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Phase-2-Studie von MRM-3379 bei männlichen Teilnehmern mit fragilem X-Syndrom

20. August 2026 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zu MRM-3379 bei männlichen Teilnehmern mit Fragile-X-Syndrom

Diese Studie ist eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie, um die Sicherheit und Verträglichkeit von 3 Dosen von MRM-3379 bei männlichen Teilnehmern mit fragilem X-Syndrom im Alter von 16 bis 45 Jahren (einschließlich). Darüber hinaus wird eine parallele Kohorte von Teilnehmern im Alter von 13 bis 16 Jahren Open-Label MRM-3379 erhalten. Alle Teilnehmer werden 12 Wochen lang behandelt. Die Studie ist auch als Proof-of-Concept-Untersuchung gedacht, um zu bewerten, ob MRM-3379 die FXS-Symptome verbessern kann

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
60

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92604
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Orange County - Pediatric Subspecialty
        • Hauptermittler:
          • Sailaja Golla
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • Neurology
        • Hauptermittler:
          • Barbara Coffey
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Emory University - The Emory Clinic - Clifton Road
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Amy Talboy
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rekrutierung
        • Rush University Medical Center-Clinical Operation
        • Hauptermittler:
          • Elizabeth Berry-Kravis
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Rekrutierung
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
        • Hauptermittler:
          • Stephanie Morris
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55414
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota Department of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Amy Esler
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 42229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Rana Elmaghraby
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19063
        • Rekrutierung
        • Suburban Research Associates
        • Hauptermittler:
          • Kristen Dopf
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • Noch keine Rekrutierung
        • Intermountain Healthcare - Park City Specialty Clinic
        • Hauptermittler:
          • Victoria Wilkins
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereit und in der Lage, unterschriebene Einverständniserklärung/Zustimmung zu erteilen. Wenn die örtlichen Vorschriften die Einbeziehung der Teilnehmer ermöglichen, die als unfähig eingestuft wurden, eine Einverständniserklärung zu erteilen, muss ein gesetzlich autorisierter Vertreter eine Einverständniserklärung im Namen des Teilnehmers erteilen, und der Teilnehmer muss gegebenenfalls Zustimmung ermöglichen.
  • Männlich, 13-45 Jahre alt (inklusive)
  • Gewicht ≥ 30 kg und BMI zwischen 18 und 36 kg/m2 (inklusive) beim Screening -Besuch
  • Diagnose von FXS mit molekulargenetischen ≥200 CGG-Wiederholungen.
  • In der Lage, die PVT und ORRT des NIH-TCB durchzuführen
  • Haben Sie eine konsistente Betreuerin, die bereit und in der Lage ist, regelmäßig und zuverlässig mit dem Teilnehmer anwesend zu sein
  • In der Lage, Tabletten oder Kapseln zu schlucken

Ausschlusskriterien:

Anamnese oder aktueller medizinischer Zustand als FXS und verwandte Probleme, die den Teilnehmer einem höheren Risiko aus der Teilnahme an Studieninformationen einsetzen würden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Arm 1: niedrige Dosis MRM-3379
Die Teilnehmer im Alter von 16 bis 45 Jahren, die randomisiert zu diesem Arm, wird die niedrige Dosis MRM-3379 erhalten
Arzneimittel: Niedrige Dosis MRM-3379
Mundkapsel
Experimental: Arm 2: mittlere Dosis von MRM-3379
Die Teilnehmer 16-45 Jahre, die randomisiert zu diesem Arm, wird die mittlere Dosis von MRM-3379 erhalten
Arzneimittel: Mittlere Dosis von MRM-3379
Mundkapsel
Experimental: Arm 3: Hohe Dosis MRM-3379
Die Teilnehmer 16-45 Jahre, die randomisiert zu diesem Arm, wird die hohe Dosis MRM-3379 erhalten
Arzneimittel: Hohe Dosis MRM-3379
Orale Kapsel
Placebo-Komparator: Arm 4: Placebo
Die Teilnehmer 16-45 Jahre, die randomisiert zu diesem Arm, erhalten Placebo
Arzneimittel: Placebo
Auf das Studienmedikament abgestimmte Kapseln ohne den pharmazeutischen Wirkstoff
Experimental: Arm 5: Niedrige Dosis von MRM-3379 Open-Label
Die Teilnehmer 13 bis 16 Jahre werden die niedrige Dosis von MRM-3370 Open-Label erhalten
Arzneimittel: Niedrige Dosis MRM-3379 Open-Label
Mundkapsel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz und Schwere der Behandlung von Behandlungen und dem Entzug aufgrund unerwünschter Ereignisse und des Entzuges aufgrund unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 12
Grundlinie bis Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
22. November 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Oktober 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Oktober 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. Oktober 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. Oktober 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. Oktober 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
24. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. August 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ENV-202

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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