Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Digital Outcome Assessment Using AI Active Gaming and Motion Capture in Friedreich Ataxia (STEP-OUT FA)

22. července 2026 aktualizováno: University of Exeter

Fusion of Therapeutic AI Active Gaming With Motion Capture to Create a Novel Digital Clinical Outcome Assessment (dCOA) in Friedreich Ataxia

Friedreich ataxia (FA) is a rare, inherited condition that progressively affects balance, coordination, and walking. Clinical trials of new FA treatments rely largely on standard clinical rating scales, but these can be tiring for patients, feel disconnected from everyday life, and may not detect small but meaningful changes over time. More objective, sensitive, and patient-relevant ways of measuring movement are needed.

This study is developing and testing a new digital way of measuring movement in FA. Participants play short, movement-based computer games on a laptop while a single camera and artificial-intelligence (AI) software track how they move. The proposition is that the way a person plays these games - their speed, accuracy, and movement quality - can provide objective, meaningful measurements of motor function. In the laboratory, these game-based measurements are compared against a "gold-standard" full-body motion-capture system and against established clinical scales to check how accurate and meaningful they are.

The study involves both people with Friedreich ataxia (across a range of disease severity) and healthy volunteers. People with FA also take part in a 12-week home phase, playing the games at home each month with remote support, so the researchers can examine whether the digital measurements are reliable when repeated and whether they can detect change over time.

The study asks whether these digital, game-based movement measurements are reliable, valid, and sensitive enough to be used as a "fit-for-purpose" digital clinical outcome assessment (dCOA) in future FA clinical trials, and whether patients find the platform acceptable, usable, and relevant to daily life. This is an early-stage feasibility and validation study designed to establish proof of concept rather than to test the effectiveness of a treatment.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Design and rationale STEP-OUT FA is an observational, prospective cohort study (STROBE-compliant) developing and validating a digital clinical outcome assessment (dCOA) for Friedreich ataxia. It addresses a well-documented limitation in FA therapeutic development: existing semi-quantitative clinical outcome assessments are affected by floor and ceiling effects, limited responsiveness across disease stages, and poor patient-perceived relevance, which have contributed to repeated failures of drug trials to meet primary endpoints. The study evaluates whether motor-performance metrics captured during gamified, semi-immersive virtual-reality (VR) tasks, combined with markerless AI motion analysis, can serve as reliable, valid, and responsive outcome measures.

Measurement platform The platform is delivered through a standard laptop and integrates three components: (1) FA-adaptable VR gamified tasks (e.g., ball catching, target reaching) with adjustable difficulty; (2) automated extraction of gaming-performance metrics; and (3) a single-camera, patented AI-driven markerless motion-capture system for 3D pose reconstruction (DigiTherapix Ltd), used to derive biomechanical/kinematic metrics. The gaming environment is provided via the MoveHero platform (University of São Paulo).

Laboratory validation (healthy controls and FA participants) Validation is conducted at the University of Exeter VSimulator facility against a gold-standard, marker-based full-body motion-capture reference. During a single laboratory visit (~2 hours), participants complete a familiarisation period followed by a ~20-minute session of four movement-based gaming tasks. Concurrent signals are recorded throughout: full-body optical motion capture (reflective markers on shoulders, elbows, knees, ankles, forehead), continuous heart-rate variability via a Delsys ECG sensor (baseline, task, recovery), and functional near-infrared spectroscopy (fNIRS) over the forehead to index cortical activation. Perceived exertion and fatigue (Borg RPE and Borg VAS Fatigue) are collected after each task, and a short semi-structured interview captures usability and acceptability feedback (audio-recorded for later transcription). FA participants additionally complete clinical characterisation at baseline.

Home-based longitudinal phase (FA participants only) To evaluate test-retest reliability and responsiveness, FA participants enter a 12-week home phase with monthly self-administered or remotely supported gaming sessions (~20-30 minutes) at Weeks 4, 8, and 12, each accompanied by a brief telehealth check-in with a physiotherapist to confirm continued consent, provide support, and monitor adverse events. Data are captured automatically and remotely. A remote follow-up assessment at Week 12 repeats clinical and patient-reported measures and includes a short interview.

Analytic approach Concurrent validity is assessed via correlations between digital metrics and established clinical scales; reliability via intraclass correlation coefficients across repeated sessions; and responsiveness via within-subject change and effect sizes, with longitudinal mixed-effects modelling of dCOA trajectories across the home-phase time points. Analyses characterise which individual or composite metrics (gaming-derived versus biomechanical) show optimal measurement properties and best discriminate disease severity. As an exploratory feasibility and validation study establishing proof of concept and psychometric properties, no formal power calculation was performed; the sample size was justified on precision for reliability estimation and on precedent from rare-disease dCOA validation studies.

Collaborators and data governance The AI motion-analysis platform is provided by DigiTherapix Ltd (UK) and the gaming platform by the University of São Paulo (Brazil); formal sub-contractor and data-sharing agreements govern intellectual property and data governance. No personally identifiable participant data are transferred outside the UK. Oxford University Hospitals acts as a Participant Identification Centre only.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
40

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Study participants with FA spanning a range of disease severity and functional mobility, recruited across England, together with healthy volunteers of the same age range serving as a comparison group.

Popis

Friedreich ataxia group:

  • Aged 12 to 50 years
  • Genetically confirmed Friedreich ataxia
  • Able to sit or stand independently for 5 minutes
  • Able to provide informed consent (or assent with parental consent if under 16 years)
  • Stable medication regimen (no changes in the past 4 weeks)

Healthy control group:

  • Aged 12 to 50 years
  • No history of genetically confirmed Friedreich ataxia
  • Able to sit or stand independently for 5 minutes
  • Able to provide informed consent (or assent with parental consent if under 16 years)

Exclusion Criteria:

  • Friedreich ataxia group:
  • Aged 11 years or younger, or 51 years or older
  • Severe cognitive impairment precluding task comprehension
  • Active seizure disorder, or vestibular dysfunction causing nausea with non-immersive VR
  • Currently participating in an interventional clinical trial
  • No reliable internet connection (where a digital inclusion pack cannot resolve this)
  • Any reason precluding safe participation in moderate-intensity exercise.

Healthy control group:

  • Aged 11 years or younger, or 51 years or older
  • Genetically confirmed Friedreich ataxia
  • Any reason precluding safe participation in moderate-intensity exercise.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Friedreich Ataxia
Participants aged 12-50 with genetically confirmed FA (homozygous GAA expansion or compound heterozygous FXN mutations). Complete the laboratory validation session and a 12-week home-based phase with monthly gaming sessions.
Přístroj: Laboratory validation session (VSimulator)
Single laboratory visit at the University of Exeter VSimulator in which VR active gaming tasks and single-camera AI-driven markerless motion analysis are performed concurrently with gold-standard marker-based full-body motion capture, functional near-infrared spectroscopy (fNIRS), and continuous heart-rate variability (Delsys ECG sensor). Performed once.
Přístroj: Home-based active gaming assessment
Monthly home-based sessions (Weeks 4, 8, 12) in which participants perform the VR active gaming tasks with concurrent single-camera AI-driven markerless motion analysis via a loaned laptop, with automated remote data capture. No marker-based motion capture, fNIRS, or ECG.
Healthy Controls
Participants aged 12-50 without FA, providing reference data for validation. Complete the laboratory validation session only.
Přístroj: Laboratory validation session (VSimulator)
Single laboratory visit at the University of Exeter VSimulator in which VR active gaming tasks and single-camera AI-driven markerless motion analysis are performed concurrently with gold-standard marker-based full-body motion capture, functional near-infrared spectroscopy (fNIRS), and continuous heart-rate variability (Delsys ECG sensor). Performed once.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Concurrent validity of game-based movement performance against the mFARS - Friedreich ataxia cohort.
Časové okno: Baseline laboratory visit (Week 0)
Spearman correlation coefficient (ρ; unitless) between game-based movement accuracy (Absolute Error), precision (Variable Error), reaction time, movement time and the modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) total score (range 0-93; higher = greater neurological impairment), in the Friedreich ataxia cohort.
Baseline laboratory visit (Week 0)
Criterion validity of AI markerless motion capture versus marker-based motion capture - Healthy Controls and Friedreich Ataxia
Časové okno: Baseline laboratory visit (Week 0)
Agreement for upper and lower body angular velocity, joint angles and functional range of motion measured concurrently by the single-camera AI markerless system and the gold-standard marker-based motion-capture system.
Baseline laboratory visit (Week 0)
Comparison of the digital COA metrics between healthy control and Friedreich ataxia cohort.
Časové okno: Baseline laboratory visit (Week 0)
Use of VR game-derived digital metrics (reaction time, movement time, movement accuracy and precision, and AI-derived kinematic metrics such as angular velocity, joint angles and Functional Range of Motion) to compare healthy control and Friedreich ataxia cohort.
Baseline laboratory visit (Week 0)
Responsiveness of digital COA metrics over time
Časové okno: Weeks 0, 4, 8, and 12
Within-subject change scores and effect sizes for digital metrics, analysed with longitudinal mixed-effects modelling of dCOA trajectories across the home-based phase.
Weeks 0, 4, 8, and 12
Patient Global Impression of Change (PGIC)
Časové okno: Week 12
Patient Global Impression of Change, 7-point ordinal scale (1 = very much improved to 7 = very much worse; higher = greater perceived worsening), in the FA cohort.
Week 12
Platform acceptability and usability
Časové okno: Weeks 0, 4, 8, and 12
System Usability Scale (SUS) total score (range 0-100; higher = better usability; ≥70 acceptable, ≥80 excellent).
Weeks 0, 4, 8, and 12

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Cortical activation during gaming tasks (fNIRS) - healthy control and Friedreich ataxia cohort.
Časové okno: Baseline laboratory visit (Week 0)
Changes in cortical haemodynamic response (oxygenated and deoxygenated haemoglobin) measured by functional near-infrared spectroscopy during the gaming session.
Baseline laboratory visit (Week 0)
Autonomic response during gaming tasks (heart-rate variability) - healthy control and Friedreich ataxia cohort.
Časové okno: Baseline laboratory visit (Week 0)
Heart-rate variability indices derived from continuous ECG recording (Delsys sensor) at baseline, during, and after the gaming session.
Baseline laboratory visit (Week 0)
Perceived exertion (Borg CR10) - healthy control and Friedreich ataxia cohort.
Časové okno: Baseline laboratory visit (Week 0)
Borg Rating of Perceived Exertion score (range 1-10; higher = greater exertion) after each gaming task.
Baseline laboratory visit (Week 0)
Fatigue (Borg VAS Fatigue) - healthy control and Friedreich ataxia cohort.
Časové okno: Baseline laboratory visit (Week 0)
Visual Analogue Scale (VAS) for fatigue (range 0-10; higher = greater fatigue) after each gaming task.
Baseline laboratory visit (Week 0)
9-Hole Peg Test completion time - healthy control and Friedreich ataxia cohort.
Časové okno: Baseline laboratory visit (Week 0)
Time to complete the 9-Hole Peg Test (9HPT), measured in seconds (higher = worse manual dexterity; no fixed maximum), averaged across the dominant and non-dominant hands, in the Friedreich ataxia cohort.
Baseline laboratory visit (Week 0)
Gait quality: proportion of good steps (Heel2Toe sensor)
Časové okno: Baseline laboratory visit (Week 0)
Proportion of "good steps" - steps in which the heel strikes first, detected by the Heel2Toe wearable sensor from ankle sagittal-plane angular velocity, expressed as a percentage of total steps taken during a standardised walking task (range 0-100%; higher = better gait quality), in the Friedreich ataxia cohort.
Baseline laboratory visit (Week 0)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Exeter

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
University of Oxford

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Helen Dawes, University of Exeter
  • Ředitel studie: Andrea Nemeth, University of Oxford

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. července 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. července 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. července 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. července 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. července 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • STEP-OUT-FA-364818
  • RMC 25-04 (Jiné číslo grantu/financování: FA Alliance Innovation Fund)
  • 364818 (Identifikátor registru: IRAS Number)
  • 25-26-27 (Jiný identifikátor: University of Exeter Sponsor Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení