Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ADAPT Forward 1 - ISA1 - Studie k vyhodnocení intravenózního empasiprubartu jako doplňkové terapie k intravenóznímu efgartigimodu u účastníků se seropozitivní generalizovanou myasthenia gravis s protilátkami proti AChR s parciální klinickou odpovědí na efgartigimod

23. září 2026 aktualizováno: argenx

ISA k hlavnímu protokolu ARGX-999-2-MG-2000 pro průzkumnou, fázi 2a, proof-of-concept studii k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti intravenózního empasiprubartu jako doplňkové terapie k intravenóznímu efgartigimodu u účastníků se seropozitivní generalizovanou myastenií gravis na AChR-Ab s částečnou klinickou odpovědí na efgartigimod

This study is part of the ADAPT Forward platform study (NCT07294170). ADAPT Forward is a platform study with the aim to look at how safe different drugs are and how well they work for people with myasthenia gravis. The goal is to find the best therapeutic approach to reduce patients' side effects and improve their quality of life.

The aim of this ISA1 is to evaluate the safety and therapeutic relevance of empasiprubart as add-on therapy to efgartigimod in participants with AChR-Ab seropositive generalized myasthenia gravis.

The ADAPT Forward master protocol is registered on https://clinicaltrials.gov/study/NCT07294170

More information can be found here: https://clinicaltrials.argenx.com/adaptforward1

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Once the master protocol and ISA1 screening periods are completed, eligible participants can enroll in the run-in period (part A) where they will receive efgartigimod IV. Eligible participants can then continue to the add-on period (part B) where they will receive both efgartigimod IV and empasiprubart IV.

Participants who are not eligible for part B will continue directly to the safety follow-up period (part C) where they will receive efgartigimod IV only.

The study duration for each participant is approximately up to 54 weeks.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
70

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
  • Itálie
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Itálie, 24127
        • Nábor
        • ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
        • Kontakt:
  • Japonsko
      • Hanamaki, Japonsko, 025-0075
        • Nábor
        • General Hanamaki Hospital - Kajomachi
        • Kontakt:
      • Narita, Japonsko, 286-8520
        • Nábor
        • IUHW Narita Hospital
        • Kontakt:
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japonsko, 305-8576
        • Nábor
        • University of Tsukuba Hospital
        • Kontakt:
    • Kanagawa
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japonsko, 216-8511
        • Nábor
        • St. Marianna University Hospital
        • Kontakt:
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonsko, 983-0045
        • Nábor
        • National Hospital Organization Sendai Medical Center
        • Kontakt:
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Nábor
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Kontakt:
      • Göttingen, Německo, 37075
      • Würzburg, Německo, 97080
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Würzburg
        • Kontakt:
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 00-665
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polsko
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polsko, 40-689
  • Spojené státy
    • California
      • Carlsbad, California, Spojené státy, 92011
        • Nábor
        • Profound Research LLC - Carlsbad
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33176
        • Nábor
        • Visionary Investigators Network
        • Kontakt:
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33620
        • Nábor
        • University of South Florida
        • Kontakt:
          • Tuan Vu, MD
          • Telefonní číslo: 813-974-9413
          • E-mail: tvu6@usf.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114-2621
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
          • Amanda Guidon, MD
          • Telefonní číslo: 617-726-3642
          • E-mail: aguidon@mgb.org
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202-2608
        • Nábor
        • Henry Ford Health Systems
        • Kontakt:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89106
        • Nábor
        • Profound Research LLC at Las Vegas Neurology Center
        • Kontakt:
    • New York
      • Amherst, New York, Spojené státy, 14226
        • Nábor
        • Dent Neurologic Institute - Amherst
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514-4221
        • Nábor
        • University of North Caroline at Chapel Hill-170 Manning Dr
        • Kontakt:
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710-0001
        • Nábor
        • Duke Early Phase Clinical Research Unit - PPDS
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219=2364
        • Nábor
        • University of Cincinnati Medical Center - Goodman St
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221-3502
        • Nábor
        • Ohio State Martha Morehouse Outpatient Care
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Spojené státy, 37403
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78756
        • Nábor
        • National Neuromuscular Research Institute
        • Kontakt:
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • University of Texas- San Antonio - Health Science Center - PPDS
        • Kontakt:
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 115 28
        • Nábor
        • Eginitio Hospital
        • Kontakt:
      • Thessaloniki, Řecko, 546 36
        • Nábor
        • AHEPA University General Hospital of Thessaloniki
        • Kontakt:
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Nábor
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Kontakt:
    • Malaga
      • Málaga, Malaga, Španělsko, 29010
        • Nábor
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  • Is seropositive for anti-acetylcholine receptor antibodies (AChR-Ab)
  • Has confirmed diagnosis of gMG and is Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class II, III, IVa, or IVb
  • Has documented immunization against encapsulated bacterial pathogens (Neisseria meningitidis and Streptococcus pneumoniae) within 5 years of ISA screening or is willing to receive immunization at least 14 days before the first study drug administration

Exclusion Criteria:

  • Clinical diagnosis of systemic lupus erythematosus (SLE)
  • Any known complement deficiency
  • Current administration of a complement inhibitor or received zilucoplan or eculizumab <2 months or ravulizumab <6 months before the first study drug administration
  • Patients proven to be refractory to efgartigimod (ie, not achieving a clinically meaningful improvement in total Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) score defined as an improvement of ≥2 points)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Efgartigimod IV + Empasiprubart IV

Participants receive efgartigimod IV in part A, B and C and empasiprubart IV in part B
Biologický: Empasiprubart IV

Intravenous infusion of empasiprubart

Biologický: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod
Experimentální: Efgartigimod IV (part A + C)

Participants not eligible for part B, receiving efgartigimod IV in part A and C
Biologický: Efgartigimod IV

Intravenous infusion of efgartigimod

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod v částech A a B
Časové okno: Až 21 týdnů
Až 21 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
MG-ADL total score change from baseline at week 18 in part B (cycle 2 day 29) compared with MG ADL total score change from baseline at week 4 in part A
Časové okno: Up to 18 weeks

The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (normal symptoms) to 24 (most severe symptoms)
Up to 18 weeks
Proportion of participants reaching MSE at any point in part B cycles 1 and 2, and part B cycles 1 or 2
Časové okno: Up to 21 weeks

MSE: Minimal symptom expression
Up to 21 weeks
MG-ADL total score changes from baseline over time in part B compared with part A
Časové okno: Up to 21 weeks

The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG- ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (normal symptoms) to 24 (most severe symptoms)
Up to 21 weeks
QMG total score change from baseline at week 18 in part B (cycle 2 day 29) compared with QMG total score change from baseline at week 4 in part A
Časové okno: Up to 18 weeks

The Quantitative myasthenia gravis (QMG) includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state. The total score ranges from 0 (no disease severity) to 39 (highest disease severity)
Up to 18 weeks
QMG total score changes from baseline over time in part B compared with part A
Časové okno: Up to 21 weeks

The Quantitative myasthenia gravis (QMG) includes 13 items that measure endurance or fatigability and accounts for fluctuations in disease state. The total score ranges from 0 (no disease severity) to 39 (highest disease severity)
Up to 21 weeks
Proportion of participants who have a 50% MG ADL total score improvement in part B cycles 1 and 2
Časové okno: Up to 21 weeks

The Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG ADL) scale is an 8-item instrument used to assess MG symptoms and their effects on daily activities. The total score ranges from 0 (normal symptoms) to 24 (most severe symptoms)
Up to 21 weeks
Proportion of participants who have positive PASS in part B cycles 1 and 2, and part B cycles 1 or 2
Časové okno: Up to 21 weeks

PASS: Patient acceptable symptom state
Up to 21 weeks

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
argenx

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
19. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
7. března 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
7. března 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ARGX-999-2-MG-20001
  • 2025-522492-28-00 (Ctis)
  • 2025 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení