Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Digital Outcome Assessment Using AI Active Gaming and Motion Capture in Friedreich Ataxia (STEP-OUT FA)

22. juli 2026 opdateret af: University of Exeter

Fusion of Therapeutic AI Active Gaming With Motion Capture to Create a Novel Digital Clinical Outcome Assessment (dCOA) in Friedreich Ataxia

Friedreich ataxia (FA) is a rare, inherited condition that progressively affects balance, coordination, and walking. Clinical trials of new FA treatments rely largely on standard clinical rating scales, but these can be tiring for patients, feel disconnected from everyday life, and may not detect small but meaningful changes over time. More objective, sensitive, and patient-relevant ways of measuring movement are needed.

This study is developing and testing a new digital way of measuring movement in FA. Participants play short, movement-based computer games on a laptop while a single camera and artificial-intelligence (AI) software track how they move. The proposition is that the way a person plays these games - their speed, accuracy, and movement quality - can provide objective, meaningful measurements of motor function. In the laboratory, these game-based measurements are compared against a "gold-standard" full-body motion-capture system and against established clinical scales to check how accurate and meaningful they are.

The study involves both people with Friedreich ataxia (across a range of disease severity) and healthy volunteers. People with FA also take part in a 12-week home phase, playing the games at home each month with remote support, so the researchers can examine whether the digital measurements are reliable when repeated and whether they can detect change over time.

The study asks whether these digital, game-based movement measurements are reliable, valid, and sensitive enough to be used as a "fit-for-purpose" digital clinical outcome assessment (dCOA) in future FA clinical trials, and whether patients find the platform acceptable, usable, and relevant to daily life. This is an early-stage feasibility and validation study designed to establish proof of concept rather than to test the effectiveness of a treatment.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Design and rationale STEP-OUT FA is an observational, prospective cohort study (STROBE-compliant) developing and validating a digital clinical outcome assessment (dCOA) for Friedreich ataxia. It addresses a well-documented limitation in FA therapeutic development: existing semi-quantitative clinical outcome assessments are affected by floor and ceiling effects, limited responsiveness across disease stages, and poor patient-perceived relevance, which have contributed to repeated failures of drug trials to meet primary endpoints. The study evaluates whether motor-performance metrics captured during gamified, semi-immersive virtual-reality (VR) tasks, combined with markerless AI motion analysis, can serve as reliable, valid, and responsive outcome measures.

Measurement platform The platform is delivered through a standard laptop and integrates three components: (1) FA-adaptable VR gamified tasks (e.g., ball catching, target reaching) with adjustable difficulty; (2) automated extraction of gaming-performance metrics; and (3) a single-camera, patented AI-driven markerless motion-capture system for 3D pose reconstruction (DigiTherapix Ltd), used to derive biomechanical/kinematic metrics. The gaming environment is provided via the MoveHero platform (University of São Paulo).

Laboratory validation (healthy controls and FA participants) Validation is conducted at the University of Exeter VSimulator facility against a gold-standard, marker-based full-body motion-capture reference. During a single laboratory visit (~2 hours), participants complete a familiarisation period followed by a ~20-minute session of four movement-based gaming tasks. Concurrent signals are recorded throughout: full-body optical motion capture (reflective markers on shoulders, elbows, knees, ankles, forehead), continuous heart-rate variability via a Delsys ECG sensor (baseline, task, recovery), and functional near-infrared spectroscopy (fNIRS) over the forehead to index cortical activation. Perceived exertion and fatigue (Borg RPE and Borg VAS Fatigue) are collected after each task, and a short semi-structured interview captures usability and acceptability feedback (audio-recorded for later transcription). FA participants additionally complete clinical characterisation at baseline.

Home-based longitudinal phase (FA participants only) To evaluate test-retest reliability and responsiveness, FA participants enter a 12-week home phase with monthly self-administered or remotely supported gaming sessions (~20-30 minutes) at Weeks 4, 8, and 12, each accompanied by a brief telehealth check-in with a physiotherapist to confirm continued consent, provide support, and monitor adverse events. Data are captured automatically and remotely. A remote follow-up assessment at Week 12 repeats clinical and patient-reported measures and includes a short interview.

Analytic approach Concurrent validity is assessed via correlations between digital metrics and established clinical scales; reliability via intraclass correlation coefficients across repeated sessions; and responsiveness via within-subject change and effect sizes, with longitudinal mixed-effects modelling of dCOA trajectories across the home-phase time points. Analyses characterise which individual or composite metrics (gaming-derived versus biomechanical) show optimal measurement properties and best discriminate disease severity. As an exploratory feasibility and validation study establishing proof of concept and psychometric properties, no formal power calculation was performed; the sample size was justified on precision for reliability estimation and on precedent from rare-disease dCOA validation studies.

Collaborators and data governance The AI motion-analysis platform is provided by DigiTherapix Ltd (UK) and the gaming platform by the University of São Paulo (Brazil); formal sub-contractor and data-sharing agreements govern intellectual property and data governance. No personally identifiable participant data are transferred outside the UK. Oxford University Hospitals acts as a Participant Identification Centre only.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
40

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Study participants with FA spanning a range of disease severity and functional mobility, recruited across England, together with healthy volunteers of the same age range serving as a comparison group.

Beskrivelse

Friedreich ataxia group:

  • Aged 12 to 50 years
  • Genetically confirmed Friedreich ataxia
  • Able to sit or stand independently for 5 minutes
  • Able to provide informed consent (or assent with parental consent if under 16 years)
  • Stable medication regimen (no changes in the past 4 weeks)

Healthy control group:

  • Aged 12 to 50 years
  • No history of genetically confirmed Friedreich ataxia
  • Able to sit or stand independently for 5 minutes
  • Able to provide informed consent (or assent with parental consent if under 16 years)

Exclusion Criteria:

  • Friedreich ataxia group:
  • Aged 11 years or younger, or 51 years or older
  • Severe cognitive impairment precluding task comprehension
  • Active seizure disorder, or vestibular dysfunction causing nausea with non-immersive VR
  • Currently participating in an interventional clinical trial
  • No reliable internet connection (where a digital inclusion pack cannot resolve this)
  • Any reason precluding safe participation in moderate-intensity exercise.

Healthy control group:

  • Aged 11 years or younger, or 51 years or older
  • Genetically confirmed Friedreich ataxia
  • Any reason precluding safe participation in moderate-intensity exercise.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Friedreich Ataxia
Participants aged 12-50 with genetically confirmed FA (homozygous GAA expansion or compound heterozygous FXN mutations). Complete the laboratory validation session and a 12-week home-based phase with monthly gaming sessions.
Enhed: Laboratory validation session (VSimulator)
Single laboratory visit at the University of Exeter VSimulator in which VR active gaming tasks and single-camera AI-driven markerless motion analysis are performed concurrently with gold-standard marker-based full-body motion capture, functional near-infrared spectroscopy (fNIRS), and continuous heart-rate variability (Delsys ECG sensor). Performed once.
Enhed: Home-based active gaming assessment
Monthly home-based sessions (Weeks 4, 8, 12) in which participants perform the VR active gaming tasks with concurrent single-camera AI-driven markerless motion analysis via a loaned laptop, with automated remote data capture. No marker-based motion capture, fNIRS, or ECG.
Healthy Controls
Participants aged 12-50 without FA, providing reference data for validation. Complete the laboratory validation session only.
Enhed: Laboratory validation session (VSimulator)
Single laboratory visit at the University of Exeter VSimulator in which VR active gaming tasks and single-camera AI-driven markerless motion analysis are performed concurrently with gold-standard marker-based full-body motion capture, functional near-infrared spectroscopy (fNIRS), and continuous heart-rate variability (Delsys ECG sensor). Performed once.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Concurrent validity of game-based movement performance against the mFARS - Friedreich ataxia cohort.
Tidsramme: Baseline laboratory visit (Week 0)
Spearman correlation coefficient (ρ; unitless) between game-based movement accuracy (Absolute Error), precision (Variable Error), reaction time, movement time and the modified Friedreich's Ataxia Rating Scale (mFARS) total score (range 0-93; higher = greater neurological impairment), in the Friedreich ataxia cohort.
Baseline laboratory visit (Week 0)
Criterion validity of AI markerless motion capture versus marker-based motion capture - Healthy Controls and Friedreich Ataxia
Tidsramme: Baseline laboratory visit (Week 0)
Agreement for upper and lower body angular velocity, joint angles and functional range of motion measured concurrently by the single-camera AI markerless system and the gold-standard marker-based motion-capture system.
Baseline laboratory visit (Week 0)
Comparison of the digital COA metrics between healthy control and Friedreich ataxia cohort.
Tidsramme: Baseline laboratory visit (Week 0)
Use of VR game-derived digital metrics (reaction time, movement time, movement accuracy and precision, and AI-derived kinematic metrics such as angular velocity, joint angles and Functional Range of Motion) to compare healthy control and Friedreich ataxia cohort.
Baseline laboratory visit (Week 0)
Responsiveness of digital COA metrics over time
Tidsramme: Weeks 0, 4, 8, and 12
Within-subject change scores and effect sizes for digital metrics, analysed with longitudinal mixed-effects modelling of dCOA trajectories across the home-based phase.
Weeks 0, 4, 8, and 12
Patient Global Impression of Change (PGIC)
Tidsramme: Week 12
Patient Global Impression of Change, 7-point ordinal scale (1 = very much improved to 7 = very much worse; higher = greater perceived worsening), in the FA cohort.
Week 12
Platform acceptability and usability
Tidsramme: Weeks 0, 4, 8, and 12
System Usability Scale (SUS) total score (range 0-100; higher = better usability; ≥70 acceptable, ≥80 excellent).
Weeks 0, 4, 8, and 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Cortical activation during gaming tasks (fNIRS) - healthy control and Friedreich ataxia cohort.
Tidsramme: Baseline laboratory visit (Week 0)
Changes in cortical haemodynamic response (oxygenated and deoxygenated haemoglobin) measured by functional near-infrared spectroscopy during the gaming session.
Baseline laboratory visit (Week 0)
Autonomic response during gaming tasks (heart-rate variability) - healthy control and Friedreich ataxia cohort.
Tidsramme: Baseline laboratory visit (Week 0)
Heart-rate variability indices derived from continuous ECG recording (Delsys sensor) at baseline, during, and after the gaming session.
Baseline laboratory visit (Week 0)
Perceived exertion (Borg CR10) - healthy control and Friedreich ataxia cohort.
Tidsramme: Baseline laboratory visit (Week 0)
Borg Rating of Perceived Exertion score (range 1-10; higher = greater exertion) after each gaming task.
Baseline laboratory visit (Week 0)
Fatigue (Borg VAS Fatigue) - healthy control and Friedreich ataxia cohort.
Tidsramme: Baseline laboratory visit (Week 0)
Visual Analogue Scale (VAS) for fatigue (range 0-10; higher = greater fatigue) after each gaming task.
Baseline laboratory visit (Week 0)
9-Hole Peg Test completion time - healthy control and Friedreich ataxia cohort.
Tidsramme: Baseline laboratory visit (Week 0)
Time to complete the 9-Hole Peg Test (9HPT), measured in seconds (higher = worse manual dexterity; no fixed maximum), averaged across the dominant and non-dominant hands, in the Friedreich ataxia cohort.
Baseline laboratory visit (Week 0)
Gait quality: proportion of good steps (Heel2Toe sensor)
Tidsramme: Baseline laboratory visit (Week 0)
Proportion of "good steps" - steps in which the heel strikes first, detected by the Heel2Toe wearable sensor from ankle sagittal-plane angular velocity, expressed as a percentage of total steps taken during a standardised walking task (range 0-100%; higher = better gait quality), in the Friedreich ataxia cohort.
Baseline laboratory visit (Week 0)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Exeter

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
University of Oxford

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Helen Dawes, University of Exeter
  • Studieleder: Andrea Nemeth, University of Oxford

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. juli 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. juli 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. juli 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. juli 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. juli 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • STEP-OUT-FA-364818
  • RMC 25-04 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: FA Alliance Innovation Fund)
  • 364818 (Registry Identifier: IRAS Number)
  • 25-26-27 (Anden identifikator: University of Exeter Sponsor Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger