Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení zlepšení chronického syndromu Guillain-Barre s použitím 4-aminopyridinu

24. března 2015 aktualizováno: FDA Office of Orphan Products Development

Hodnocení chronického zlepšení GBS s použitím 4-AP

Ve vyspělých zemích je Guillain-Barreův syndrom (GBS) nejčastější příčinou akutní nervosvalové paralýzy, která ve Spojených státech ročně postihne asi 5 000 osob. Více než 20 % pacientů s GBS má trvalé reziduální motorické deficity, které ovlivňují jejich aktivity každodenního života.

Cílem této studie je posoudit potenciální užitečnost a bezpečnost 4-aminopyridinu (4-AP) u pacientů, kteří trpí chronickým funkčním deficitem GBS. Tento lék je blokátorem draslíkových kanálů, který má potenciál zlepšit nervové vedení, zejména přes částečně demyelinizované axony. Má se za to, že zvýšením nervového vedení se zlepší motorický výkon pro chůzi a aktivity každodenního života a také se sníží únavnost. Tento lék prokázal potenciální užitečnost u centrálních demyelinizačních onemocnění, jako je roztroušená skleróza. Vzhledem k tomu, že periferní nervový systém je mnohem dostupnější pro systémové podávání léků, má se za to, že tento lék může zlepšit funkční stav těch pacientů, kteří trpí reziduálními vedlejšími účinky. tohoto léku.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Guillain-Barre syndrom

Intervence / Léčba

Lék: 4-aminopyridin (4-AP)

Detailní popis

Objektivní.- Stanovit bezpečnost a účinnost perorálně podávaného 4-aminopyridinu na motorickou slabost způsobenou Guillain-Barre syndromem (GBS) podle protokolu schváleného FDA (IND No: 58,029).

Prostředí.- Ambulantní rehabilitační centrum terciární péče přímo připojené k fakultní nemocnici.

Předměty.- Jedinci, kteří nejsou schopni chodit na více než 200 stop bez pomocných zařízení a mají zbytkovou neprogresivní motorickou slabost v důsledku GBS více než jeden rok od počáteční epizody.

Design.- Subjekty budou randomizovány do dvojitě zaslepeného, placebem kontrolovaného, zkříženého designu, který měl dvě osmitýdenní léčebná ramena s třítýdenním vymýváním. Průměrná dávka po 4 týdnech bude 30 miligramů (mg) denně.

Pacienti, kteří prokáží zlepšení, budou pokračovat v léčbě další tři měsíce. Hodnocení bude prováděno každé dva týdny během randomizované studie a každý měsíc u těch, kteří pokračují v léčbě po dobu až tří měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis

Fáze

Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Spojené státy
- Michigan
  - Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201-2417
    - Rehabilitation Institute of Michigan at Detroit Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

15 let až 71 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení

Muž nebo žena, 19 až 75 let, bez ohledu na rasu.
Subjekt je schopen a dobrovolně dal informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů specifických pro studii.
Subjekt má neurologické poškození sekundární k GBS, které je stabilní po dobu více než 12 měsíců.
Subjekt má motorickou sílu, která je v průměru menší než 5,0, ale větší než 3,0 na stupnici motorů ASIA.
Subjekt je schopen a ochoten protokol dodržovat.
Subjekty budou souhlasit s tím, že se během zápisu do studie nezmění jejich ambulantní terapie nebo domácí cvičební programy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Přidělení: Randomizované
Intervenční model: Crossover Assignment
Maskování: Dvojnásobek

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Motorické skóre American Spinal Injury Association (ASIA) v 8 týdnech a 19 týdnech
Měření funkční nezávislosti (FIM) Motorová stupnice po 8 týdnech a 19 týdnech

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Následující jsou všechny v 8 týdnech a 19 týdnech: Ruční dynamometr
Vizuální analogová stupnice bolesti
McGillův dotazník bolesti – krátký formulář
Index neuromuskulárního funkčního hodnocení
Jebsen-Taylor Test funkčnosti ruky
Minnesota Míra manipulace a Testy manuální zručnosti
Test Vstaň a jdi
6minutový test chůze
Craig Handicap Assessment and Reporting Technika (CHART
SF-12 Health Survey
Centrum epidemiologických studií Škála deprese (CES-D)
Plán pozitivních a negativních vlivů (PANAS)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

FDA Office of Orphan Products Development

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2002

Dokončení studie

1. května 2005

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. března 2003

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality