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Uno studio di fase 3 su Zodasiran in soggetti adolescenti e adulti con ipercolesterolemia familiare omozigote

10 agosto 2026 aggiornato da: Arrowhead Pharmaceuticals

Studio di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza dello zodasiriano nei soggetti adolescenti e adulti con ipercolesterolemia familiare omozigote (Yosemite)

Questo studio multicentrico, randomizzato e controllato con placebo valuterà l'efficacia e la sicurezza dell'iniezione sottocutanea di Zodasiran (SC) in soggetti di età pari o superiore a 12 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote geneticamente diagnosticata clinicamente (HOFH). Dopo il completamento del periodo di trattamento a doppio cieco (DB), i soggetti avranno diritto a continuare nel periodo di estensione opzionale di estensione in aperto (OLE) dello studio. Tutti i soggetti placebo che scelgono di continuare passano al farmaco attivo durante il periodo Ole.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
70

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 12713
        • Research Site 31
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Research Site 13
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Research Site 9
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Research Site 21
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Research Site 3
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Research Site 40
      • Linz, Austria, 4021
        • Research Site 39
      • Vienna, Austria, 1090
        • Research Site 42
      • Vienna, Austria, 1130
        • Research Site 37
  • Belgio
      • La Louvière, Belgio, 7100
        • Research Site 33
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Research Site 34
  • Brasile
    • São Paulo
      • Cerqueira César, São Paulo, Brasile, CEP-05403-000
        • Research Site 24
  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4W2
        • Research Site 4
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2H2
        • Research Site 5
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Research Site 6
  • Cechia
      • Hradec Králové, Cechia, General E3 500 0
        • Research Site 30
  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Research Site 23
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Research Site 17
      • Tbilisi, Georgia, 160
        • Research Site 18
      • Tbilisi, Georgia, 186
        • Research Site 19
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Research Site 35
  • Giappone
      • Fukushima, Giappone, 960-1295
        • Research Site 20
      • Okayama, Giappone, 700-8558
        • Research Site 16
      • Saitama, Giappone, 350-0495
        • Research Site 22
      • Tokyo, Giappone, 113-8510
        • Research Site 25
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Giappone, 920-8641
        • Research Site 26
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Giappone, 564-8565
        • Research Site 27
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9112001
        • Research Site 10
      • Tel Litwinsky, Israele, 5265601
        • Research Site 15
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Research Site 12
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8907
        • Research Site 43
      • Córdoba, Spagna, 14004
        • Research Site 28
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Research Site 29
  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Park Ridge, Illinois, Stati Uniti, 60068
        • Research Site 7
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Research Site 2
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45227
        • Research Site 1
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Research Site 14
  • Sud Africa
      • Cape Town, Sud Africa, 7925
        • Research Site 8
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Sud Africa, 2193
        • Research Site 11
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, 413 46
        • Research Site 32
  • Turchia (Türkiye)
      • Afyonkarahisar, Turchia (Türkiye), 03200
        • Research Site 36
      • Bornova/Izmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Research Site 41
      • Melikgazi/Kayseri, Turchia (Türkiye), 38030
        • Research Site 38

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età ≥12 anni, non incinta, non lattante, non prevede di rimanere incinta durante lo studio
  • Peso corporeo ≥35 kg
  • HOFH basato su un test genetico di supporto o una diagnosi clinica (colesterolo totale> 500 mg/dl [13 mmol/L] o concentrazione di LDL-C trattata di ≥300 mg/dL [≥8 mmol/L] o accompagnato da TG <300 mg/dl [3,4 mmol/l] e di entrambi i genitori documentati> 250 mg [DL [50 MG/L] mmol/l] o xantoma cutaneo o tendine prima di 10 anni)
  • LDL-C ≥70 mg/dl (1,8 mmol/L)
  • Emoglobina A1C (HbA1C) ≤9,5%
  • In base allo standard di cura, terapia di abbassamento dei lipidi massimo

Criteri di esclusione:

  • Uso di un siRNA mirato agli epatociti entro 365 giorni prima del giorno 1 (tranne Incisiran, che è consentito; la somministrazione di Incisiran e il farmaco di studio deve essere separata da almeno 4 settimane)
  • Uso di una molecola di oligonucleotide antisenso entro 3 mesi prima del giorno 1
  • Uso di Evincumab entro 3 mesi prima del giorno 1
  • Utilizzo di qualsiasi altro agente o dispositivo investigativo entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia più lungo) prima del giorno 1
  • Uso di corticosteroidi sistemici (a meno che non sia usato come terapia sostitutiva per la malattia ipofisaria/surrenalica con un regime stabile)
  • Bilirubina totale> 1,5 × limite superiore di normale (ULN), a meno che in casi precedentemente confermati della sindrome di Gilbert
  • Tasso di filtrazione glomerulare stimata <30 ml/min
  • Alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi> 2,5 × ULN

Nota: possono essere applicati ulteriori criteri di inclusione/esclusione per protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Zodasiran
5 dosi di zodasiran mediante iniezione sottocutanea (SC) (periodo randomizzato). 4 o 5 dosi di zodasiran mediante iniezione di SC (periodo opzionale di etichetta aperta).
Droga: Iniezione di Zodasiran
ARO-ANG3 Iniezione
Altri nomi:
  • Aro-ang3
Comparatore placebo: Placebo

Volume calcolato per abbinare il trattamento attivo mediante iniezione di SC (periodo randomizzato).

4 o 5 dosi di zodasiran mediante iniezione di SC (periodo opzionale di etichette aperte)
Droga: Placebo
soluzione fisiologica sterile (0,9% NaCl)
Droga: Iniezione di Zodasiran
ARO-ANG3 Iniezione
Altri nomi:
  • Aro-ang3

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambia percentuale dal basale al mese 12 nel colesterolo lipoproteico a bassa densità a digiuno (LDL-C) (periodo randomizzato)
Lasso di tempo: Baseline, mese 12
Baseline, mese 12

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica dal basale al mese 12 in digiuno LDL-C (periodo randomizzato)
Lasso di tempo: Baseline, mese 12
Baseline, mese 12
Area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva del tempo (AUC) dal basale al mese 12 per il digiuno LDL-C (periodo randomizzato)
Lasso di tempo: Baseline, mese 12
Baseline, mese 12
Proporzione di partecipanti che soddisfano i criteri di ammissibilità dell'aferasi dell'Unione Europea (UE) LDL-C (per gruppo di lavoro di aferesi tedesca) al mese 12 (periodo randomizzato)
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Proporzione di partecipanti che soddisfano i criteri di ammissibilità dell'aferasi degli Stati Uniti (USA) (per National Lipid Association) al mese 12 (periodo randomizzato)
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Proporzione di partecipanti con LDL-C a digiuno <100 mg/dl (2,6 mmol/L) al mese 12 (periodo randomizzato)
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Modifica dal basale nel digiuno LDL-C nel tempo (periodo randomizzato)
Lasso di tempo: Basale, giorno 1, mesi 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 e 12
Basale, giorno 1, mesi 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 e 12
CAMPIONE PARTICA DAL BASE al mese 12 nella lipoproteina a digiuno (A) [LP (A)] (periodo randomizzato)
Lasso di tempo: Baseline, mese 12
Baseline, mese 12
Variazione percentuale dal basale nel digiuno LDL-C nel tempo (periodo randomizzato)
Lasso di tempo: Basale, giorno 1, mesi 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 e 12
Basale, giorno 1, mesi 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10,5 e 12
Variazione e Variazione Percentuale dal Basale al Mese 12 nell'Apolipoproteina B (ApoB) a Digiuno (Periodo Randomizzato)
Lasso di tempo: Baseline, Mese 12
Baseline, Mese 12
Variazione e Variazione Percentuale rispetto al Basale al Mese 12 del Colesterolo non Lipoproteico ad Alta Densità (non-HDL-C) a Digiuno (Periodo Randomizzato)
Lasso di tempo: Baseline, Mese 12
Baseline, Mese 12
Variazione e variazione percentuale rispetto al basale fino al mese 12 dei trigliceridi a digiuno (TG) (periodo randomizzato)
Lasso di tempo: Baseline, Mese 12
Baseline, Mese 12
Cambiamento e Percentuale di Cambiamento dalla Baseline al Mese 12 in Proteina 3 Angiopoietina-simile a Digiuno (ANGPTL3) (Periodo Randomizzato)
Lasso di tempo: Baseline, Mese 12
Baseline, Mese 12
Variazione e Variazione Percentuale dal Basale al Mese 12 del Colesterolo Totale a Digiuno (Periodo Randomizzato)
Lasso di tempo: Baseline, Mese 12
Baseline, Mese 12
Variazione e Variazione Percentuale dal Basale al Mese 12 nel Colesterolo Lipoproteico ad Alta Densità (HDL-C) a Digiuno (Periodo Randomizzato)
Lasso di tempo: Baseline, mese 12
Baseline, mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Arrowhead Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
20 agosto 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
20 agosto 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 giugno 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 giugno 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 giugno 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AROANG3-3001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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