Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Toto je randomizovaná, jednoduše zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1 k posouzení bezpečnosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) přípravku BEAM-103 u zdravých dobrovolníků

12. prosince 2025 aktualizováno: Beam Therapeutics Inc.

Randomizovaná, jednoduše zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1 s jednorázovým rostoucím dávkováním, hodnotící bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku přípravku BEAM-103 u zdravých dobrovolníků

Cílem této studie fáze I s jednorázovým vzestupným dávkováním je vyhodnotit bezpečnost, farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) přípravku BEAM-103 u zdravých subjektů ve věku od 18 do 55 let. Hlavní otázky, na které se studie zaměřuje, jsou:

  • Bezpečnost a snášenlivost přípravku BEAM-103
  • Farmakokinetický (PK) profil a farmakodynamické (PD) charakteristiky přípravku BEAM-103
  • Vliv přípravku BEAM-103 na hematologické parametry
  • Posouzení imunogenity přípravku BEAM-103

Výzkumníci určí a stanoví terapeutické okno protilátky a vyberou optimální dávky pro budoucí studie u pacientů.

Subjekty budou:

  • Požádány o účast ve studii po dobu celkem 4-5 měsíců
  • Požádány o podepsání informovaného souhlasu
  • Vyhodnoceny z hlediska způsobilosti
  • Poskytnou anamnézu a historii medikace
  • Obdrží jednu intravenózní infuzi přípravku BEAM-103 nebo placeba v den 1 studie podle přidělené kohorty
  • Sledovány až 4 měsíce po infuzi

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 18 až ≤55 let
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) 18,5 až 25 kg/m²
  • Ranní počet neutrofilů ≥2,6 × 10⁹ buněk/l pro subjekty černé/afroamerické pleti nebo ≥3,5 × 10⁹ buněk/l pro subjekty kavkazské/ostatní pleti
  • Výchozí hodnota hemoglobinu ≥14 g/dl pro muže a ≥12 g/dl pro ženy
  • Výchozí počet krevních destiček >150 × 10⁹/l
  • Subjekty musí být podle posouzení vyšetřujícího lékaře v celkově dobrém zdravotním stavu bez významných zdravotních potíží (na základě fyzikálního vyšetření, elektrokardiogramu (EKG) a výsledků laboratorních testů bez klinicky významných odchylek)

Kritéria pro vyloučení:

  • Známá přecitlivělost na kteroukoli složku zkoumaného léčivého přípravku (IMP)
  • Účast v jiné klinické studii zahrnující léčbu zkoumaným přípravkem do 90 dnů od podání informovaného souhlasu je zakázána
  • Pozitivní těhotenský test ze séra nebo kojení při screeningu (ženské účastnice)
  • Očkování živou vakcínou do 4 týdnů před podpisem informovaného souhlasu
  • Jakýkoli závažný nebo nekontrolovaný zdravotní stav (např. těžké astma nebo těžká alergie na arašídy), který by podle názoru vyšetřujícího lékaře vystavil subjekt nepřiměřenému zdravotnímu riziku nebo narušil schopnost interpretace výsledků studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BEAM-103 Lék
BEAM-103 je monoklonální protilátka, která bude podávána v jednorázových vzestupných dávkových kohortách jako nitrožilní infuze do paže.
Lék: BEAM-103
• BEAM-103 je monoklonální protilátka podávaná jako jedna nitrožilní dávka
Komparátor placeba: Placebo
Normální fyziologický roztok bude podáván jako odpovídající placebo v kohortách s postupně stoupajícími jednotlivými dávkami jako nitrožilní infuze do paže.
Lék: Placebo Comparator
• Srovnávací placebový přípravek je podáván jako jedna intravenózní dávka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
K určení bezpečnosti a snášenlivosti jednotlivých stoupajících dávek přípravku BEAM-103
Časové okno: od zápisu do konce studie po 5 měsících
Výskyt nežádoucích účinků spojených s léčbou, závažných nežádoucích účinků, závažných nežádoucích účinků, nežádoucích účinků souvisejících s BEAM-103
od zápisu do konce studie po 5 měsících

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny volného faktoru kmenových buněk (SCF) v periferní krvi v čase
Časové okno: od začátku léčby do konce studie po 5 měsících
Koncentrace SCF v periferní krvi měřená v nanogramech na mililitr (ml)
od začátku léčby do konce studie po 5 měsících
Změna hladiny tryptázy v periferní krvi v čase
Časové okno: od zahájení léčby do konce studie v 5 měsících
Koncentrace sérového tryptázy měřená v nanogramech na mililitr (ng/mL)
od zahájení léčby do konce studie v 5 měsících
Změna počtu retikulocytů v periferní krvi v čase
Časové okno: Od zápisu do konce studie za 5 měsíců
Absolutní počet retikulocytů měřený v buňkách na mikrolitr (buňky/µL)
Od zápisu do konce studie za 5 měsíců
Změna počtu neutrofilů v periferní krvi v průběhu času
Časové okno: Od zařazení do studie do konce studie po 5 měsících
Absolutní počet neutrofilů měřený v buňkách na mikrolitr (buňky/µL)
Od zařazení do studie do konce studie po 5 měsících
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Od zápisu do konce studie za 5 měsíců
Cmax bude vypočítána jako nejvyšší pozorovaná koncentrace v plazmě/krvi/séru po podání léku
Od zápisu do konce studie za 5 měsíců
Plocha pod křivkou koncentrace v plazmě v závislosti na čase do poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUClast)
Časové okno: Od zápisu do konce studie v 5 měsících
AUClast bude vypočítána od času nula do času poslední kvantifikovatelné koncentrace
Od zápisu do konce studie v 5 měsících
Plocha pod křivkou závislosti koncentrace plazmy na čase do nekonečna (AUC∞)
Časové okno: Od zápisu do konce studie v 5 měsících
AUC∞ bude vypočítána jako AUClast plus Clast děleno λz
Od zápisu do konce studie v 5 měsících
Terminální eliminační poločas (t½)
Časové okno: Od zápisu do konce studie po 5 měsících
t½ bude odhadnuta z terminální eliminační fáze plazmatické koncentračně-časové křivky
Od zápisu do konce studie po 5 měsících

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Beam Therapeutics Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

29. ledna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

29. května 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. září 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

26. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • BTX-103-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Zdravé předměty

Klinické studie na BEAM-103

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit