúčastnili 3leté bezpečnostní studie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
1

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Colorado Child Health Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Cornell Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19146
        • Buerger Center for Advanced Pediatric Care, Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Muž nebo žena, ≥18 měsíců do <8 let;

Má diagnózu vývojové encefalopatie v důsledku mutace STXBP1 s potvrzením patogenní nebo pravděpodobné patogenní mutace genu STXBP1.

Má právně oprávněný zástupce (LAR) ochotný a schopný dokončit proces informovaného souhlasu, ochotný dodržovat zkušební postupy a je schopen cestovat po opakovaných návštěvách.

Je stabilní u všech lékových režimů (pokud je podáván pro kontrolu příznaků a příznaků základního onemocnění) po dobu nejméně 6 týdnů před vstupem do pokusu a očekává se, že bude stabilní po dobu nejméně 12 týdnů po podání CAP-002.

Kritéria pro vyloučení:

Historie předchozí genové terapie;

Léčba antisense oligonukleotidová terapie do 6 měsíců;

Přítomnost potvrzené mutace v genu jiné než STXBP1, o kterém je známo, že přispívá k neurodevelopmentálnímu postižení nebo epilepsii;

Má přítomnost významného Non-STXBP1 souvisejícího s centrálním nervovým poškozením/behaviorálním rušením, které by zmást vědeckou přísnost nebo interpretaci výsledků pokusu;

Historie předčasnosti (definované jako gestační věk <35 týdnů), historie nízké porodní hmotnosti (<2,5 kg) a/nebo intrauterinní růstové omezení, významné interventrikulární krvácení, strukturální mozkový deficit nebo vrozené srdeční choroby;

Známá kontraindikace na imunosupresi nebo jiné léky definované protokolem, včetně, ale nejen na kortikosteroidy nebo PPI;

Klinicky významné abnormality v testech bezpečnostních laboratoří, vitálních příznaků;

Jiné nemoci nebo léky, které mohou ovlivnit interpretaci výsledků studie;

Pozitivní výsledek testu protilátky proti kapitole.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Úroveň dávky 1
Účastníci obdrží jednu dávku STXBP1, spravovanou IV
Lék: Genová terapie
Intra-živá genová terapie
Experimentální: Úroveň 2
Účastníci obdrží jednu dávku STXBP1, spravovanou IV
Lék: Genová terapie
Intra-živá genová terapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primární bezpečnost
Časové okno: 2 roky
Incidence nežádoucích účinků a závažných nežádoucích účinků hodnocených prostřednictvím laboratorních testů klinické bezpečnosti (hematologie, chemie, jaterní funkce a analýza moči), EKG, měření vitálních znaků a fyzikální zkoušky
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bayley Scales of Kojence a rozvoj batole- čtvrté vydání
Časové okno: Základní linie, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24
Skóre klinického lékaře: 0 až 2; Celkové skóre: kognitivní 0-162; Vnímavý 0-84; Expresivní 0-74; Jemný motor 0-92; Hrubý motor 0-116; Vysoké skóre je lepší výsledek
Základní linie, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24
Hrubé měření motorické funkce
Časové okno: Základní linie, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24
Skóre klinického lékaře: 0 až 3; Celkové skóre: 0 až 264; Vysoké skóre je lepší výsledek
Základní linie, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24
Peabody Development Motor Scales-třetí vydání
Časové okno: Základní linie, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24
Skóre klinického lékaře: 0 až 2; Vysoké skóre je lepší výsledek
Základní linie, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24
STXBP1-klinická hodnocení závažnosti klinik
Časové okno: Základní linie, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24
Skóre klinického lékaře: 0 až 100; Vysoké skóre je horším výsledkem
Základní linie, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24
Stupnice adaptivního chování Vineland | Třetí vydání
Časové okno: Základní linie, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24
Skóre pečovatele: 0 až 2; Celkové skóre: receptivní 0-78; Expresivní 0-98, psané 0-76, osobní 0-110, domácí 0-60, komunita 0-116, mezilidská 0- 86, hra a volný čas 0-72, zvládání 0-66, jemné motoru 0- 68; Hrubý motor 0-86: Vysoké skóre je lepší výsledek
Základní linie, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24
Komunikační schopnost hlášená pozorovatelem
Časové okno: Základní linie, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24
Skóre pečovatelů: Ne nebo jen jednou; Někdy, ano, téměř po celou dobu; Ano, téměř po celou dobu je lepší výsledek
Základní linie, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24
Senzorická profil-2
Časové okno: Základní linie, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24
Skóre pečovatelů: 1 až 5; Celkové skóre: 0 až 625; Vysoké skóre je horším výsledkem
Základní linie, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24
Kvalita života na inventarizaci
Časové okno: Základní linie, 6. týden, 6. měsíc, 6. měsíc, 12. měsíc, 18. měsíc a 24. měsíc
Skóre pečovatelů: Nikdy, zřídka, někdy, často, velmi často; Velmi často je lepší výsledek
Základní linie, 6. týden, 6. měsíc, 6. měsíc, 12. měsíc, 18. měsíc a 24. měsíc
STXBP1-klinická hodnocení závažnosti pečovatelka
Časové okno: Základní linie, 4. týden, 8. týden, 12. týden, měsíc 4, 6. měsíc, 12. měsíc, 12. měsíc 18 a měsíc 24
Skóre pečovatelů: 0 až 100; Vysoké skóre je horším výsledkem
Základní linie, 4. týden, 8. týden, 12. týden, měsíc 4, 6. měsíc, 12. měsíc, 12. měsíc 18 a měsíc 24
Aberantní kontrolní seznam chování
Časové okno: Základní linie, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24
Skóre pečovatelů: 0 až 3; Celkové skóre: 0-174; Vysoké skóre je horším výsledkem
Základní linie, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24
Kontrolní seznam chování dítěte
Časové okno: Základní linie, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24
Skóre pečovatele: 0 až 2; Celkové chování: 0 až 224; Vysoké skóre je horším výsledkem
Základní linie, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24
Spánkové návyky dítěte
Časové okno: Základní linie, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24
Skóre pečovatelů: 1 až 3; Vysoké skóre je horším výsledkem
Základní linie, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18 a měsíc 24
Frekvence záchvatů
Časové okno: Základní a denně ačkoli měsíc 24
Hodnocení pečovatele: Změna ze základní linie v zážitek zaznamenána v deníku záchvatů
Základní a denně ačkoli měsíc 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Capsida Biotherapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Melanie Brandabur, MD, Capsida Biotherapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
3. července 2025

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
25. března 2026

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
26. května 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. května 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. května 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. května 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CAP-002-101
  • SYNRGY (Jiný identifikátor: Capsida Biotherapeutics)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení