Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2 studie pro posouzení bezpečnosti a účinnosti přípravku ANG003

26. srpna 2026 aktualizováno: Anagram Therapeutics, Inc.

Fáze 2, multicentrická, randomizovaná, aktivně kontrolovaná studie hodnotící bezpečnost a účinnost přípravku ANG003 ve dvou různých dávkových úrovních u pacientů s exokrinní pankreatickou insuficiencí v důsledku cystické fibrózy

V této studii je ANG003, náhradní terapie pankreatickými enzymy (PERT; běžně nazývaná "enzymy"), zkoumána jako potenciální léčba exokrinní pankreatické insuficience (EPI). Lidé s EPI způsobenou cystickou fibrózou (CF) se mohou kvalifikovat pro účast v této studii. Hlavním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost ANG003 a zjistit, zda funguje stejně dobře ve srovnání s Creonem, schváleným PERT.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
113

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Nábor
        • Long Beach Memorial Medical Center
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Nábor
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • Nábor
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Zatím nenabíráme
        • University of Florida
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Spojené státy, 60025
        • Nábor
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Zatím nenabíráme
        • University of Iowa
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40506
        • Nábor
        • University of Kentucky
        • Kontakt:
    • Maine
      • Portland, Maine, Spojené státy, 04102
        • Zatím nenabíráme
        • MaineHealth Pediatric Specialty Care
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Zatím nenabíráme
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Kontakt:
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Nábor
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
        • Nábor
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Kontakt:
    • New York
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • Zatím nenabíráme
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Nábor
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Zatím nenabíráme
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • Nábor
        • Toledo Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Nábor
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Zatím nenabíráme
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Zatím nenabíráme
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Zatím nenabíráme
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy ve věku ≥12 let od data informovaného souhlasu v USA a ve věku ≥18 let v EU
  2. Potvrzená a zdokumentovaná diagnóza CF
  3. Diagnostikována těžká EPI definovaná fekální elastázou ≤50 μg/g stolice změřenou při screeningu centrální laboratoří.
  4. Pacient má kontrolovanou EPI a užívá stabilní dávku substituční terapie pankreatickými enzymy (PERT) po dobu 90 dnů před screeningem.

  5. Adekvátní nutriční stav měřený indexem tělesné hmotnosti (BMI) definovaný:

    1. BMI ≥25. percentil pro děti ve věku 12–17 let
    2. BMI ≥18,5 kg/m² pro věk ≥18 let

Kritéria pro vyloučení:

  1. Anamnéza fibrotizující kolonopatie nebo recidivujícího distálního střevního obstrukčního syndromu do 6 měsíců před screeningem.
  2. Anamnéza transplantace plic nebo jater, zařazení na čekací listinu pro transplantaci orgánu nebo významná resekce střeva v posledních 6 měsících. Pacienti s anamnézou resekce, která nevede ke syndromu krátkého střeva, jsou způsobilí.
  3. Známá přecitlivělost nebo jiná závažná reakce na kteroukoli složku zkoumaného přípravku (IP), přípravku Creon nebo střevního markeru (FD&C Blue #2).
  4. Jakékoli chronické průjmové onemocnění nesouvisející s pankreatickou insuficiencí, aktivně léčený bakteriální přerůstání tenkého střeva, vyžadující použití nazogastrické sondy, J-sondy, G-sondy a/nebo enterální výživy po dobu trvání studie, infekce Clostridioides difficile do 6 měsíců před screeningem nebo těžká zácpa definovaná jako <1 stolice/týden.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Dávka A přípravku ANG003
Všichni účastníci budou aklimatizováni na Creon po dobu 14 dnů a následně podstoupí základní analýzu CFA. Pokud základní CFA je ≥ 80%, může být účastník randomizován na ANG003 Dávka A pro 21denní aklimatizaci a následnou analýzu CFA.
Lék: Dávka A přípravku ANG003
160 000 u* lipázy, 105 000 u* proteázy a 11 600 u* amylázy na dávku (*jednotky jsou srovnatelné s United States Pharmacopeia [USP])
Experimentální: ANG003 Dávka B
Všichni účastníci budou aklimatizováni na Creon po dobu 14 dnů a poté podstoupí výchozí analýzu CFA. Pokud je výchozí CFA >/= 80 %, může být účastník randomizován na dávku B přípravku ANG003 pro 21denní aklimatizaci a následnou analýzu CFA.
Lék: ANG003 Dávka B
240 000 j.* lipázy, 105 000 j.* proteázy a 11 600 j.* amylázy na dávku (*jednotky jsou srovnatelné s United States Pharmacopeia [USP])
Aktivní komparátor: Creon
Všichni účastníci budou aklimatizováni na Creon po dobu 14 dní a následně podstoupí výchozí analýzu CFA. Pokud je výchozí CFA >/= 80 %, může být účastník randomizován na Creon na dalších 21 dní a následnou analýzu CFA.
Lék: Creon
Komerčně dostupný přípravek pPERT Creon bude aktivním komparátorem ve studii. Subjekty budou instruovány, aby užívaly Creon podle příbalového letáku a směrnice PI.
Žádný zásah: Vypnutý enzym
Všichni subjekty budou aklimatizovány na Creon po dobu 14 dnů a poté podstoupí základní CFA analýzu. Pokud je základní CFA >/= 80 %, může být subjekt randomizován do ramene bez enzymu. Subjekty budou dostávat Creon po dalších 21 dní a následná CFA analýza bude provedena bez enzymu. Celková doba bez enzymu bude 4–7 dnů.
Jiný: 60 % až <80 % CFA ANG003 Dávka B
Všichni subjekty budou aklimatizovány na Creon po dobu 14 dnů a poté podstoupí základní CFA analýzu. Účastníci s výsledkem CFA v období A 60 % až <80 % budou zařazeni do dávky B přípravku ANG003.
Lék: ANG003 Dávka B
240 000 j.* lipázy, 105 000 j.* proteázy a 11 600 j.* amylázy na dávku (*jednotky jsou srovnatelné s United States Pharmacopeia [USP])

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody (AEs); Nežádoucí příhody spojené s léčbou; Závažné nežádoucí příhody; Přerušení léčby z důvodu nežádoucích příhod; Klinické laboratorní hodnoty
Časové okno: Od návštěvy 1 do návštěvy 5, očekávaný průměr 80 dní
Nežádoucí příhody (AEs); Nežádoucí příhody vzniklé v souvislosti s léčbou; Závažné nežádoucí příhody; Ukončení léčby z důvodu nežádoucích příhod; Klinické laboratorní hodnoty
Od návštěvy 1 do návštěvy 5, očekávaný průměr 80 dní
Koeficient vstřebávání tuku (CFA)
Časové okno: Období A (výchozí stav) a Období B 72hodinový sběr CFA
Průměrná změna od výchozí hodnoty CFA (tj. CFA období B minus CFA období A) hodnocená pro přípravek ANG003 Dávka A, ANG003 Dávka B a Creon u subjektů s výchozí hodnotou CFA ≥80%.
Období A (výchozí stav) a Období B 72hodinový sběr CFA

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatická kyselina dokosahexaenová (DHA) a kyselina eikosapentaenová (EPA) (µg/mL)
Časové okno: Období A (výchozí hodnota) a období B v čase 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 a 24 hodin odběry
Průměrná změna od výchozí hodnoty pro každou skupinu léčby u subjektů s výchozí hodnotou CFA ≥80 %.
Období A (výchozí hodnota) a období B v čase 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 a 24 hodin odběry
Koeficient absorpce dusíku (CNA)
Časové okno: Období A (výchozí stav) a Období B 72hodinový sběr CNA
Průměrná změna od výchozí hodnoty pro každou léčebnou skupinu u pacientů s výchozí hodnotou CFA ≥80 %.
Období A (výchozí stav) a Období B 72hodinový sběr CNA
% subjektů s gastrointestinálními příznaky
Časové okno: Od návštěvy 2 do návštěvy 5, předpokládaný průměr 59 dní
Průměrná změna od výchozí hodnoty pro každou léčebnou skupinu u subjektů s výchozí hodnotou CFA ≥80%.
Od návštěvy 2 do návštěvy 5, předpokládaný průměr 59 dní
Kumulativní hmotnost stolice
Časové okno: Období A (výchozí hodnoty) a 72hodinový sběr v období B
Průměrná změna oproti výchozí hodnotě pro každou léčebnou skupinu u subjektů s výchozí hodnotou CFA ≥80 %.
Období A (výchozí hodnoty) a 72hodinový sběr v období B
Počet stolic za den
Časové okno: Období A (výchozí) a Období B 72hodinový sběr
Průměrná změna od výchozí hodnoty pro každou léčebnou skupinu u subjektů s výchozí hodnotou CFA ≥80%.
Období A (výchozí) a Období B 72hodinový sběr

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Korelace mezi DHA/EPA a CFA
Časové okno: Období A (výchozí stav) Období B 72hodinový sběr CFA a 24hodinový sběr DHA/EPA
Průměrná změna od výchozí hodnoty pro každou léčebnou skupinu s výchozí hodnotou CFA ≥80%
Období A (výchozí stav) Období B 72hodinový sběr CFA a 24hodinový sběr DHA/EPA
Koeficient absorpce tuku (CFA) pro subjekty s výchozím CFA 60 % až <80 % (analyzováno samostatně)
Časové okno: Období A (výchozí hodnoty) a Období B 72hodinový sběr CFA
Průměrná změna od výchozí hodnoty pro každou léčebnou skupinu s výchozí CFA 60 % až <80 %
Období A (výchozí hodnoty) a Období B 72hodinový sběr CFA
Průměrné období CFA pro všechny subjekty randomizované do ramene Off Enzym s výchozí CFA ≥80%
Časové okno: Období B 72hodinový sběr CFA
Období B CFA Off enzym u subjektů s výchozí hodnotou CFA ≥80%
Období B 72hodinový sběr CFA

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Anagram Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
4. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ANG003-25-201
  • 2025 (Grant/smlouva NIH USA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524569-25-00 (Ctis)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení