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Uno studio che confronta la chemioterapia ad alto dosaggio in un periodo di tempo più breve con la chemioterapia a basso dosaggio più il mantenimento in un periodo di tempo più lungo in pazienti con rabdomiosarcoma a rischio intermedio (IR RMS) di nuova diagnosi

21 agosto 2026 aggiornato da: Children's Oncology Group

Uno studio randomizzato di fase 3 per confrontare la VAC (dose e intensità più elevati di ciclofosfamide) rispetto alla VAC/VI (dose e intensità più bassi di ciclofosfamide) più la terapia di mantenimento in pazienti con rabdomiosarcoma a rischio intermedio di nuova diagnosi

Questo studio di fase III confronta una chemioterapia a dosaggio più elevato, con vincristina, dactinomicina e ciclofosfamide, somministrata in un periodo di tempo più breve, con una chemioterapia a dosaggio più basso più terapia di mantenimento, con vincristina, dactinomicina, ciclofosfamide, irinotecano e vinorelbina, somministrata in un periodo di tempo più lungo, insieme alla chirurgia e alla radioterapia standard, in pazienti con rabdomiosarcoma a rischio intermedio di nuova diagnosi.

La vincristina e la vinorelbina appartengono a una classe di farmaci chiamati alcaloidi della vinca.
Agiscono bloccando la crescita e la divisione delle cellule tumorali e possono ucciderle.
La dactinomicina è un tipo di antibiotico utilizzato esclusivamente nella chemioterapia antitumorale (antibiotico antineoplastico).
Agisce danneggiando il DNA cellulare e può uccidere le cellule tumorali.
La ciclofosfamide appartiene a una classe di farmaci chiamati agenti alchilanti.
Agisce danneggiando il DNA cellulare e può uccidere le cellule tumorali.
Può anche ridurre la risposta immunitaria dell'organismo.
L'irinotecano appartiene a una classe di farmaci antineoplastici chiamati inibitori della topoisomerasi I.
Blocca un certo enzima necessario per la divisione cellulare e la riparazione del DNA e può uccidere le cellule tumorali.
Non è ancora noto se la chemioterapia a dosaggio più elevato in un periodo di tempo più breve o la chemioterapia a dosaggio più basso con terapia di mantenimento in un periodo di tempo più lungo sia più efficace nel trattamento di pazienti con rabdomiosarcoma a rischio intermedio di nuova diagnosi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

OBIETTIVO PRIMARIO:

I. Determinare se la sopravvivenza libera da eventi (EFS) dei pazienti con rabdomiosarcoma a rischio intermedio (IR RMS) trattati con chirurgia, radioterapia e chemioterapia con vincristina, dactinomicina, ciclofosfamide (VAC) (ciclofosfamide 2,2 g/m²/ciclo) (regime A) sia migliore rispetto a quella dei pazienti trattati con chirurgia, radioterapia e VAC alternato a vincristina, irinotecan (VI) (VAC/VI) (ciclofosfamide 1,2 g/m²/ciclo) più 24 settimane di chemioterapia di mantenimento con vinorelbina e ciclofosfamide (regime B).

OBIETTIVI SECONDARI:

I. Determinare se la sopravvivenza globale (OS) dei pazienti con IR RMS trattati con chirurgia e/o radioterapia e chemioterapia VAC (ciclofosfamide 2,2 g/m²/ciclo) (regime A) sia migliore rispetto all'OS dei pazienti trattati con chirurgia, radioterapia e VAC alternato a VI (VAC/VI) (ciclofosfamide 1,2 g/m²/ciclo) più 24 settimane di chemioterapia di mantenimento con vinorelbina e ciclofosfamide (regime B).

II. Confrontare i tassi di eventi avversi (EA) correlati al trattamento riportati dal clinico tra i due regimi.

III. Valutare la fattibilità della revisione chirurgica centralizzata in tempo reale condotta dai radiologi, chirurghi e radioterapisti oncologi del team di studio per determinare l'idoneità all'escissione primaria differita (DPE) dopo l'imaging della settimana 9, e quindi determinare la proporzione di pazienti ritenuti idonei alla DPE alla revisione centralizzata che si sottopongono effettivamente alla DPE.

IV. Confrontare il tasso di fallimento locale (LF) a 4 anni dei pazienti ritenuti idonei alla DPE dalla revisione chirurgica centralizzata che si sottopongono alla DPE con il tasso di LF a 4 anni dei pazienti ritenuti idonei alla DPE dalla revisione chirurgica centralizzata che non si sottopongono alla DPE.

V. Determinare la fattibilità di riportare le caratteristiche molecolari tumorali diagnostiche identificate tramite l'Iniziativa di Caratterizzazione Molecolare (MCI) entro 6 settimane dall'inizio del trattamento per i pazienti del gruppo clinico III.

OBIETTIVI ESPLORATIVI:

I. Valutare prospetticamente le seguenti caratteristiche molecolari somatiche (fusione PAX3 o PAX7 e FOXO1, amplificazione MYCN, mutazione TP53, mutazione MYOD1, amplificazione CDK4) tramite MCI e determinarne l'associazione con EFS e OS.

II. Esplorare la relazione tra i pattern di metilazione nell'IR RMS e EFS e OS.

III. Testare l'uso della patologia digitale/intelligenza artificiale per affinare la diagnosi di IR RMS.

IV. Valutare l'impatto differenziale dell'intensità del regime sulla tossicità gonadica sperimentata dai pazienti.

V. Determinare la proporzione di pazienti che discutono di fertilità e si sottopongono a procedure di preservazione della fertilità prima di iniziare il trattamento.

VI. Raccogliere biospecimen per la generazione di modelli RMS di xenotrapianto derivato da paziente (PDX).

VII. Archiviare biospecimen per future ricerche.

VIII. Valutare l'associazione tra le misure di Difficoltà Materiale Domestica (HMH) e EFS e OS.

SCHEMA: I pazienti vengono randomizzati a 1 dei 2 regimi.

REGIME A:

CICLI 1-4, 8, 12: I pazienti ricevono vincristina per via endovenosa (EV) nei giorni 1, 8 e 15 di ogni ciclo, dactinomicina EV in 1-5 o 10-15 minuti il giorno 1 di ogni ciclo e ciclofosfamide EV in 1-6 ore il giorno 1 di ogni ciclo. I cicli si ripetono ogni 21 giorni in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

CICLI 5, 9, 10, 13, 14: I pazienti ricevono vincristina EV il giorno 1 di ogni ciclo, dactinomicina EV in 1-5 o 10-15 minuti il giorno 1 di ogni ciclo e ciclofosfamide EV in 1-6 ore il giorno 1 di ogni ciclo. I cicli si ripetono ogni 21 giorni in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

CICLO 6: I pazienti ricevono vincristina EV il giorno 1 e ciclofosfamide EV in 1-6 ore il giorno 1. Il ciclo 6 continua per 21 giorni in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

CICLO 7: I pazienti ricevono vincristina EV nei giorni 1, 8 e 15 e ciclofosfamide EV in 1-6 ore il giorno 1. Il ciclo 7 continua per 21 giorni in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

I pazienti possono sottoporsi a resezione chirurgica durante il ciclo 4 (settimana 12), radioterapia al sito primario durante i cicli 5 e 6 e/o radioterapia ai siti metastatici distanti durante il ciclo 14. I pazienti non ricevono dactinomicina durante la radioterapia. I pazienti si sottopongono a tomografia computerizzata (TC) e/o risonanza magnetica (RM) e prelievo di campioni di sangue durante tutto lo studio. I pazienti possono sottoporsi a biopsia linfonodale durante lo screening e/o a tomografia a emissione di positroni (PET) con fludeossiglucosio (FDG), scintigrafia ossea, biopsia e aspirazione del midollo osseo, puntura lombare con prelievo di campione di liquido cerebrospinale durante tutto lo studio.

REGIME B:

CICLI 1, 3, 8: I pazienti ricevono vincristina EV nei giorni 1, 8 e 15 di ogni ciclo, dactinomicina EV in 15 o 10-15 minuti il giorno 1 di ogni ciclo e ciclofosfamide EV in 1-6 ore il giorno 1 di ogni ciclo. I cicli si ripetono ogni 21 giorni in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

CICLI 2, 4, 11: I pazienti ricevono vincristina EV nei giorni 1, 8 e 15 di ogni ciclo e irinotecan EV in 90 minuti nei giorni 1-5 di ogni ciclo. I cicli si ripetono ogni 21 giorni in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

CICLI 5, 10, 12, 14: I pazienti ricevono vincristina EV il giorno 1 di ogni ciclo, dactinomicina EV in 15 o 10-15 minuti il giorno 1 di ogni ciclo e ciclofosfamide EV in 1-6 ore il giorno 1 di ogni ciclo. I cicli si ripetono ogni 21 giorni in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

CICLI 6, 7, 9, 13: I pazienti ricevono vincristina EV nei giorni 1 e 8 di ogni ciclo e irinotecan EV in 90 minuti nei giorni 1-5 di ogni ciclo. I cicli si ripetono ogni 21 giorni in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

I pazienti possono sottoporsi a resezione chirurgica durante il ciclo 4 (settimana 12), radioterapia al sito primario durante i cicli 5 e 6 e/o radioterapia ai siti metastatici distanti durante il ciclo 14. I pazienti non ricevono dactinomicina durante la radioterapia.

MANTENIMENTO: I pazienti ricevono vinorelbina EV in 6-10 minuti nei giorni 1, 8 e 15 di ogni ciclo e ciclofosfamide per via orale (PO) una volta al giorno (QD) nei giorni 1-28 di ogni ciclo. I cicli si ripetono ogni 28 giorni per 6 cicli in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

I pazienti si sottopongono a TC e/o RM e prelievo di campioni di sangue durante tutto lo studio. I pazienti possono sottoporsi a biopsia linfonodale durante lo screening e/o a PET con FDG, scintigrafia ossea, biopsia e aspirazione del midollo osseo, puntura lombare con prelievo di campione di liquido cerebrospinale durante tutto lo studio.

Dopo il completamento del trattamento dello studio, i pazienti vengono seguiti ogni 3 mesi per 1 anno, ogni 4 mesi per gli anni 2 e 3, poi ogni 6 mesi per gli anni 4 e 5.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
342

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
        • Investigatore principale:
          • Monia Marzouki
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Alabama
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jamie M. Aye
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604
        • Reclutamento
        • USA Health Strada Patient Care Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 800-388-8721
        • Investigatore principale:
          • Hamayun Imran
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202-3591
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Michael W. Bishop
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 501-364-7373
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Reclutamento
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Janet M. Yoon
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Reclutamento
        • Loma Linda University Medical Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 909-558-4050
        • Investigatore principale:
          • Albert Kheradpour
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Reclutamento
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Leo Mascarenhas
        • Contatto:
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • Mattel Children's Hospital UCLA
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 310-825-6708
        • Investigatore principale:
          • Noah C. Federman
      • Madera, California, Stati Uniti, 93636
        • Reclutamento
        • Valley Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ruetima Titapiwatanakun
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94611
        • Reclutamento
        • Kaiser Permanente-Oakland
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 877-642-4691
          • Email: Kpoct@kp.org
        • Investigatore principale:
          • Aarati V. Rao
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Orange County
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Elyssa M. Rubin
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Colorado
        • Investigatore principale:
          • Navin R. Pinto
        • Contatto:
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • Reclutamento
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Florence Choo
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Reclutamento
        • Connecticut Children's Medical Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 860-545-9981
        • Investigatore principale:
          • Michael S. Isakoff
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Reclutamento
        • Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sridhi Patel
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33908
        • Reclutamento
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Emad K. Salman
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Reclutamento
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 954-265-1847
          • Email: OHR@mhs.net
        • Investigatore principale:
          • Iftikhar Hanif
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Reclutamento
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sridhi Patel
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Reclutamento
        • Nemours Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sridhi Patel
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32504
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Blake Foxworthy
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33407
        • Reclutamento
        • Saint Mary's Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Matthew D. Ramirez
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 561-822-4745
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Reclutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Investigatore principale:
          • Claire Stokes
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
        • Investigatore principale:
          • Jennifer L. Reichek
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 773-880-4562
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Reclutamento
        • University of Illinois
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 312-355-3046
        • Investigatore principale:
          • Dipti S. Dighe
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Riley Hospital for Children
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 800-248-1199
        • Investigatore principale:
          • Marissa Just
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Stati Uniti, 50309
        • Reclutamento
        • Blank Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Samantha L. Mallory
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Stati Uniti, 67214
        • Reclutamento
        • Wesley Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nathan S. Hall
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • Non ancora reclutamento
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 859-257-3379
        • Investigatore principale:
          • James T. Badgett
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Reclutamento
        • Norton Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michael J. Ferguson
    • Maine
      • Bath, Maine, Stati Uniti, 04530
        • Reclutamento
        • MaineHealth Coastal Cancer Treatment Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ashley M. Jean
      • Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
        • Reclutamento
        • MaineHealth Maine Medical Center - Portland
        • Investigatore principale:
          • Ashley M. Jean
        • Contatto:
      • Sanford, Maine, Stati Uniti, 04073
        • Reclutamento
        • MaineHealth Cancer Care Center of York County
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 207-459-1600
        • Investigatore principale:
          • Ashley M. Jean
      • Scarborough, Maine, Stati Uniti, 04074
        • Reclutamento
        • Maine Children's Cancer Program
        • Investigatore principale:
          • Ashley M. Jean
        • Contatto:
      • Scarborough, Maine, Stati Uniti, 04074
        • Reclutamento
        • MaineHealth Maine Medical Center- Scarborough
        • Investigatore principale:
          • Ashley M. Jean
        • Contatto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21215
        • Reclutamento
        • Sinai Hospital of Baltimore
        • Investigatore principale:
          • Jason M. Fixler
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 410-601-9083
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 877-442-3324
        • Investigatore principale:
          • Natalie B. Collins
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • Reclutamento
        • UMass Memorial Medical Center - University Campus
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Stefanie R. Lowas
    • Michigan
      • Battle Creek, Michigan, Stati Uniti, 49017
        • Reclutamento
        • Bronson Battle Creek
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Reclutamento
        • Trinity Health Grand Rapids Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Reclutamento
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Butterworth Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Y. Butler
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Reclutamento
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Stati Uniti, 49007
        • Reclutamento
        • Bronson Methodist Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Stati Uniti, 49007
        • Reclutamento
        • West Michigan Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Y. Butler
      • Kalamazoo, Michigan, Stati Uniti, 49048
        • Reclutamento
        • Beacon Kalamazoo
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Y. Butler
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 574-647-7370
      • Muskegon, Michigan, Stati Uniti, 49444
        • Reclutamento
        • Trinity Health Muskegon Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Y. Butler
      • Niles, Michigan, Stati Uniti, 49120
        • Reclutamento
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Niles Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 616-391-1230
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Y. Butler
      • Norton Shores, Michigan, Stati Uniti, 49444
        • Sospeso
        • Cancer and Hematology Centers of Western Michigan - Norton Shores
      • Reed City, Michigan, Stati Uniti, 49677
        • Reclutamento
        • Corewell Health Reed City Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, Stati Uniti, 49085
        • Reclutamento
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Marie Yeager Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Y. Butler
      • Saint Joseph, Michigan, Stati Uniti, 49085
        • Reclutamento
        • Corewell Health Lakeland Hospitals - Saint Joseph Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Y. Butler
      • Traverse City, Michigan, Stati Uniti, 49684
        • Reclutamento
        • Munson Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Y. Butler
      • Wyoming, Michigan, Stati Uniti, 49519
        • Reclutamento
        • University of Michigan Health - West
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kathleen Y. Butler
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • Reclutamento
        • University of Mississippi Medical Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 601-815-6700
        • Investigatore principale:
          • Amanda Strobel
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Reclutamento
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • Investigatore principale:
          • Keith J. August
        • Contatto:
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Reclutamento
        • Mercy Hospital Saint Louis
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 314-251-7066
        • Investigatore principale:
          • Robin D. Hanson
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • Reclutamento
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 402-955-3949
        • Investigatore principale:
          • Jill C. Beck
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • Reclutamento
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jill C. Beck
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Stati Uniti, 89502
        • Reclutamento
        • Renown Regional Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Seema L. Rao
        • Contatto:
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Reclutamento
        • Albany Medical Center
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 518-262-5513
        • Investigatore principale:
          • Lauren R. Weintraub
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • Reclutamento
        • University of Rochester
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 585-275-5830
        • Investigatore principale:
          • Rafi R. Kazi
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Reclutamento
        • Montefiore Medical Center - Moses Campus
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alice Lee
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stati Uniti, 28801
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 330-543-3193
        • Investigatore principale:
          • Erin Wright
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • Reclutamento
        • ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jamie L. Dargart
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Reclutamento
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 503-413-2560
        • Investigatore principale:
          • Jason M. Glover
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Stati Uniti, 18103
        • Reclutamento
        • Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jacob A. Troutman
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jacquelyn Crane
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • Reclutamento
        • Saint Christopher's Hospital for Children
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 215-427-8991
        • Investigatore principale:
          • Gregory E. Halligan
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jessica Daley
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Reclutamento
        • Rhode Island Hospital
        • Investigatore principale:
          • Bradley DeNardo
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 401-444-1488
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37916
        • Reclutamento
        • East Tennessee Childrens Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 865-541-8266
        • Investigatore principale:
          • Susan E. Spiller
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Reclutamento
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 615-342-1919
        • Investigatore principale:
          • Clinton M. Carroll
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Reclutamento
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shannon M. Cohn
      • Corpus Christi, Texas, Stati Uniti, 78411
        • Reclutamento
        • Driscoll Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nkechi I. Mba
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Avanthi T. Shah
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Reclutamento
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aaron J. Sugalski
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Reclutamento
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jose M. Esquilin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Reclutamento
        • Primary Children's Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 801-585-5270
        • Investigatore principale:
          • Matthew Dietz
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • Reclutamento
        • University of Virginia Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Brian C. Belyea
      • Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042
        • Reclutamento
        • INOVA Fairfax Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Robin Y. Dulman
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Melissa S. Mark
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Seattle Children's Hospital
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 866-987-2000
        • Investigatore principale:
          • Sarah E. Leary
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Reclutamento
        • Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Robert G. Irwin
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Reclutamento
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53718
        • Reclutamento
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - Eastpark Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Margo L. Hoover-Regan
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Wisconsin
        • Investigatore principale:
          • Angela Steineck
        • Contatto:
          • Site Public Contact
          • Numero di telefono: 414-955-4727
          • Email: MACCCTO@mcw.edu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Il paziente deve avere ≤ 50 anni al momento dell'arruolamento

  • I pazienti con RMS dei tessuti molli di nuova diagnosi di qualsiasi sottotipo, eccetto il tipo pleomorfo dell'adulto, basato sulla classificazione istopatologica istituzionale, sono idonei ad arruolarsi nello studio in base allo stato di fusione FOXO1, allo stadio, al gruppo dello studio intergruppo sul rabdomiosarcoma (IRS) e all'età, come di seguito. Lo stato di fusione FOXO1 deve essere determinato prima dell'arruolamento. I tipi di RMS inclusi nel rabdomiosarcoma embrionale (ERMS) comprendono quelli riclassificati nella classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) del 2020 come ERMS (varianti tipiche, dense e botrioide) e il RMS a cellule fusate/sclerosante (che comprende la variante storica di ERMS a cellule fusate e la variante di RMS sclerosante recentemente riconosciuta). La classificazione del rabdomiosarcoma alveolare (ARMS) nella classificazione OMS 2020 è la stessa della classificazione internazionale del rabdomiosarcoma (ICR) e include le varianti classica e solida.

    • Fusione FOXO1 negativa (FN)

      • Stadio 2/3, Gruppo III
      • Stadio 4, Gruppo IV, < 10 anni

    • Fusione FOXO1 positiva (FP)

      • Stadi 1-3, Gruppi I-III
    • Gli studi di imaging per la malattia/stadiazione, se applicabili, devono essere ottenuti entro 21 giorni prima dell'arruolamento e dell'inizio della terapia del protocollo (ripetere se necessario)
  • I risultati dello stato FOXO1 devono essere disponibili per l'arruolamento. Tutti i pazienti saranno sottoposti a revisione patologica istituzionale e determinazione della fusione FOXO1 istituzionale indipendentemente dall'istologia prima dell'arruolamento. Lo stato FOXO1 può essere confermato mediante tecniche di citogenetica, ibridazione in situ a fluorescenza (FISH) o sequenziamento di nuova generazione. I risultati della fusione FOXO1 devono essere INVIATI come caricamento su RAVE al momento dell'arruolamento allo studio perché queste informazioni sono necessarie per la randomizzazione.

Si prega di notare quanto segue:

  • La determinazione istituzionale di PAX3 rispetto (vs.) PAX7 non è richiesta ma dovrebbe essere inviata se disponibile. Il test FOXO1 istituzionale può essere eseguito in un laboratorio contrattuale o commerciale purché i referti possano essere inviati e caricati su RAVE. Ulteriori referti di patologia molecolare, incluso il referto MCI, non sono richiesti ma dovrebbero essere inviati se disponibili.

  • I pazienti di < 10 anni con malattia metastatica distante (stadio 4) che hanno test molecolari istituzionali che indicano RMS fusione negativa (FN) ma che successivamente risultano avere RMS fusione positiva (FP) mediante MCI o altri test saranno considerati affetti da malattia FP metastatica e saranno esclusi dallo studio

    • È richiesto un campionamento linfonodale appropriato in base alla sede primaria della malattia
    • I pazienti devono avere uno stato di performance con punteggio di Lansky ≥ 50 per pazienti ≤ 16 anni o punteggio di Karnofsky ≥ 50 per pazienti > 16 anni
    • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) periferica ≥ 750/μL (Tutti gli studi di laboratorio per determinare l'idoneità devono essere eseguiti entro 7 giorni prima dell'arruolamento, salvo diversa indicazione. Gli studi di laboratorio devono essere ripetuti prima dell'inizio della terapia del protocollo se sono trascorsi > 7 giorni dalla loro valutazione precedente più recente. I test di laboratorio non devono essere ripetuti se la terapia inizia entro sette (7) giorni dalla loro valutazione precedente più recente. Se il risultato di uno studio di laboratorio che viene ripetuto in qualsiasi momento dopo l'arruolamento e prima dell'inizio della terapia del protocollo è al di fuori dei limiti per l'idoneità, allora la valutazione deve essere ricontrollata entro 48 ore prima di iniziare la terapia del protocollo. I risultati del ricontrollo devono rientrare nei limiti per l'idoneità per procedere. Se il risultato del ricontrollo è al di fuori dei limiti di idoneità, il paziente non può ricevere la terapia del protocollo e sarà considerato fuori dalla terapia del protocollo.)
    • Conta piastrinica ≥ 75.000/μL (Tutti gli studi di laboratorio per determinare l'idoneità devono essere eseguiti entro 7 giorni prima dell'arruolamento, salvo diversa indicazione. Gli studi di laboratorio devono essere ripetuti prima dell'inizio della terapia del protocollo se sono trascorsi > 7 giorni dalla loro valutazione precedente più recente. I test di laboratorio non devono essere ripetuti se la terapia inizia entro sette (7) giorni dalla loro valutazione precedente più recente. Se il risultato di uno studio di laboratorio che viene ripetuto in qualsiasi momento dopo l'arruolamento e prima dell'inizio della terapia del protocollo è al di fuori dei limiti per l'idoneità, allora la valutazione deve essere ricontrollata entro 48 ore prima di iniziare la terapia del protocollo. I risultati del ricontrollo devono rientrare nei limiti per l'idoneità per procedere. Se il risultato del ricontrollo è al di fuori dei limiti di idoneità, il paziente non può ricevere la terapia del protocollo e sarà considerato fuori dalla terapia del protocollo.)
    • Per pazienti pediatrici < 18 anni:

  • Una creatinina sierica basata su età/sesso come segue:

    • Da 1 mese a < 6 mesi: Creatinina sierica massima 0,4 mg/dL (maschio), 0,4 mg/dL (femmina)
    • Da 6 mesi a < 1 anno: Creatinina sierica massima 0,5 mg/dL (maschio), 0,5 mg/dL (femmina)
    • Da 1 a < 2 anni: Creatinina sierica massima 0,6 mg/dL (maschio), 0,6 mg/dL (femmina)
    • Da 2 a < 6 anni: Creatinina sierica massima 0,8 mg/dL (maschio), 0,8 mg/dL (femmina)
    • Da 6 a < 10 anni: Creatinina sierica massima 1 mg/dL (maschio), 1 mg/dL (femmina)
    • Da 10 a < 13 anni: Creatinina sierica massima 1,2 mg/dL (maschio), 1,2 mg/dL (femmina)
    • Da 13 a < 16 anni: Creatinina sierica massima 1,5 mg/dL (maschio), 1,4 mg/dL (femmina)
    • ≥ 16 anni: Creatinina sierica massima 1,7 mg/dL (maschio), 1,4 mg/dL (femmina)
  • O una clearance della creatinina urinaria delle 24 ore ≥ 50 mL/min/1,73 m²

  • O un tasso di filtrazione glomerulare (GFR) ≥ 70 mL/min/1,73 m². Il GFR deve essere eseguito utilizzando una misurazione diretta con un metodo di campionamento sanguigno nucleare O un metodo di clearance diretta di piccole molecole (iotalamato o altra molecola secondo lo standard istituzionale).

    • Nota: Il GFR stimato (eGFR) dalla creatinina sierica, cistatina C o altre stime non è accettabile per determinare l'idoneità.
  • I pazienti con creatinina sierica elevata a causa di idronefrosi ostruttiva secondaria al tumore sono ancora idonei. Tuttavia, i pazienti con ostruzione delle vie urinarie da tumore devono avere un flusso urinario non ostacolato stabilito mediante derivazione (cioè, nefrostomie percutanee o stent ureterali) delle vie urinarie.

Per pazienti adulti (età ≥ 18 anni):

  • Clearance della creatinina ≥ 50 mL/min, stimata con la formula di Cockcroft e Gault o come raccolta urinaria delle 24 ore. La clearance stimata della creatinina si basa sul peso corporeo effettivo.

(Tutti gli studi di laboratorio per determinare l'idoneità devono essere eseguiti entro 7 giorni prima dell'arruolamento, salvo diversa indicazione. Gli studi di laboratorio devono essere ripetuti prima dell'inizio della terapia del protocollo se sono trascorsi > 7 giorni dalla loro valutazione precedente più recente. I test di laboratorio non devono essere ripetuti se la terapia inizia entro sette (7) giorni dalla loro valutazione precedente più recente. Se il risultato di uno studio di laboratorio che viene ripetuto in qualsiasi momento dopo l'arruolamento e prima dell'inizio della terapia del protocollo è al di fuori dei limiti per l'idoneità, allora la valutazione deve essere ricontrollata entro 48 ore prima di iniziare la terapia del protocollo. I risultati del ricontrollo devono rientrare nei limiti per l'idoneità per procedere. Se il risultato del ricontrollo è al di fuori dei limiti di idoneità, il paziente non può ricevere la terapia del protocollo e sarà considerato fuori dalla terapia del protocollo.)

  • Bilirubina totale ≤ 1,5 x limite superiore della norma (ULN) per età (Tutti gli studi di laboratorio per determinare l'idoneità devono essere eseguiti entro 7 giorni prima dell'arruolamento, salvo diversa indicazione. Gli studi di laboratorio devono essere ripetuti prima dell'inizio della terapia del protocollo se sono trascorsi > 7 giorni dalla loro valutazione precedente più recente. I test di laboratorio non devono essere ripetuti se la terapia inizia entro sette (7) giorni dalla loro valutazione precedente più recente. Se il risultato di uno studio di laboratorio che viene ripetuto in qualsiasi momento dopo l'arruolamento e prima dell'inizio della terapia del protocollo è al di fuori dei limiti per l'idoneità, allora la valutazione deve essere ricontrollata entro 48 ore prima di iniziare la terapia del protocollo. I risultati del ricontrollo devono rientrare nei limiti per l'idoneità per procedere. Se il risultato del ricontrollo è al di fuori dei limiti di idoneità, il paziente non può ricevere la terapia del protocollo e sarà considerato fuori dalla terapia del protocollo.)

    • Se ci sono evidenze di ostruzione biliare da tumore, allora la bilirubina totale deve essere < 3 x ULN per età

  • Transaminasi glutammico-piruvica sierica (SGPT) (alanina aminotransferasi [ALT]) ≤ 135 U/L (Tutti gli studi di laboratorio per determinare l'idoneità devono essere eseguiti entro 7 giorni prima dell'arruolamento, salvo diversa indicazione. Gli studi di laboratorio devono essere ripetuti prima dell'inizio della terapia del protocollo se sono trascorsi > 7 giorni dalla loro valutazione precedente più recente. I test di laboratorio non devono essere ripetuti se la terapia inizia entro sette (7) giorni dalla loro valutazione precedente più recente. Se il risultato di uno studio di laboratorio che viene ripetuto in qualsiasi momento dopo l'arruolamento e prima dell'inizio della terapia del protocollo è al di fuori dei limiti per l'idoneità, allora la valutazione deve essere ricontrollata entro 48 ore prima di iniziare la terapia del protocollo. I risultati del ricontrollo devono rientrare nei limiti per l'idoneità per procedere. Se il risultato del ricontrollo è al di fuori dei limiti di idoneità, il paziente non può ricevere la terapia del protocollo e sarà considerato fuori dalla terapia del protocollo.)

    • Nota: Ai fini di questo studio, l'ULN per SGPT (ALT) è stato impostato al valore di 45 U/L.
  • Pazienti con infezione da HIV nota in terapia antiretrovirale efficace con carica virale non rilevabile entro 6 mesi sono idonei per questo studio

Criteri di esclusione:

  • I pazienti con evidenza di infezione non controllata non sono idonei

  • Tumore/i precedente/i o concomitante/i che è/sono stato/i trattato/i con chemioterapia e/o radioterapia.

    • Nota: È consentita solo la resezione chirurgica del tumore/i precedente/i o concomitante/i

  • Pazienti con coinvolgimento del sistema nervoso centrale da RMS come definito di seguito:

    • Cellule maligne rilevate nel liquido cerebrospinale
    • Metastasi cerebrali intraparenchimali separate e distinte dal tumore primario (cioè, è consentita l'estensione diretta da tumori primari parameningei)
    • Malattia leptomeningea diffusa
  • Pazienti con malattia di Charcot-Marie-Tooth nota

  • Pazienti che hanno ricevuto qualsiasi chemioterapia (esclusi gli steroidi) e/o radioterapia per RMS prima dell'arruolamento. Nota: la seguente eccezione:

    • Pazienti che richiedono radioterapia d'emergenza per complicazioni potenzialmente letali del carico tumorale dovuto a RMS. Questi pazienti sono idonei, purché siano stati consenzienti per ARST2531 prima della somministrazione delle radiazioni.
    • Nota: I pazienti che hanno ricevuto o stanno ricevendo chemioterapia o radioterapia per condizioni non maligne (es., malattie autoimmuni) sono idonei. I pazienti devono interrompere la chemioterapia per condizioni non maligne prima di iniziare la terapia del protocollo
  • Pazienti di sesso femminile che sono in gravidanza poiché sono stati notati effetti tossici fetali e teratogeni per diversi farmaci dello studio. È richiesto un test di gravidanza per le pazienti di sesso femminile in età fertile
  • Donne che allattano e che pianificano di allattare al seno i loro neonati
  • Pazienti sessualmente attivi in età riproduttiva che non hanno accettato di utilizzare un metodo contraccettivo efficace per tutta la durata della loro partecipazione allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Regime A (Regime a dose più elevata di ciclofosfamide)
Vedi Descrizione Dettagliata per il Regime A.
Procedura: Puntura lombare
Sottoponiti alla puntura lombare
Altri nomi:
  • LP
  • Colpetto spinale
Procedura: Risonanza magnetica
Sottoponiti a risonanza magnetica
Altri nomi:
  • Risonanza magnetica
  • Scansione di immagini a risonanza magnetica
  • Imaging medico, risonanza magnetica/risonanza magnetica nucleare
  • SIG
  • Imaging RM
  • Scansione MRI
  • Imaging NMR
  • RMN
  • Risonanza Magnetica Nucleare
  • Imaging a risonanza magnetica (MRI)
  • sMRI
  • Imaging a risonanza magnetica (procedura)
  • RM strutturale
Droga: Vincristina solfato
Dato IV
Altri nomi:
  • Oncovin
  • Kyocristina
  • Leurocristina solfato
  • Leurocristina, solfato
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vincristina, solfato
Altro: Amministrazione del sondaggio
Studi accessori
Radiazione: Radioterapia
Sottoponiti a radioterapia
Altri nomi:
  • Radioterapia del cancro
  • TIPO_ENERGIA
  • Irradiare
  • Irradiato
  • Irradiazione
  • Radiazione
  • Radioterapia, NAS
  • Radioterapia
  • RT
  • Terapia, radiazioni
  • Tipo di energia
Procedura: Tomografia computerizzata
Sottoponiti a TAC
Altri nomi:
  • CT
  • GATTO
  • TAC
  • Tomografia assiale computerizzata
  • Tomografia computerizzata
  • tomografia
  • Tomografia assiale computerizzata (procedura)
  • Scansione tomografia computerizzata (CT).
  • Scansione CAT diagnostica
  • Tipo di servizio di scansione CAT diagnostica
Procedura: Aspirazione del midollo osseo
Sottoponiti all'aspirazione del midollo osseo
Biologico: Dactinomicina
Dato IV
Altri nomi:
  • Cosmegen
  • Actinomicina A IV
  • Actinomicina C1
  • Actinomicina I1
  • Actinomicina IV
  • Actinomicina X 1
  • Actinomicina-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DATTO
  • Dattinomicina
  • Lyovac Cosmegen
  • Merattinomicina
  • Actinomicina D
Procedura: Biopsia linfonodale
Sottoponiti alla biopsia dei linfonodi
Altri nomi:
  • Biopsia del linfonodo
Procedura: Biopsia del midollo osseo
Sottoponiti a biopsia del midollo osseo
Altri nomi:
  • Biopsia del midollo osseo
  • Biopsia, midollo osseo
Droga: Ciclofosfamide
Dato IV e PO
Altri nomi:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-ciclofosfamide
  • 2H-1,3,2-ossazafosforina, 2-[bis(2-cloroetil)ammino]tetraidro-, 2-ossido, monoidrato
  • Carloxan
  • Ciclofosfamidica
  • Ciclofosfamide
  • Ciclossale
  • Clafen
  • Clafene
  • CP monoidrato
  • Cella CYCLO
  • Cicloblastina
  • Ciclofosfame
  • Ciclofosfamide monoidrato
  • Ciclofosfamidum
  • Ciclofosfano
  • Ciclofosfanum
  • Ciclostina
  • Citofosfano
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxale
  • Ledossina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamide
  • WR-138719
  • Asta B518
  • B-518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Procedura: Scintigrafia ossea
Sottoponiti a scintigrafia ossea
Altri nomi:
  • Scintigrafia ossea
Procedura: Tomografia a Emissione di Positroni
Sottoporsi a scansione PET con FDG
Altri nomi:
  • Imaging medico, tomografia a emissione di positroni
  • ANIMALE DOMESTICO
  • Scansione animale
  • Scansione di tomografia a emissione di positroni
  • Tomografia ad emissione di positroni
  • P.T
  • Tomografia a emissione di positroni (procedura)
Procedura: Raccolta di Biospecimen
Sottoporsi a prelievo di campioni di sangue e liquido cerebrospinale
Altri nomi:
  • Raccolta di campioni biologici
  • Biocampione raccolto
  • Raccolta di campioni
  • Raccolta campione
Procedura: Resezione
Sottoporsi a intervento di resezione
Altri nomi:
  • Resezione chirurgica
Sperimentale: Regime B (Dose inferiore di ciclofosfamide, mantenimento)
Vedi Descrizione Dettagliata per il Regime B.
Procedura: Puntura lombare
Sottoponiti alla puntura lombare
Altri nomi:
  • LP
  • Colpetto spinale
Procedura: Risonanza magnetica
Sottoponiti a risonanza magnetica
Altri nomi:
  • Risonanza magnetica
  • Scansione di immagini a risonanza magnetica
  • Imaging medico, risonanza magnetica/risonanza magnetica nucleare
  • SIG
  • Imaging RM
  • Scansione MRI
  • Imaging NMR
  • RMN
  • Risonanza Magnetica Nucleare
  • Imaging a risonanza magnetica (MRI)
  • sMRI
  • Imaging a risonanza magnetica (procedura)
  • RM strutturale
Droga: Vincristina solfato
Dato IV
Altri nomi:
  • Oncovin
  • Kyocristina
  • Leurocristina solfato
  • Leurocristina, solfato
  • Vincasar
  • Vincosid
  • Vincrex
  • Vincristina, solfato
Altro: Amministrazione del sondaggio
Studi accessori
Radiazione: Radioterapia
Sottoponiti a radioterapia
Altri nomi:
  • Radioterapia del cancro
  • TIPO_ENERGIA
  • Irradiare
  • Irradiato
  • Irradiazione
  • Radiazione
  • Radioterapia, NAS
  • Radioterapia
  • RT
  • Terapia, radiazioni
  • Tipo di energia
Procedura: Tomografia computerizzata
Sottoponiti a TAC
Altri nomi:
  • CT
  • GATTO
  • TAC
  • Tomografia assiale computerizzata
  • Tomografia computerizzata
  • tomografia
  • Tomografia assiale computerizzata (procedura)
  • Scansione tomografia computerizzata (CT).
  • Scansione CAT diagnostica
  • Tipo di servizio di scansione CAT diagnostica
Droga: Irinotecan cloridrato
Dato IV
Altri nomi:
  • Campto
  • Camptosar
  • U-101440E
  • CPT-11
  • Camptotecina 11
  • Camptotecina-11
  • CPT 11
  • Irinomedac
  • Irinotecan cloridrato triidrato
  • Irinotecan monocloridrato triidrato
  • CPT11
  • U101440E
Procedura: Aspirazione del midollo osseo
Sottoponiti all'aspirazione del midollo osseo
Biologico: Dactinomicina
Dato IV
Altri nomi:
  • Cosmegen
  • Actinomicina A IV
  • Actinomicina C1
  • Actinomicina I1
  • Actinomicina IV
  • Actinomicina X 1
  • Actinomicina-[thr-val-pro-sar-meval]
  • DATTO
  • Dattinomicina
  • Lyovac Cosmegen
  • Merattinomicina
  • Actinomicina D
Procedura: Biopsia linfonodale
Sottoponiti alla biopsia dei linfonodi
Altri nomi:
  • Biopsia del linfonodo
Droga: Vinorelbina Tartrato
Dato IV
Altri nomi:
  • Ombelico
  • Eunadi
  • NVB
  • Biovelbin
  • KW-2307
  • Ditartrato di ombelico
  • Vinorelbina Ditartrato
  • Kw2307
  • KW2307
Procedura: Biopsia del midollo osseo
Sottoponiti a biopsia del midollo osseo
Altri nomi:
  • Biopsia del midollo osseo
  • Biopsia, midollo osseo
Droga: Ciclofosfamide
Dato IV e PO
Altri nomi:
  • Cytoxan
  • CTX
  • (-)-ciclofosfamide
  • 2H-1,3,2-ossazafosforina, 2-[bis(2-cloroetil)ammino]tetraidro-, 2-ossido, monoidrato
  • Carloxan
  • Ciclofosfamidica
  • Ciclofosfamide
  • Ciclossale
  • Clafen
  • Clafene
  • CP monoidrato
  • Cella CYCLO
  • Cicloblastina
  • Ciclofosfame
  • Ciclofosfamide monoidrato
  • Ciclofosfamidum
  • Ciclofosfano
  • Ciclofosfanum
  • Ciclostina
  • Citofosfano
  • Fosfaseron
  • Genoxal
  • Genuxale
  • Ledossina
  • Mitoxan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamide
  • WR-138719
  • Asta B518
  • B-518
  • B518
  • WR 138719
  • WR138719
  • Frindovyx
Procedura: Scintigrafia ossea
Sottoponiti a scintigrafia ossea
Altri nomi:
  • Scintigrafia ossea
Procedura: Tomografia a Emissione di Positroni
Sottoporsi a scansione PET con FDG
Altri nomi:
  • Imaging medico, tomografia a emissione di positroni
  • ANIMALE DOMESTICO
  • Scansione animale
  • Scansione di tomografia a emissione di positroni
  • Tomografia ad emissione di positroni
  • P.T
  • Tomografia a emissione di positroni (procedura)
Procedura: Raccolta di Biospecimen
Sottoporsi a prelievo di campioni di sangue e liquido cerebrospinale
Altri nomi:
  • Raccolta di campioni biologici
  • Biocampione raccolto
  • Raccolta di campioni
  • Raccolta campione
Procedura: Resezione
Sottoporsi a intervento di resezione
Altri nomi:
  • Resezione chirurgica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Event free survival (EFS)
Lasso di tempo: From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization until the first occurrence of progression or relapse, second malignancy, or death, assessed up to 5 years

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi (EA) segnalati dal medico
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Gli eventi avversi di grado 3 o superiore correlati al trattamento riportati dal clinico saranno segnalati utilizzando i Criteri di Terminologia Comune per gli Eventi Avversi versione 5.0. Il confronto delle tossicità sarà condotto utilizzando il test esatto di Fisher. Il grado massimo per ogni tossicità sarà registrato per ciascun paziente. Saranno fornite le medie e gli intervalli di confidenza per queste frequenze di tossicità.
Fino a 5 anni
Tasso di fallimento locale per pazienti considerati idonei per DPE
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Le curve di incidenza cumulativa saranno utilizzate per presentare i tassi di fallimento locale nel tempo.
Fino a 5 anni
Percentuale di test biomarcatori molecolari completati entro il periodo di 6 settimane
Lasso di tempo: Fino al ciclo 3 (ogni ciclo dura 21 giorni)
Valutare la fattibilità di riportare le caratteristiche molecolari del tumore diagnostico in pazienti con rabdomiosarcoma a rischio intermedio del gruppo clinico III tramite l'iniziativa di caratterizzazione molecolare (MCI) tra i primi 50 pazienti del Gruppo Clinico III che hanno iniziato il trattamento e hanno dato il consenso all'MCI. Se 14 o più pazienti non possono avere le caratteristiche molecolari del tumore diagnostico identificate tramite MCI entro 6 settimane dall'inizio del trattamento, questo obiettivo sarà considerato non fattibile.
Fino al ciclo 3 (ogni ciclo dura 21 giorni)
Overall survival (OS)
Lasso di tempo: From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Will be estimated using the Kaplan-Meier method and will be compared between the randomized treatment groups using the stratified log-rank test.
From randomization to death from any cause, assessed up to 4 years
Proportion of patients undergoing delayed primary excision (DPE) among patients deemed to be DPE eligible on retrospective central review
Lasso di tempo: Up to week 12 of treatment
Eligibility for DPE will be established through a retrospective central review of diagnostic and pre-local control imaging. Among the patients deemed eligible for DPE, the proportion of those who undergo DPE will be determined along with 95% confidence interval. Cohen's kappa will be used to assess the concordance between site reviews and central reviews. 95% confidence of kappa statistics will be provided.
Up to week 12 of treatment

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Pattern di metilazione: EFS
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
I dati di metilazione dell'acido desossiribonucleico (DNA) provenienti da tumori del rabdomiosarcoma raccolti durante la conduzione di ARST2531 saranno analizzati. Questi dati saranno raccolti mediante metodi basati su array come parte di MCI. Sarà analizzata la rilevanza clinica dei sottoinsiemi di rabdomiosarcoma determinati nei nostri studi di metilazione del DNA. L'associazione dei sottoinsiemi di metilazione del DNA con la sopravvivenza libera da eventi (EFS) sarà analizzata utilizzando il test del log-rank e il modello di Cox.
Fino a 5 anni
Generazione di modelli di rabdomiosarcoma da xenotrapianti derivati da paziente
Lasso di tempo: Pre-trattamento e ciclo 3 (ogni ciclo è di 21 giorni)
Raccoglierà in modo valido campioni tumorali per la generazione di modelli di xenotrapianto derivati da pazienti che possono essere utilizzati in studi di ricerca futuri per progredire nella comprensione della biologia del rabdomiosarcoma.
Pre-trattamento e ciclo 3 (ogni ciclo è di 21 giorni)
EFS per braccio di trattamento all'interno dei sottogruppi razziali
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Sarà stimato utilizzando il metodo Kaplan-Meier. Il corrispondente intervallo di confidenza (IC) al 95% sarà stimato utilizzando il metodo Peto-peto.
Fino a 5 anni
EFS per braccio di trattamento nei sottogruppi etnici
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Sarà stimato utilizzando il metodo di Kaplan-Meier. Il corrispondente intervallo di confidenza al 95% sarà stimato utilizzando il metodo di Peto-peto.
Fino a 5 anni
EFS per braccio di trattamento all'interno dei sottogruppi di sesso
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Sarà stimato utilizzando il metodo di Kaplan-Meier. Il corrispondente intervallo di confidenza al 95% sarà stimato utilizzando il metodo di Peto-Peto.
Fino a 5 anni
Somatic molecular features TP53 mutation
Lasso di tempo: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test
Up to 5 years
Somatic molecular features MYCN amplification
Lasso di tempo: Up to 5 years
Binary (1 = Amplified, 0 = Not amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features MYOD1 mutation
Lasso di tempo: Up to 5 years
Binary (1 = Mutation present, 0 = Mutation absent) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Somatic molecular features CDK4 amplification
Lasso di tempo: Up to 5 years
Binary (1 = Not amplified, 0 = Amplified) no unit. Assessed via MCI to determine association with EFS and OS. EFS and OS will be estimated using KM method. The distribution will be compared by molecular features using log-rank test.
Up to 5 years
Methylation patterns: OS
Lasso di tempo: Up to 5 years
DNA methylation data from rhabdomyosarcoma tumors collected during the conduct of ARST2531 will be analyzed. This data will be collected by array-based methods as part of MCI. The clinical significance of the rhabdomyosarcoma subsets determined in our DNA methylation studies will be analyzed. The association of DNA methylation subsets to OS will be analyzed using the log-rank test and Cox model.
Up to 5 years
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to EFS
Lasso di tempo: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year EFS.
4 years from study enrollment
Use of digital pathology/artificial intelligence: Risk predictions compared to OS
Lasso di tempo: 4 years from study enrollment
Risk predictions will be recorded and ultimately compared to clinical outcomes, specifically 4-year OS.
4 years from study enrollment
Clinical practices of fertility discussions/procedures
Lasso di tempo: Up to 5 years
Fertility consultation information (risk assessment, available fertility preservation options) will be collected and summarized using frequency and percentage. Frequency and percentage of eligible patients undergoing fertility preservation procedures will be summarized.
Up to 5 years
Household material hardship (HMH)
Lasso di tempo: At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)
HMH will be analyzed first as a binary variable (present/absent) and then as an ordinal (0-4) variable. Cox proportional hazard model will be used to assess the association between the binary HMH variable with EFS and OS. Then association between the ordinal measure and EFS and OS will be assessed using COX model.
At time of survey completion, from enrollment until start of cycle 3 (each cycle is 21 days)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Children's Oncology Group

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Christine M Heske, Children's Oncology Group

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
14 luglio 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 marzo 2031

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 marzo 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
28 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ARST2531 (Altro identificatore: CTEP)
  • U10CA180886 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • NCI-2026-00319 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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