Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Toto je randomizovaná, jednoduše zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1 k posouzení bezpečnosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) přípravku BEAM-103 u zdravých dobrovolníků

12. prosince 2025 aktualizováno: Beam Therapeutics Inc.

Randomizovaná, jednoduše zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1 s jednorázovým rostoucím dávkováním, hodnotící bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku přípravku BEAM-103 u zdravých dobrovolníků

Cílem této studie fáze I s jednorázovým vzestupným dávkováním je vyhodnotit bezpečnost, farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) přípravku BEAM-103 u zdravých subjektů ve věku od 18 do 55 let. Hlavní otázky, na které se studie zaměřuje, jsou:

  • Bezpečnost a snášenlivost přípravku BEAM-103
  • Farmakokinetický (PK) profil a farmakodynamické (PD) charakteristiky přípravku BEAM-103
  • Vliv přípravku BEAM-103 na hematologické parametry
  • Posouzení imunogenity přípravku BEAM-103

Výzkumníci určí a stanoví terapeutické okno protilátky a vyberou optimální dávky pro budoucí studie u pacientů.

Subjekty budou:

  • Požádány o účast ve studii po dobu celkem 4-5 měsíců
  • Požádány o podepsání informovaného souhlasu
  • Vyhodnoceny z hlediska způsobilosti
  • Poskytnou anamnézu a historii medikace
  • Obdrží jednu intravenózní infuzi přípravku BEAM-103 nebo placeba v den 1 studie podle přidělené kohorty
  • Sledovány až 4 měsíce po infuzi

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 18 až ≤55 let
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) 18,5 až 25 kg/m²
  • Ranní počet neutrofilů ≥2,6 × 10⁹ buněk/l pro subjekty černé/afroamerické pleti nebo ≥3,5 × 10⁹ buněk/l pro subjekty kavkazské/ostatní pleti
  • Výchozí hodnota hemoglobinu ≥14 g/dl pro muže a ≥12 g/dl pro ženy
  • Výchozí počet krevních destiček >150 × 10⁹/l
  • Subjekty musí být podle posouzení vyšetřujícího lékaře v celkově dobrém zdravotním stavu bez významných zdravotních potíží (na základě fyzikálního vyšetření, elektrokardiogramu (EKG) a výsledků laboratorních testů bez klinicky významných odchylek)

Kritéria pro vyloučení:

  • Známá přecitlivělost na kteroukoli složku zkoumaného léčivého přípravku (IMP)
  • Účast v jiné klinické studii zahrnující léčbu zkoumaným přípravkem do 90 dnů od podání informovaného souhlasu je zakázána
  • Pozitivní těhotenský test ze séra nebo kojení při screeningu (ženské účastnice)
  • Očkování živou vakcínou do 4 týdnů před podpisem informovaného souhlasu
  • Jakýkoli závažný nebo nekontrolovaný zdravotní stav (např. těžké astma nebo těžká alergie na arašídy), který by podle názoru vyšetřujícího lékaře vystavil subjekt nepřiměřenému zdravotnímu riziku nebo narušil schopnost interpretace výsledků studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: BEAM-103 Lék
BEAM-103 je monoklonální protilátka, která bude podávána v jednorázových vzestupných dávkových kohortách jako nitrožilní infuze do paže.
Lék: BEAM-103
• BEAM-103 je monoklonální protilátka podávaná jako jedna nitrožilní dávka
Komparátor placeba: Placebo
Normální fyziologický roztok bude podáván jako odpovídající placebo v kohortách s postupně stoupajícími jednotlivými dávkami jako nitrožilní infuze do paže.
Lék: Placebo Comparator
• Srovnávací placebový přípravek je podáván jako jedna intravenózní dávka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
K určení bezpečnosti a snášenlivosti jednotlivých stoupajících dávek přípravku BEAM-103
Časové okno: od zápisu do konce studie po 5 měsících
Výskyt nežádoucích účinků spojených s léčbou, závažných nežádoucích účinků, závažných nežádoucích účinků, nežádoucích účinků souvisejících s BEAM-103
od zápisu do konce studie po 5 měsících

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny volného faktoru kmenových buněk (SCF) v periferní krvi v čase
Časové okno: od začátku léčby do konce studie po 5 měsících
Koncentrace SCF v periferní krvi měřená v nanogramech na mililitr (ml)
od začátku léčby do konce studie po 5 měsících
Změna hladiny tryptázy v periferní krvi v čase
Časové okno: od zahájení léčby do konce studie v 5 měsících
Koncentrace sérového tryptázy měřená v nanogramech na mililitr (ng/mL)
od zahájení léčby do konce studie v 5 měsících
Změna počtu retikulocytů v periferní krvi v čase
Časové okno: Od zápisu do konce studie za 5 měsíců
Absolutní počet retikulocytů měřený v buňkách na mikrolitr (buňky/µL)
Od zápisu do konce studie za 5 měsíců
Změna počtu neutrofilů v periferní krvi v průběhu času
Časové okno: Od zařazení do studie do konce studie po 5 měsících
Absolutní počet neutrofilů měřený v buňkách na mikrolitr (buňky/µL)
Od zařazení do studie do konce studie po 5 měsících
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Od zápisu do konce studie za 5 měsíců
Cmax bude vypočítána jako nejvyšší pozorovaná koncentrace v plazmě/krvi/séru po podání léku
Od zápisu do konce studie za 5 měsíců
Plocha pod křivkou koncentrace v plazmě v závislosti na čase do poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUClast)
Časové okno: Od zápisu do konce studie v 5 měsících
AUClast bude vypočítána od času nula do času poslední kvantifikovatelné koncentrace
Od zápisu do konce studie v 5 měsících
Plocha pod křivkou závislosti koncentrace plazmy na čase do nekonečna (AUC∞)
Časové okno: Od zápisu do konce studie v 5 měsících
AUC∞ bude vypočítána jako AUClast plus Clast děleno λz
Od zápisu do konce studie v 5 měsících
Terminální eliminační poločas (t½)
Časové okno: Od zápisu do konce studie po 5 měsících
t½ bude odhadnuta z terminální eliminační fáze plazmatické koncentračně-časové křivky
Od zápisu do konce studie po 5 měsících

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Beam Therapeutics Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
27. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
29. ledna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
29. května 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. září 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. prosince 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BTX-103-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení