Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ADAPT Forward 1 - ISA1 - Studie k vyhodnocení intravenózního empasiprubartu jako doplňkové terapie k intravenóznímu efgartigimodu u účastníků se seropozitivní generalizovanou myasthenia gravis s protilátkami proti AChR s parciální klinickou odpovědí na efgartigimod

2. června 2026 aktualizováno: argenx

ISA k hlavnímu protokolu ARGX-999-2-MG-2000 pro průzkumnou, fázi 2a, proof-of-concept studii k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti intravenózního empasiprubartu jako doplňkové terapie k intravenóznímu efgartigimodu u účastníků se seropozitivní generalizovanou myastenií gravis na AChR-Ab s částečnou klinickou odpovědí na efgartigimod

Tato studie je součástí platformní studie ADAPT Forward. ADAPT Forward je platformní studie s cílem zjistit, jak bezpečné jsou různé léky a jak dobře fungují u lidí s myasthenia gravis. Cílem je najít nejlepší terapeutický přístup ke snížení nežádoucích účinků pacientů a zlepšení jejich kvality života.

Cílem této ISA1 je vyhodnotit bezpečnost a terapeutickou relevanci empasiprubartu jako doplňkové terapie k efgartigimodu u účastníků s AChR-Ab séropozitivní generalizovanou myasthenia gravis.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Po dokončení hlavního protokolu a screeningových období ISA1 se mohou způsobilí účastníci přihlásit do úvodního období (část A), kde dostanou efgartigimod IV. Způsobilí účastníci pak mohou pokračovat do období přidání (část B), kde dostanou efgartigimod IV a empasiprubart IV.

Účastníci, kteří nejsou způsobilí pro část B, budou pokračovat přímo do období bezpečnostního sledování (část C), kde dostanou pouze efgartigimod IV.

Délka studie pro každého účastníka je přibližně až 54 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

70

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
  • Itálie
    • Lombardy
      • Bergamo, Lombardy, Itálie, 24127
        • Nábor
        • ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
        • Kontakt:
  • Polsko
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polsko
    • Silesian Voivodeship
      • Katowice, Silesian Voivodeship, Polsko, 40-689
  • Spojené státy
    • California
      • Carlsbad, California, Spojené státy, 92011
        • Nábor
        • Profound Research LLC - Carlsbad
        • Kontakt:
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33176
        • Nábor
        • Visionary Investigators Network
        • Kontakt:
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33620
        • Nábor
        • University of South Florida
        • Kontakt:
          • Tuan Vu, MD
          • Telefonní číslo: 813-974-9413
          • E-mail: tvu6@usf.edu
    • New York
      • Amherst, New York, Spojené státy, 14226
        • Nábor
        • Dent Neurologic Institute - Amherst
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221-3502
        • Nábor
        • Ohio State Martha Morehouse Outpatient Care
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Spojené státy, 37403
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78756
        • Nábor
        • National Neuromuscular Research Institute
        • Kontakt:
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • University of Texas- San Antonio - Health Science Center - PPDS
        • Kontakt:
  • Španělsko
    • Malaga
      • Málaga, Malaga, Španělsko, 29010
        • Nábor
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Je seropozitivní na protilátky proti acetylcholinovému receptoru (AChR-Ab)
  • Má potvrzenou diagnózu gMG a je klasifikován podle Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) jako třída II, III, IVa nebo IVb
  • Má doložené očkování proti kapsulárním bakteriálním patogenům (Neisseria meningitidis a Streptococcus pneumoniae) do 5 let před screeningem ISA nebo je ochoten podstoupit očkování alespoň 14 dní před podáním první dávky studie

Kritéria pro vyloučení:

  • Klinická diagnóza systémového lupus erythematodes (SLE)
  • Jakýkoli známý deficit komplementu
  • Aktuální podávání inhibitoru komplementu nebo léčba zilucoplanem či eculizumabem <2 měsíce nebo ravulizumabem <6 měsíců před podáním první dávky studie
  • Pacienti prokázaně refrakterní na efgartigimod (tj. nedosahující klinicky významného zlepšení v celkovém skóre Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) definovaného jako zlepšení o ≥2 body)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Efgartigimod IV + Empasiprubart IV
Účastníci dostávají efgartigimod IV v části A, B a C a empasiprubart IV v části B
Biologický: Efgartigimod IV
Intravenózní infuze efgartigimodu
Biologický: EMPASIPRUBART IV
Intravenózní infuze EmpasiPrubart
Experimentální: Efgartigimod IV (část A + C)
Účastníci, kteří nejsou způsobilí pro část B, dostávají efgartigimod IV v části A a C
Biologický: Efgartigimod IV
Intravenózní infuze efgartigimodu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod v částech A a B
Časové okno: Až 21 týdnů
Až 21 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového skóre MG-ADL od výchozí hodnoty v týdnu 18 v části B (cyklus 2, den 29) ve srovnání se změnou celkového skóre MG-ADL od výchozí hodnoty v týdnu 4 v části A
Časové okno: Až 18 týdnů
Škála Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) je 8-položkový nástroj používaný k hodnocení příznaků MG a jejich vlivu na denní aktivity. Celkové skóre se pohybuje od 0 (normální příznaky) do 24 (nejzávažnější příznaky)
Až 18 týdnů
Podíl účastníků dosahujících MSE v kterémkoli bodě části B cyklů 1 a 2, a části B cyklů 1 nebo 2
Časové okno: Až 21 týdnů
MSE: Minimální vyjádření příznaků
Až 21 týdnů
Změny celkového skóre MG-ADL od výchozí hodnoty v průběhu času v části B ve srovnání s částí A
Časové okno: Až 21 týdnů
Škála Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) je 8bodový nástroj používaný k hodnocení příznaků myasthenia gravis a jejich dopadu na každodenní činnosti. Celkové skóre se pohybuje od 0 (normální příznaky) do 24 (nejzávažnější příznaky)
Až 21 týdnů
Změna celkového skóre QMG oproti výchozí hodnotě v 18. týdnu části B (cyklus 2 den 29) ve srovnání se změnou celkového skóre QMG oproti výchozí hodnotě ve 4. týdnu části A
Časové okno: Až 18 týdnů
Kvantitativní myasthenia gravis (QMG) zahrnuje 13 položek, které měří vytrvalost nebo unavitelnost a zohledňují výkyvy v průběhu onemocnění. Celkové skóre se pohybuje od 0 (žádná závažnost onemocnění) do 39 (nejvyšší závažnost onemocnění)
Až 18 týdnů
Změny celkového skóre QMG od výchozí hodnoty v čase v části B ve srovnání s částí A
Časové okno: Až 21 týdnů
Kvantitativní myasthenia gravis (QMG) zahrnuje 13 položek, které měří výdrž nebo unavitelnost a zohledňují výkyvy v průběhu onemocnění.
Celkové skóre se pohybuje od 0 (žádná závažnost onemocnění) do 39 (nejvyšší závažnost onemocnění)
Až 21 týdnů
Podíl účastníků, kteří dosáhnou 50% zlepšení celkového skóre MG ADL v cyklech 1 a 2 části B
Časové okno: Až 21 týdnů
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG ADL) škála je 8-bodový nástroj používaný k hodnocení symptomů MG a jejich vlivu na každodenní aktivity. Celkové skóre se pohybuje od 0 (normální příznaky) do 24 (nejzávažnější příznaky)
Až 21 týdnů
Podíl účastníků s pozitivním PASS v části B cyklech 1 a 2 a v části B cyklech 1 nebo 2
Časové okno: Až 21 týdnů
PASS: Stav příznaků přijatelný pro pacienta
Až 21 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

7. března 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

7. března 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

16. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. června 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-999-2-MG-20001
  • 2025-522492-28-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Klinické studie na Efgartigimod IV

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Philippines

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit