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Uno studio non interventistico in partecipanti con mastocitosi sistemica indolente (ISM) in Germania

17 aprile 2026 aggiornato da: Blueprint Medicines Corporation

Uno Studio Prospettico Non Interventistico per Descrivere l'Efficacia di Avapritinib (BLU-285), un Inibitore Selettivo della Tirosin-Chinasi Mirato alle Mutazioni KIT, in Pazienti con Mastocitosi Sistemica Indolente e Sintomi Non Adeguatamente Controllati con Trattamenti Sintomatici in Contesti del Mondo Reale

Questo è uno studio non interventistico che valuta l'efficacia dell'avapritinib (BLU-285) nella gestione dell'ISM in contesti reali in Germania. Lo studio mira inoltre a colmare l'attuale lacuna di dati nella storia naturale e nella gestione dei partecipanti con ISM.

Lo studio è progettato per seguire ciascun partecipante fino a un massimo di 24 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
80

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Reclutamento
        • Charité Universitätmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
      • Bochum, Germania, 44791
        • Reclutamento
        • Katholisches Klinikum Bochum
      • Deggendorf, Germania, 94469
        • Reclutamento
        • MVZ Klinikum Deggendorf
      • Dresden, Germania, 01307
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Klinik und Poliklinik für Dermatologie
      • Göttingen, Germania, 37075
        • Reclutamento
        • University Medical Center Goettingen - Georg August University of Goettingen
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Reclutamento
        • Universitats-Hautklinik Tubingen, Studienzentrum lmmundermatologie
      • Wiesbaden, Germania, 65205
        • Reclutamento
        • HNO-Gemeinschaftspraxis Wiesbaden, GEKA Gesellschaft für Experimentelle und Klinische Atemwegsforschung mbH, Zentrum für Rhinologie und Allergologie
      • Wuppertal, Germania, 42283
        • Reclutamento
        • Helios Universitätsklinikum Wuppertal

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti adulti con ISM con sintomi da moderati a gravi inadeguatamente controllati dal trattamento sintomatico, che iniziano il trattamento con avapritinib commerciale secondo l'etichetta approvata in Germania.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • I partecipanti iniziano il trattamento con avapritinib a discrezione del professionista sanitario come parte della loro cura di routine (per ISM con sintomi da moderati a gravi non adeguatamente controllati con trattamento sintomatico) e in conformità con il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (SmPC) approvato.

Criteri di esclusione:

  • Partecipante con un potenziale aumento del rischio di emorragia intracranica, inclusi coloro con anamnesi di aneurisma vascolare, emorragia intracranica, ictus nell'anno precedente o trombocitopenia grave.
  • Partecipante che ha precedentemente assunto avapritinib come farmaco commerciale o come parte di uno studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Avapritinib
I partecipanti riceveranno avapritinib come parte del loro piano di trattamento con il loro operatore sanitario (HCP) e in conformità con il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (SmPC).
Droga: Avapritinib
Avapritinib verrà somministrato sotto forma di compressa orale.
Altri nomi:
  • BLU-285
  • Ayvakyt

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dal basale nel punteggio del questionario Mastocytosis Control-quality of Life (MC-QoL) al mese 6
Lasso di tempo: Baseline, Mese 6
Baseline, Mese 6

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variabile Socio-demografica: Età del Partecipante
Lasso di tempo: Baseline (Giorno -30 a Giorno -1)
Baseline (Giorno -30 a Giorno -1)
Variabile Socio-demografica: Genere del Partecipante
Lasso di tempo: Baseline (Giorno -30 a Giorno -1)
Baseline (Giorno -30 a Giorno -1)
Variabile Socio-demografica: Etnia del Partecipante
Lasso di tempo: Baseline (Giorno -30 a Giorno -1)
Baseline (Giorno -30 a Giorno -1)
Variabile Socio-demografica: Razza del Partecipante
Lasso di tempo: Baseline (Giorno -30 a Giorno -1)
Baseline (Giorno -30 a Giorno -1)
Triptasi Sierica Basale e Frazione Allelica Variante KIT D816V (VAF)
Lasso di tempo: Baseline (Giorno -30 a Giorno -1)
Baseline (Giorno -30 a Giorno -1)
Numero di partecipanti con anamnesi medica di anafilassi
Lasso di tempo: Baseline (Giorno -30 a Giorno -1)
Baseline (Giorno -30 a Giorno -1)
Numero di partecipanti con comorbilità
Lasso di tempo: Baseline fino al mese 24
Baseline fino al mese 24
Numero di partecipanti che iniziano un nuovo farmaco diretto verso l'ISM, interrompono un farmaco diretto verso l'ISM e con aumenti o diminuzioni della dose per i farmaci diretti verso l'ISM
Lasso di tempo: Dalla baseline fino al mese 24
Dalla baseline fino al mese 24
Numero di partecipanti a cui è stato prescritto un kit di supporto vitale
Lasso di tempo: Baseline fino al mese 24
Baseline fino al mese 24
Variazione rispetto al basale nel punteggio di attività della mastocitosi (MAS) ai mesi 3, 6, 12, 18 e 24
Lasso di tempo: Baseline, Mesi 3, 6, 12, 18 e 24
Baseline, Mesi 3, 6, 12, 18 e 24
Variazione rispetto al basale nel punteggio del questionario MC-QoL ai mesi 3, 6, 12, 18 e 24
Lasso di tempo: Baseline, mesi 3, 6, 12, 18 e 24
Baseline, mesi 3, 6, 12, 18 e 24
Variazione rispetto al basale nel punteggio del Mastocytosis Control Test (MCT) ai mesi 3, 6, 12, 18 e 24
Lasso di tempo: Baseline, Mesi 3, 6, 12, 18 e 24
Baseline, Mesi 3, 6, 12, 18 e 24
Tempo di Risposta Valutato dal MAS
Lasso di tempo: Baseline fino al mese 24
Baseline fino al mese 24
Variazione rispetto al basale della triptasi sierica ai mesi 3, 6, 12, 18 e 24
Lasso di tempo: Baseline, Mesi 3, 6, 12, 18 e 24
Baseline, Mesi 3, 6, 12, 18 e 24
Numero di partecipanti con anafilassi che richiede ospedalizzazione, visita al pronto soccorso, uso di autoiniettore di adrenalina o altri farmaci
Lasso di tempo: Baseline fino al Mese 24
Baseline fino al Mese 24
Numero di partecipanti che soddisfano la definizione di polifarmacia (uso simultaneo di più farmaci; tipicamente, 3 o più farmaci sintomatici prescritti)
Lasso di tempo: Da baseline fino al mese 24
Da baseline fino al mese 24
Numero di Partecipanti con Visite Ospedaliere e Visite al Pronto Soccorso correlate a ISM
Lasso di tempo: Baseline fino a Mese 24
Baseline fino a Mese 24
Numero di partecipanti con cambiamenti nelle terapie dirette ai sintomi dell'ISM
Lasso di tempo: Baseline fino al mese 24
Baseline fino al mese 24
Numero di Partecipanti con Modifiche di Dosaggio e Interruzioni dello Studio/Trattamento
Lasso di tempo: Baseline fino a Mese 24
Baseline fino a Mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Blueprint Medicines Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
9 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • BLU-285-2407

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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