Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2 studie pro posouzení bezpečnosti a účinnosti přípravku ANG003

9. června 2026 aktualizováno: Anagram Therapeutics, Inc.

Fáze 2, multicentrická, randomizovaná, aktivně kontrolovaná studie hodnotící bezpečnost a účinnost přípravku ANG003 ve dvou různých dávkových úrovních u pacientů s exokrinní pankreatickou insuficiencí v důsledku cystické fibrózy

V této studii je ANG003, náhradní terapie pankreatickými enzymy (PERT; běžně nazývaná "enzymy"), zkoumána jako potenciální léčba exokrinní pankreatické insuficience (EPI). Lidé s EPI způsobenou cystickou fibrózou (CF) se mohou kvalifikovat pro účast v této studii. Hlavním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost ANG003 a zjistit, zda funguje stejně dobře ve srovnání s Creonem, schváleným PERT.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

113

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Nábor
        • Long Beach Memorial Medical Center
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Zatím nenabíráme
        • Center for Cystic Fibrosis at Keck Medical Center of USC
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • Zatím nenabíráme
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Zatím nenabíráme
        • University of Florida
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Spojené státy, 60025
        • Nábor
        • The Cystic Fibrosis Institute
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Zatím nenabíráme
        • University of Iowa
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Zatím nenabíráme
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40506
        • Zatím nenabíráme
        • University of Kentucky
        • Kontakt:
    • Maine
      • Portland, Maine, Spojené státy, 04102
        • Zatím nenabíráme
        • MaineHealth Pediatric Specialty Care
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Zatím nenabíráme
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Zatím nenabíráme
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Kontakt:
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Zatím nenabíráme
        • Wayne State University Harper University Hospital
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
        • Zatím nenabíráme
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
        • Kontakt:
    • New York
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • Zatím nenabíráme
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Zatím nenabíráme
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • Zatím nenabíráme
        • Toledo Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Nábor
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Zatím nenabíráme
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
        • Zatím nenabíráme
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Zatím nenabíráme
        • Adult Cystic Fibrosis Center at the University of Utah
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • Zatím nenabíráme
        • University of Wisconsin
        • Kontakt:
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Zatím nenabíráme
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy ve věku ≥12 let od data informovaného souhlasu v USA a ve věku ≥18 let v EU
  2. Potvrzená a zdokumentovaná diagnóza CF
  3. Diagnostikována těžká EPI definovaná fekální elastázou ≤50 μg/g stolice změřenou při screeningu centrální laboratoří.
  4. Pacient má kontrolovanou EPI a užívá stabilní dávku substituční terapie pankreatickými enzymy (PERT) po dobu 90 dnů před screeningem.

  5. Adekvátní nutriční stav měřený indexem tělesné hmotnosti (BMI) definovaný:

    1. BMI ≥25. percentil pro děti ve věku 12–17 let
    2. BMI ≥18,5 kg/m² pro věk ≥18 let

Kritéria pro vyloučení:

  1. Anamnéza fibrotizující kolonopatie nebo recidivujícího distálního střevního obstrukčního syndromu do 6 měsíců před screeningem.
  2. Anamnéza transplantace plic nebo jater, zařazení na čekací listinu pro transplantaci orgánu nebo významná resekce střeva v posledních 6 měsících. Pacienti s anamnézou resekce, která nevede ke syndromu krátkého střeva, jsou způsobilí.
  3. Známá přecitlivělost nebo jiná závažná reakce na kteroukoli složku zkoumaného přípravku (IP), přípravku Creon nebo střevního markeru (FD&C Blue #2).
  4. Jakékoli chronické průjmové onemocnění nesouvisející s pankreatickou insuficiencí, aktivně léčený bakteriální přerůstání tenkého střeva, vyžadující použití nazogastrické sondy, J-sondy, G-sondy a/nebo enterální výživy po dobu trvání studie, infekce Clostridioides difficile do 6 měsíců před screeningem nebo těžká zácpa definovaná jako <1 stolice/týden.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dávka A přípravku ANG003
Všichni účastníci budou aklimatizováni na Creon po dobu 14 dnů a následně podstoupí základní analýzu CFA. Pokud základní CFA je ≥ 80%, může být účastník randomizován na ANG003 Dávka A pro 21denní aklimatizaci a následnou analýzu CFA.
Lék: Dávka A přípravku ANG003
160 000 u* lipázy, 105 000 u* proteázy a 11 600 u* amylázy na dávku (*jednotky jsou srovnatelné s United States Pharmacopeia [USP])
Experimentální: ANG003 Dávka B
Všichni účastníci budou aklimatizováni na Creon po dobu 14 dnů a poté podstoupí výchozí analýzu CFA. Pokud je výchozí CFA >/= 80 %, může být účastník randomizován na dávku B přípravku ANG003 pro 21denní aklimatizaci a následnou analýzu CFA.
Lék: ANG003 Dávka B
240 000 j.* lipázy, 105 000 j.* proteázy a 11 600 j.* amylázy na dávku (*jednotky jsou srovnatelné s United States Pharmacopeia [USP])
Aktivní komparátor: Creon
Všichni účastníci budou aklimatizováni na Creon po dobu 14 dní a následně podstoupí výchozí analýzu CFA. Pokud je výchozí CFA >/= 80 %, může být účastník randomizován na Creon na dalších 21 dní a následnou analýzu CFA.
Lék: Creon
Komerčně dostupný přípravek pPERT Creon bude aktivním komparátorem ve studii. Subjekty budou instruovány, aby užívaly Creon podle příbalového letáku a směrnice PI.
Žádný zásah: Vypnutý enzym
Všichni subjekty budou aklimatizovány na Creon po dobu 14 dnů a poté podstoupí základní CFA analýzu. Pokud je základní CFA >/= 80 %, může být subjekt randomizován do ramene bez enzymu. Subjekty budou dostávat Creon po dalších 21 dní a následná CFA analýza bude provedena bez enzymu. Celková doba bez enzymu bude 4–7 dnů.
Jiný: 60 % až <80 % CFA ANG003 Dávka B
Všichni subjekty budou aklimatizovány na Creon po dobu 14 dnů a poté podstoupí základní CFA analýzu. Účastníci s výsledkem CFA v období A 60 % až <80 % budou zařazeni do dávky B přípravku ANG003.
Lék: ANG003 Dávka B
240 000 j.* lipázy, 105 000 j.* proteázy a 11 600 j.* amylázy na dávku (*jednotky jsou srovnatelné s United States Pharmacopeia [USP])

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody (AEs); Nežádoucí příhody spojené s léčbou; Závažné nežádoucí příhody; Přerušení léčby z důvodu nežádoucích příhod; Klinické laboratorní hodnoty
Časové okno: Od návštěvy 1 do návštěvy 5, očekávaný průměr 80 dní
Nežádoucí příhody (AEs); Nežádoucí příhody vzniklé v souvislosti s léčbou; Závažné nežádoucí příhody; Ukončení léčby z důvodu nežádoucích příhod; Klinické laboratorní hodnoty
Od návštěvy 1 do návštěvy 5, očekávaný průměr 80 dní
Koeficient vstřebávání tuku (CFA)
Časové okno: Období A (výchozí stav) a Období B 72hodinový sběr CFA
Průměrná změna od výchozí hodnoty CFA (tj. CFA období B minus CFA období A) hodnocená pro přípravek ANG003 Dávka A, ANG003 Dávka B a Creon u subjektů s výchozí hodnotou CFA ≥80%.
Období A (výchozí stav) a Období B 72hodinový sběr CFA

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatická kyselina dokosahexaenová (DHA) a kyselina eikosapentaenová (EPA) (µg/mL)
Časové okno: Období A (výchozí hodnota) a období B v čase 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 a 24 hodin odběry
Průměrná změna od výchozí hodnoty pro každou skupinu léčby u subjektů s výchozí hodnotou CFA ≥80 %.
Období A (výchozí hodnota) a období B v čase 0, 1, 2, 4, 6, 8, 10 a 24 hodin odběry
Koeficient absorpce dusíku (CNA)
Časové okno: Období A (výchozí stav) a Období B 72hodinový sběr CNA
Průměrná změna od výchozí hodnoty pro každou léčebnou skupinu u pacientů s výchozí hodnotou CFA ≥80 %.
Období A (výchozí stav) a Období B 72hodinový sběr CNA
% subjektů s gastrointestinálními příznaky
Časové okno: Od návštěvy 2 do návštěvy 5, předpokládaný průměr 59 dní
Průměrná změna od výchozí hodnoty pro každou léčebnou skupinu u subjektů s výchozí hodnotou CFA ≥80%.
Od návštěvy 2 do návštěvy 5, předpokládaný průměr 59 dní
Kumulativní hmotnost stolice
Časové okno: Období A (výchozí hodnoty) a 72hodinový sběr v období B
Průměrná změna oproti výchozí hodnotě pro každou léčebnou skupinu u subjektů s výchozí hodnotou CFA ≥80 %.
Období A (výchozí hodnoty) a 72hodinový sběr v období B
Počet stolic za den
Časové okno: Období A (výchozí) a Období B 72hodinový sběr
Průměrná změna od výchozí hodnoty pro každou léčebnou skupinu u subjektů s výchozí hodnotou CFA ≥80%.
Období A (výchozí) a Období B 72hodinový sběr

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Korelace mezi DHA/EPA a CFA
Časové okno: Období A (výchozí stav) Období B 72hodinový sběr CFA a 24hodinový sběr DHA/EPA
Průměrná změna od výchozí hodnoty pro každou léčebnou skupinu s výchozí hodnotou CFA ≥80%
Období A (výchozí stav) Období B 72hodinový sběr CFA a 24hodinový sběr DHA/EPA
Koeficient absorpce tuku (CFA) pro subjekty s výchozím CFA 60 % až <80 % (analyzováno samostatně)
Časové okno: Období A (výchozí hodnoty) a Období B 72hodinový sběr CFA
Průměrná změna od výchozí hodnoty pro každou léčebnou skupinu s výchozí CFA 60 % až <80 %
Období A (výchozí hodnoty) a Období B 72hodinový sběr CFA
Průměrné období CFA pro všechny subjekty randomizované do ramene Off Enzym s výchozí CFA ≥80%
Časové okno: Období B 72hodinový sběr CFA
Období B CFA Off enzym u subjektů s výchozí hodnotou CFA ≥80%
Období B 72hodinový sběr CFA

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Anagram Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

4. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ANG003-25-201
  • 2025-524569-25-00 (Ctis)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cystická fibróza (CF)

Klinické studie na Dávka A přípravku ANG003

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Japan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit