Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

A Study to Assess Efficacy and Safety of Adimanebart in Adult and Pediatric Participants With DOK7-,MUSK-, AGRN-, or LRP4- Congenital Myasthenic Syndromes (CMS) (CoMetS)

30 lipca 2026 zaktualizowane przez: argenx

Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled Study With an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous Adimanebart in Adult and Pediatric Participants With DOK7-,MUSK-, AGRN-, or LRP4-CMS

The purpose of this study is to assess efficacy and safety of adimanebart in participants at least 12 years of age with DOK7-, MUSK-, AGRN-, or LRP4- Congenital Myasthenic Syndromes (CMS). The study aims to determine whether adimanebart is safe and can help people with CMS feel better and perform daily activities more easily.

The study includes a double-blinded treatment period (DBTP) and an Open- label extension period (OLE). In the DBTP, all participants will be randomized in a 1:1 ratio to adimanebart or placebo. Participants who complete the DBTP will continue to the OLE.

Additionally, participants who complete part of the active-treatment period of ARGX-119-2302 study are eligible to enroll in the OLE of this study. In the OLE, all participants will receive open-label adimanebart. After final IMP dose, the participants will enter a follow-up period and their health will be monitored.

The total duration of the study is up to approximately 152 weeks (2 years and 11 months).

More information can be found here: clinicaltrials.argenx.com/Comets

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
105

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Inclusion Criteria:

DBTP:

  • At least 12 years of age.
  • Has a diagnosis of DOK7-, MUSK-, AGRN-, or LRP4-CMS with documented mutations.
  • Participants taking oral beta agonists (eg, albuterol, salbutamol, ephedrine) or other CMS medication must have been receiving the medication for at least 6 months and agree to remain on a same stable dosing regimen of the same medication unless directed to change their CMS medication(s) by their treating physician.

OLE:

  • Completed part of the active-treatment period of ARGX-119-2302.

Exclusion Criteria:

DBTP:

  • Known medical condition that would interfere with an accurate assessment of CMS, confound the results of the study, or put the patient at undue risk, as assessed by the investigator.

OLE:

  • Investigational study drug discontinuation in ARGX-119-2302.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Double-blinded treatment period (DBTP) - Adimanebart IV
Participants randomized to receive Adimanebart IV
Biologiczny: Adimanebart IV
Intravenous infusion of Adimanebart
Komparator placebo: Double-blinded treatment period (DBTP) - Placebo IV
Participants randomized to receive Placebo IV
Inny: Placebo IV
Intravenous infusion of Placebo
Eksperymentalny: Open-label extension (OLE) - Adimanebart IV
Participants receive Adimanebart IV
Biologiczny: Adimanebart IV
Intravenous infusion of Adimanebart

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change from baseline at week 24 in 6MWT distance
Ramy czasowe: Up to 24 weeks
The 6-minute walk test (6MWT) measures the distance a participant walks in 6 minutes.
Up to 24 weeks
Incidence of AEs and SAEs
Ramy czasowe: up to 104 weeks
AE: adverse event; SAE: serious adverse event
up to 104 weeks

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change from baseline in 6MWT distance over time
Ramy czasowe: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The 6-minute walk test (6MWT) measures the distance a participant walks in 6 minutes.
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in PROMIS PF-10b T-score over time
Ramy czasowe: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The PROMIS PF-10b T-score (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Physical Function 10b) is a 10- item, participant-reported short-form questionnaire designed to assess physical function. The questionnaire asks the participant to rate the items on a 5-point Likert scale of 5 (without any difficulty) to 1 (unable to do)
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in QMG key component composite score over time
Ramy czasowe: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) scale is a standardized quantitative scoring system that was developed to assess disease severity based on impairment of body function and structures in patients with MG. Minimum value: 0 (no disease severity); Maximum value: 15 (highest disease severity).
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in 6MWT cadence over time
Ramy czasowe: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The 6-minute walk test (6MWT) measures the distance a participant walks in 6 minutes. Cadence is the number of steps taken per unit of time (steps/min) and is a measure of functional mobility.
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in the QMG key component raw values and scores over time
Ramy czasowe: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) scale is a standardized quantitative scoring system that was developed to assess disease severity based on impairment of body function and structures in patients with MG. Minimum value: 0 (no disease severity); Maximum value: 15 (highest disease severity).
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in PROMIS PF-WMA-SF T-score over time
Ramy czasowe: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The PROMIS PF-WMA-SF T-score (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Physical Function With Mobility Aid Short Form) is an 11-item, participant-completed questionnaire that assesses lower and upper extremity function and associated activities of daily living. The questionnaire asks the participant to rate the items on a 5-point scale of 5 (without any difficulty) to 1 (unable to do).
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in Neuro-QoL Short Form-Fatigue T-score over time
Ramy czasowe: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Neuro-QoL Short Form-Fatigue (Quality of Life in Neurological Disorders Short Form - Fatigue) is a participant-completed short-form questionnaire designed to provide a measurement of fatigue in patients with neurological conditions and the impact of their fatigue on their quality of life and daily activities.
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in FVC over time
Ramy czasowe: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
FVC: forced vital capacity to assess pulmonary function
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in the Actigraphy measures over time
Ramy czasowe: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Participants will be asked to wear a wrist-worn actigraphy device to assess physical behaviour and mobility.
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in PGI-C over time
Ramy czasowe: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The Patient Global Impression of Change (PGI-C) is a patient-reported rating scale to assess the change in symptom severity and functional problems since the first IMP administration. Participants are asked to rate their change in symptom severity and functional problems on a 7- point Likert scale from 1 (much improved) to 7 (much worse).
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in PGI-S over time
Ramy czasowe: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The Patient Global Impression of Severity (PGI-S) scale is a patient-reported rating scale to assess symptom severity and functional problems. Participants are asked to rate their symptom severity and functional problems on a 7-point Likert scale from 1 (no problems) to 7 (unable to do).
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in CGI-C over time
Ramy czasowe: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The Clinical Global Impression of Change (CGI-C) scale is a clinician-reported rating scale to assess changes in a participant's symptom severity and functional problems since the first IMP administration. Clinicians are asked to rate the change in the participant's symptom severity and functional problems on a 7-point Likert scale from 1 (much improved) to 7 (much worse)
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in CGI-S over time
Ramy czasowe: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The Clinical Global Impression of Severity (CGI-S scale) is a clinician-reported rating scale to assess a participant's symptom severity and functional problems. The scale comprises a single item. Based on clinical judgment, clinicians rate the participant's symptom severity and functional problems on a 4-point Likert scale from 0 (no problems) to 4 (unable to do).
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Change from baseline in EQ-5D-5L over time
Ramy czasowe: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
The participant-completed EQ-5D-5L questionnaire is a standardized test recognized by many health authorities as a generic measure of health status.
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Incidence of AEs and SAEs
Ramy czasowe: up to 24 weeks
AE: adverse event; SAE: serious adverse event
up to 24 weeks
Adimanebart serum concentrations over time
Ramy czasowe: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
PK=pharmacokinetic(s)
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Incidence of ADA against adimanebart
Ramy czasowe: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
ADA: Anti-drug antibodies
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Incidence of NAb against adimanebart
Ramy czasowe: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
Nab: neutralizing antibody(ies)
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
argenx

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 września 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
30 lipca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 lipca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
4 sierpnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
4 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ARGX-119-17-CMS-3001
  • 2025-524460-37-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami