Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 zodasiranu u dorastających i dorosłych osób z homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią

10 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Arrowhead Pharmaceuticals

Badanie fazy 3 w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa Zodasirian u osób u młodzieży i dorosłych z homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią (Yosemite)

To wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie oceni skuteczność i bezpieczeństwo wstrzyknięcia podskórnego zodasiran (SC) u osób w wieku 12 lat i starszych z genetycznie lub klinicznie zdiagnozowaną homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią (HOFH). Po zakończeniu okresu leczenia podwójnego ślepego (dB) osoby będą mogły kontynuować opcjonalny okres rozszerzenia otwartego (OLE). Wszyscy pacjenci placebo, którzy decydują się na kontynuację, będą przejść do aktywnego leku w okresie OLE.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
70

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Cape Town, Afryka Południowa, 7925
        • Research Site 8
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Afryka Południowa, 2193
        • Research Site 11
  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 12713
        • Research Site 31
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Research Site 13
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Research Site 9
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Research Site 21
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Research Site 3
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Research Site 40
      • Linz, Austria, 4021
        • Research Site 39
      • Vienna, Austria, 1090
        • Research Site 42
      • Vienna, Austria, 1130
        • Research Site 37
  • Belgia
      • La Louvière, Belgia, 7100
        • Research Site 33
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Research Site 34
  • Brazylia
    • São Paulo
      • Cerqueira César, São Paulo, Brazylia, CEP-05403-000
        • Research Site 24
  • Czechy
      • Hradec Králové, Czechy, General E3 500 0
        • Research Site 30
  • Francja
      • Paris, Francja, 75013
        • Research Site 23
  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja, 0159
        • Research Site 17
      • Tbilisi, Gruzja, 160
        • Research Site 18
      • Tbilisi, Gruzja, 186
        • Research Site 19
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8907
        • Research Site 43
      • Córdoba, Hiszpania, 14004
        • Research Site 28
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Research Site 29
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9112001
        • Research Site 10
      • Tel Litwinsky, Izrael, 5265601
        • Research Site 15
  • Japonia
      • Fukushima, Japonia, 960-1295
        • Research Site 20
      • Okayama, Japonia, 700-8558
        • Research Site 16
      • Saitama, Japonia, 350-0495
        • Research Site 22
      • Tokyo, Japonia, 113-8510
        • Research Site 25
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japonia, 920-8641
        • Research Site 26
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonia, 564-8565
        • Research Site 27
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1V 4W2
        • Research Site 4
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2H2
        • Research Site 5
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Research Site 6
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Research Site 35
  • Nowa Zelandia
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
        • Research Site 12
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Park Ridge, Illinois, Stany Zjednoczone, 60068
        • Research Site 7
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Research Site 2
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45227
        • Research Site 1
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Research Site 14
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, 413 46
        • Research Site 32
  • Turcja (Türkiye)
      • Afyonkarahisar, Turcja (Türkiye), 03200
        • Research Site 36
      • Bornova/Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Research Site 41
      • Melikgazi/Kayseri, Turcja (Türkiye), 38030
        • Research Site 38

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wiek ≥12 lat, nie w ciąży, nie do czynienia, nie planują zajść w ciążę podczas badania
  • Masa ciała ≥35 kg
  • HOFH w oparciu o wspierający test genetyczny lub diagnozę kliniczną (całkowity cholesterol> 500 mg/dl [13 mmol/l] lub leczone stężenie LDL-C ≥300 mg/dl [≥8 mmol/l], które towarzyszy TGS <300 mg/dl [3,4 mmol/L] i oba rodziciele z udokumentowanymi cholesterolami> 250 mg/dl [6,5. MMOL/L] lub ksantoma skórny lub ścięgien przed 10 lat)
  • LDL-C ≥70 mg/dl (1,8 mmol/l)
  • Hemoglobina A1C (HBA1C) ≤9,5%
  • W standardzie opieki maksymalnie tolerowane terapia obniżające się lipidów

Kryteria wykluczenia:

  • Zastosowanie siRNA ukierunkowanego na hepatocyty w ciągu 365 dni przed dniem 1 (z wyjątkiem Inclisiran, który jest dozwolony; podawanie Inclisiran i badanego leku musi być oddzielone o co najmniej 4 tygodnie)
  • Zastosowanie antysensownej cząsteczki oligonukleotydowej w ciągu 3 miesięcy przed dniem 1
  • Użycie evinacumabu w ciągu 3 miesięcy przed dniem 1
  • Użycie dowolnego innego agenta lub urządzenia badawczego w ciągu 30 dni lub 5 półtrwania (w zależności od tego, w zależności od tego, że jest dłuższy) przed 1 dniem
  • Zastosowanie ogólnoustrojowych kortykosteroidów (chyba że zastosowano go jako terapia zastępcza w chorobie przysadki/nadnerczy ze stabilnym schematem)
  • Całkowita bilirubina> 1,5 × górna granica normy (ULN), chyba że w wcześniej potwierdzonych przypadkach zespołu Gilberta
  • Szacowana szybkość filtracji kłębuszkowej <30 ml/min
  • Aminotransferaza alaniny lub aminotransferaza asparaginianowa> 2,5 × ULN

Uwaga: Dodatkowe kryteria włączenia/wykluczenia mogą zastosować na protokół

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Zodasiran
5 dawek zodasiranu przez wstrzyknięcie podskórne (SC) (okres randomizowany). 4 lub 5 dawek zodasiranu według wtrysku SC (opcjonalny okres otwartego znaku).
Lek: Wstrzyknięcie Zodasiran
Wstrzyknięcie ARO-AGN
Inne nazwy:
  • ARO-ANG3
Komparator placebo: Placebo

Obliczona objętość w celu dopasowania aktywnego leczenia przez wstrzyknięcie SC (okres randomizowany).

4 lub 5 dawek zodasiranu według wstrzyknięcia SC (opcjonalny okres otwartych)
Lek: Placebo
sterylna sól fizjologiczna (0,9% NaCl)
Lek: Wstrzyknięcie Zodasiran
Wstrzyknięcie ARO-AGN
Inne nazwy:
  • ARO-ANG3

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana procentowa od wartości wyjściowej na 12 miesiąca w postu lipoprotein o niskiej gęstości (LDL-C) (okres randomizowany)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12
Linia bazowa, miesiąc 12

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana z wartości bazowej na 12 miesiąca w postu LDL-C (okres randomizowany)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12
Linia bazowa, miesiąc 12
Obszar pod stężeniem w osoczu w porównaniu z krzywą czasową (AUC) od wartości wyjściowej do 12 miesiąca na czczo LDL-C (okres randomizowany)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12
Linia bazowa, miesiąc 12
Odsetek uczestników, którzy spełniają kryteria kwalifikowalności LDL-C Afereza LDL-C (UE) (na niemiecką grupę roboczą Afereza) w 12. miesiącu (okres randomizowany)
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Odsetek uczestników, którzy spełniają kryteria kwalifikowalności w Stanach Zjednoczonych (USA) (na krajowe stowarzyszenie lipidowe) w 12 miesiącu (okres randomizowany)
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Odsetek uczestników z postem LDL-C <100 mg/dl (2,6 mmol/L) w 12 miesiącu (okres randomizowany)
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Zmiana od wartości wyjściowej w postu LDL-C w czasie (okres randomizowany)
Ramy czasowe: Linia podstawowa, dzień 1, miesiące 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10.5 i 12
Linia podstawowa, dzień 1, miesiące 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10.5 i 12
Zmiana procentowa od wartości wyjściowej na 12 miesiąca w lipoproteinach na czczo (a) [LP (a)] (okres randomizowany)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12
Linia bazowa, miesiąc 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w postu LDL-C w czasie (okres randomizowany)
Ramy czasowe: Linia podstawowa, dzień 1, miesiące 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10.5 i 12
Linia podstawowa, dzień 1, miesiące 1, 2, 3, 4,5, 6, 7,5, 9, 10.5 i 12
Zmiana i procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w miesiącu 12 w zakresie apolipoproteiny B (ApoB) na czczo (okres randomizacji)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12
Linia bazowa, miesiąc 12
Zmiana i procentowa zmiana od wartości wyjściowej do 12. miesiąca w stężeniu cholesterolu nie-HDL na czczo (nie-HDL-C) (okres randomizacji)
Ramy czasowe: Wartości wyjściowe, miesiąc 12
Wartości wyjściowe, miesiąc 12
Zmiana i procentowa zmiana od wartości wyjściowej do 12. miesiąca w stężeniu trójglicerydów (TG) na czczo (okres randomizacji)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, miesiąc 12
Punkt wyjściowy, miesiąc 12
Zmiana i procentowa zmiana od wartości wyjściowej do 12 miesiąca w poziomie białka angiopoetynopodobnego 3 (ANGPTL3) na czczo (okres randomizacji)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12
Linia bazowa, miesiąc 12
Zmiana i procentowa zmiana od wartości wyjściowej do miesiąca 12 w stężeniu całkowitego cholesterolu na czczo (okres randomizacji)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 12 miesiąc
Linia wyjściowa, 12 miesiąc
Zmiana i procentowa zmiana od wartości wyjściowej do 12. miesiąca w stężeniu cholesterolu lipoprotein o wysokiej gęstości (HDL-C) na czczo (okres randomizacji)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, miesiąc 12
Linia wyjściowa, miesiąc 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Arrowhead Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
17 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
20 sierpnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
20 sierpnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 czerwca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 czerwca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
25 czerwca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
12 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AROANG3-3001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami