Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der sammenligner højere dosis kemoterapi over en kortere periode med lavere dosis kemoterapi plus vedligeholdelsesbehandling over en længere periode hos patienter med nyopdaget intermediær-risiko rhabdomyosarkom (IR RMS)

21. august 2026 opdateret af: Children's Oncology Group

En randomiseret fase 3-studie til sammenligning af VAC (højere cyclophosphamiddosis og -intensitet) versus VAC/VI (lavere cyclophosphamiddosis og -intensitet) plus vedligeholdelsesterapi hos patienter med nyopdaget intermediær risiko for rhabdomyosarkom

Denne fase III-prøve sammenligner højere dosis kemoterapi med vincristin, dactinomycin og cyclophosphamide over en kortere periode med lavere dosis kemoterapi plus vedligeholdelsesbehandling med vincristin, dactinomycin, cyclophosphamide, irinotecan og vinorelbin over en længere periode, sammen med standard kirurgi og strålebehandling, hos patienter med nydiagnosticeret intermediær risiko rhabdomyosarkom. Vincristin og vinorelbin tilhører en gruppe af lægemidler kaldet vinca-alkaloider. De virker ved at stoppe tumorcellers vækst og deling og kan dræbe dem. Dactinomycin er en type antibiotikum, der kun bruges i kemoterapi mod kræft (antineoplastisk antibiotikum). Det virker ved at beskadige cellens DNA og kan dræbe tumorceller. Cyclophosphamide tilhører en gruppe af lægemidler kaldet alkylerende midler. Det virker ved at beskadige cellens DNA og kan dræbe tumorceller. Det kan også nedsætte kroppens immunrespons. Irinotecan tilhører en gruppe af antineoplastiske lægemidler kaldet topoisomerase I-hæmmere. Det blokerer et bestemt enzym, der er nødvendigt for celldeling og DNA-reparation, og kan dræbe tumorceller. Det er endnu ikke kendt, om højere dosis kemoterapi over en kortere periode eller lavere dosis kemoterapi med vedligeholdelsesbehandling over en længere periode er mere effektiv i behandlingen af patienter med nydiagnosticeret, intermediær risiko rhabdomyosarkom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆRT FORMÅL:

I. At fastslå, om hændelsesfri overlevelse (EFS) for patienter med intermediær risiko rhabdomyosarkom (IR RMS) behandlet med kirurgi, stråleterapi og vincristin, dactinomycin, cyclophosphamid (VAC) (2,2 g/m²/cyklus cyclophosphamid) kemoterapi (regime A) er bedre end for patienter behandlet med kirurgi, stråleterapi og VAC vekslende med vincristin, irinotecan (VI) (VAC/VI) (1,2 g/m²/cyklus cyclophosphamid) kemoterapi plus 24 ugers vedligeholdelseskemoterapi med vinorelbin og cyclophosphamid (regime B).

SEKUNDÆRE FORMÅL:

I. At fastslå, om den samlede overlevelse (OS) for patienter med IR RMS behandlet med kirurgi og/eller stråleterapi og VAC (2,2 g/m²/cyklus cyclophosphamid) kemoterapi (regime A) er bedre end OS for patienter behandlet med kirurgi, stråleterapi og VAC vekslende med VI (VAC/VI) (1,2 g/m²/cyklus cyclophosphamid) plus 24 ugers vedligeholdelseskemoterapi med vinorelbin og cyclophosphamid (regime B).

II. At sammenligne klinikerrapporterede bivirkningsrater relateret til behandling (AE) mellem de to regime.

III. At vurdere gennemførligheden af real-time central kirurgisk gennemgang udført af studieteamets radiologer, kirurger og stråleonkologer for at fastslå berettigelse til forsinket primær excision (DPE) efter uge 9 billeddannelse, og derefter fastslå andelen af patienter anset berettiget til DPE ved central gennemgang, som gennemgår DPE.

IV. At sammenligne den 4-årige lokale fiasko (LF) rate for patienter anset DPE-berettiget ved central kirurgisk gennemgang, som gennemgår DPE, med den 4-årige LF rate for patienter anset DPE-berettiget ved central kirurgisk gennemgang, som ikke gennemgår DPE.

V. At fastslå gennemførligheden af at rapportere diagnostiske tumor molekylære karakteristika identificeret via Molecular Characterization Initiative (MCI) inden for 6 uger efter behandlingsstart for klinisk gruppe III patienter.

UDFORSKENDE FORMÅL:

I. At prospektivt evaluere følgende somatiske molekylære karakteristika (PAX3 eller PAX7 og FOXO1 fusion, MYCN amplifikation, TP53 mutation, MYOD1 mutation, CDK4 amplifikation) via MCI og fastslå deres association med EFS og OS.

II. At udforske forholdet mellem methyleringsmønstre i IR RMS og EFS og OS.

III. At teste anvendelsen af digital patologi/kunstig intelligens til at forfine diagnosen af IR RMS.

IV. At vurdere den differentielle påvirkning af regimeintensitet på gonadaltoksicitet oplevet af patienter.

V. At fastslå andelen af patienter, der har fertilitetsdiskussioner og fertilitetsbevarende procedurer før behandlingsstart.

VI. At indsamle bioprøver til generering af patientafledt xenograft (PDX) RMS model.

VII. At opbevare bioprøver til fremtidig forskning.

VIII. At evaluere associationen mellem Household Material Hardship (HMH) mål og EFS og OS.

OPBYGNING: Patienter randomiseres til 1 af 2 regime.

REGIME A:

CYKLUS 1-4, 8, 12: Patienter modtager vincristin intravenøst (IV) på dag 1, 8 og 15 i hver cyklus, dactinomycin IV over 1-5 eller 10-15 minutter på dag 1 i hver cyklus og cyclophosphamid IV over 1-6 timer på dag 1 i hver cyklus. Cyklusser gentages hver 21. dag i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

CYKLUS 5, 9, 10, 13, 14: Patienter modtager vincristin IV på dag 1 i hver cyklus, dactinomycin IV over 1-5 eller 10-15 minutter på dag 1 i hver cyklus og cyclophosphamid IV over 1-6 timer på dag 1 i hver cyklus. Cyklusser gentages hver 21. dag i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

CYKLUS 6: Patienter modtager vincristin IV på dag 1 og cyclophosphamid IV over 1-6 timer på dag 1. Cyklus 6 fortsætter i 21 dage i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

CYKLUS 7: Patienter modtager vincristin IV på dag 1, 8 og 15 og cyclophosphamid IV over 1-6 timer på dag 1. Cyklus 7 fortsætter i 21 dage i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

Patienter kan gennemgå kirurgisk resektion under cyklus 4 (uge 12), strålebehandling til det primære sted under cyklus 5 og 6 og/eller strålebehandling til fjerne metastatiske steder under cyklus 14. Patienter modtager ikke dactinomycin under strålebehandling. Patienter gennemgår computertomografi (CT) scanning og/eller magnetisk resonans billeddannelse (MRI) og blodprøveindsamling gennem hele studiet. Patienter kan gennemgå lymfeknudebiopsi under screening og/eller fludeoxyglukose (FDG) positron emission tomography (PET) scanning, knoglescanning, knoglemarvsbiopsi og aspiration, lumbalpunktur med cerebrospinalvæskeprøveindsamling gennem hele studiet.

REGIME B:

CYKLUS 1, 3, 8: Patienter modtager vincristin intravenøst (IV) på dag 1, 8 og 15 i hver cyklus, dactinomycin IV over 15 eller 10-15 minutter på dag 1 i hver cyklus og cyclophosphamid IV over 1-6 timer på dag 1 i hver cyklus. Cyklusser gentages hver 21. dag i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

CYKLUS 2, 4, 11: Patienter modtager vincristin IV på dag 1, 8 og 15 i hver cyklus og irinotecan IV over 90 minutter på dag 1-5 i hver cyklus. Cyklusser gentages hver 21. dag i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

CYKLUS 5, 10, 12, 14: Patienter modtager vincristin IV på dag 1 i hver cyklus, dactinomycin IV over 15 eller 10-15 minutter på dag 1 i hver cyklus og cyclophosphamid IV over 1-6 timer på dag 1 i hver cyklus. Cyklusser gentages hver 21. dag i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

CYKLUS 6, 7, 9, 13: Patienter modtager vincristin IV på dag 1 og 8 i hver cyklus og irinotecan IV over 90 minutter på dag 1-5 i hver cyklus. Cyklusser gentages hver 21. dag i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

Patienter kan gennemgå kirurgisk resektion under cyklus 4 (uge 12), strålebehandling til det primære sted under cyklus 5 og 6 og/eller strålebehandling til fjerne metastatiske steder under cyklus 14. Patienter modtager ikke dactinomycin under strålebehandling.

VEDLIGEHOLDELSE: Patienter modtager vinorelbin IV over 6-10 minutter på dag 1, 8 og 15 i hver cyklus og cyclophosphamid oralt (PO) en gang dagligt (QD) på dag 1-28 i hver cyklus. Cyklusser gentages hver 28. dag i 6 cyklusser i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

Patienter gennemgår CT scanning og/eller MRI og blodprøveindsamling gennem hele studiet. Patienter kan gennemgå lymfeknudebiopsi under screening og/eller FDG PET scanning, knoglescanning, knoglemarvsbiopsi og aspiration, lumbalpunktur med cerebrospinalvæskeprøveindsamling gennem hele studiet.

Efter afslutning af studiet behandling, følges patienter op hver 3. måned i 1 år, hver 4. måned i år 2 og 3 derefter hver 6. måned i år 4 og 5.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
342

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Ledende efterforsker:
          • Monia Marzouki
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Alabama
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jamie M. Aye
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36604
        • Rekruttering
        • USA Health Strada Patient Care Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-388-8721
        • Ledende efterforsker:
          • Hamayun Imran
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202-3591
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Michael W. Bishop
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 501-364-7373
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • Rekruttering
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Janet M. Yoon
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Rekruttering
        • Loma Linda University Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 909-558-4050
        • Ledende efterforsker:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Rekruttering
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Leo Mascarenhas
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • Mattel Children's Hospital UCLA
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 310-825-6708
        • Ledende efterforsker:
          • Noah C. Federman
      • Madera, California, Forenede Stater, 93636
        • Rekruttering
        • Valley Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ruetima Titapiwatanakun
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94611
        • Rekruttering
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-642-4691
          • E-mail: Kpoct@kp.org
        • Ledende efterforsker:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Elyssa M. Rubin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Ledende efterforsker:
          • Navin R. Pinto
        • Kontakt:
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • Rekruttering
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Florence Choo
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Rekruttering
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 860-545-9981
        • Ledende efterforsker:
          • Michael S. Isakoff
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Rekruttering
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sridhi Patel
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forenede Stater, 33908
        • Rekruttering
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Emad K. Salman
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Rekruttering
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 954-265-1847
          • E-mail: OHR@mhs.net
        • Ledende efterforsker:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sridhi Patel
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Rekruttering
        • Nemours Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sridhi Patel
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32504
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Blake Foxworthy
      • West Palm Beach, Florida, Forenede Stater, 33407
        • Rekruttering
        • Saint Mary's Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Matthew D. Ramirez
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 561-822-4745
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Claire Stokes
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Ledende efterforsker:
          • Jennifer L. Reichek
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 773-880-4562
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rekruttering
        • University of Illinois
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 312-355-3046
        • Ledende efterforsker:
          • Dipti S. Dighe
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-248-1199
        • Ledende efterforsker:
          • Marissa Just
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Forenede Stater, 50309
        • Rekruttering
        • Blank Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Samantha L. Mallory
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forenede Stater, 67214
        • Rekruttering
        • Wesley Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nathan S. Hall
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 859-257-3379
        • Ledende efterforsker:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Rekruttering
        • Norton Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Michael J. Ferguson
    • Maine
      • Bath, Maine, Forenede Stater, 04530
        • Rekruttering
        • MaineHealth Coastal Cancer Treatment Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ashley M. Jean
      • Portland, Maine, Forenede Stater, 04102
        • Rekruttering
        • MaineHealth Maine Medical Center - Portland
        • Ledende efterforsker:
          • Ashley M. Jean
        • Kontakt:
      • Sanford, Maine, Forenede Stater, 04073
        • Rekruttering
        • MaineHealth Cancer Care Center of York County
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 207-459-1600
        • Ledende efterforsker:
          • Ashley M. Jean
      • Scarborough, Maine, Forenede Stater, 04074
        • Rekruttering
        • Maine Children's Cancer Program
        • Ledende efterforsker:
          • Ashley M. Jean
        • Kontakt:
      • Scarborough, Maine, Forenede Stater, 04074
        • Rekruttering
        • MaineHealth Maine Medical Center- Scarborough
        • Ledende efterforsker:
          • Ashley M. Jean
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21215
        • Rekruttering
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • Ledende efterforsker:
          • Jason M. Fixler
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 410-601-9083
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-442-3324
        • Ledende efterforsker:
          • Natalie B. Collins
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • Rekruttering
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stefanie R. Lowas
    • Michigan
      • Battle Creek, Michigan, Forenede Stater, 49017
        • Rekruttering
        • Bronson Battle Creek
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Rekruttering
        • Trinity Health Grand Rapids Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Rekruttering
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Butterworth Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Rekruttering
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Forenede Stater, 49007
        • Rekruttering
        • Bronson Methodist Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Forenede Stater, 49007
        • Rekruttering
        • West Michigan Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Forenede Stater, 49048
        • Rekruttering
        • Beacon Kalamazoo
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 574-647-7370
      • Muskegon, Michigan, Forenede Stater, 49444
        • Rekruttering
        • Trinity Health Muskegon Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Niles, Michigan, Forenede Stater, 49120
        • Rekruttering
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Niles Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 616-391-1230
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Norton Shores, Michigan, Forenede Stater, 49444
        • Suspenderet
        • Cancer and Hematology Centers of Western Michigan - Norton Shores
      • Reed City, Michigan, Forenede Stater, 49677
        • Rekruttering
        • Corewell Health Reed City Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, Forenede Stater, 49085
        • Rekruttering
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Marie Yeager Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, Forenede Stater, 49085
        • Rekruttering
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Saint Joseph Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Traverse City, Michigan, Forenede Stater, 49684
        • Rekruttering
        • Munson Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
      • Wyoming, Michigan, Forenede Stater, 49519
        • Rekruttering
        • University of Michigan Health - West
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Y. Butler
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • Rekruttering
        • University of Mississippi Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 601-815-6700
        • Ledende efterforsker:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Ledende efterforsker:
          • Keith J. August
        • Kontakt:
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Rekruttering
        • Mercy Hospital Saint Louis
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 314-251-7066
        • Ledende efterforsker:
          • Robin D. Hanson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • Rekruttering
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 402-955-3949
        • Ledende efterforsker:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • Rekruttering
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Forenede Stater, 89502
        • Rekruttering
        • Renown Regional Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Seema L. Rao
        • Kontakt:
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Rekruttering
        • Albany Medical Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 518-262-5513
        • Ledende efterforsker:
          • Lauren R. Weintraub
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • Rekruttering
        • University of Rochester
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 585-275-5830
        • Ledende efterforsker:
          • Rafi R. Kazi
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Rekruttering
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alice Lee
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forenede Stater, 28801
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 330-543-3193
        • Ledende efterforsker:
          • Erin Wright
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • Rekruttering
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jamie L. Dargart
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97227
        • Rekruttering
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 503-413-2560
        • Ledende efterforsker:
          • Jason M. Glover
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Forenede Stater, 18103
        • Rekruttering
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jacob A. Troutman
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jacquelyn Crane
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • Rekruttering
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 215-427-8991
        • Ledende efterforsker:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica Daley
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Rekruttering
        • Rhode Island Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Bradley DeNardo
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 401-444-1488
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37916
        • Rekruttering
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 865-541-8266
        • Ledende efterforsker:
          • Susan E. Spiller
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 615-342-1919
        • Ledende efterforsker:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Rekruttering
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Shannon M. Cohn
      • Corpus Christi, Texas, Forenede Stater, 78411
        • Rekruttering
        • Driscoll Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nkechi I. Mba
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Avanthi T. Shah
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Rekruttering
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Aaron J. Sugalski
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Rekruttering
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Rekruttering
        • Primary Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 801-585-5270
        • Ledende efterforsker:
          • Matthew Dietz
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
      • Falls Church, Virginia, Forenede Stater, 22042
        • Rekruttering
        • INOVA Fairfax Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Robin Y. Dulman
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Melissa S. Mark
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 866-987-2000
        • Ledende efterforsker:
          • Sarah E. Leary
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • Rekruttering
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Robert G. Irwin
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • Rekruttering
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53718
        • Rekruttering
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - Eastpark Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Ledende efterforsker:
          • Angela Steineck
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten skal være ≤ 50 år på tilmeldings tidspunktet

  • Patienter med nyopdaget blødvævs-RMS af enhver undertype, undtagen voksen-type pleomorf, baseret på institutionens histopatologiske klassifikation, er berettigede til at deltage i studiet baseret på FOXO1-fusionsstatus, stadium, Intergroup Rhabdomyosarcoma Study (IRS)-gruppe og alder, som nedenfor. FOXO1-fusionsstatus skal bestemmes før tilmelding. RMS-typer inkluderet under embryonal rhabdomyosarkom (ERMS) omfatter dem, der er reklassificeret i Verdenssundhedsorganisationens (WHO) klassifikation fra 2020 som ERMS (typisk, tæt og botryoid varianter) og spindelcelle/skleroserende RMS (omfattende den historiske spindelcelle-ERMS variant og den nyligt anerkendte skleroserende RMS variant). Klassifikation af alveolar rhabdomyosarkom (ARMS) i WHO-klassifikationen 2020 er den samme som i den internationale klassifikation af rhabdomyosarkom (ICR) og omfatter klassiske og solide varianter.

    • FOXO1-fusion negativ (FN)

      • Stadium 2/3, Gruppe III
      • Stadium 4, Gruppe IV, < 10 år gammel

    • FOXO1-fusion positiv (FP)

      • Stadier 1-3, Gruppe I-III
    • Sygdoms-/stadieinddelings billeddiagnostiske undersøgelser, hvis relevant, skal være foretaget inden for 21 dage før tilmelding og start af protokolterapi (gentag om nødvendigt)
  • FOXO1-status resultater skal være tilgængelige for tilmelding. Alle patienter vil gennemgå institutionel patologigennemgang og institutionel FOXO1-fusionsbestemmelse uanset histologi før tilmelding. FOXO1-status kan bekræftes ved cytogenetiske, fluorescens in situ hybridisering (FISH) eller næste generations sekventeringsteknikker. FOXO1-fusionsresultater skal INDSENDES som en upload til RAVE ved studietilmelding, fordi disse oplysninger er påkrævet for randomisering.

Bemærk venligst følgende:

  • Institutionel PAX3 versus (vs.) PAX7-bestemmelse er ikke påkrævet, men bør indsendes, hvis tilgængelig. Institutionel FOXO1-testning kan udføres i et kontrakt- eller kommercielt laboratorie, så længe rapporter kan indsendes og uploades til RAVE. Yderligere molekylærpatologiske rapporter, herunder MCI-rapporten, er ikke påkrævet, men bør indsendes, hvis tilgængelige.

  • Patienter, der er < 10 år gamle med fjernmetastatisk sygdom (Stadium 4), der har institutionel molekylær testning, der indikerer fusionsnegativ (FN) RMS, men senere viser sig at have fusionspositiv (FP) RMS ved MCI eller anden testning, vil blive betragtet som havende metastatisk FP-sygdom og vil gå ud af studiet

    • Passende lymfeknudeprøvetagning baseret på primær sygdomssted er påkrævet
    • Patienter skal have en performance status på Lansky performance status score ≥ 50 for patienter ≤ 16 år eller Karnofsky performance status score ≥ 50 for patienter > 16 år
    • Perifer absolut neutrofilantal (ANC) ≥ 750/µL (Alle laboratorieundersøgelser for at fastslå berettigelse skal udføres inden for 7 dage før tilmelding, medmindre andet er angivet. Laboratorieundersøgelser skal gentages før start af protokolterapi, hvis > 7 dage er gået fra deres seneste tidligere vurdering. Laboratorietest behøver ikke at gentages, hvis terapi starter inden for syv (7) dage efter deres seneste tidligere vurdering. Hvis resultatet af en laboratorieundersøgelse, der gentages på noget tidspunkt efter tilmelding og før start af protokolterapi, er uden for grænserne for berettigelse, skal evalueringen kontrolleres igen inden for 48 timer før igangsættelse af protokolterapi. Resultaterne af genkontrollen skal være inden for grænserne for berettigelse for at fortsætte. Hvis resultatet af genkontrollen er uden for berettigelsesgrænserne, kan patienten ikke modtage protokolterapi og vil blive betragtet som værende uden for protokolterapi.)
    • Blodpladetal ≥ 75.000/µL (Alle laboratorieundersøgelser for at fastslå berettigelse skal udføres inden for 7 dage før tilmelding, medmindre andet er angivet. Laboratorieundersøgelser skal gentages før start af protokolterapi, hvis > 7 dage er gået fra deres seneste tidligere vurdering. Laboratorietest behøver ikke at gentages, hvis terapi starter inden for syv (7) dage efter deres seneste tidligere vurdering. Hvis resultatet af en laboratorieundersøgelse, der gentages på noget tidspunkt efter tilmelding og før start af protokolterapi, er uden for grænserne for berettigelse, skal evalueringen kontrolleres igen inden for 48 timer før igangsættelse af protokolterapi. Resultaterne af genkontrollen skal være inden for grænserne for berettigelse for at fortsætte. Hvis resultatet af genkontrollen er uden for berettigelsesgrænserne, kan patienten ikke modtage protokolterapi og vil blive betragtet som værende uden for protokolterapi.)
    • For pædiatriske patienter < 18 år:

  • Et serumkreatinin baseret på alder/køn som følger:

    • 1 måned til < 6 måneder: Maksimalt serumkreatinin 0,4 mg/dL (mand), 0,4 mg/dL (kvinde)
    • 6 måneder til < 1 år: Maksimalt serumkreatinin 0,5 mg/dL (mand), 0,5 mg/dL (kvinde)
    • 1 til < 2 år: Maksimalt serumkreatinin 0,6 mg/dL (mand), 0,6 mg/dL (kvinde)
    • 2 til < 6 år: Maksimalt serumkreatinin 0,8 mg/dL (mand), 0,8 mg/dL (kvinde)
    • 6 til < 10 år: Maksimalt serumkreatinin 1 mg/dL (mand), 1 mg/dL (kvinde)
    • 10 til < 13 år: Maksimalt serumkreatinin 1,2 mg/dL (mand), 1,2 mg/dL (kvinde)
    • 13 til < 16 år: Maksimalt serumkreatinin 1,5 mg/dL (mand), 1,4 mg/dL (kvinde)
    • ≥ 16 år: Maksimalt serumkreatinin 1,7 mg/dL (mand),1,4 mg/dL (kvinde)
  • ELLER en 24-timers urin Kreatininclearance ≥ 50 mL/min/1,73 m²

  • ELLER en glomerulær filtrationsrate (GFR) ≥ 70 mL/min/1,73 m². GFR skal udføres ved direkte måling med en nuklear blodprøvetagning metode ELLER direkte lille molekyle clearance metode (iothalamat eller andet molekyle efter institutionel standard).

    • Bemærk: Estimerede GFR (eGFR) fra serumkreatinin, cystatin C eller andre estimater er ikke acceptable til at fastslå berettigelse.
  • Patienter med forhøjet serumkreatinin på grund af obstruktiv hydronefrose sekundær til tumor er stadig berettigede. Dog skal patienter med urinvejsobstruktion af tumor have uhindret urinflow etableret via omdirigering (dvs. perkutan nefrostomi eller ureterstent) af urinvejene.

For voksne patienter (18 år eller ældre):

  • Kreatininclearance ≥ 50 mL/min, som estimeret af Cockcroft og Gault formlen eller som en 24-timers urinsamling. Estimerede kreatininclearance er baseret på faktisk kropsvægt.

(Alle laboratorieundersøgelser for at fastslå berettigelse skal udføres inden for 7 dage før tilmelding, medmindre andet er angivet. Laboratorieundersøgelser skal gentages før start af protokolterapi, hvis > 7 dage er gået fra deres seneste tidligere vurdering. Laboratorietest behøver ikke at gentages, hvis terapi starter inden for syv (7) dage efter deres seneste tidligere vurdering. Hvis resultatet af en laboratorieundersøgelse, der gentages på noget tidspunkt efter tilmelding og før start af protokolterapi, er uden for grænserne for berettigelse, skal evalueringen kontrolleres igen inden for 48 timer før igangsættelse af protokolterapi. Resultaterne af genkontrollen skal være inden for grænserne for berettigelse for at fortsætte. Hvis resultatet af genkontrollen er uden for berettigelsesgrænserne, kan patienten ikke modtage protokolterapi og vil blive betragtet som værende uden for protokolterapi.)

  • Total bilirubin ≤ 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder (Alle laboratorieundersøgelser for at fastslå berettigelse skal udføres inden for 7 dage før tilmelding, medmindre andet er angivet. Laboratorieundersøgelser skal gentages før start af protokolterapi, hvis > 7 dage er gået fra deres seneste tidligere vurdering. Laboratorietest behøver ikke at gentages, hvis terapi starter inden for syv (7) dage efter deres seneste tidligere vurdering. Hvis resultatet af en laboratorieundersøgelse, der gentages på noget tidspunkt efter tilmelding og før start af protokolterapi, er uden for grænserne for berettigelse, skal evalueringen kontrolleres igen inden for 48 timer før igangsættelse af protokolterapi. Resultaterne af genkontrollen skal være inden for grænserne for berettigelse for at fortsætte. Hvis resultatet af genkontrollen er uden for berettigelsesgrænserne, kan patienten ikke modtage protokolterapi og vil blive betragtet som værende uden for protokolterapi.)

    • Hvis der er tegn på galdeobstruktion af tumor, skal total bilirubin være < 3 x ULN for alder

  • Serum glutamat pyruvat transaminase (SGPT) (alanin aminotransferase [ALT]) ≤ 135 U/L (Alle laboratorieundersøgelser for at fastslå berettigelse skal udføres inden for 7 dage før tilmelding, medmindre andet er angivet. Laboratorieundersøgelser skal gentages før start af protokolterapi, hvis > 7 dage er gået fra deres seneste tidligere vurdering. Laboratorietest behøver ikke at gentages, hvis terapi starter inden for syv (7) dage efter deres seneste tidligere vurdering. Hvis resultatet af en laboratorieundersøgelse, der gentages på noget tidspunkt efter tilmelding og før start af protokolterapi, er uden for grænserne for berettigelse, skal evalueringen kontrolleres igen inden for 48 timer før igangsættelse af protokolterapi. Resultaterne af genkontrollen skal være inden for grænserne for berettigelse for at fortsætte. Hvis resultatet af genkontrollen er uden for berettigelsesgrænserne, kan patienten ikke modtage protokolterapi og vil blive betragtet som værende uden for protokolterapi.)

    • Bemærk: I forbindelse med dette studie er ULN for SGPT (ALT) sat til værdien 45 U/L.
  • Kendte HIV-infekterede patienter på effektiv antiretroviral terapi med umålelig viral belastning inden for 6 måneder er berettigede til denne prøve

Eksklusionskriterier:

  • Patienter med tegn på ukontrolleret infektion er ikke berettigede

  • Tidligere eller samtidig cancer(s), der er/blev behandlet med kemoterapi og/eller stråleterapi.

    • Bemærk: Kun kirurgisk resektion af tidligere eller samtidig cancer(s) er tilladt

  • Patienter med central nervesystem involvering af RMS som defineret nedenfor:

    • Maligne celler påvist i cerebrospinalvæske
    • Intraparenkymale hjernemetastaser adskilt og distinkt fra primærtumor (dvs. direkte udvidelse fra parameningeale primære tumorer er tilladt)
    • Diffus leptomeningeal sygdom
  • Patienter med kendt Charcot-Marie-Tooth sygdom

  • Patienter, der har modtaget enhver kemoterapi (undtagen steroider) og/eller stråleterapi for RMS før tilmelding. Bemærk: følgende undtagelse:

    • Patienter, der kræver akut stråleterapi for livstruende komplikationer af tumorbelastning på grund af RMS. Disse patienter er berettigede, forudsat at de er indvilliget i ARST2531 før administration af stråling.
    • Bemærk: Patienter, der har modtaget eller modtager kemoterapi eller stråling for ikke-maligne tilstande (f.eks. autoimmune sygdomme) er berettigede. Patienter skal ophøre med kemoterapi for ikke-maligne tilstande før start af protokolterapi
  • Kvindelige patienter, der er gravide, da foster-toksiciteter og teratogene effekter er noteret for flere af studielægemidlerne. En graviditetstest er påkrævet for kvindelige patienter i den fødedygtige alder
  • Ammede kvinder, der planlægger at amme deres spædbørn
  • Seksuelt aktive patienter i den fødedygtige alder, der ikke har samtykket til at bruge en effektiv præventionsmetode i hele deres studie deltagelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Regimen A (Højere cyclophosphamiddosis regimen)
Se detaljeret beskrivelse for Regimen A.
Procedure: Lumbalpunktur
Gennemgå lumbalpunktur
Andre navne:
  • LP
  • Spinal Tap
Procedure: MR scanning
Gennemgå MR
Andre navne:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetisk resonansbilledscanning
  • Medicinsk billeddannelse, magnetisk resonans / kernemagnetisk resonans
  • HR
  • MR billeddannelse
  • MR-scanning
  • NMR billeddannelse
  • NMRI
  • Kernemagnetisk resonansbilleddannelse
  • Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
  • sMRI
  • Magnetisk resonansbilleddannelse (procedure)
  • MRI'er
  • Strukturel MR
Medicin: Vincristinsulfat
Givet IV
Andre navne:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurocristinsulfat
  • Leurocristin, sulfat
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vincristin, sulfat
Andet: Undersøgelsesadministration
Hjælpestudier
Stråling: Stråleterapi
Gennemgå strålebehandling
Andre navne:
  • Kræftstrålebehandling
  • ENERGY_TYPE
  • Bestråle
  • Bestrålet
  • Bestråling
  • Stråling
  • Stråleterapi, NOS
  • Radioterapeutika
  • Strålebehandling
  • RT
  • Terapi, Stråling
  • Energitype
Procedure: Computertomografi
Gennemgå CT-scanning
Andre navne:
  • CT
  • KAT
  • CAT-scanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Computerstyret aksial tomografi
  • Computerstyret tomografi
  • CT-scanning
  • tomografi
  • Computerstyret aksial tomografi (procedure)
  • Computerstyret tomografi (CT) scanning
  • Diagnostisk CAT -scanning
  • Diagnostic CAT Scan Service Type
Procedure: Knoglemarvsaspiration
Gennemgå knoglemarvsaspiration
Biologisk: Dactinomycin
Givet IV
Andre navne:
  • Cosmegen
  • Actinomycin A IV
  • Actinomycin C1
  • Actinomycin I1
  • Actinomycin IV
  • Actinomycin X 1
  • Actinomycin-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomycin
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycin
  • Actinomycin D
Procedure: Lymfeknudebiopsi
Gennemgå lymfeknudebiopsi
Andre navne:
  • Biopsi af lymfeknude
Procedure: Knoglemarvsbiopsi
Gennemgå knoglemarvsbiopsi
Andre navne:
  • Biopsi af knoglemarv
  • Biopsi, knoglemarv
Medicin: Cyclofosfamid
Givet IV og PO
Andre navne:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-Cyclophosphamid
  • 2H-1,3,2-Oxazaphosphorin, 2-[bis(2-chlorethyl)amino]tetrahydro-, 2-oxid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYCLO-celle
  • Cykloblastin
  • Cycloblastin
  • Cyclofosfam
  • Cyclophosphamid monohydrat
  • Cyclophosphamid Monohydrat
  • Cyclophospamidum
  • Cyclofosfan
  • Cyclophosphanum
  • Cyclostin
  • Cytophosphan
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • WR-138719
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Procedure: Knoglescanning
Gennemgå knoglescanning
Andre navne:
  • Knoglescintigrafi
Procedure: Positronemissionstomografi
Gennemgå FDG PET-scanning
Andre navne:
  • Medicinsk billeddannelse, Positron Emission Tomografi
  • KÆLEDYR
  • PET-scanning
  • Positron Emission Tomografi Scan
  • Positron-emissionstomografi
  • PT
  • Positron emissionstomografi (procedure)
Procedure: Biospecimenindsamling
Gennemgå indsamling af blod- og cerebrospinalvæskeprøver
Andre navne:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve indsamlet
  • Prøvesamling
  • Prøvekollektion
Procedure: Resektion
Undergå resektionskirurgi
Andre navne:
  • Kirurgisk resektion
Eksperimentel: Regime B (Lav cyklofosfamiddosis, vedligeholdelse)
Se detaljeret beskrivelse for Regimen B.
Procedure: Lumbalpunktur
Gennemgå lumbalpunktur
Andre navne:
  • LP
  • Spinal Tap
Procedure: MR scanning
Gennemgå MR
Andre navne:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetisk resonansbilledscanning
  • Medicinsk billeddannelse, magnetisk resonans / kernemagnetisk resonans
  • HR
  • MR billeddannelse
  • MR-scanning
  • NMR billeddannelse
  • NMRI
  • Kernemagnetisk resonansbilleddannelse
  • Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
  • sMRI
  • Magnetisk resonansbilleddannelse (procedure)
  • MRI'er
  • Strukturel MR
Medicin: Vincristinsulfat
Givet IV
Andre navne:
  • Oncovin
  • Kyocristine
  • Leurocristinsulfat
  • Leurocristin, sulfat
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vincristin, sulfat
Andet: Undersøgelsesadministration
Hjælpestudier
Stråling: Stråleterapi
Gennemgå strålebehandling
Andre navne:
  • Kræftstrålebehandling
  • ENERGY_TYPE
  • Bestråle
  • Bestrålet
  • Bestråling
  • Stråling
  • Stråleterapi, NOS
  • Radioterapeutika
  • Strålebehandling
  • RT
  • Terapi, Stråling
  • Energitype
Procedure: Computertomografi
Gennemgå CT-scanning
Andre navne:
  • CT
  • KAT
  • CAT-scanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Computerstyret aksial tomografi
  • Computerstyret tomografi
  • CT-scanning
  • tomografi
  • Computerstyret aksial tomografi (procedure)
  • Computerstyret tomografi (CT) scanning
  • Diagnostisk CAT -scanning
  • Diagnostic CAT Scan Service Type
Medicin: Irinotecan hydrochlorid
Givet IV
Andre navne:
  • Campto
  • Camptosar
  • U-101440E
  • CPT-11
  • Camptothecin 11
  • Camptothecin-11
  • CPT 11
  • Irinomedac
  • Irinotecan Hydrochlorid Trihydrat
  • Irinotecan Monohydrochlorid Trihydrat
  • CPT11
  • U 101440E
  • U101440E
Procedure: Knoglemarvsaspiration
Gennemgå knoglemarvsaspiration
Biologisk: Dactinomycin
Givet IV
Andre navne:
  • Cosmegen
  • Actinomycin A IV
  • Actinomycin C1
  • Actinomycin I1
  • Actinomycin IV
  • Actinomycin X 1
  • Actinomycin-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DACT
  • Dactinomycin
  • Lyovac Cosmegen
  • Meractinomycin
  • Actinomycin D
Procedure: Lymfeknudebiopsi
Gennemgå lymfeknudebiopsi
Andre navne:
  • Biopsi af lymfeknude
Medicin: Vinorelbin tartrat
Givet IV
Andre navne:
  • Navlebine
  • Eunades
  • NVB
  • Biovelbin
  • KW-2307
  • Navelbine Ditartrat
  • Vinorelbin-ditartrat
  • KW 2307
  • KW2307
Procedure: Knoglemarvsbiopsi
Gennemgå knoglemarvsbiopsi
Andre navne:
  • Biopsi af knoglemarv
  • Biopsi, knoglemarv
Medicin: Cyclofosfamid
Givet IV og PO
Andre navne:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-Cyclophosphamid
  • 2H-1,3,2-Oxazaphosphorin, 2-[bis(2-chlorethyl)amino]tetrahydro-, 2-oxid, monohydrat
  • Carloxan
  • Ciclofosfamida
  • Ciclofosfamid
  • Cicloxal
  • Clafen
  • Claphene
  • CP monohydrat
  • CYCLO-celle
  • Cykloblastin
  • Cycloblastin
  • Cyclofosfam
  • Cyclophosphamid monohydrat
  • Cyclophosphamid Monohydrat
  • Cyclophospamidum
  • Cyclofosfan
  • Cyclophosphanum
  • Cyclostin
  • Cytophosphan
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxal
  • Ledoxina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimune
  • Syklofosfamid
  • WR- 138719
  • Asta B 518
  • B-518
  • WR-138719
  • B 518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Procedure: Knoglescanning
Gennemgå knoglescanning
Andre navne:
  • Knoglescintigrafi
Procedure: Positronemissionstomografi
Gennemgå FDG PET-scanning
Andre navne:
  • Medicinsk billeddannelse, Positron Emission Tomografi
  • KÆLEDYR
  • PET-scanning
  • Positron Emission Tomografi Scan
  • Positron-emissionstomografi
  • PT
  • Positron emissionstomografi (procedure)
Procedure: Biospecimenindsamling
Gennemgå indsamling af blod- og cerebrospinalvæskeprøver
Andre navne:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve indsamlet
  • Prøvesamling
  • Prøvekollektion
Procedure: Resektion
Undergå resektionskirurgi
Andre navne:
  • Kirurgisk resektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Event free survival (EFS)
Tidsramme: From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kliniker-rapporterede bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Op til 5 år
Behandlingsrelaterede bivirkninger af grad 3 eller højere rapporteret af klinikere vil blive rapporteret ved hjælp af Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0. Sammenligning af toksiciteter vil blive udført ved hjælp af Fishers eksakte test. Den maksimale grad for hver toksicitet vil blive registreret for hver patient. Gennemsnit og konfidensintervaller for disse toksicitetsfrekvenser vil blive angivet.
Op til 5 år
Lokal fejlrate for patienter vurderet egnet til DPE
Tidsramme: Op til 5 år
Kumulative incidenskurver vil blive brugt til at præsentere de lokale svigtrater over tid.
Op til 5 år
Procentdel af molekylær biomarkør-testning, der er resultatgivet inden for den 6-ugers tidsramme
Tidsramme: Op til cyklus 3 (hver cyklus er 21 dage)
Vurdering af muligheden for at rapportere diagnostiske molekylære tumorpræg hos patienter med klinisk gruppe III intermediær risiko rhabdomyosarkom via molekylær karakteriseringsinitiativet (MCI) blandt de første 50 kliniske gruppe III-patienter, der påbegyndte behandling og giver samtykke til MCI. Hvis 14 eller flere patienter ikke kan have diagnostiske molekylære tumorpræg identificeret via MCI inden for 6 uger efter behandlingsstart, vil dette mål blive betragtet som ikke muligt.
Op til cyklus 3 (hver cyklus er 21 dage)
Overall survival (OS)
Tidsramme: From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Proportion of patients undergoing delayed primary excision (DPE) among patients deemed to be DPE eligible on retrospective central review
Tidsramme: Up to week 12 of treatment
Eligibility for DPE will be established through a retrospective central review of diagnostic and pre-local control imaging. Among the patients deemed eligible for DPE, the proportion of those who undergo DPE will be determined along with 95% confidence interval. Cohen's kappa will be used to assess the concordance between site reviews and central reviews. 95% confidence of kappa statistics will be provided.
Up to week 12 of treatment

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Methyleringsmønstre: EFS
Tidsramme: Op til 5 år
Deoxyribonukleinsyre (DNA) metyleringsdata fra rhabdomyosarkom-tumorer indsamlet under udførelsen af ARST2531 vil blive analyseret. Disse data vil blive indsamlet ved array-baserede metoder som en del af MCI. Den kliniske betydning af rhabdomyosarkom-underkategorierne fastlagt i vores DNA-metyleringstudier vil blive analyseret. Forbindelsen mellem DNA-metylering-underkategorier og EFS vil blive analyseret ved hjælp af log-rank-testen og Cox-modellen.
Op til 5 år
Generering af patientafledt xenograft rhabdomyosarkom model
Tidsramme: Pre-behandling og cyklus 3 (hver cyklus er 21 dage)
Vil indsamle levedygtige tumorprøver til fremstilling af patientafledte xenotransplantatmodeller, der kan anvendes i fremtidige forskningsstudier til at fremme forståelsen af rhabdomyosarkoms biologi.
Pre-behandling og cyklus 3 (hver cyklus er 21 dage)
EFS efter behandlingsarm inden for racebaserede undergrupper
Tidsramme: Op til 5 år
Vil blive estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden. Det tilsvarende 95% konfidensinterval (CI) vil blive estimeret ved hjælp af Peto-peto-metoden.
Op til 5 år
EFS efter behandlingsarm inden for etnicitetsunderkategorier
Tidsramme: Op til 5 år
Vil blive estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden. Det tilsvarende 95% KI vil blive estimeret ved hjælp af Peto-Peto-metoden.
Op til 5 år
EFS efter behandlingsarm inden for kønsundersektioner
Tidsramme: Op til 5 år
Vil blive estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden. Det tilsvarende 95 % KI vil blive estimeret ved hjælp af Peto-peto-metoden.
Op til 5 år
Somatic molecular features TP53 mutation
Tidsramme: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test
Up to 5 years
Somatic molecular features MYCN amplification
Tidsramme: Up to 5 years
Binary (1 = Amplified, 0 = Not amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features MYOD1 mutation
Tidsramme: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features CDK4 amplification
Tidsramme: Up to 5 years
Binary (1 = Not amplified, 0 = Amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Methylation patterns: OS
Tidsramme: Up to 5 years
DNA methylation data from rhabdomyosarcoma tumors collected during the conduct of ARST2531 will be analyzed. This data will be collected by array-based methods as part of MCI. The clinical significance of the rhabdomyosarcoma subsets determined in our DNA methylation studies will be analyzed. The association of DNA methylation subsets to OS will be analyzed using the log-rank test and Cox model.
Up to 5 years
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to EFS
Tidsramme: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year EFS.
4 years from study enrollment
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to OS
Tidsramme: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year OS.
4 years from study enrollment
Clinical practices of fertility discussions/procedures
Tidsramme: Up to 5 years
Fertility consultation information (risk assessment, available fertility preservation options) will be collected and summarized using frequency and percentage. Frequency and percentage of eligible patients undergoing fertility preservation procedures will be summarized.
Up to 5 years
Household material hardship (HMH)
Tidsramme: At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)
HMH will be analyzed first as a binary variable (present/absent) and then as an ordinal (0-4) variable. Cox proportional hazard model will be used to assess the association between the binary HMH variable with EFS and OS. Then association between the ordinal measure and EFS and OS will be assessed using COX model.
At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Oncology Group

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Christine M Heske, Children's Oncology Group

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
14. juli 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. marts 2031

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. marts 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ARST2531 (Anden identifikator: CTEP)
  • U10CA180886 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • NCI-2026-00319 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger