Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost jediné suprachoroidální injekce genové terapie JWK010 u pacientů s oculokutánním albinismem typu 1 (OCA1)

8. ledna 2026 aktualizováno: Fang Lu, West China Hospital

Bezpečnost a účinnost jediné suprachoroidální injekce genové terapie JWK010 u subjektů s oculokutánním albinismem typu 1 (OCA1)

Oculokutánní albinismus (OCA) je nejběžnějším typem albinismu. Lidé s OCA mají málo nebo žádný pigment (melanin) v očích, kůži a vlasech. To často vede k příznakům, jako je citlivost na světlo, šilhání nebo špatně zarovnané oči, snížené vidění a mimovolní pohyby očí.

OCA typ 1 je způsoben změnami v genu pro tyrosinázu, což vede k nedostatku nebo snížené funkci enzymu tyrosinázy. Tento enzym je nezbytný pro produkci melaninu, takže lidé s OCA1 ho nemohou vytvořit dostatečné množství.

JWK010 je genový terapeutický přípravek vyvinutý speciálně pro pacienty s OCA1. Je navržen tak, aby pomáhal buňkám produkovat funkční tyrosinázový protein, s cílem obnovit pigment v sítnici a zlepšit strukturu a funkci sítnice.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
18

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Čína
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 610041
        • Nábor
        • West China Hospital, Sichuan University
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Plně rozumět účelu a požadavkům této studie, dobrovolně se účastnit klinické studie a podepsat informovaný souhlas (u nezletilých subjektů musí informovaný souhlas podepsat jejich zákonní zástupci) a být schopen spolupracovat se všemi požadovanými testy podle studijního protokolu.
  2. Ve věku ≥5 let a ≤18 let (včetně mezních hodnot, na základě data podpisu informovaného souhlasu), bez ohledu na pohlaví.
  3. Klinicky diagnostikovaný typ OCA1, s očními a kožními projevy odpovídajícími klinickému obrazu OCA1.
  4. Potvrzeno genetickým testováním přítomnost patogenních mutací v obou alelách genu TYR, bez přítomnosti patogenních mutací spojených s jinými očními genetickými onemocněními.
  5. Zraková ostrost druhostranného oka je lepší než zraková ostrost studovaného oka a zraková ostrost druhostranného oka není menší než 20/400.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Přítomnost jakéhokoli jiného stavu ve studovaném oku, který by mohl způsobit ztrátu zraku (např. atrofie zrakového nervu, pokročilý glaukom, uveitida).
  2. Přítomnost zákalu čočky, rohovky nebo jiného refrakčního stromatu ve studovaném oku ovlivňuje pozorování a vyšetření sítnice.
  3. Přítomnost očních stavů, které by mohly ovlivnit suprachoroidální injekci nebo hodnocení studijních koncových bodů.
  4. Podstoupili nitrooční operaci ve studovaném oku do 6 měsíců.
  5. V minulosti podstoupili jakoukoli genovou terapii nebo buněčnou terapii.
  6. Subjekty s reprodukčním potenciálem nejsou ochotny používat antikoncepční opatření.
  7. Přítomnost kterékoli z následujících podmínek: aktivní infekce vyžadující systémovou léčbu, která podle názoru vyšetřovatele může ovlivnit účast pacienta nebo výsledky studie; pozitivní povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) s počtem kopií HBV DNA > ULN; pozitivní protilátka proti viru hepatitidy C (HCV) s počtem kopií HCV-RNA > ULN; pozitivní protilátka proti Treponema pallidum; pozitivní protilátka proti lidskému imunodeficienčnímu viru (HIV).
  8. Diagnóza malignity do 5 let před screeningem (s výjimkou adekvátně léčeného karcinomu in situ děložního čípku, bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo duktálního karcinomu in situ prsu po radikální resekci).
  9. Trpí nebo trpěli systémovým onemocněním imunitního systému.
  10. Abnormální laboratorní hodnoty považované za klinicky významné: alaninaminotransferáza a/nebo aspartátaminotransferáza >2,5×ULN, celkový bilirubin >1,5×ULN, sérový kreatinin >1,5×ULN, protrombinový čas ≥1,5×ULN, aktivovaný parciální tromboplastinový čas ≥1,5×ULN.
  11. Existuje těžká alergie nebo známá alergie na léky používané k léčbě nebo vyšetření ve studijním protokolu, včetně alergie na studijní léky.
  12. Těhotné nebo kojící ženy; subjekty s reprodukčním potenciálem, které nejsou schopny používat účinnou antikoncepci od 2 týdnů před screeningem do 6 měsíců po podání.
  13. Další okolnosti, které výzkumník považuje za nevhodné pro účast v této studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: JWK010 při dávce 1
Suprachoroidální injekce dávka 1 přípravku JWK010 v jednom oku
Genetický: genová terapie JWK010
JWK010: AAV vektor obsahující kódující sekvenci pro tyrosinázu.
Experimentální: JWK010 v Dávce 2
Suprachoroidální injekce dávky 2 přípravku JWK010 v jednom oku
Genetický: genová terapie JWK010
JWK010: AAV vektor obsahující kódující sekvenci pro tyrosinázu.
Experimentální: JWK010 při dávce 3
Suprachoroidální injekce dávky 3 přípravku JWK010 do jednoho oka
Genetický: genová terapie JWK010
JWK010: AAV vektor obsahující kódující sekvenci pro tyrosinázu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost (Účastníci s okulárními a neokulárními AEs (Nežádoucí účinky) a SAEs (Závažné nežádoucí účinky)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 7. dne, 14. dne, 1. měsíce, 3., 6. a 12. měsíce
Primárními výslednými ukazateli je bezpečnost, která je stanovena počtem očních a mimoocních nežádoucích účinků souvisejících se Studijním Lékem (SDAE), nežádoucích účinků vznikajících během léčby (TEAEs) a závažných nežádoucích účinků (SAEs).
Od výchozí hodnoty do 7. dne, 14. dne, 1. měsíce, 3., 6. a 12. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do dne 7, dne 14, měsíce 1, 2, 3, 6, 12
Zraková ostrost sledovaného oka byla hodnocena pomocí studie Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
Od výchozí hodnoty do dne 7, dne 14, měsíce 1, 2, 3, 6, 12
Pohyb očí
Časové okno: Od výchozí hodnoty k 1., 3., 6., 12. měsíci
Funkce pohledu, skenování, sledování a dalšího pohybu
Od výchozí hodnoty k 1., 3., 6., 12. měsíci
Pigmentace fundu
Časové okno: Výchozí stav do 7. dne, 14. dne, 1. měsíce, 2. měsíce, 3. měsíce, 6. měsíce, 12. měsíce
Vyhodnoťte pigmentaci sítnice a změny od výchozího stavu pomocí vyšetření očního pozadí a fotografie očního pozadí
Výchozí stav do 7. dne, 14. dne, 1. měsíce, 2. měsíce, 3. měsíce, 6. měsíce, 12. měsíce
Makulární struktura hodnocená pomocí optické koherentní tomografie s přeplavovaným zdrojem
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 7. dne, 14. dne, 1. měsíce, 2. měsíce, 3. měsíce, 6. měsíce, 12. měsíce
Změna v optické koherenční tomografii s přelaďovaným zdrojem (SS-OCT)
Od výchozí hodnoty do 7. dne, 14. dne, 1. měsíce, 2. měsíce, 3. měsíce, 6. měsíce, 12. měsíce
Elektroretinogram
Časové okno: Od výchozího stavu do 1., 3., 6., 12. měsíce
Měření ERG bude provedeno podle standardů Mezinárodní společnosti pro klinickou elektrofyziologii zraku (ISCEV)
Od výchozího stavu do 1., 3., 6., 12. měsíce

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
FST prah
Časové okno: Výchozí hodnota až měsíc 1, 3, 6, 12
Výchozí hodnota až měsíc 1, 3, 6, 12
Kontrastní citlivost, stereoskopické funkční vyšetření a vyšetření barvosleposti
Časové okno: Základní hodnota do měsíce 1, 3, 6, 12
Základní hodnota do měsíce 1, 3, 6, 12
Struktura a funkce optického chiasmatu a zrakové dráhy
Časové okno: Základní hodnota až měsíc 1, 3, 6 a 12
Vyhodnoťte strukturu a funkci optického chiasmatu a vizuální dráhy pacientů pomocí vizuálně evokovaných potenciálů (VEP), nativního snímkování hlavy magnetickou rezonancí (MRI) a funkčního zobrazování.
Základní hodnota až měsíc 1, 3, 6 a 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
West China Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Fang Lu, Department of Ophthalmology, West China Hospital, Sichuan University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
22. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. prosince 2025

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2025-1619

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení