Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne terapii genowej CAP-002 u pacjentów pediatrycznych z encefalopatią białka wiążącego składnię (STXBP1)

8 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Capsida Biotherapeutics, Inc.

Faza 1/2A, otwarta, wieloośrodkowa, wieloośrodkowa, w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności pojedynczej dawki terapii genowej CAP-002 podawanej u pacjentów pediatrycznych z białkiem 1 (stxBP1) encefalopatia

Celem tego badania klinicznego jest poznanie bezpieczeństwa terapii genowej CAP-002 u dzieci z encefalopatią białka 1 (STXBP1). Zapewni również informacje o tym, czy CAP-002 wykazuje skuteczność w leczeniu dzieci ze STXBP1 z napadami i bez napadów.

Uczestnicy będą mieli pojedynczy infuzję CAP-002, odwiedzają klinikę regularnie przez 2 lata w przypadku kontroli i testów oraz napady zapisane w dzienniku przez ich opiekuna.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to faza 1/2A, FIH, otwarta, wieloośrodkowa, próba eskalacji dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności pojedynczej dożylnej (IV) dawki CAP-002 podawanej uczestnikom z białkiem wiążącym składnią#1 (STXBP1) AGS ≥18 miesięcy do <8 lat wieku.

W tym badaniu zostanie dawek około 12 uczestników. Faza 1 jest fazą eskalacji dawki, która będzie dawkować około 6 uczestników podzielonych na 2 kohorty (kohorta 1 i kohorta 2), podczas gdy faza 2A będzie miała 1 kohortę dawki i dawkę około 6 uczestników. Uczestnicy fazy 1 będą podawani sekwencyjnie w każdej kohorcie. Faza 2A pozwoli uczestnikom jednocześnie dawkować, jeśli dane dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji z fazy 1 zostaną uznane za dopuszczalne.

Uczestnicy otrzymają pojedynczy dożylny wlew CAP-002, a następnie będą obserwować przez 2 lata z miarami bezpieczeństwa, oceny w celu pomiaru zmian w zakresie rozwoju, języka, poznania, umiejętności i zachowania motorycznego, dziennika napadów i wywiadów o strukturze opiekuna.

Po zakończeniu badania lub podczas ostatniej wizyty uczestnika zostaną zaproszeni do udziału w 3 -letnim badaniu kontrolnym.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
1

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Colorado Child Health Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Weill Cornell Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19146
        • Buerger Center for Advanced Pediatric Care, Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

Mężczyzna lub kobieta, ≥18 miesięcy do <8 lat;

Ma diagnozę encefalopatii rozwojowej z powodu mutacji STXBP1 z potwierdzeniem patogennej lub prawdopodobnej patogennej mutacji genu STXBP1.

Ma prawnie upoważnionego przedstawiciela (LAR) chętnego i zdolnego do ukończenia procesu świadomej zgody, chętnego do przestrzegania procedur próbnych i może podróżować w celu powtarzania wizyt.

Jest stabilny w przypadku jakichkolwiek schematów leków (jeśli podawane są w celu kontroli objawów i objawów choroby leżącej u podstaw) przez co najmniej 6 tygodni przed wejściem do badania i oczekuje się, że będzie stabilny przez co najmniej 12 tygodni po podaniu CAP-002.

Kryteria wykluczenia:

Historia wcześniejszej terapii genowej;

Leczenie antysensowną terapią oligonukleotydową w ciągu 6 miesięcy;

Obecność potwierdzonej mutacji w genie innym niż STXBP1, o której wiadomo, że przyczynia się do niepełnosprawności neurorozwojowej lub padaczki;

Jest obecność znaczącej nieporozumień nerwowych nierównomiernych zaburzeń nerwowych/zaburzeń behawioralnych, które zakłóciłyby rygor naukowy lub interpretację wyników badania;

Historia przedwczesności (zdefiniowana jako wiek ciążowy <35 tygodni), historia niskiej masy urodzeniowej (<2,5 kg) i/lub ograniczenia wzrostu wewnątrzmacicznego, znaczący krwotok międzykomorowy, strukturalny deficyt mózgu lub wrodzona choroba serca;

Znane przeciwwskazanie do immunosupresji lub innych leków zdefiniowanych przez protokoły, w tym między innymi kortykosteroidów lub PPI;

Klinicznie istotne nieprawidłowości w testach laboratoryjnych bezpieczeństwa, objawów życiowych;

Inne choroby lub leki, które mogą wpływać na interpretację wyników badania;

Pozytywny wynik testu przeciwciała przeciwprzepoziomowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Poziom dawki 1
Uczestnicy otrzymają jedną dawkę STXBP1, podawaną IV
Lek: Terapia genowa
Strumienie genowe
Eksperymentalny: Poziom dawki 2
Uczestnicy otrzymają jedną dawkę STXBP1, podawaną IV
Lek: Terapia genowa
Strumienie genowe

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo podstawowe
Ramy czasowe: 2 lata
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych ocenianych za pomocą testów laboratorium bezpieczeństwa klinicznego (hematologia, chemia, funkcja wątroby i analiza moczu), EKG, pomiary znaków życiowych i badania fizykalne
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bayley Scales of Infant and Toddler Development- czwarta edycja
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Wyniki klinicysty: 0 do 2; Całkowite wyniki: poznawcze 0-162; Receptywny 0-84; Ekspresyjne 0-74; Drobny silnik 0-92; Silnik brutto 0-116; Wysoki wynik to lepszy wynik
Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Miara funkcji silnika brutto
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Wyniki klinicysty: 0 do 3; Całkowity wynik: 0 do 264; Wysoki wynik to lepszy wynik
Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Peabody Rozwój rozwój motorycznych-trzecia wydanie
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Wyniki klinicysty: 0 do 2; Wysoki wynik to lepszy wynik
Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
STXBP1-Kliniczny dotkliwość oceny Clinician
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Wyniki klinicysty: 0 do 100; Wysoki wynik to gorszy wynik
Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Skale zachowań adaptacyjnych Vineland | Trzecie wydanie
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Wyniki opiekuna: 0 do 2; Całkowite wyniki: receptywny 0-78; Ekspresyjne 0-98, napisane 0-76, osobiste 0-110, krajowe 0-60, społeczność 0-116, interpersonalne 0–86, gra i wypoczynek 0-72, radzenie sobie 0-66, drobny silnik 0–68; Silnik brutto 0-86: Wysoki wynik to lepszy wynik
Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Zdolność komunikacyjna zgłaszana przez obserwatora
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Wyniki opiekuna: nie lub tylko raz; Czasami tak, prawie cały czas; Tak, prawie cały czas jest lepszym wynikiem
Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Profil sensoryczny-2
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Wyniki opiekuna: od 1 do 5; Całkowity wynik: 0 do 625; Wysoki wynik to gorszy wynik
Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Jakość życia zapasów
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 6, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Wyniki opiekuna: nigdy, rzadko, czasami często bardzo, bardzo często; Bardzo często jest lepszy wynik
Linia bazowa, tydzień 6, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
STXBP1-KLINICALNY WSPÓLNOŚCI OCENA CAREGIVER
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, miesiąc 4, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Wyniki opiekuna: 0 do 100; Wysoki wynik to gorszy wynik
Linia bazowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, miesiąc 4, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Nieprawidłowa lista kontrolna zachowania
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Wyniki opiekuna: 0 do 3; Całkowity wynik: 0-174; Wysoki wynik to gorszy wynik
Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Lista kontrolna zachowań dzieci
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Wyniki opiekuna: 0 do 2; Całkowite zachowanie: 0 do 224; Wysoki wynik to gorszy wynik
Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Zwyczaje snu dziecka
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Wyniki opiekuna: od 1 do 3; Wysoki wynik to gorszy wynik
Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Częstotliwość zajęcia
Ramy czasowe: Linia bazowa i codziennie, choć 24 miesiąca
Ocena opiekuna: Zmiana z wyjściowych wrażeń napadowych zapisanych w dzienniku napadowym
Linia bazowa i codziennie, choć 24 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Capsida Biotherapeutics, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Melanie Brandabur, MD, Capsida Biotherapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
3 lipca 2025

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
25 marca 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
26 maja 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
5 maja 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 maja 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
21 maja 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
10 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CAP-002-101
  • SYNRGY (Inny identyfikator: Capsida Biotherapeutics)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami