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A Study to Assess Efficacy and Safety of Adimanebart in Adult and Pediatric Participants With DOK7-,MUSK-, AGRN-, or LRP4- Congenital Myasthenic Syndromes (CMS) (CoMetS)

30 de julho de 2026 atualizado por: argenx

Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled Study With an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous Adimanebart in Adult and Pediatric Participants With DOK7-,MUSK-, AGRN-, or LRP4-CMS

The purpose of this study is to assess efficacy and safety of adimanebart in participants at least 12 years of age with DOK7-, MUSK-, AGRN-, or LRP4- Congenital Myasthenic Syndromes (CMS). The study aims to determine whether adimanebart is safe and can help people with CMS feel better and perform daily activities more easily.

The study includes a double-blinded treatment period (DBTP) and an Open- label extension period (OLE). In the DBTP, all participants will be randomized in a 1:1 ratio to adimanebart or placebo. Participants who complete the DBTP will continue to the OLE.

Additionally, participants who complete part of the active-treatment period of ARGX-119-2302 study are eligible to enroll in the OLE of this study. In the OLE, all participants will receive open-label adimanebart. After final IMP dose, the participants will enter a follow-up period and their health will be monitored.

The total duration of the study is up to approximately 152 weeks (2 years and 11 months).

More information can be found here: clinicaltrials.argenx.com/Comets

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ainda não está recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
105

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Inclusion Criteria:

DBTP:

  • At least 12 years of age.
  • Has a diagnosis of DOK7-, MUSK-, AGRN-, or LRP4-CMS with documented mutations.
  • Participants taking oral beta agonists (eg, albuterol, salbutamol, ephedrine) or other CMS medication must have been receiving the medication for at least 6 months and agree to remain on a same stable dosing regimen of the same medication unless directed to change their CMS medication(s) by their treating physician.

OLE:

  • Completed part of the active-treatment period of ARGX-119-2302.

Exclusion Criteria:

DBTP:

  • Known medical condition that would interfere with an accurate assessment of CMS, confound the results of the study, or put the patient at undue risk, as assessed by the investigator.

OLE:

  • Investigational study drug discontinuation in ARGX-119-2302.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Double-blinded treatment period (DBTP) - Adimanebart IV
Participants randomized to receive Adimanebart IV
Biológico: Adimanebart IV
Intravenous infusion of Adimanebart
Comparador de Placebo: Double-blinded treatment period (DBTP) - Placebo IV
Participants randomized to receive Placebo IV
Outro: Placebo IV
Intravenous infusion of Placebo
Experimental: Open-label extension (OLE) - Adimanebart IV
Participants receive Adimanebart IV
Biológico: Adimanebart IV
Intravenous infusion of Adimanebart

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change from baseline at week 24 in 6MWT distance
Prazo: Up to 24 weeks
The 6-minute walk test (6MWT) measures the distance a participant walks in 6 minutes.
Up to 24 weeks
Incidence of AEs and SAEs
Prazo: up to 104 weeks
AE: adverse event; SAE: serious adverse event
up to 104 weeks

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change from baseline in 6MWT distance over time
Prazo: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The 6-minute walk test (6MWT) measures the distance a participant walks in 6 minutes.
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in PROMIS PF-10b T-score over time
Prazo: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The PROMIS PF-10b T-score (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Physical Function 10b) is a 10- item, participant-reported short-form questionnaire designed to assess physical function. The questionnaire asks the participant to rate the items on a 5-point Likert scale of 5 (without any difficulty) to 1 (unable to do)
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in QMG key component composite score over time
Prazo: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) scale is a standardized quantitative scoring system that was developed to assess disease severity based on impairment of body function and structures in patients with MG. Minimum value: 0 (no disease severity); Maximum value: 15 (highest disease severity).
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in 6MWT cadence over time
Prazo: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The 6-minute walk test (6MWT) measures the distance a participant walks in 6 minutes. Cadence is the number of steps taken per unit of time (steps/min) and is a measure of functional mobility.
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in the QMG key component raw values and scores over time
Prazo: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) scale is a standardized quantitative scoring system that was developed to assess disease severity based on impairment of body function and structures in patients with MG. Minimum value: 0 (no disease severity); Maximum value: 15 (highest disease severity).
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in PROMIS PF-WMA-SF T-score over time
Prazo: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The PROMIS PF-WMA-SF T-score (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Physical Function With Mobility Aid Short Form) is an 11-item, participant-completed questionnaire that assesses lower and upper extremity function and associated activities of daily living. The questionnaire asks the participant to rate the items on a 5-point scale of 5 (without any difficulty) to 1 (unable to do).
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in Neuro-QoL Short Form-Fatigue T-score over time
Prazo: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Neuro-QoL Short Form-Fatigue (Quality of Life in Neurological Disorders Short Form - Fatigue) is a participant-completed short-form questionnaire designed to provide a measurement of fatigue in patients with neurological conditions and the impact of their fatigue on their quality of life and daily activities.
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in FVC over time
Prazo: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
FVC: forced vital capacity to assess pulmonary function
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in the Actigraphy measures over time
Prazo: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Participants will be asked to wear a wrist-worn actigraphy device to assess physical behaviour and mobility.
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in PGI-C over time
Prazo: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The Patient Global Impression of Change (PGI-C) is a patient-reported rating scale to assess the change in symptom severity and functional problems since the first IMP administration. Participants are asked to rate their change in symptom severity and functional problems on a 7- point Likert scale from 1 (much improved) to 7 (much worse).
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in PGI-S over time
Prazo: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The Patient Global Impression of Severity (PGI-S) scale is a patient-reported rating scale to assess symptom severity and functional problems. Participants are asked to rate their symptom severity and functional problems on a 7-point Likert scale from 1 (no problems) to 7 (unable to do).
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in CGI-C over time
Prazo: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The Clinical Global Impression of Change (CGI-C) scale is a clinician-reported rating scale to assess changes in a participant's symptom severity and functional problems since the first IMP administration. Clinicians are asked to rate the change in the participant's symptom severity and functional problems on a 7-point Likert scale from 1 (much improved) to 7 (much worse)
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in CGI-S over time
Prazo: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The Clinical Global Impression of Severity (CGI-S scale) is a clinician-reported rating scale to assess a participant's symptom severity and functional problems. The scale comprises a single item. Based on clinical judgment, clinicians rate the participant's symptom severity and functional problems on a 4-point Likert scale from 0 (no problems) to 4 (unable to do).
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in EQ-5D-5L over time
Prazo: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The participant-completed EQ-5D-5L questionnaire is a standardized test recognized by many health authorities as a generic measure of health status.
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Incidence of AEs and SAEs
Prazo: up to 24 weeks
AE: adverse event; SAE: serious adverse event
up to 24 weeks
Adimanebart serum concentrations over time
Prazo: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
PK=pharmacokinetic(s)
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Incidence of ADA against adimanebart
Prazo: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
ADA: Anti-drug antibodies
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Incidence of NAb against adimanebart
Prazo: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Nab: neutralizing antibody(ies)
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
argenx

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de setembro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de outubro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de outubro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
30 de julho de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de julho de 2026

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
4 de agosto de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
4 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de julho de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ARGX-119-17-CMS-3001
  • 2025-524460-37-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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