Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

A Study to Assess Efficacy and Safety of Adimanebart in Adult and Pediatric Participants With DOK7-,MUSK-, AGRN-, or LRP4- Congenital Myasthenic Syndromes (CMS) (CoMetS)

30. července 2026 aktualizováno: argenx

Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled Study With an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous Adimanebart in Adult and Pediatric Participants With DOK7-,MUSK-, AGRN-, or LRP4-CMS

The purpose of this study is to assess efficacy and safety of adimanebart in participants at least 12 years of age with DOK7-, MUSK-, AGRN-, or LRP4- Congenital Myasthenic Syndromes (CMS). The study aims to determine whether adimanebart is safe and can help people with CMS feel better and perform daily activities more easily.

The study includes a double-blinded treatment period (DBTP) and an Open- label extension period (OLE). In the DBTP, all participants will be randomized in a 1:1 ratio to adimanebart or placebo. Participants who complete the DBTP will continue to the OLE.

Additionally, participants who complete part of the active-treatment period of ARGX-119-2302 study are eligible to enroll in the OLE of this study. In the OLE, all participants will receive open-label adimanebart. After final IMP dose, the participants will enter a follow-up period and their health will be monitored.

The total duration of the study is up to approximately 152 weeks (2 years and 11 months).

More information can be found here: clinicaltrials.argenx.com/Comets

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
105

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Inclusion Criteria:

DBTP:

  • At least 12 years of age.
  • Has a diagnosis of DOK7-, MUSK-, AGRN-, or LRP4-CMS with documented mutations.
  • Participants taking oral beta agonists (eg, albuterol, salbutamol, ephedrine) or other CMS medication must have been receiving the medication for at least 6 months and agree to remain on a same stable dosing regimen of the same medication unless directed to change their CMS medication(s) by their treating physician.

OLE:

  • Completed part of the active-treatment period of ARGX-119-2302.

Exclusion Criteria:

DBTP:

  • Known medical condition that would interfere with an accurate assessment of CMS, confound the results of the study, or put the patient at undue risk, as assessed by the investigator.

OLE:

  • Investigational study drug discontinuation in ARGX-119-2302.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Double-blinded treatment period (DBTP) - Adimanebart IV
Participants randomized to receive Adimanebart IV
Biologický: Adimanebart IV
Intravenous infusion of Adimanebart
Komparátor placeba: Double-blinded treatment period (DBTP) - Placebo IV
Participants randomized to receive Placebo IV
Jiný: Placebo IV
Intravenous infusion of Placebo
Experimentální: Open-label extension (OLE) - Adimanebart IV
Participants receive Adimanebart IV
Biologický: Adimanebart IV
Intravenous infusion of Adimanebart

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change from baseline at week 24 in 6MWT distance
Časové okno: Up to 24 weeks
The 6-minute walk test (6MWT) measures the distance a participant walks in 6 minutes.
Up to 24 weeks
Incidence of AEs and SAEs
Časové okno: up to 104 weeks
AE: adverse event; SAE: serious adverse event
up to 104 weeks

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change from baseline in 6MWT distance over time
Časové okno: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The 6-minute walk test (6MWT) measures the distance a participant walks in 6 minutes.
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in PROMIS PF-10b T-score over time
Časové okno: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The PROMIS PF-10b T-score (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Physical Function 10b) is a 10- item, participant-reported short-form questionnaire designed to assess physical function. The questionnaire asks the participant to rate the items on a 5-point Likert scale of 5 (without any difficulty) to 1 (unable to do)
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in QMG key component composite score over time
Časové okno: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) scale is a standardized quantitative scoring system that was developed to assess disease severity based on impairment of body function and structures in patients with MG. Minimum value: 0 (no disease severity); Maximum value: 15 (highest disease severity).
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in 6MWT cadence over time
Časové okno: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The 6-minute walk test (6MWT) measures the distance a participant walks in 6 minutes. Cadence is the number of steps taken per unit of time (steps/min) and is a measure of functional mobility.
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in the QMG key component raw values and scores over time
Časové okno: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) scale is a standardized quantitative scoring system that was developed to assess disease severity based on impairment of body function and structures in patients with MG. Minimum value: 0 (no disease severity); Maximum value: 15 (highest disease severity).
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in PROMIS PF-WMA-SF T-score over time
Časové okno: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The PROMIS PF-WMA-SF T-score (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Physical Function With Mobility Aid Short Form) is an 11-item, participant-completed questionnaire that assesses lower and upper extremity function and associated activities of daily living. The questionnaire asks the participant to rate the items on a 5-point scale of 5 (without any difficulty) to 1 (unable to do).
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in Neuro-QoL Short Form-Fatigue T-score over time
Časové okno: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Neuro-QoL Short Form-Fatigue (Quality of Life in Neurological Disorders Short Form - Fatigue) is a participant-completed short-form questionnaire designed to provide a measurement of fatigue in patients with neurological conditions and the impact of their fatigue on their quality of life and daily activities.
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in FVC over time
Časové okno: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
FVC: forced vital capacity to assess pulmonary function
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in the Actigraphy measures over time
Časové okno: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Participants will be asked to wear a wrist-worn actigraphy device to assess physical behaviour and mobility.
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in PGI-C over time
Časové okno: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The Patient Global Impression of Change (PGI-C) is a patient-reported rating scale to assess the change in symptom severity and functional problems since the first IMP administration. Participants are asked to rate their change in symptom severity and functional problems on a 7- point Likert scale from 1 (much improved) to 7 (much worse).
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in PGI-S over time
Časové okno: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The Patient Global Impression of Severity (PGI-S) scale is a patient-reported rating scale to assess symptom severity and functional problems. Participants are asked to rate their symptom severity and functional problems on a 7-point Likert scale from 1 (no problems) to 7 (unable to do).
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in CGI-C over time
Časové okno: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The Clinical Global Impression of Change (CGI-C) scale is a clinician-reported rating scale to assess changes in a participant's symptom severity and functional problems since the first IMP administration. Clinicians are asked to rate the change in the participant's symptom severity and functional problems on a 7-point Likert scale from 1 (much improved) to 7 (much worse)
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in CGI-S over time
Časové okno: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The Clinical Global Impression of Severity (CGI-S scale) is a clinician-reported rating scale to assess a participant's symptom severity and functional problems. The scale comprises a single item. Based on clinical judgment, clinicians rate the participant's symptom severity and functional problems on a 4-point Likert scale from 0 (no problems) to 4 (unable to do).
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in EQ-5D-5L over time
Časové okno: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The participant-completed EQ-5D-5L questionnaire is a standardized test recognized by many health authorities as a generic measure of health status.
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Incidence of AEs and SAEs
Časové okno: up to 24 weeks
AE: adverse event; SAE: serious adverse event
up to 24 weeks
Adimanebart serum concentrations over time
Časové okno: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
PK=pharmacokinetic(s)
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Incidence of ADA against adimanebart
Časové okno: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
ADA: Anti-drug antibodies
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Incidence of NAb against adimanebart
Časové okno: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Nab: neutralizing antibody(ies)
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
argenx

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. července 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. července 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
4. srpna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. července 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ARGX-119-17-CMS-3001
  • 2025-524460-37-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení