Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hluboká mozková stimulace pro spinocerebelární ataxii

10. července 2026 aktualizováno: Marta San Luciano Palenzuela, MD, University of California, San Francisco

Adaptivní hluboká mozková stimulace cílící na dentátní jádro k léčbě spinocerebelární ataxie

Cílem této klinické studie je otestovat bezpečnost umístění hlubokých mozkových stimulátorů (DBS) do mozečku a použití elektrické stimulace této části mozku k léčbě příznaků souvisejících s spinocerebelární ataxií účastníků. Pěti dospělým s diagnózou spinocerebelární ataxie typu 6 (SCA6) s nedostatečnou úlevou od mozečkových příznaků bude implantován neurostimulátor Medtronic Percept Primary Cell. Zařízení bude implantováno do dentátního jádra, což je struktura umístěná v mozečku, která je zodpovědná za řízení pohybu a rovnováhy.

Konkrétně budou výzkumníci používat adaptivní hlubokou mozkovou stimulaci (aDBS), která analyzuje mozkové signály a automaticky upravuje sílu, načasování a vzorec stimulace podle potřeb pacienta v daném okamžiku. Tato studie vyhodnotí proveditelnost, bezpečnost a snášenlivost aDBS u pacientů se SCA6.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
5

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Zatím nenabíráme
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Nábor
        • UCSF Weill Institute for Neurosciences

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza SCA6 stanovená specialistou na pohybové poruchy podle zavedených kritérií doporučených Společností pro pohybové poruchy.
  2. Pozitivní genetický test na SCA6.
  3. Celkové skóre ≥ 8 na škále pro hodnocení a klasifikaci ataxie (SARA).
  4. Schopnost chůze s podporou nebo bez podpory (skóre < 8 v podsekci 'chůze' škály SARA).
  5. Věk ≥ 21 let a < 89 let.
  6. Schopnost poskytnout informovaný souhlas se studií.
  7. Schopnost porozumět studijnímu protokolu.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Neschopnost nebo neochota dodržovat studijní protokol.
  2. Historie dříve implantovaných neurostimulátorů, kardiostimulátorů, defibrilátorů nebo kovových implantátů v hlavě.
  3. Těžká kognitivní porucha nebo demence, definovaná jako skóre < 21 na Montrealském kognitivním hodnocení (MoCA).

  4. Přítomnost ataxie z jiných etiologií, včetně ale ne omezeno na:

    1. Genetické/dědičné poruchy jiné než SCA6.
    2. Získané příčiny: traumatické poranění mozku, roztroušená skleróza, paraneoplastická cerebelární degenerace, infekce nebo postinfekční cerebellitida, autoimunitní ataxie (např. anti-GAD, glutenová ataxie).
    3. Toxické/metabolické příčiny: alkoholová cerebelární degenerace, nedostatky vitamínů.
    4. Strukturální, vaskulární nebo neoplastické příčiny: cerebelární mrtvice, nádory, vrozené malformace.
    5. Podezření na multisystémovou atrofii cerebelárního typu (MSA-C).
  5. Přítomnost aktivního a neléčeného psychiatrického onemocnění, těžké deprese (Beckův dotazník deprese ≥ 21) nebo poruchy osobnosti podle uvážení studijního týmu.
  6. Koagulopatie, nekontrolovaná epilepsie nebo jiný zdravotní stav považovaný za zvýšené riziko chirurgických komplikací. Přítomnost současného zdravotního stavu, který podle názoru vyšetřovatele může narušit účast ve studii nebo chůzi/rovnováhu, například těžká artritida.
  7. Přítomnost současného zdravotního stavu, který podle názoru vyšetřovatele může narušit účast ve studii nebo chůzi/rovnováhu, například těžká artritida.
  8. Potřeba diatermie, elektrokonvulzivní terapie nebo transkraniální magnetické stimulace.
  9. Těhotenství nebo kojení.
  10. Aktivní sebevražedné myšlenky, definované jako odpověď "Ano" na otázky č. 2-5 na Columbijské škále hodnocení závažnosti sebevražednosti (C-SSRS).
  11. Refrakterní epilepsie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Adaptivní hluboká mozková stimulace (aDBS)
Jeden měsíc po podstoupení DBS operace v mozečku pacienty začne konvenční programování hluboké mozkové stimulace (cDBS) s cílem identifikovat stimulační parametry (jako amplituda, kontakt, frekvence a šířka pulzu) a zajistit, že nebudou pozorovány žádné nežádoucí široké účinky. Tato fáze také umožňuje studijnímu týmu ověřit, že umístění zařízení a elektrod funguje podle plánu. Přibližně devět měsíců po implantaci přepnou vyšetřovatelé nastavení systému na aDBS, aby vyhodnotili proveditelnost, bezpečnost a snášenlivost v zubatém jádru mozečku. Příznaky a vedlejší účinky budou hodnoceny na základě vlastních zpráv pacientů, ověřených klinických škál a nositelných zařízení, která budou použita ke sledování pohybových a spánkových dat.
Přístroj: Hluboká mozková stimulace (DBS)
Toto zařízení bude chirurgicky implantováno do dentátního jádra mozečku.
Ostatní jména:
  • Medtronic Percept

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrný celkový skóre pro hodnocení a klasifikaci ataxie (SARA)
Časové okno: Od výchozího stavu do ukončení studie, přibližně 2 roky.
SARA je klinická škála, která hodnotí různé poruchy u jedinců s mozečkovou ataxií. Škála zahrnuje 8 různých položek souvisejících s chůzí, postojem, sezením, řečí, testem prst-prst, testem nos-prst, rychlými střídavými pohyby a testem pata-holeň. Celkový počet bodů na SARA se pohybuje od 0 (žádná ataxie) do 40 (nejtěžší ataxie). Tato studie vyžaduje, aby účastníci měli minimální skóre SARA alespoň 8, aby mohli být zahrnuti i lidé, kteří jsou relativně na začátku svého onemocnění s omezenou degenerací mozečku.
Od výchozího stavu do ukončení studie, přibližně 2 roky.
Průměrné celkové skóre ataxie hlášené pacientem (PROM-Ataxia)
Časové okno: Od výchozí hodnoty po dokončení studie, přibližně 2 roky.
PROM-Ataxia je dotazník se 3 doménami a 70 položkami, který se používá k hodnocení symptomů souvisejících s ataxií. Zahrnuje řadu otázek týkajících se dopadu cerebelární dysfunkce na fyzické schopnosti, aktivity denního života a kognitivně-emoční výzvy. Maximální skóre závažnosti na PROM-Ataxia je 280, přičemž všech 70 otázek je hodnoceno na Likertově škále 0-4. 0 znamená nikdy a 4 znamená vždy.
Od výchozí hodnoty po dokončení studie, přibližně 2 roky.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of California, San Francisco

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Raynor Cerebellum Project

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Marta San Luciano Palenzuela, MD, PhD, University of California, San Francisco

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
27. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. července 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 25-44582

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení