Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nezasahující studie u účastníků s indolentní systémovou mastocytózou (ISM) v Německu

17. dubna 2026 aktualizováno: Blueprint Medicines Corporation

Prospektivní neintervenční studie popisující účinnost avapritinibu (BLU-285), selektivního inhibitoru tyrozinkinázy cíleného na mutace KIT, u pacientů s indolentní systémovou mastocytózou a symptomy, které nejsou adekvátně kontrolovány symptomatickou léčbou v reálné klinické praxi

Tato neintervenční studie hodnotí účinnost avapritinibu (BLU-285) v léčbě ISM v reálných podmínkách v Německu. Studie také usiluje o vyplnění stávající mezery v datech týkající se přirozeného průběhu a léčby účastníků s ISM.

Studie je navržena tak, aby sledovala každého účastníka maximálně po dobu 24 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
80

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Nábor
        • Charité Universitätmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
      • Bochum, Německo, 44791
        • Nábor
        • Katholisches Klinikum Bochum
      • Deggendorf, Německo, 94469
        • Nábor
        • MVZ Klinikum Deggendorf
      • Dresden, Německo, 01307
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Klinik und Poliklinik für Dermatologie
      • Göttingen, Německo, 37075
        • Nábor
        • University Medical Center Goettingen - Georg August University of Goettingen
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Nábor
        • Universitats-Hautklinik Tubingen, Studienzentrum lmmundermatologie
      • Wiesbaden, Německo, 65205
        • Nábor
        • HNO-Gemeinschaftspraxis Wiesbaden, GEKA Gesellschaft für Experimentelle und Klinische Atemwegsforschung mbH, Zentrum für Rhinologie und Allergologie
      • Wuppertal, Německo, 42283
        • Nábor
        • Helios Universitätsklinikum Wuppertal

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí účastníci s ISM se středně těžkými až těžkými příznaky, které nejsou adekvátně kontrolovány symptomatickou léčbou, kteří zahajují léčbu komerčním avapritinibem podle německého schváleného příbalového letáku.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci zahajují léčbu avapritinibem podle uvážení zdravotnického pracovníka v rámci běžné péče (pro ISM se středně těžkými až těžkými příznaky nedostatečně kontrolovanými symptomatickou léčbou) a v souladu s schválenou SPC.

Kritéria pro vyloučení:

  • Účastník s potenciálně zvýšeným rizikem nitrolebního krvácení, včetně těch s anamnézou cévní aneurysmy, nitrolebního krvácení, cévní mozkové příhody v předchozím roce nebo těžké trombocytopenie.
  • Účastník, který již dříve užíval avapritinib jako registrovaný lék nebo v rámci klinické studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Avapritinib
Účastníci obdrží avapritinib jako součást svého léčebného plánu se svým zdravotnickým pracovníkem (HCP) a v souladu se Souhrnem údajů o přípravku (SmPC).
Lék: Avapritinib
Avapritinib bude podáván ve formě perorální tablety.
Ostatní jména:
  • BLU-285
  • Ayvakyt

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ve skóre dotazníku kontroly kvality života u mastocytózy (MC-QoL) v 6. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc
Výchozí stav, 6. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Sociodemografická proměnná: Věk účastníka
Časové okno: Výchozí stav (Den -30 až Den -1)
Výchozí stav (Den -30 až Den -1)
Socio-demografická proměnná: Pohlaví účastníka
Časové okno: Výchozí hodnota (den -30 až den -1)
Výchozí hodnota (den -30 až den -1)
Socio-demografická proměnná: Etnická příslušnost účastníka
Časové okno: Výchozí stav (Den -30 až Den -1)
Výchozí stav (Den -30 až Den -1)
Socio-demografická proměnná: Rasová příslušnost účastníka
Časové okno: Výchozí hodnoty (Den -30 až Den -1)
Výchozí hodnoty (Den -30 až Den -1)
Bazální hladina sérového tryptázy a frakce alelové varianty KIT D816V (VAF)
Časové okno: Základní stav (den -30 až den -1)
Základní stav (den -30 až den -1)
Počet účastníků s předchozí anamnézou anafylaxe
Časové okno: Výchozí stav (Den -30 až Den -1)
Výchozí stav (Den -30 až Den -1)
Počet účastníků s komorbiditou
Časové okno: Základní hodnoty až do 24. měsíce
Základní hodnoty až do 24. měsíce
Počet účastníků, kteří zahájili novou léčbu zaměřenou na ISM, ukončili léčbu zaměřenou na ISM a u kterých došlo ke zvýšení nebo snížení dávky léků zaměřených na ISM
Časové okno: Výchozí hodnoty až do 24. měsíce
Výchozí hodnoty až do 24. měsíce
Počet účastníků s předepsanou sadou pro podporu života
Časové okno: Základní hodnota až do 24. měsíce
Základní hodnota až do 24. měsíce
Změna od výchozí hodnoty ve skóre aktivity mastocytózy (MAS) v měsících 3, 6, 12, 18 a 24
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 3, 6, 12, 18 a 24
Výchozí stav, měsíce 3, 6, 12, 18 a 24
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku MC-QoL po 3, 6, 12, 18 a 24 měsících
Časové okno: Výchozí stav, 3., 6., 12., 18. a 24. měsíc
Výchozí stav, 3., 6., 12., 18. a 24. měsíc
Změna od výchozí hodnoty ve skóre testu kontroly mastocytózy (MCT) v měsících 3, 6, 12, 18 a 24
Časové okno: Výchozí stav, 3, 6, 12, 18 a 24 měsíců
Výchozí stav, 3, 6, 12, 18 a 24 měsíců
Čas do odezvy hodnocený podle MAS
Časové okno: Počáteční stav až do 24. měsíce
Počáteční stav až do 24. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v sérovém tryptáze v měsících 3, 6, 12, 18 a 24
Časové okno: Výchozí stav, 3, 6, 12, 18 a 24 měsíců
Výchozí stav, 3, 6, 12, 18 a 24 měsíců
Počet účastníků s anafylaxí vyžadující hospitalizaci, návštěvu pohotovosti (ER), použití autoinjektoru s adrenalinem nebo jinou medikaci
Časové okno: Výchozí stav až do 24. měsíce
Výchozí stav až do 24. měsíce
Počet účastníků splňujících definici polyfarmakoterapie (současné užívání více léků; obvykle 3 nebo více léků na předpis zaměřených na příznaky)
Časové okno: Výchozí hodnota až do 24. měsíce
Výchozí hodnota až do 24. měsíce
Počet účastníků s návštěvami nemocnice a pohotovosti souvisejícími s ISM
Časové okno: Základní hodnoty až do 24. měsíce
Základní hodnoty až do 24. měsíce
Počet účastníků se změnami v ISM symptomatických terapiích
Časové okno: Výchozí hodnoty až do 24. měsíce
Výchozí hodnoty až do 24. měsíce
Počet účastníků s úpravami dávkování a ukončením studie/léčby
Časové okno: Baseline až do 24. měsíce
Baseline až do 24. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Blueprint Medicines Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
9. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BLU-285-2407

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení