Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 Zodasiran u dospívajících a dospělých subjektů s homozygotní familiární hypercholesterolemií

10. srpna 2026 aktualizováno: Arrowhead Pharmaceuticals

Studie fáze 3 za účelem vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti zodasiru u dospívajících a dospělých subjektů s homozygotní familiární hypercholesterolémií (yosemite)

Tato multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie vyhodnotí účinnost a bezpečnost podkožní podkožní (SC) injekce u subjektů ve věku 12 let a starší s geneticky nebo klinicky diagnostikovanou homozygotní familiární hypercholesterolémií (HOFH). Po dokončení budou subjekty léčby dvojité nevidomé (DB) způsobilé pokračovat v volitelném období prodloužení (OLE) studie. Všechny subjekty placeba, které se rozhodnou pokračovat, budou během období ole přecházet na aktivní léčivo.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
70

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Research Site 13
      • Saint Leonards, New South Wales, Austrálie, 2065
        • Research Site 9
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
        • Research Site 21
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Research Site 3
  • Belgie
      • La Louvière, Belgie, 7100
        • Research Site 33
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Research Site 34
  • Brazílie
    • São Paulo
      • Cerqueira César, São Paulo, Brazílie, CEP-05403-000
        • Research Site 24
  • Francie
      • Paris, Francie, 75013
        • Research Site 23
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 0159
        • Research Site 17
      • Tbilisi, Gruzie, 160
        • Research Site 18
      • Tbilisi, Gruzie, 186
        • Research Site 19
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Research Site 10
      • Tel Litwinsky, Izrael, 5265601
        • Research Site 15
  • Japonsko
      • Fukushima, Japonsko, 960-1295
        • Research Site 20
      • Okayama, Japonsko, 700-8558
        • Research Site 16
      • Saitama, Japonsko, 350-0495
        • Research Site 22
      • Tokyo, Japonsko, 113-8510
        • Research Site 25
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japonsko, 920-8641
        • Research Site 26
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonsko, 564-8565
        • Research Site 27
  • Jižní Afrika
      • Cape Town, Jižní Afrika, 7925
        • Research Site 8
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Jižní Afrika, 2193
        • Research Site 11
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1V 4W2
        • Research Site 4
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2H2
        • Research Site 5
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Research Site 6
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland, 8011
        • Research Site 12
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Research Site 35
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko, 6020
        • Research Site 40
      • Linz, Rakousko, 4021
        • Research Site 39
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Research Site 42
      • Vienna, Rakousko, 1130
        • Research Site 37
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 12713
        • Research Site 31
  • Spojené státy
    • Illinois
      • Park Ridge, Illinois, Spojené státy, 60068
        • Research Site 7
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Research Site 2
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45227
        • Research Site 1
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Research Site 14
  • Turecko (Türkiye)
      • Afyonkarahisar, Turecko (Türkiye), 03200
        • Research Site 36
      • Bornova/Izmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Research Site 41
      • Melikgazi/Kayseri, Turecko (Türkiye), 38030
        • Research Site 38
  • Česko
      • Hradec Králové, Česko, General E3 500 0
        • Research Site 30
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8907
        • Research Site 43
      • Córdoba, Španělsko, 14004
        • Research Site 28
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Research Site 29
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, 413 46
        • Research Site 32

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 12 let, netěhotnění, neaktiovací, během studie neplánují otěhotnět
  • Tělesná hmotnost ≥ 35 kg
  • HoFH based on a supportive genetic test or a clinical diagnosis (total cholesterol >500 mg/dL[13 mmol/L] OR treated LDL-C concentration of ≥300 mg/dL [≥8 mmol/L] either accompanied by TGs <300 mg/dL [3.4 mmol/L] AND both parents with documented total cholesterol >250 mg/dL [6.5 mmol/l] nebo kožní nebo tendinounský xantom před 10 lety)
  • LDL-C ≥ 70 mg/dl (1,8 mmol/l)
  • Hemoglobin A1c (HbA1c) ≤9,5%
  • Na úrovni péče maximálně toleroval terapii snižující lipidy

Kritéria pro vyloučení:

  • Použití siRNA zaměřené na hepatocyty do 365 dnů před 1. dnem (s výjimkou inclisiran, což je povoleno; podávání inclisiran a studie léčiva musí být oddělena nejméně 4 týdny)
  • Použití molekuly oligonukleotidu antisense do 3 měsíců před 1. dnem
  • Použití Evinacumabu do 3 měsíců před 1. dnem
  • Použití jakéhokoli jiného vyšetřovacího agenta nebo zařízení do 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před 1. dnem
  • Použití systémových kortikosteroidů (pokud se nepoužívá jako substituční terapie pro hypofýrní/nadledvin se stabilním režimem)
  • Celkový bilirubin> 1,5 × horní hranice normálního (ULN), pokud v dříve potvrzených případech Gilbertova syndromu
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace <30 ml/min
  • Alanine aminotransferáza nebo aspartát aminotransferáza> 2,5 × uln

Poznámka: Na protokol se mohou vztahovat další kritéria pro zařazení/vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Zodasiran
5 dávek Zodasiranu subkutánní (SC) injekcí (randomizované období). 4 nebo 5 dávek Zodasiranu injekcí SC (volitelné období otevřené značky).
Lék: Zodasiran injekce
Aro-Ang3 injekce
Ostatní jména:
  • Aro-ang3
Komparátor placeba: Placebo

Vypočítaný objem tak, aby odpovídal aktivní léčbě injekcí SC (randomizované období).

4 nebo 5 dávek Zodasiran injekcí SC (volitelné období otevřené značky)
Lék: Placebo
sterilní normální fyziologický roztok (0,9% NaCl)
Lék: Zodasiran injekce
Aro-Ang3 injekce
Ostatní jména:
  • Aro-ang3

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Procento změn z výchozí hodnoty na 12. měsíc v hladkosti s nízkou hustotou cholesterolu (LDL-C) (randomizované období)
Časové okno: Základní linie, 12. měsíc
Základní linie, 12. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty na 12. měsíc v LDL-C na fast (randomizované období)
Časové okno: Základní linie, 12. měsíc
Základní linie, 12. měsíc
Plocha pod koncentrací plazmy versus časová křivka (AUC) od základní linie do 12. měsíce pro půst LDL-C (randomizované období)
Časové okno: Základní linie, 12. měsíc
Základní linie, 12. měsíc
Podíl účastníků, kteří se setkávají s kritériích způsobilosti k aferézi LDL-C (EU) LDL-C (podle pracovní skupiny pro aferézu) ve 12. měsíci (randomizované období)
Časové okno: 12. měsíc
12. měsíc
Podíl účastníků, kteří se setkávají s kritériích způsobilosti k aferéze USA) (USA) (Per National Lipid Association) ve 12. měsíci (randomizované období)
Časové okno: 12. měsíc
12. měsíc
Podíl účastníků s LDL-C nalačno <100 mg/dl (2,6 mmol/l) ve 12. měsíci (randomizované období)
Časové okno: 12. měsíc
12. měsíc
Změna z výchozí hodnoty v půstu LDL-C v průběhu času (randomizované období)
Časové okno: Základní linie, den 1, měsíce 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 a 12
Základní linie, den 1, měsíce 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 a 12
Procento změn z výchozí hodnoty na 12. měsíc v lipoproteinu půstu (A) [LP (A)] (randomizované období)
Časové okno: Základní linie, 12. měsíc
Základní linie, 12. měsíc
Procento změn z výchozí hodnoty v půstu LDL-C v průběhu času (randomizované období)
Časové okno: Základní linie, den 1, měsíce 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 a 12
Základní linie, den 1, měsíce 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 a 12
Změna a procentuální změna oproti výchozí hodnotě do 12. měsíce u nalačno měřeného apolipoproteinu B (ApoB) (randomizované období)
Časové okno: Výchozí stav, 12. měsíc
Výchozí stav, 12. měsíc
Změna a procentuální změna od výchozí hodnoty do 12. měsíce u nalačno změřeného ne-HDL cholesterolu (ne-HDL-C) (randomizované období)
Časové okno: Výchozí stav, 12. měsíc
Výchozí stav, 12. měsíc
Změna a procentuální změna oproti výchozí hodnotě do 12. měsíce u hladiny triglyceridů (TG) nalačno (randomizované období)
Časové okno: Výchozí stav, 12. měsíc
Výchozí stav, 12. měsíc
Změna a procentuální změna od výchozí hodnoty do 12. měsíce u angiopoietin-like proteinu 3 (ANGPTL3) nalačno (randomizované období)
Časové okno: Výchozí hodnota, 12. měsíc
Výchozí hodnota, 12. měsíc
Změna a procentuální změna od výchozí hodnoty do 12. měsíce u celkového cholesterolu nalačno (randomizované období)
Časové okno: Výchozí hodnota, 12. měsíc
Výchozí hodnota, 12. měsíc
Změna a procentuální změna od výchozí hodnoty do 12. měsíce u koncentrace cholesterolu lipoproteinu s vysokou hustotou (HDL-C) v krvi nalačno (randomizované období)
Časové okno: Výchozí stav, 12. měsíc
Výchozí stav, 12. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Arrowhead Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
20. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
20. srpna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. června 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. června 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. června 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AROANG3-3001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení