Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie porovnávající vyšší dávku chemoterapie během kratší doby s nižší dávkou chemoterapie plus udržovací léčbou během delší doby u pacientů s nově diagnostikovaným rabdomyosarkomem středního rizika (IR RMS)

21. srpna 2026 aktualizováno: Children's Oncology Group

Randomizovaná studie fáze 3 srovnávající režim VAC (vyšší dávka a intenzita cyklofosfamidu) versus režim VAC/VI (nižší dávka a intenzita cyklofosfamidu) plus udržovací terapii u pacientů s nově diagnostikovaným rhabdomyosarkomem středního rizika

Tato klinická studie fáze III porovnává chemoterapii s vyšší dávkou, obsahující vinkristin, daktinomycin a cyklofosfamid, podávanou po kratší dobu, s chemoterapií s nižší dávkou plus udržovací léčbou, obsahující vinkristin, daktinomycin, cyklofosfamid, irinotekan a vinorelbin, podávanou po delší dobu, spolu se standardní chirurgickou léčbou a radioterapií u pacientů s nově diagnostikovaným rhabdomyosarkomem středního rizika. Vinkristin a vinorelbin patří do skupiny léků zvaných alkaloidy barvínku. Působí tak, že zastavují růst a dělení nádorových buněk a mohou je zabít. Daktinomycin je typ antibiotika, které se používá pouze v chemoterapii rakoviny (antinoplastické antibiotikum). Působí tak, že poškozuje DNA buňky a může zabít nádorové buňky. Cyklofosfamid patří do skupiny léků zvaných alkylační činidla. Působí tak, že poškozuje DNA buňky a může zabít nádorové buňky. Může také snížit imunitní odpověď organismu. Irinotekan patří do skupiny antineoplastických léků zvaných inhibitory topoizomerázy I. Blokuje určitý enzym potřebný pro dělení buněk a opravu DNA a může zabít nádorové buňky. Dosud není známo, zda je chemoterapie s vyšší dávkou podávaná po kratší dobu nebo chemoterapie s nižší dávkou s udržovací léčbou podávaná po delší dobu účinnější při léčbě pacientů s nově diagnostikovaným rhabdomyosarkomem středního rizika.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

PRIMÁRNÍ CÍL:

I. Zjistit, zda je bezpříznakové přežití (EFS) pacientů s intermediárním rizikem rabdomyosarkomu (IR RMS) léčených chirurgií, radioterapií a chemoterapií vinkristinem, daktynomycinem, cyklofosfamidem (VAC) (2,2 g/m²/cyklus cyklofosfamidu) (režim A) lepší než u pacientů léčených chirurgií, radioterapií a střídavou chemoterapií VAC s vinkristinem, irinotekanem (VI) (VAC/VI) (1,2 g/m²/cyklus cyklofosfamidu) plus 24týdenní udržovací chemoterapií vinorelbinem a cyklofosfamidem (režim B).

VEDLEJŠÍ CÍLE:

I. Zjistit, zda je celkové přežití (OS) pacientů s IR RMS léčených chirurgií a/nebo radioterapií a chemoterapií VAC (2,2 g/m²/cyklus cyklofosfamidu) (režim A) lepší než OS pacientů léčených chirurgií, radioterapií a střídavou chemoterapií VAC s VI (VAC/VI) (1,2 g/m²/cyklus cyklofosfamidu) plus 24týdenní udržovací chemoterapií vinorelbinem a cyklofosfamidem (režim B).

II. Porovnat míru nežádoucích událostí (AE) souvisejících s léčbou hlášených kliniky mezi dvěma režimy.

III. Vyhodnotit proveditelnost centrálního chirurgického přezkumu v reálném čase prováděného radiology, chirurgy a radiačními onkology studie za účelem stanovení způsobilosti pro odloženou primární excizi (DPE) po zobrazovacím vyšetření v týdnu 9, a následně stanovit podíl pacientů považovaných za způsobilé pro DPE při centrálním přezkumu, kteří podstoupí DPE.

IV. Porovnat 4letou míru lokálního selhání (LF) pacientů považovaných za způsobilé pro DPE centrálním chirurgickým přezkumem, kteří podstoupí DPE, s 4letou mírou LF pacientů považovaných za způsobilé pro DPE centrálním chirurgickým přezkumem, kteří nepodstoupí DPE.

V. Stanovit proveditelnost podávání zpráv o diagnostických molekulárních vlastnostech tumoru identifikovaných prostřednictvím Iniciativy pro molekulární charakterizaci (MCI) do 6 týdnů od zahájení léčby u pacientů klinické skupiny III.

EXPLORAČNÍ CÍLE:

I. Prospektivně vyhodnotit následující somatické molekulární vlastnosti (fúze PAX3 nebo PAX7 a FOXO1, amplifikace MYCN, mutace TP53, mutace MYOD1, amplifikace CDK4) prostřednictvím MCI a stanovit jejich asociaci s EFS a OS.

II. Prozkoumat vztah mezi metylačními vzorci u IR RMS a EFS a OS.

III. Otestovat využití digitální patologie/umělé inteligence k upřesnění diagnózy IR RMS.

IV. Vyhodnotit rozdílný dopad intenzity režimu na gonadální toxicitu, kterou pacienti zažívají.

V. Stanovit podíl pacientů, kteří vedou diskuse o plodnosti a podstupují postupy k zachování plodnosti před zahájením léčby.

VI. Sbírat biologické vzorky pro generování modelů rabdomyosarkomu odvozených od pacienta (PDX).

VII. Ukládat biologické vzorky pro budoucí výzkum.

VIII. Vyhodnotit asociaci mezi měřítky materiální tíže domácnosti (HMH) a EFS a OS.

POSTUP: Pacienti jsou randomizováni do 1 z 2 režimů.

REŽIM A:

CYKLY 1-4, 8, 12: Pacienti dostávají vinkristin intravenózně (IV) v dnech 1, 8 a 15 každého cyklu, daktynomycin IV po dobu 1-5 nebo 10-15 minut v den 1 každého cyklu a cyklofosfamid IV po dobu 1-6 hodin v den 1 každého cyklu. Cykly se opakují každých 21 dní při absenci progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

CYKLY 5, 9, 10, 13, 14: Pacienti dostávají vinkristin IV v den 1 každého cyklu, daktynomycin IV po dobu 1-5 nebo 10-15 minut v den 1 každého cyklu a cyklofosfamid IV po dobu 1-6 hodin v den 1 každého cyklu. Cykly se opakují každých 21 dní při absenci progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

CYKLUS 6: Pacienti dostávají vinkristin IV v den 1 a cyklofosfamid IV po dobu 1-6 hodin v den 1. Cyklus 6 pokračuje 21 dní při absenci progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

CYKLUS 7: Pacienti dostávají vinkristin IV v dnech 1, 8 a 15 a cyklofosfamid IV po dobu 1-6 hodin v den 1. Cyklus 7 pokračuje 21 dní při absenci progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

Pacienti mohou podstoupit chirurgickou resekci během cyklu 4 (týden 12), ozařování primárního ložiska během cyklu 5 a 6 a/nebo ozařování vzdálených metastatických ložisek během cyklu 14. Pacienti nedostávají daktynomycin během ozařování. Pacienti podstupují počítačovou tomografii (CT) a/nebo magnetickou rezonanci (MRI) a odběry vzorků krve v průběhu studie. Pacienti mohou podstoupit biopsii lymfatických uzlin během screeningu a/nebo pozitronovou emisní tomografii (PET) s fluorodeoxyglukózou (FDG), scintigrafii kostí, biopsii a aspiraci kostní dřeně, lumbální punkci s odběrem vzorku mozkomíšního moku v průběhu studie.

REŽIM B:

CYKLY 1, 3, 8: Pacienti dostávají vinkristin IV v dnech 1, 8 a 15 každého cyklu, daktynomycin IV po dobu 15 nebo 10-15 minut v den 1 každého cyklu a cyklofosfamid IV po dobu 1-6 hodin v den 1 každého cyklu. Cykly se opakují každých 21 dní při absenci progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

CYKLY 2, 4, 11: Pacienti dostávají vinkristin IV v dnech 1, 8 a 15 každého cyklu a irinotekan IV po dobu 90 minut v dnech 1-5 každého cyklu. Cykly se opakují každých 21 dní při absenci progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

CYKLY 5, 10, 12, 14: Pacienti dostávají vinkristin IV v den 1 každého cyklu, daktynomycin IV po dobu 15 nebo 10-15 minut v den 1 každého cyklu a cyklofosfamid IV po dobu 1-6 hodin v den 1 každého cyklu. Cykly se opakují každých 21 dní při absenci progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

CYKLY 6, 7, 9, 13: Pacienti dostávají vinkristin IV v dnech 1 a 8 každého cyklu a irinotekan IV po dobu 90 minut v dnech 1-5 každého cyklu. Cykly se opakují každých 21 dní při absenci progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

Pacienti mohou podstoupit chirurgickou resekci během cyklu 4 (týden 12), ozařování primárního ložiska během cyklu 5 a 6 a/nebo ozařování vzdálených metastatických ložisek během cyklu 14. Pacienti nedostávají daktynomycin během ozařování.

UDŽOVACÍ LÉČBA: Pacienti dostávají vinorelbin IV po dobu 6-10 minut v dnech 1, 8 a 15 každého cyklu a cyklofosfamid perorálně (PO) jednou denně (QD) v dnech 1-28 každého cyklu. Cykly se opakují každých 28 dní po dobu 6 cyklů při absenci progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

Pacienti podstupují CT a/nebo MRI a odběry vzorků krve v průběhu studie. Pacienti mohou podstoupit biopsii lymfatických uzlin během screeningu a/nebo FDG PET, scintigrafii kostí, biopsii a aspiraci kostní dřeně, lumbální punkci s odběrem vzorku mozkomíšního moku v průběhu studie.

Po dokončení studie jsou pacienti sledováni každé 3 měsíce po dobu 1 roku, každé 4 měsíce ve 2. a 3. roce a poté každých 6 měsíců ve 4. a 5. roce.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
342

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Monia Marzouki
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jamie M. Aye
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36604
        • Nábor
        • USA Health Strada Patient Care Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-388-8721
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hamayun Imran
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202-3591
        • Nábor
        • Arkansas Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael W. Bishop
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 501-364-7373
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • Nábor
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Janet M. Yoon
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Nábor
        • Loma Linda University Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 909-558-4050
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Nábor
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Leo Mascarenhas
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • Mattel Children's Hospital UCLA
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 310-825-6708
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Noah C. Federman
      • Madera, California, Spojené státy, 93636
        • Nábor
        • Valley Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ruetima Titapiwatanakun
      • Oakland, California, Spojené státy, 94611
        • Nábor
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elyssa M. Rubin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Navin R. Pinto
        • Kontakt:
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
        • Nábor
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Florence Choo
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Nábor
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 860-545-9981
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael S. Isakoff
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nábor
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sridhi Patel
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33908
        • Nábor
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Emad K. Salman
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Nábor
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 954-265-1847
          • E-mail: OHR@mhs.net
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nábor
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sridhi Patel
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nábor
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sridhi Patel
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32504
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Nábor
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Blake Foxworthy
      • West Palm Beach, Florida, Spojené státy, 33407
        • Nábor
        • Saint Mary's Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Matthew D. Ramirez
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 561-822-4745
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Claire Stokes
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jennifer L. Reichek
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 773-880-4562
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Nábor
        • University of Illinois
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 312-355-3046
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dipti S. Dighe
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-248-1199
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marissa Just
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Spojené státy, 50309
        • Nábor
        • Blank Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Samantha L. Mallory
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Spojené státy, 67214
        • Nábor
        • Wesley Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nathan S. Hall
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • Zatím nenabíráme
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 859-257-3379
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Nábor
        • Norton Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael J. Ferguson
    • Maine
      • Bath, Maine, Spojené státy, 04530
        • Nábor
        • MaineHealth Coastal Cancer Treatment Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ashley M. Jean
      • Portland, Maine, Spojené státy, 04102
        • Nábor
        • MaineHealth Maine Medical Center - Portland
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ashley M. Jean
        • Kontakt:
      • Sanford, Maine, Spojené státy, 04073
        • Nábor
        • MaineHealth Cancer Care Center of York County
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 207-459-1600
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ashley M. Jean
      • Scarborough, Maine, Spojené státy, 04074
        • Nábor
        • Maine Children's Cancer Program
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ashley M. Jean
        • Kontakt:
      • Scarborough, Maine, Spojené státy, 04074
        • Nábor
        • MaineHealth Maine Medical Center- Scarborough
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ashley M. Jean
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21215
        • Nábor
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jason M. Fixler
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 410-601-9083
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Nábor
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 877-442-3324
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Natalie B. Collins
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • Nábor
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Stefanie R. Lowas
    • Michigan
      • Battle Creek, Michigan, Spojené státy, 49017
        • Nábor
        • Bronson Battle Creek
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Nábor
        • Trinity Health Grand Rapids Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Nábor
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Butterworth Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Nábor
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Spojené státy, 49007
        • Nábor
        • Bronson Methodist Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Spojené státy, 49007
        • Nábor
        • West Michigan Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Spojené státy, 49048
        • Nábor
        • Beacon Kalamazoo
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Y. Butler
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 574-647-7370
      • Muskegon, Michigan, Spojené státy, 49444
        • Nábor
        • Trinity Health Muskegon Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Y. Butler
      • Niles, Michigan, Spojené státy, 49120
        • Nábor
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Niles Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 616-391-1230
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Y. Butler
      • Norton Shores, Michigan, Spojené státy, 49444
        • Pozastaveno
        • Cancer and Hematology Centers of Western Michigan - Norton Shores
      • Reed City, Michigan, Spojené státy, 49677
        • Nábor
        • Corewell Health Reed City Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, Spojené státy, 49085
        • Nábor
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Marie Yeager Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, Spojené státy, 49085
        • Nábor
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Saint Joseph Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Y. Butler
      • Traverse City, Michigan, Spojené státy, 49684
        • Nábor
        • Munson Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Y. Butler
      • Wyoming, Michigan, Spojené státy, 49519
        • Nábor
        • University of Michigan Health - West
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Y. Butler
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • Nábor
        • University of Mississippi Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 601-815-6700
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Nábor
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Keith J. August
        • Kontakt:
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Nábor
        • Mercy Hospital Saint Louis
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 314-251-7066
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robin D. Hanson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • Nábor
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 402-955-3949
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • Nábor
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Spojené státy, 89502
        • Nábor
        • Renown Regional Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Seema L. Rao
        • Kontakt:
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Nábor
        • Albany Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 518-262-5513
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lauren R. Weintraub
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • Nábor
        • University of Rochester
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 585-275-5830
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rafi R. Kazi
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Nábor
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alice Lee
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28801
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
        • Nábor
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 330-543-3193
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Erin Wright
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • Nábor
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jamie L. Dargart
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97227
        • Nábor
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 503-413-2560
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jason M. Glover
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Spojené státy, 18103
        • Nábor
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jacob A. Troutman
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jacquelyn Crane
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • Nábor
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 215-427-8991
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Nábor
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jessica Daley
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Nábor
        • Rhode Island Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Bradley DeNardo
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 401-444-1488
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37916
        • Nábor
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 865-541-8266
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susan E. Spiller
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Nábor
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 615-342-1919
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Nábor
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shannon M. Cohn
      • Corpus Christi, Texas, Spojené státy, 78411
        • Nábor
        • Driscoll Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nkechi I. Mba
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Avanthi T. Shah
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aaron J. Sugalski
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Nábor
        • Primary Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 801-585-5270
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Matthew Dietz
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
      • Falls Church, Virginia, Spojené státy, 22042
        • Nábor
        • INOVA Fairfax Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robin Y. Dulman
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Nábor
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Melissa S. Mark
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 866-987-2000
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sarah E. Leary
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Nábor
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert G. Irwin
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • Nábor
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53718
        • Nábor
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - Eastpark Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Angela Steineck
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 414-955-4727
          • E-mail: MACCCTO@mcw.edu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient musí být v době zařazení ≤ 50 let

  • Pacienti s nově diagnostikovaným RMS měkkých tkání jakéhokoli podtypu, kromě pleomorfního typu dospělých, na základě institucionální histopatologické klasifikace, jsou způsobilí k zařazení do studie na základě statusu fúze FOXO1, stadia, skupiny Intergroup Rhabdomyosarcoma Study (IRS) a věku, jak je uvedeno níže. Status fúze FOXO1 musí být stanoven před zařazením. Typy RMS zahrnuté pod embryonální rabdomyosarkom (ERMS) zahrnují ty, které jsou v klasifikaci Světové zdravotnické organizace (WHO) z roku 2020 překlasifikovány jako ERMS (typické, husté a botryoidní varianty) a vřetenobuněčný/sklerotizující RMS (zahrnující historickou variantu vřetenobuněčného ERMS a nově rozpoznanou variantu sklerotizujícího RMS). Klasifikace alveolárního rabdomyosarkomu (ARMS) v klasifikaci WHO z roku 2020 je stejná jako v Mezinárodní klasifikaci rabdomyosarkomu (ICR) a zahrnuje klasické a solidní varianty.

    • FOXO1 fúze negativní (FN)

      • Stadium 2/3, skupina III
      • Stadium 4, skupina IV, < 10 let

    • FOXO1 fúze pozitivní (FP)

      • Stadia 1-3, skupiny I-III
    • Zobrazovací studie onemocnění/stadia, pokud jsou aplikovatelné, musí být provedeny do 21 dnů před zařazením a zahájením protokolové terapie (v případě potřeby opakovat)
  • Výsledky statusu FOXO1 musí být k dispozici pro zařazení. Všichni pacienti podstoupí institucionální patologické přezkoumání a institucionální stanovení fúze FOXO1 bez ohledu na histologii před zařazením. Status FOXO1 může být potvrzen cytogenetickými technikami, fluorescenční in situ hybridizací (FISH) nebo technikami sekvenování nové generace. Výsledky fúze FOXO1 by měly být ODESLÁNY jako nahrávka do RAVE při zařazení do studie, protože tyto informace jsou vyžadovány pro randomizaci.

Upozorňujeme na následující:

  • Institucionální stanovení PAX3 versus (vs.) PAX7 není vyžadováno, ale mělo by být odesláno, pokud je k dispozici. Institucionální testování FOXO1 může být provedeno v kontraktní nebo komerční laboratoři, pokud mohou být zprávy odeslány a nahrány do RAVE. Dodatečné molekulárně patologické zprávy, včetně zprávy MCI, nejsou vyžadovány, ale měly by být odeslány, pokud jsou k dispozici.

  • Pacienti, kteří jsou < 10 let s distančně metastazujícím onemocněním (stadium 4), u kterých institucionální molekulární testování indikuje fúze negativní (FN) RMS, ale u kterých je později zjištěn fúze pozitivní (FP) RMS testováním MCI nebo jiným testováním, budou považováni za pacienty s metastatickým FP onemocněním a budou vyřazeni ze studie

    • Je vyžadován vhodný odběr vzorků lymfatických uzlin na základě primární lokalizace onemocnění
    • Pacienti musí mít výkonnostní stav Lanskyho skóre výkonnosti ≥ 50 pro pacienty ≤ 16 let nebo Karnofského skóre výkonnosti ≥ 50 pro pacienty > 16 let
    • Periferní absolutní počet neutrofilů (ANC) ≥ 750/μL (Všechny laboratorní studie pro stanovení způsobilosti musí být provedeny do 7 dnů před zařazením, pokud není uvedeno jinak. Laboratorní studie musí být opakovány před zahájením protokolové terapie, pokud uplynulo > 7 dnů od jejich posledního předchozího hodnocení. Laboratorní testy není nutné opakovat, pokud terapie začne do sedmi (7) dnů od jejich posledního předchozího hodnocení. Pokud je výsledek laboratorní studie, která je opakována kdykoli po zařazení a před zahájením protokolové terapie, mimo limity pro způsobilost, musí být hodnocení znovu zkontrolováno do 48 hodin před zahájením protokolové terapie. Výsledky přezkoumání musí být v mezích pro způsobilost k pokračování. Pokud je výsledek přezkoumání mimo limity způsobilosti, pacient nesmí dostat protokolovou terapii a bude považován za mimo protokolovou terapii.)
    • Počet trombocytů ≥ 75 000/μL (Všechny laboratorní studie pro stanovení způsobilosti musí být provedeny do 7 dnů před zařazením, pokud není uvedeno jinak. Laboratorní studie musí být opakovány před zahájením protokolové terapie, pokud uplynulo > 7 dnů od jejich posledního předchozího hodnocení. Laboratorní testy není nutné opakovat, pokud terapie začne do sedmi (7) dnů od jejich posledního předchozího hodnocení. Pokud je výsledek laboratorní studie, která je opakována kdykoli po zařazení a před zahájením protokolové terapie, mimo limity pro způsobilost, musí být hodnocení znovu zkontrolováno do 48 hodin před zahájením protokolové terapie. Výsledky přezkoumání musí být v mezích pro způsobilost k pokračování. Pokud je výsledek přezkoumání mimo limity způsobilosti, pacient nesmí dostat protokolovou terapii a bude považován za mimo protokolovou terapii.)
    • Pro pediatrické pacienty < 18 let:

  • Kreatinin v séru podle věku/pohlaví následovně:

    • 1 měsíc až < 6 měsíců: Maximální sérový kreatinin 0,4 mg/dL (muži), 0,4 mg/dL (ženy)
    • 6 měsíců až < 1 rok: Maximální sérový kreatinin 0,5 mg/dL (muži), 0,5 mg/dL (ženy)
    • 1 až < 2 roky: Maximální sérový kreatinin 0,6 mg/dL (muži), 0,6 mg/dL (ženy)
    • 2 až < 6 let: Maximální sérový kreatinin 0,8 mg/dL (muži), 0,8 mg/dL (ženy)
    • 6 až < 10 let: Maximální sérový kreatinin 1 mg/dL (muži), 1 mg/dL (ženy)
    • 10 až < 13 let: Maximální sérový kreatinin 1,2 mg/dL (muži), 1,2 mg/dL (ženy)
    • 13 až < 16 let: Maximální sérový kreatinin 1,5 mg/dL (muži), 1,4 mg/dL (ženy)
    • ≥ 16 let: Maximální sérový kreatinin 1,7 mg/dL (muži), 1,4 mg/dL (ženy)
  • NEBO clearance kreatininu z 24hodinového moče ≥ 50 mL/min/1,73 m²

  • NEBO glomerulární filtrační rychlost (GFR) ≥ 70 mL/min/1,73 m². GFR musí být provedena přímým měřením s nukleární metodou odběru krve NEBO přímou metodou clearance malých molekul (iothalamát nebo jiná molekula podle institucionálního standardu).

    • Poznámka: Odhadovaná GFR (eGFR) ze sérového kreatininu, cystatinu C nebo jiných odhadů není přijatelná pro stanovení způsobilosti.
  • Pacienti se zvýšeným sérovým kreatininem v důsledku obstrukční hydronefrózy sekundární k nádoru jsou stále způsobilí. Avšak pacienti s obstrukcí močových cest nádorem musí mít zajištěn neomezený průtok moči pomocí derivace (tj. perkutánních nefrostomií nebo ureterálních stentů) močových cest.

Pro dospělé pacienty (ve věku 18 let a více):

  • Clearance kreatininu ≥ 50 mL/min, odhadnuta pomocí vzorce Cockcroft a Gault nebo jako 24hodinový sběr moče. Odhadovaná clearance kreatininu je založena na skutečné tělesné hmotnosti.

(Všechny laboratorní studie pro stanovení způsobilosti musí být provedeny do 7 dnů před zařazením, pokud není uvedeno jinak. Laboratorní studie musí být opakovány před zahájením protokolové terapie, pokud uplynulo > 7 dnů od jejich posledního předchozího hodnocení. Laboratorní testy není nutné opakovat, pokud terapie začne do sedmi (7) dnů od jejich posledního předchozího hodnocení. Pokud je výsledek laboratorní studie, která je opakována kdykoli po zařazení a před zahájením protokolové terapie, mimo limity pro způsobilost, musí být hodnocení znovu zkontrolováno do 48 hodin před zahájením protokolové terapie. Výsledky přezkoumání musí být v mezích pro způsobilost k pokračování. Pokud je výsledek přezkoumání mimo limity způsobilosti, pacient nesmí dostat protokolovou terapii a bude považován za mimo protokolovou terapii.)

  • Celkový bilirubin ≤ 1,5 × horní hranice normálu (ULN) pro věk (Všechny laboratorní studie pro stanovení způsobilosti musí být provedeny do 7 dnů před zařazením, pokud není uvedeno jinak. Laboratorní studie musí být opakovány před zahájením protokolové terapie, pokud uplynulo > 7 dnů od jejich posledního předchozího hodnocení. Laboratorní testy není nutné opakovat, pokud terapie začne do sedmi (7) dnů od jejich posledního předchozího hodnocení. Pokud je výsledek laboratorní studie, která je opakována kdykoli po zařazení a před zahájením protokolové terapie, mimo limity pro způsobilost, musí být hodnocení znovu zkontrolováno do 48 hodin před zahájením protokolové terapie. Výsledky přezkoumání musí být v mezích pro způsobilost k pokračování. Pokud je výsledek přezkoumání mimo limity způsobilosti, pacient nesmí dostat protokolovou terapii a bude považován za mimo protokolovou terapii.)

    • Pokud existují důkazy o biliární obstrukci nádorem, pak celkový bilirubin musí být < 3 × ULN pro věk

  • Glutamát-pyruvát transamináza v séru (SGPT) (alaninaminotransferáza [ALT]) ≤ 135 U/L (Všechny laboratorní studie pro stanovení způsobilosti musí být provedeny do 7 dnů před zařazením, pokud není uvedeno jinak. Laboratorní studie musí být opakovány před zahájením protokolové terapie, pokud uplynulo > 7 dnů od jejich posledního předchozího hodnocení. Laboratorní testy není nutné opakovat, pokud terapie začne do sedmi (7) dnů od jejich posledního předchozího hodnocení. Pokud je výsledek laboratorní studie, která je opakována kdykoli po zařazení a před zahájením protokolové terapie, mimo limity pro způsobilost, musí být hodnocení znovu zkontrolováno do 48 hodin před zahájením protokolové terapie. Výsledky přezkoumání musí být v mezích pro způsobilost k pokračování. Pokud je výsledek přezkoumání mimo limity způsobilosti, pacient nesmí dostat protokolovou terapii a bude považován za mimo protokolovou terapii.)

    • Poznámka: Pro účely této studie byla ULN pro SGPT (ALT) stanovena na hodnotu 45 U/L.
  • Známí pacienti infikovaní HIV na účinné antiretrovirové terapii s nedetekovatelnou virovou zátěží do 6 měsíců jsou způsobilí pro tuto studii

Kritéria pro vyloučení:

  • Pacienti s důkazem nekontrolované infekce nejsou způsobilí

  • Předchozí nebo současný/é nádor/y, který/é je/byl léčen/y chemoterapií a/nebo radioterapií.

    • Poznámka: Samotná chirurgická resekce předchozího nebo současného nádoru/nádorů je povolena

  • Pacienti s postižením centrálního nervového systému RMS podle níže uvedené definice:

    • Zhoubné buňky detekované v mozkomíšním moku
    • Intraparenchymální mozkové metastázy oddělené a odlišné od primárního nádoru (tj. přímá extenze z parameningeálních primárních nádorů je povolena)
    • Difuzní leptomeningeální onemocnění
  • Pacienti se známou Charcot-Marie-Toothovou chorobou

  • Pacienti, kteří dostali jakoukoli chemoterapii (kromě steroidů) a/nebo radioterapii pro RMS před zařazením. Poznámka: následující výjimka:

    • Pacienti vyžadující urgentní radioterapii pro život ohrožující komplikace nádorové zátěže způsobené RMS. Tito pacienti jsou způsobilí, za předpokladu, že jsou informováni o ARST2531 před podáním radioterapie.
    • Poznámka: Pacienti, kteří dostali nebo dostávají chemoterapii nebo radioterapii pro nemaligní stavy (např. autoimunitní onemocnění), jsou způsobilí. Pacienti musí ukončit chemoterapii pro nemaligní stavy před zahájením protokolové terapie
  • Ženské pacientky, které jsou těhotné, protože fetální toxicity a teratogenní účinky byly zaznamenány u několika studijních léků. Těhotenský test je vyžadován u ženských pacientek v reprodukčním věku
  • Kojící ženy, které plánují kojit své děti
  • Sexuálně aktivní pacienti reprodukčního potenciálu, kteří nesouhlasili s použitím účinné antikoncepční metody po dobu své účasti ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Režim A (Režim s vyšší dávkou cyklofosfamidu)
Viz Podrobný popis pro režim A.
Postup: Lumbální punkce
Podstoupit lumbální punkci
Ostatní jména:
  • LP
  • Spinální kohoutek
Postup: Magnetická rezonance
Podstoupit MRI
Ostatní jména:
  • MRI
  • Magnetická rezonance
  • Skenování magnetickou rezonancí
  • Lékařské zobrazování, magnetická rezonance / nukleární magnetická rezonance
  • PAN
  • MR zobrazování
  • MRI skenování
  • NMR zobrazování
  • NMRI
  • Nukleární magnetická rezonance
  • Zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
  • sMRI
  • Magnetická rezonance (postup)
  • Strukturální MRI
Lék: Vinkristin sulfát
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurokristin sulfát
  • Leurokristin, sulfát
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vinkristin, sulfát
Jiný: Správa průzkumu
Pomocná studia
Záření: Radiační terapie
Podstoupit radiační terapii
Ostatní jména:
  • Radioterapie rakoviny
  • ENERGY_TYPE
  • Ozářit
  • Ozářené
  • Ozáření
  • Záření
  • Radiační terapie, NOS
  • Radioterapeutika
  • Radioterapie
  • RT
  • Terapie, záření
  • Typ energie
Postup: Počítačová tomografie
Podstoupit CT vyšetření
Ostatní jména:
  • ČT
  • KOČKA
  • CAT skenování
  • Počítačová axiální tomografie
  • Počítačová tomografie
  • CT vyšetření
  • tomografie
  • Počítačová axiální tomografie (postup)
  • Počítačová tomografie (CT).
  • Diagnostické skenování CAT
  • Typ služby diagnostického skenování CAT
Postup: Aspirace kostní dřeně
Podstoupit aspiraci kostní dřeně
Biologický: Daktinomycin
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Cosmegen
  • Actinomycin A IV
  • Aktinomycin C1
  • Aktinomycin I1
  • Actinomycin IV
  • Aktinomycin X1
  • Aktinomycin-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Daktinomycin
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycin
  • Aktinomycin D
Postup: Biopsie lymfatických uzlin
Podstoupit biopsii lymfatických uzlin
Ostatní jména:
  • Biopsie lymfatické uzliny
Postup: Biopsie kostní dřeně
Podstoupit biopsii kostní dřeně
Ostatní jména:
  • Biopsie kostní dřeně
  • Biopsie, kostní dřeň
Lék: Cyklofosfamid
Vzhledem k IV a PO
Ostatní jména:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oxazafosforin, 2-[bis(2-chlorethyl)amino]tetrahydro-,2-oxid, monohydrát
  • Carloxan
  • Cyklofosfamida
  • Cyklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrát
  • CYCLO-buňka
  • Cykloblastin
  • Cyklofosfam
  • Monohydrát cyklofosfamidu
  • Cyklofosfamid monohydrát
  • Cyklofosfamidum
  • Cyklofosfan
  • Cyklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxální
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimunitní
  • Syklofosfamid
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Postup: Skenování kostí
Proveďte sken kostí
Ostatní jména:
  • Scintigrafie kostí
Postup: Pozitronová emisní tomografie
Podstoupit FDG PET skenování
Ostatní jména:
  • Lékařské zobrazování, pozitronová emisní tomografie
  • PET
  • PET skenování
  • Skenování pozitronové emisní tomografie
  • Pozitronová emisní tomografie
  • PT
  • Pozitronová emisní tomografie (postup)
Postup: Odběr biologického vzorku
Podstoupit odběr vzorků krve a mozkomíšního moku
Ostatní jména:
  • Sběr biologických vzorků
  • Odebrán biovzorek
  • Sbírka vzorků
Postup: Resekce
Podstoupit resekční operaci
Ostatní jména:
  • Chirurgická resekce
Experimentální: Režim B (Nižší dávka cyklofosfamidu, udržovací léčba)
Viz podrobný popis pro režim B.
Postup: Lumbální punkce
Podstoupit lumbální punkci
Ostatní jména:
  • LP
  • Spinální kohoutek
Postup: Magnetická rezonance
Podstoupit MRI
Ostatní jména:
  • MRI
  • Magnetická rezonance
  • Skenování magnetickou rezonancí
  • Lékařské zobrazování, magnetická rezonance / nukleární magnetická rezonance
  • PAN
  • MR zobrazování
  • MRI skenování
  • NMR zobrazování
  • NMRI
  • Nukleární magnetická rezonance
  • Zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
  • sMRI
  • Magnetická rezonance (postup)
  • Strukturální MRI
Lék: Vinkristin sulfát
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurokristin sulfát
  • Leurokristin, sulfát
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vinkristin, sulfát
Jiný: Správa průzkumu
Pomocná studia
Záření: Radiační terapie
Podstoupit radiační terapii
Ostatní jména:
  • Radioterapie rakoviny
  • ENERGY_TYPE
  • Ozářit
  • Ozářené
  • Ozáření
  • Záření
  • Radiační terapie, NOS
  • Radioterapeutika
  • Radioterapie
  • RT
  • Terapie, záření
  • Typ energie
Postup: Počítačová tomografie
Podstoupit CT vyšetření
Ostatní jména:
  • ČT
  • KOČKA
  • CAT skenování
  • Počítačová axiální tomografie
  • Počítačová tomografie
  • CT vyšetření
  • tomografie
  • Počítačová axiální tomografie (postup)
  • Počítačová tomografie (CT).
  • Diagnostické skenování CAT
  • Typ služby diagnostického skenování CAT
Lék: Irinotekan hydrochlorid
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Campto
  • Camptosar
  • U-101440E
  • CPT-11
  • Camptothecin 11
  • Camptothecin-11
  • CPT 11
  • Irinomedac
  • Trihydrát irinotekan hydrochloridu
  • Trihydrát monohydrochloridu irinotekanu
  • CPT11
  • U 101440E
  • U101440E
Postup: Aspirace kostní dřeně
Podstoupit aspiraci kostní dřeně
Biologický: Daktinomycin
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Cosmegen
  • Actinomycin A IV
  • Aktinomycin C1
  • Aktinomycin I1
  • Actinomycin IV
  • Aktinomycin X1
  • Aktinomycin-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Daktinomycin
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycin
  • Aktinomycin D
Postup: Biopsie lymfatických uzlin
Podstoupit biopsii lymfatických uzlin
Ostatní jména:
  • Biopsie lymfatické uzliny
Lék: Vinorelbin tartrát
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Navelbine
  • Eunades
  • NVB
  • Biovelbin
  • KW-2307
  • Navelbine ditartrát
  • Vinorelbin ditartrát
  • KW 2307
  • KW2307
Postup: Biopsie kostní dřeně
Podstoupit biopsii kostní dřeně
Ostatní jména:
  • Biopsie kostní dřeně
  • Biopsie, kostní dřeň
Lék: Cyklofosfamid
Vzhledem k IV a PO
Ostatní jména:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-oxazafosforin, 2-[bis(2-chlorethyl)amino]tetrahydro-,2-oxid, monohydrát
  • Carloxan
  • Cyklofosfamida
  • Cyklofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrát
  • CYCLO-buňka
  • Cykloblastin
  • Cyklofosfam
  • Monohydrát cyklofosfamidu
  • Cyklofosfamid monohydrát
  • Cyklofosfamidum
  • Cyklofosfan
  • Cyklostin
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxální
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimunitní
  • Syklofosfamid
  • WR-138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Postup: Skenování kostí
Proveďte sken kostí
Ostatní jména:
  • Scintigrafie kostí
Postup: Pozitronová emisní tomografie
Podstoupit FDG PET skenování
Ostatní jména:
  • Lékařské zobrazování, pozitronová emisní tomografie
  • PET
  • PET skenování
  • Skenování pozitronové emisní tomografie
  • Pozitronová emisní tomografie
  • PT
  • Pozitronová emisní tomografie (postup)
Postup: Odběr biologického vzorku
Podstoupit odběr vzorků krve a mozkomíšního moku
Ostatní jména:
  • Sběr biologických vzorků
  • Odebrán biovzorek
  • Sbírka vzorků
Postup: Resekce
Podstoupit resekční operaci
Ostatní jména:
  • Chirurgická resekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Event free survival (EFS)
Časové okno: From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody (AEs) hlášené klinickým lékařem
Časové okno: Až 5 let
Klinicky hlášené léčbou související nežádoucí účinky stupně 3 a vyšší budou hlášeny pomocí Common Terminology Criteria for Adverse Events verze 5.0. Srovnání toxicit bude provedeno pomocí Fisherova exaktního testu. Maximální stupeň každé toxicity bude zaznamenán pro každého pacienta. Průměry a intervaly spolehlivosti těchto frekvencí toxicity budou uvedeny.
Až 5 let
Míra lokálního selhání u pacientů vhodných pro DPE
Časové okno: Až 5 let
Křivky kumulativní incidence budou použity k prezentaci místních míry selhání v čase.
Až 5 let
Procento testování molekulárních biomarkerů, jehož výsledky jsou k dispozici do 6 týdnů
Časové okno: Až do 3. cyklu (každý cyklus trvá 21 dní)
Posouzení proveditelnosti hlášení molekulárních charakteristik diagnostických nádorů u pacientů s klinickou skupinou III středního rizika rabdomyosarkomu prostřednictvím iniciativy molekulární charakterizace (MCI) u prvních 50 pacientů z klinické skupiny III, kteří zahájili léčbu a souhlasili s MCI. Pokud 14 nebo více pacientů nebude mít diagnostické molekulární charakteristiky nádoru identifikované prostřednictvím MCI do 6 týdnů od zahájení léčby, bude tento cíl považován za neproveditelný.
Až do 3. cyklu (každý cyklus trvá 21 dní)
Overall survival (OS)
Časové okno: From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Proportion of patients undergoing delayed primary excision (DPE) among patients deemed to be DPE eligible on retrospective central review
Časové okno: Up to week 12 of treatment
Eligibility for DPE will be established through a retrospective central review of diagnostic and pre-local control imaging. Among the patients deemed eligible for DPE, the proportion of those who undergo DPE will be determined along with 95% confidence interval. Cohen's kappa will be used to assess the concordance between site reviews and central reviews. 95% confidence of kappa statistics will be provided.
Up to week 12 of treatment

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Metylační vzory: EFS
Časové okno: Až 5 let
Bude analyzována data metylace deoxyribonukleové kyseliny (DNA) z nádorů rabdomyosarkomu sebraných v průběhu studie ARST2531. Tato data budou sbírána metodami založenými na polích jako součást MCI. Bude analyzován klinický význam podskupin rabdomyosarkomu stanovených v našich studiích metylace DNA. Asociace podskupin metylace DNA s EFS bude analyzována pomocí log-rank testu a Coxova modelu.
Až 5 let
Generování modelu rabdomyosarkomu pomocí xenograftů odvozených od pacienta
Časové okno: Před léčbou a cyklus 3 (každý cyklus trvá 21 dní)
Bude životaschopně sbírat vzorky nádorů pro vytvoření pacientem odvozených xenotransplantačních modelů, které mohou být použity v budoucích výzkumných studiích k prohloubení porozumění biologii rhabdomyosarkomu.
Před léčbou a cyklus 3 (každý cyklus trvá 21 dní)
EFS podle léčebné větve v rámci rasových podskupin
Časové okno: Až 5 let
Bude odhadnuta pomocí Kaplan-Meierovy metody. Příslušný 95% interval spolehlivosti (CI) bude odhadnut pomocí Peto-peto metody.
Až 5 let
EFS podle léčebné skupiny v rámci etnických podskupin
Časové okno: Až 5 let
Bude odhadnuta pomocí Kaplan-Meierovy metody. Příslušný 95% CI bude odhadnut pomocí Peto-peto metody.
Až 5 let
EFS podle léčebné větve v rámci podskupin podle pohlaví
Časové okno: Až 5 let
Bude odhadnuta pomocí Kaplan-Meierovy metody. Odpovídající 95% CI bude odhadnuta pomocí Peto-peto metody.
Až 5 let
Somatic molecular features TP53 mutation
Časové okno: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test
Up to 5 years
Somatic molecular features MYCN amplification
Časové okno: Up to 5 years
Binary (1 = Amplified, 0 = Not amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features MYOD1 mutation
Časové okno: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features CDK4 amplification
Časové okno: Up to 5 years
Binary (1 = Not amplified, 0 = Amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Methylation patterns: OS
Časové okno: Up to 5 years
DNA methylation data from rhabdomyosarcoma tumors collected during the conduct of ARST2531 will be analyzed. This data will be collected by array-based methods as part of MCI. The clinical significance of the rhabdomyosarcoma subsets determined in our DNA methylation studies will be analyzed. The association of DNA methylation subsets to OS will be analyzed using the log-rank test and Cox model.
Up to 5 years
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to EFS
Časové okno: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year EFS.
4 years from study enrollment
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to OS
Časové okno: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year OS.
4 years from study enrollment
Clinical practices of fertility discussions/procedures
Časové okno: Up to 5 years
Fertility consultation information (risk assessment, available fertility preservation options) will be collected and summarized using frequency and percentage. Frequency and percentage of eligible patients undergoing fertility preservation procedures will be summarized.
Up to 5 years
Household material hardship (HMH)
Časové okno: At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)
HMH will be analyzed first as a binary variable (present/absent) and then as an ordinal (0-4) variable. Cox proportional hazard model will be used to assess the association between the binary HMH variable with EFS and OS. Then association between the ordinal measure and EFS and OS will be assessed using COX model.
At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Children's Oncology Group

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Christine M Heske, Children's Oncology Group

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
14. července 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. března 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. března 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ARST2531 (Jiný identifikátor: CTEP)
  • U10CA180886 (Grant/smlouva NIH USA)
  • NCI-2026-00319 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení