Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hluboká mozková stimulace pro spinocerebelární ataxii

16. března 2026 aktualizováno: Marta San Luciano Palenzuela, MD, University of California, San Francisco

Adaptivní hluboká mozková stimulace cílící na dentátní jádro k léčbě spinocerebelární ataxie

Cílem této klinické studie je otestovat bezpečnost umístění hlubokých mozkových stimulátorů (DBS) do mozečku a použití elektrické stimulace této části mozku k léčbě příznaků souvisejících s spinocerebelární ataxií účastníků. Pěti dospělým s diagnózou spinocerebelární ataxie typu 6 (SCA6) s nedostatečnou úlevou od mozečkových příznaků bude implantován neurostimulátor Medtronic Percept Primary Cell. Zařízení bude implantováno do dentátního jádra, což je struktura umístěná v mozečku, která je zodpovědná za řízení pohybu a rovnováhy.

Konkrétně budou výzkumníci používat adaptivní hlubokou mozkovou stimulaci (aDBS), která analyzuje mozkové signály a automaticky upravuje sílu, načasování a vzorec stimulace podle potřeb pacienta v daném okamžiku. Tato studie vyhodnotí proveditelnost, bezpečnost a snášenlivost aDBS u pacientů se SCA6.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

5

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Zatím nenabíráme
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Nábor
        • UCSF Weill Institute for Neurosciences

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza SCA6 stanovená specialistou na pohybové poruchy podle zavedených kritérií doporučených Společností pro pohybové poruchy.
  2. Pozitivní genetický test na SCA6.
  3. Celkové skóre ≥ 8 na škále pro hodnocení a klasifikaci ataxie (SARA).
  4. Schopnost chůze s podporou nebo bez podpory (skóre < 8 v podsekci 'chůze' škály SARA).
  5. Věk ≥ 21 let a < 89 let.
  6. Schopnost poskytnout informovaný souhlas se studií.
  7. Schopnost porozumět studijnímu protokolu.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Neschopnost nebo neochota dodržovat studijní protokol.
  2. Historie dříve implantovaných neurostimulátorů, kardiostimulátorů, defibrilátorů nebo kovových implantátů v hlavě.
  3. Těžká kognitivní porucha nebo demence, definovaná jako skóre < 21 na Montrealském kognitivním hodnocení (MoCA).

  4. Přítomnost ataxie z jiných etiologií, včetně ale ne omezeno na:

    1. Genetické/dědičné poruchy jiné než SCA6.
    2. Získané příčiny: traumatické poranění mozku, roztroušená skleróza, paraneoplastická cerebelární degenerace, infekce nebo postinfekční cerebellitida, autoimunitní ataxie (např. anti-GAD, glutenová ataxie).
    3. Toxické/metabolické příčiny: alkoholová cerebelární degenerace, nedostatky vitamínů.
    4. Strukturální, vaskulární nebo neoplastické příčiny: cerebelární mrtvice, nádory, vrozené malformace.
    5. Podezření na multisystémovou atrofii cerebelárního typu (MSA-C).
  5. Přítomnost aktivního a neléčeného psychiatrického onemocnění, těžké deprese (Beckův dotazník deprese ≥ 21) nebo poruchy osobnosti podle uvážení studijního týmu.
  6. Koagulopatie, nekontrolovaná epilepsie nebo jiný zdravotní stav považovaný za zvýšené riziko chirurgických komplikací. Přítomnost současného zdravotního stavu, který podle názoru vyšetřovatele může narušit účast ve studii nebo chůzi/rovnováhu, například těžká artritida.
  7. Přítomnost současného zdravotního stavu, který podle názoru vyšetřovatele může narušit účast ve studii nebo chůzi/rovnováhu, například těžká artritida.
  8. Potřeba diatermie, elektrokonvulzivní terapie nebo transkraniální magnetické stimulace.
  9. Těhotenství nebo kojení.
  10. Aktivní sebevražedné myšlenky, definované jako odpověď "Ano" na otázky č. 2-5 na Columbijské škále hodnocení závažnosti sebevražednosti (C-SSRS).
  11. Refrakterní epilepsie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Adaptivní hluboká mozková stimulace (aDBS)
Jeden měsíc po podstoupení DBS operace v mozečku pacienty začne konvenční programování hluboké mozkové stimulace (cDBS) s cílem identifikovat stimulační parametry (jako amplituda, kontakt, frekvence a šířka pulzu) a zajistit, že nebudou pozorovány žádné nežádoucí široké účinky. Tato fáze také umožňuje studijnímu týmu ověřit, že umístění zařízení a elektrod funguje podle plánu. Přibližně devět měsíců po implantaci přepnou vyšetřovatelé nastavení systému na aDBS, aby vyhodnotili proveditelnost, bezpečnost a snášenlivost v zubatém jádru mozečku. Příznaky a vedlejší účinky budou hodnoceny na základě vlastních zpráv pacientů, ověřených klinických škál a nositelných zařízení, která budou použita ke sledování pohybových a spánkových dat.
Přístroj: Hluboká mozková stimulace (DBS)
Toto zařízení bude chirurgicky implantováno do dentátního jádra mozečku.
Ostatní jména:
  • Medtronic Percept

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrný celkový skóre pro hodnocení a klasifikaci ataxie (SARA)
Časové okno: Od výchozího stavu do ukončení studie, přibližně 2 roky.
SARA je klinická škála, která hodnotí různé poruchy u jedinců s mozečkovou ataxií. Škála zahrnuje 8 různých položek souvisejících s chůzí, postojem, sezením, řečí, testem prst-prst, testem nos-prst, rychlými střídavými pohyby a testem pata-holeň. Celkový počet bodů na SARA se pohybuje od 0 (žádná ataxie) do 40 (nejtěžší ataxie). Tato studie vyžaduje, aby účastníci měli minimální skóre SARA alespoň 8, aby mohli být zahrnuti i lidé, kteří jsou relativně na začátku svého onemocnění s omezenou degenerací mozečku.
Od výchozího stavu do ukončení studie, přibližně 2 roky.
Průměrné celkové skóre ataxie hlášené pacientem (PROM-Ataxia)
Časové okno: Od výchozí hodnoty po dokončení studie, přibližně 2 roky.
PROM-Ataxia je dotazník se 3 doménami a 70 položkami, který se používá k hodnocení symptomů souvisejících s ataxií. Zahrnuje řadu otázek týkajících se dopadu cerebelární dysfunkce na fyzické schopnosti, aktivity denního života a kognitivně-emoční výzvy. Maximální skóre závažnosti na PROM-Ataxia je 280, přičemž všech 70 otázek je hodnoceno na Likertově škále 0-4. 0 znamená nikdy a 4 znamená vždy.
Od výchozí hodnoty po dokončení studie, přibližně 2 roky.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of California, San Francisco

Spolupracovníci

Raynor Cerebellum Project

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Marta San Luciano Palenzuela, MD, PhD, University of California, San Francisco

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

17. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. března 2026

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 25-44582

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Spinocerebelární ataxie typu 6

Klinické studie na Hluboká mozková stimulace (DBS)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit