Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et klinisk forsøg med CAP-002-genterapi hos pædiatriske patienter med syntaxinbindende protein 1 (STXBP1) encephalopati

8. juni 2026 opdateret af: Capsida Biotherapeutics, Inc.

En fase 1/2a, åben mærket, multicenter, dosis-eskaleringsforsøg for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af en enkelt dosis af CAP-002-genterapi administreret til pædiatriske patienter med syntaxinbindende protein 1 (STXBP1) encephalopati

Målet med dette kliniske forsøg er at lære om sikkerheden ved CAP-002-genterapi hos børn med syntaxinbindende protein 1 (STXBP1) encephalopati. Det vil også give information om, hvorvidt CAP-002 viser effektivitet til behandling af børn med STXBP1 med og uden anfald.

Deltagerne vil have en enkelt infusion af CAP-002, besøge klinikken regelmæssigt i 2 år for kontrol og test og få anfald registreret i en dagbog af deres plejer.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 1/2a, FIH, open-label, multi-center, dosis-eskaleringsforsøg for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​en enkelt intravenøs (IV) dosis af CAP-002 indgivet til deltagere med syntaxinbindende protein#1 (STXBP1) encefalopati AGES ≥18 måneder til <8 år med alder.

Cirka 12 deltagere vil blive doseret i denne retssag. Fase 1 er en dosis -eskaleringsfase, der vil dosere ca. 6 deltagere opdelt i 2 kohorter (kohort 1 og kohort 2), mens fase 2A vil have 1 dosiskohort og dosis ca. 6 deltagere. Deltagere i fase 1 vil doseres sekventielt i hver kohort. Fase 2A tillader, at deltagerne doseres samtidigt, hvis sikkerheds- og tolerabilitetsdata fra fase 1 anses for acceptabel.

Deltagerne vil modtage en enkelt intravenøs infusion af CAP-002 og vil derefter blive fulgt i 2 år med sikkerhedsforanstaltninger, vurderinger til måling af ændringer fra baseline i udvikling, sprog, kognition, motoriske færdigheder og adfærd, en anfaldsdagbog og strukturerede plejepersonale interviews.

Efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller ved deltagerens sidste besøg vil de blive inviteret til at deltage i en 3 -årig sikkerhedsopfølgningsundersøgelse.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
1

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Colorado Child Health Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Cornell Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19146
        • Buerger Center for Advanced Pediatric Care, Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

Mand eller kvinde, ≥ 18 måneder til <8 år;

Har diagnose af udviklingsancephalopati på grund af en STXBP1 -mutation med bekræftelse af en patogen eller sandsynlig patogen STXBP1 -genmutation.

Har en lovligt autoriseret repræsentant (LAR) villig og i stand til at afslutte den informerede samtykkeproces, villig til at overholde prøveprocedurer og i stand til at rejse til gentagne besøg.

Er stabil på medicinregimer (hvis de administreres for at kontrollere tegn og symptomer på underliggende sygdom) i mindst 6 uger før forsøgsindgangen og forventes at være stabile i mindst 12 uger efter cap-002-administration.

Ekskluderingskriterier:

Historie om forudgående genterapi;

Behandling med antisense oligonukleotidbehandling inden for 6 måneder;

Tilstedeværelse af en bekræftet mutation i et andet gen end STXBP1, der er kendt for at bidrage til en neuroudviklingshandicap eller epilepsi;

Har tilstedeværelse af en signifikant ikke-STXBP1-relateret central nervøs forringelse/adfærdsforstyrrelse, der ville forvirre den videnskabelige strenghed eller fortolkning af resultaterne af forsøget;

Historie om prematuritet (defineret som svangerskabsalder <35 uger), historie med lav fødselsvægt (<2,5 kg) og/eller intra-uterin vækstbegrænsning, signifikant interventrikulær blødning, strukturelt hjerneunderskud eller medfødt hjertesygdom;

Kendt kontraindikation til immunsuppression eller andre protokoldefinerede medicin, herunder men ikke begrænset til kortikosteroider eller PPI'er;

Klinisk signifikante abnormiteter i sikkerhedslaboratorieundersøgelser, vitale tegn;

Andre sygdomme eller medicin, der kan påvirke fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne;

Positive anti-capsid antistofprøvesultat.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Dosisniveau 1
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis af STXBP1, administreret IV
Medicin: genterapi
Intra-venøs genterapi
Eksperimentel: Dosisniveau 2
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis af STXBP1, administreret IV
Medicin: genterapi
Intra-venøs genterapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primær sikkerhed
Tidsramme: 2 år
Forekomst af bivirkninger og alvorlige bivirkninger vurderet gennem kliniske sikkerhedslaboratorieundersøgelser (hæmatologi, kemi, leverfunktion og urinalyse), EKG, vigtige tegnmålinger og fysiske undersøgelser
2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bayley skalaer af spædbørn og småbarnsudvikling- fjerde udgave
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Klinikernes score: 0 til 2; Samlede score: Kognitiv 0-162; Modtagelig 0-84; Ekspressiv 0-74; Fin motor 0-92; Brutto motor 0-116; Høj score er et bedre resultat
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Brutto motorisk funktionsmåling
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Kliniker score: 0 til 3; Samlet score: 0 til 264; Høj score er et bedre resultat
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Peabody Developmental Motor Scales-Third Edition
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Klinikernes score: 0 til 2; Høj score er et bedre resultat
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
STXBP1-klinisk sværhedsvurderingsblanding
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Klinikernes score: 0 til 100; Høj score er et værre resultat
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Vineland Adaptive Behaviour Scales | Tredje udgave
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Omsorgspersoners score: 0 til 2; Samlede score: modtagelig 0-78; Ekspressiv 0-98, skrevet 0-76, personlig 0-110, indenlandsk 0-60, samfund 0-116, interpersonel 0- 86, leg og fritid 0-72, mestring 0-66, finmotor 0- 68; Gross Motor 0-86: Høj score er et bedre resultat
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Observer-rapporteret kommunikationsevne
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Omsorgspersoners score: Nej eller kun én gang; Nogle gange ja, næsten hele tiden; Ja, næsten hele tiden er bedre resultat
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Sensorisk profil-2
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Omsorgspersoners score: 1 til 5; Samlet score: 0 til 625; Høj score er et værre resultat
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Livskvalitetsbeholdning
Tidsramme: Baseline, uge ​​6, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Omsorgspersoners score: Aldrig, sjældent, nogle gange, ofte, ofte, meget ofte; Meget ofte er bedre resultat
Baseline, uge ​​6, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
STXBP1-klinisk sværhedsgradvurderingspleje
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, måned 4, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Omsorgspersoners score: 0 til 100; Høj score er et værre resultat
Baseline, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, måned 4, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Afvigende adfærdstjekliste
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Omsorgspersoners score: 0 til 3; Samlet score: 0-174; Høj score er et værre resultat
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Tjekliste over børns adfærd
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Omsorgspersoners score: 0 til 2; Total opførsel: 0 til 224; Høj score er et værre resultat
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Barnets søvnvaner
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Omsorgspersoners score: 1 til 3; Høj score er et værre resultat
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Anfaldsfrekvens
Tidsramme: Baseline og dagligt dog måned 24
Bedømmelsesvurdering: Skift fra baseline i anfaldsoplevelse som registreret i en anfaldsdagbog
Baseline og dagligt dog måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Capsida Biotherapeutics, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Melanie Brandabur, MD, Capsida Biotherapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
3. juli 2025

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
25. marts 2026

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
26. maj 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. maj 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. maj 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. maj 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CAP-002-101
  • SYNRGY (Anden identifikator: Capsida Biotherapeutics)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger