Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie 2 fáze MRM-3379 u účastníků mužů s syndromem křehkého X

20. srpna 2026 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná studie fáze 2 MRM-3379 u účastníků mužů s syndromem křehkého X

Tato studie je multicentrická, dvojitě slepá, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti 3 dávek MRM-3379 u účastníků mužů s křehkým syndromem X ve věku 16 až 45 (včetně). Kromě toho obdrží paralelní kohorta účastníků ve věku 13 až <16 let otevřená značka MRM-3379. Všichni účastníci se zúčastní 12 týdnů léčby. Studie je také určena jako zkoumání důkazu konceptu, aby vyhodnotila, zda MRM-3379 může zlepšit příznaky FXS

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92604
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Children's Hospital of Orange County - Pediatric Subspecialty
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sailaja Golla
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • Neurology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Barbara Coffey
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Emory University - The Emory Clinic - Clifton Road
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amy Talboy
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Nábor
        • Rush University Medical Center-Clinical Operation
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elizabeth Berry-Kravis
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Nábor
        • Kennedy Krieger Institute, John Hopkins School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stephanie Morris
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55414
        • Nábor
        • University of Minnesota Department of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amy Esler
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 42229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rana Elmaghraby
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Spojené státy, 19063
        • Nábor
        • Suburban Research Associates
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kristen Dopf
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • Zatím nenabíráme
        • Intermountain Healthcare - Park City Specialty Clinic
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Victoria Wilkins
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ochotný a schopný poskytnout podepsaný informovaný souhlas/souhlas. Pokud místní předpisy umožňují zahrnutí účastníků považovaných za neschopné poskytnout informovaný souhlas, musí právně oprávněný zástupce poskytnout informovaný souhlas jménem účastníka a účastník musí poskytnout souhlas.
  • Muž, 13-45 let věku (včetně)
  • Hmotnost ≥ 30 kg a BMI mezi 18 a 36 kg/m2 (včetně) při promítání návštěvy
  • Diagnóza FXS s opakováním molekulárního genetického ≥ 200 CGG.
  • Schopen provést Pvt a ORRT NIH-TCB
  • Mít konzistentní pečovatele, který je ochotný a schopný být přítomen pravidelně a spolehlivě s účastníkem
  • Schopen polykat tablety nebo kapsle

Kritéria pro vyloučení:

Historie nebo současného zdravotního stavu jiné než FXS a související problémy, které by účastníka vystavily vyššímu riziku účasti studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ARM 1: Nízká dávka MRM-3379
Účastníci 16-45 let randomizované na tuto rameno obdrží nízkou dávku MRM-3379
Lék: Nízká dávka MRM-3379
Orální tobolka
Experimentální: ARM 2: Střední dávka MRM-3379
Účastníci 16-45 let randomizované na tuto paži obdrží střední dávku MRM-3379
Lék: Střední dávka MRM-3379
Orální tobolka
Experimentální: ARM 3: Vysoká dávka MRM-3379
Účastníci 16-45 let randomizované na tuto rameno obdrží vysokou dávku MRM-3379
Lék: Vysoká dávka MRM-3379
Orální tobolka
Komparátor placeba: ARM 4: Placebo
Účastníci 16-45 let randomizované na tuto paži obdrží placebo
Lék: Placebo
Kapsle odpovídající studovanému léku bez aktivní farmaceutické složky
Experimentální: ARM 5: Nízká dávka MRM-3379
Účastníci ve věku 13 až 16 let obdrží nízkou dávku otevřené štítky MRM-3370
Lék: Nízká dávka otevřené značky MRM-3379
Orální tobolka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Incidence a závažnost léčebných nepříznivých účinků a stažení z důvodu nežádoucích účinků a stažení v důsledku nežádoucích účinků
Časové okno: Základy do 12. týdne
Základy do 12. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. listopadu 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. října 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. října 2025

První zveřejněno (Aktuální)

7. října 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ENV-202

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit