Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie 2 fáze MRM-3379 u účastníků mužů s syndromem křehkého X

20. srpna 2026 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná studie fáze 2 MRM-3379 u účastníků mužů s syndromem křehkého X

Tato studie je multicentrická, dvojitě slepá, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti 3 dávek MRM-3379 u účastníků mužů s křehkým syndromem X ve věku 16 až 45 (včetně). Kromě toho obdrží paralelní kohorta účastníků ve věku 13 až <16 let otevřená značka MRM-3379. Všichni účastníci se zúčastní 12 týdnů léčby. Studie je také určena jako zkoumání důkazu konceptu, aby vyhodnotila, zda MRM-3379 může zlepšit příznaky FXS

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
60

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92604
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Children's Hospital of Orange County - Pediatric Subspecialty
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sailaja Golla
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • Neurology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Barbara Coffey
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Emory University - The Emory Clinic - Clifton Road
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amy Talboy
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Nábor
        • Rush University Medical Center-Clinical Operation
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elizabeth Berry-Kravis
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Nábor
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stephanie Morris
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55414
        • Nábor
        • University of Minnesota Department of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amy Esler
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 42229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rana Elmaghraby
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Spojené státy, 19063
        • Nábor
        • Suburban Research Associates
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kristen Dopf
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • Zatím nenabíráme
        • Intermountain Healthcare - Park City Specialty Clinic
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Victoria Wilkins
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ochotný a schopný poskytnout podepsaný informovaný souhlas/souhlas. Pokud místní předpisy umožňují zahrnutí účastníků považovaných za neschopné poskytnout informovaný souhlas, musí právně oprávněný zástupce poskytnout informovaný souhlas jménem účastníka a účastník musí poskytnout souhlas.
  • Muž, 13-45 let věku (včetně)
  • Hmotnost ≥ 30 kg a BMI mezi 18 a 36 kg/m2 (včetně) při promítání návštěvy
  • Diagnóza FXS s opakováním molekulárního genetického ≥ 200 CGG.
  • Schopen provést Pvt a ORRT NIH-TCB
  • Mít konzistentní pečovatele, který je ochotný a schopný být přítomen pravidelně a spolehlivě s účastníkem
  • Schopen polykat tablety nebo kapsle

Kritéria pro vyloučení:

Historie nebo současného zdravotního stavu jiné než FXS a související problémy, které by účastníka vystavily vyššímu riziku účasti studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ARM 1: Nízká dávka MRM-3379
Účastníci 16-45 let randomizované na tuto rameno obdrží nízkou dávku MRM-3379
Lék: Nízká dávka MRM-3379
Orální tobolka
Experimentální: ARM 2: Střední dávka MRM-3379
Účastníci 16-45 let randomizované na tuto paži obdrží střední dávku MRM-3379
Lék: Střední dávka MRM-3379
Orální tobolka
Experimentální: ARM 3: Vysoká dávka MRM-3379
Účastníci 16-45 let randomizované na tuto rameno obdrží vysokou dávku MRM-3379
Lék: Vysoká dávka MRM-3379
Orální tobolka
Komparátor placeba: ARM 4: Placebo
Účastníci 16-45 let randomizované na tuto paži obdrží placebo
Lék: Placebo
Kapsle odpovídající studovanému léku bez aktivní farmaceutické složky
Experimentální: ARM 5: Nízká dávka MRM-3379
Účastníci ve věku 13 až 16 let obdrží nízkou dávku otevřené štítky MRM-3370
Lék: Nízká dávka otevřené značky MRM-3379
Orální tobolka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Incidence a závažnost léčebných nepříznivých účinků a stažení z důvodu nežádoucích účinků a stažení v důsledku nežádoucích účinků
Časové okno: Základy do 12. týdne
Základy do 12. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
22. listopadu 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. října 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. října 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. října 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ENV-202

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení